Profilaxia de rFVIIa em crianças com hemofilia A e inibidores (ENJOIH)
5 de abril de 2013 atualizado por: Elena Santagostino, Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Um estudo iniciado por investigador sobre a profilaxia de rFVIIa em crianças com hemofilia A e inibidores - Iniciativa europeia para prevenir danos nas articulações em crianças com hemofilia A com inibidores
O estudo avalia a eficácia e a segurança de um tratamento profilático com FVII recombinante ativado na redução da frequência de sangramentos nas articulações e no desenvolvimento de danos nas articulações em crianças com hemofilia A que desenvolvem inibidores de alto título.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico, randomizado e controlado projetado para obter evidências da vantagem do tratamento profilático diário com FVII recombinante ativado em comparação com a terapia convencional sob demanda na redução da frequência de sangramento e preservação do estado ortopédico em crianças hemofílicas com inibidores.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
50
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Berlin, Alemanha, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain Haemophilia Care Center, Medical Center
-
Bremen, Alemanha, 28205
- Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik
-
Frankfurt/M, Alemanha, 60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
-
-
-
-
-
Barcellona, Espanha, 08035
- Unitat Hemofilia, Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid, Espanha, 28046
- Centro de Hemofilia, Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Espanha, 46009
- Unidad de Coagulopatias Congenitas, Hospital Universitario la Fe
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
-
-
-
Lyon, França, 69003
- Haemophilia Comprehensive Care Centre, Edouard Herriot University Hospital
-
-
-
-
-
Florence, Itália, 50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Agenzia per l'emofilia e Centro di riferimento regionale per i disordini congeniti del sanguinamento
-
Milan, Itália, 20122
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Napoli, Itália, 80144
- Centro Emofilia e Trombosi Unità Operativa di Ematologia Ospedale San Giovanni Bosco
-
-
-
-
-
Bucarest, Romênia
- National Institute for Transfusional Hematology
-
Timisoara, Romênia, 300011
- Spitaluc Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu, University of Medicine and Pharmacy
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 8 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com hemofilia A que foram tratados com fator VIII sob demanda ou profilaxia e que desenvolveram inibidores do fator VIII
- ≤ 2 anos a partir da detecção do primeiro inibidor.
- Inibidores de alta resposta (pico histórico > 5 BU/mL) e resposta anamnésica conhecida em caso de título de inibidor negativo.
- Candidatos a iniciar ITI diária com doses de FVIII variando de 50 UI/Kg/dia a 200 UI/Kg/dia
- Máximo de dois sangramentos na mesma articulação nos últimos 6 meses antes de entrar no estudo ou máximo de seis sangramentos na mesma articulação em 2 anos
- Acesso venoso adequado para infusão diária e capaz (cuidador) de reconstituir e injetar o medicamento do estudo
- Consentimento informado dos pais ou responsáveis legais.
Critério de exclusão:
- ITI já iniciado
- Hipersensibilidade conhecida ou suspeita à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes do medicamento em estudo
- Administração de qualquer produto experimental dentro de 30 dias antes da randomização
- Outros distúrbios de coagulação além da hemofilia A congênita.
- História familiar de trombose em idade precoce (< 40 anos), trombofilia conhecida, qualquer trombose anterior, incluindo trombose venosa profunda relacionada a cateter, trombose neonatal anterior.
- Pseudotumores conhecidos
- Doença hepática grave conhecida
- Contagem de plaquetas < 50.000 plaquetas/µL na triagem
- Cirurgia dentro de um mês ou cirurgia planejada e/ou ortopédica.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: profilaxia
profilaxia com FVII recombinante ativado 90 µg/kg/dia i.v.
|
90 µg/kg/dia i.v.
Outros nomes:
tratamento de episódios hemorrágicos com 270 µg/kg (primeira dose/dose única) ou 90 µg/kg i.v.
a cada 2-3 horas até a resolução do sangramento
Outros nomes:
|
|
Comparador Ativo: tratamento sob demanda
tratamento de episódios hemorrágicos com 270 µg/kg (primeira dose/dose única) ou 90 µg/kg i.v.
a cada 2-3 horas até a resolução do sangramento
|
90 µg/kg/dia i.v.
Outros nomes:
tratamento de episódios hemorrágicos com 270 µg/kg (primeira dose/dose única) ou 90 µg/kg i.v.
a cada 2-3 horas até a resolução do sangramento
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Número total de sangramentos articulares.
Prazo: 18 meses
|
18 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Estado da articulação avaliado pelo Hemophilia Joint Health Score
Prazo: 18 meses
|
18 meses
|
|
Número de eventos adversos e eventos adversos graves.
Prazo: 18 meses
|
18 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Investigador principal: Elena Santagostino, MD, PhD, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2010
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de fevereiro de 2014
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de abril de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de abril de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de abril de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
16 de abril de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
8 de abril de 2013
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de abril de 2013
Última verificação
1 de abril de 2013
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ENJOIH 01
- IND 14503 (Outro identificador: FDA)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .