rFVIIa-profylax hos barn med hemofili A och inhibitorer (ENJOIH)
5 april 2013 uppdaterad av: Elena Santagostino, Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
En utredare initierad studie om rFVIIa-profylax hos barn med hemofili A och inhibitorer - Europeiskt initiativ för att förhindra ledskador vid hemofili A barn med inhibitorer
Studien utvärderar effektiviteten och säkerheten av en profylaktisk behandling med rekombinant aktiverad FVII för att minska frekvensen av ledblödningar och utvecklingen av ledskador hos barn med hemofili A som utvecklar högtiterhämmare.
Studieöversikt
Status
Okänd
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en multicenter, randomiserad, kontrollerad studie utformad för att få bevis på fördelen med den profylaktiska, dagliga behandlingen med rekombinant aktiverad FVII jämfört med den konventionella on demand-terapin för att minska blödningsfrekvensen och bevara den ortopediska statusen hos hemofila barn med inhibitorer.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
50
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Lyon, Frankrike, 69003
- Haemophilia Comprehensive Care Centre, Edouard Herriot University Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory University
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
-
-
-
Florence, Italien, 50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Agenzia per l'emofilia e Centro di riferimento regionale per i disordini congeniti del sanguinamento
-
Milan, Italien, 20122
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Napoli, Italien, 80144
- Centro Emofilia e Trombosi Unità Operativa di Ematologia Ospedale San Giovanni Bosco
-
-
-
-
-
Bucarest, Rumänien
- National Institute for Transfusional Hematology
-
Timisoara, Rumänien, 300011
- Spitaluc Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu, University of Medicine and Pharmacy
-
-
-
-
-
Barcellona, Spanien, 08035
- Unitat Hemofilia, Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanien, 28046
- Centro de Hemofilia, Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Spanien, 46009
- Unidad de Coagulopatias Congenitas, Hospital Universitario la Fe
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain Haemophilia Care Center, Medical Center
-
Bremen, Tyskland, 28205
- Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik
-
Frankfurt/M, Tyskland, 60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 8 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med hemofili A som har behandlats med faktor VIII på begäran eller i profylax och som har utvecklat hämmare av faktor VIII
- ≤ 2 år från tidpunkten för första inhibitor upptäckt.
- Högresponderande inhibitorer (historisk topp > 5 BU/ml) och känt anamnesiskt svar vid negativ inhibitortiter.
- Kandidater för att börja daglig ITI med FVIII-doser från 50 IE/kg/dag till 200 IE/kg/dag
- Maximalt två blödningar i samma led under de senaste 6 månaderna innan studien påbörjades eller maximalt sex ledblödningar i samma led inom 2 år
- Tillräcklig venös tillgång för daglig infusion och kapabel (vårdgivare) att rekonstituera och injicera studieläkemedlet
- Informerat samtycke från föräldrar eller vårdnadshavare.
Exklusions kriterier:
- ITI har redan börjat
- Känd eller misstänkt överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något av hjälpämnena i studieläkemedlet
- Administrering av alla prövningsprodukter inom 30 dagar före randomisering
- Andra koagulationsrubbningar än medfödd hemofili A.
- Familjehistoria med trombos i tidig ålder (< 40 år), känd trombofili, eventuell tidigare trombos inklusive kateterrelaterad djup ventrombos, tidigare neonatal trombos.
- Kända pseudotumörer
- Känd allvarlig leversjukdom
- Trombocytantal < 50 000 trombocyter/µL vid screening
- Operation inom en månad eller planerad större och/eller ortopedisk operation.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: profylax
profylax med rekombinant aktiverad FVII 90 µg/kg/dag i.v.
|
90 µg/kg/dag i.v.
Andra namn:
behandling av blödningsepisoder med 270 µg/kg (första/enkeldos) eller 90 µg/kg i.v.
var 2-3 timme tills blödningen lösts
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: behandling på begäran
behandling av blödningsepisoder med 270 µg/kg (första/enkeldos) eller 90 µg/kg i.v.
var 2-3 timme tills blödningen lösts
|
90 µg/kg/dag i.v.
Andra namn:
behandling av blödningsepisoder med 270 µg/kg (första/enkeldos) eller 90 µg/kg i.v.
var 2-3 timme tills blödningen lösts
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Totalt antal ledblödningar.
Tidsram: 18 månader
|
18 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Ledstatus utvärderad av Hemophilia Joint Health Score
Tidsram: 18 månader
|
18 månader
|
|
Antal biverkningar och allvarliga biverkningar.
Tidsram: 18 månader
|
18 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Elena Santagostino, MD, PhD, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 december 2010
Primärt slutförande (Förväntat)
1 februari 2014
Avslutad studie (Förväntat)
1 april 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 april 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 april 2010
Första postat (Uppskatta)
16 april 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
8 april 2013
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 april 2013
Senast verifierad
1 april 2013
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ENJOIH 01
- IND 14503 (Annan identifierare: FDA)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .