Prophylaxie du rFVIIa chez les enfants atteints d'hémophilie A et d'inhibiteurs (ENJOIH)
5 avril 2013 mis à jour par: Elena Santagostino, Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Une étude initiée par un chercheur sur la prophylaxie du rFVIIa chez les enfants atteints d'hémophilie A et d'inhibiteurs - Initiative européenne pour prévenir les lésions articulaires chez les enfants hémophiles A avec inhibiteurs
L'étude évalue l'efficacité et l'innocuité d'un traitement prophylactique au FVII activé recombinant pour réduire la fréquence des saignements articulaires et le développement de lésions articulaires chez les enfants atteints d'hémophilie A qui développent des inhibiteurs à titre élevé.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude multicentrique, randomisée et contrôlée conçue pour obtenir des preuves de l'avantage du traitement prophylactique quotidien par FVII activé recombinant par rapport à la thérapie conventionnelle à la demande pour réduire la fréquence des saignements et préserver le statut orthopédique chez les enfants hémophiles avec inhibiteurs.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
50
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain Haemophilia Care Center, Medical Center
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Bremen, Allemagne, 28205
- Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik
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Frankfurt/M, Allemagne, 60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
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Barcellona, Espagne, 08035
- Unitat Hemofilia, Hospital Vall d'Hebron
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Madrid, Espagne, 28046
- Centro de Hemofilia, Hospital Universitario La Paz
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Valencia, Espagne, 46009
- Unidad de Coagulopatias Congenitas, Hospital Universitario la Fe
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Lyon, France, 69003
- Haemophilia Comprehensive Care Centre, Edouard Herriot University Hospital
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Florence, Italie, 50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Agenzia per l'emofilia e Centro di riferimento regionale per i disordini congeniti del sanguinamento
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Milan, Italie, 20122
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Napoli, Italie, 80144
- Centro Emofilia e Trombosi Unità Operativa di Ematologia Ospedale San Giovanni Bosco
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Bucarest, Roumanie
- National Institute for Transfusional Hematology
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Timisoara, Roumanie, 300011
- Spitaluc Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu, University of Medicine and Pharmacy
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory University
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children's Mercy Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 8 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Patients atteints d'hémophilie A qui ont été traités par le facteur VIII à la demande ou en prophylaxie et qui ont développé des inhibiteurs du facteur VIII
- ≤ 2 ans à compter de la détection du premier inhibiteur.
- Inhibiteurs à réponse élevée (pic historique > 5 UB/mL) et réponse anamnestique connue en cas de titre d'inhibiteur négatif.
- Candidats pour commencer une ITI quotidienne avec des doses de FVIII allant de 50 UI/Kg/jour à 200 UI/Kg/jour
- Maximum de deux saignements dans la même articulation au cours des 6 derniers mois avant d'entrer dans l'étude ou maximum de six saignements articulaires dans la même articulation dans les 2 ans
- Accès veineux adéquat pour la perfusion quotidienne et capable (soignant) de reconstituer et d'injecter le médicament à l'étude
- Consentement éclairé des parents ou tuteurs légaux.
Critère d'exclusion:
- L'ITI a déjà commencé
- Hypersensibilité connue ou suspectée à la substance active ou à l'un des excipients du médicament à l'étude
- Administration de tout produit expérimental dans les 30 jours précédant la randomisation
- Autres troubles de la coagulation que l'hémophilie congénitale A.
- Antécédents familiaux de thrombose à un âge précoce (< 40 ans), thrombophilie connue, toute thrombose antérieure, y compris thrombose veineuse profonde liée au cathéter, thrombose néonatale antérieure.
- Pseudo-tumeurs connues
- Maladie hépatique sévère connue
- Numération plaquettaire < 50 000 plaquettes/µL au dépistage
- Chirurgie dans le mois ou chirurgie majeure et/ou orthopédique prévue.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: prophylaxie
prophylaxie avec FVII activé recombinant 90 µg/kg/jour i.v.
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90 µg/kg/jour i.v.
Autres noms:
traitement des épisodes hémorragiques avec 270 µg/kg (première dose/dose unique) ou 90 µg/kg i.v.
toutes les 2-3 heures jusqu'à résolution du saignement
Autres noms:
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Comparateur actif: traitement à la demande
traitement des épisodes hémorragiques avec 270 µg/kg (première dose/dose unique) ou 90 µg/kg i.v.
toutes les 2-3 heures jusqu'à résolution du saignement
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90 µg/kg/jour i.v.
Autres noms:
traitement des épisodes hémorragiques avec 270 µg/kg (première dose/dose unique) ou 90 µg/kg i.v.
toutes les 2-3 heures jusqu'à résolution du saignement
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre total de saignements articulaires.
Délai: 18 mois
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18 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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État articulaire évalué par le score de santé articulaire de l'hémophilie
Délai: 18 mois
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18 mois
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Nombre d'événements indésirables et d'événements indésirables graves.
Délai: 18 mois
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18 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Elena Santagostino, MD, PhD, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 décembre 2010
Achèvement primaire (Anticipé)
1 février 2014
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 avril 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 avril 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 avril 2010
Première publication (Estimation)
16 avril 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
8 avril 2013
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 avril 2013
Dernière vérification
1 avril 2013
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ENJOIH 01
- IND 14503 (Autre identifiant: FDA)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .