rFVIIa profylaxe bij kinderen met hemofilie A en remmers (ENJOIH)
5 april 2013 bijgewerkt door: Elena Santagostino, Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Een door een onderzoeker geïnitieerd onderzoek naar profylaxe van rFVIIa bij kinderen met hemofilie A en remmers - Europees initiatief ter voorkoming van gewrichtsschade bij kinderen met hemofilie A met remmers
De studie evalueert de werkzaamheid en veiligheid van een profylactische behandeling met recombinant geactiveerd FVII bij het verminderen van de frequentie van gewrichtsbloedingen en de ontwikkeling van gewrichtsschade bij kinderen met hemofilie A die remmers met een hoge titer ontwikkelen.
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een multicenter, gerandomiseerde, gecontroleerde studie die is opgezet om bewijs te verzamelen van het voordeel van de profylactische, dagelijkse behandeling met recombinant geactiveerde FVII in vergelijking met de conventionele therapie op aanvraag bij het verminderen van de bloedingsfrequentie en het behouden van de orthopedische status bij hemofilie kinderen met remmers.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
50
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain Haemophilia Care Center, Medical Center
-
Bremen, Duitsland, 28205
- Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik
-
Frankfurt/M, Duitsland, 60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrijk, 69003
- Haemophilia Comprehensive Care Centre, Edouard Herriot University Hospital
-
-
-
-
-
Florence, Italië, 50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Agenzia per l'emofilia e Centro di riferimento regionale per i disordini congeniti del sanguinamento
-
Milan, Italië, 20122
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Napoli, Italië, 80144
- Centro Emofilia e Trombosi Unità Operativa di Ematologia Ospedale San Giovanni Bosco
-
-
-
-
-
Bucarest, Roemenië
- National Institute for Transfusional Hematology
-
Timisoara, Roemenië, 300011
- Spitaluc Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu, University of Medicine and Pharmacy
-
-
-
-
-
Barcellona, Spanje, 08035
- Unitat Hemofilia, Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanje, 28046
- Centro de Hemofilia, Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Spanje, 46009
- Unidad de Coagulopatias Congenitas, Hospital Universitario la Fe
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory University
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 8 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten met hemofilie A die op verzoek of profylaxe zijn behandeld met factor VIII en die remmers van factor VIII hebben ontwikkeld
- ≤ 2 jaar vanaf het moment van eerste detectie van een remmer.
- Hoog-reagerende remmers (historische piek > 5 BU/ml) en bekende anamnestische respons in het geval van een negatieve remmertiter.
- Kandidaten om dagelijkse ITI te starten met FVIII-doses variërend van 50 IE/kg/dag tot 200 IE/kg/dag
- Maximaal twee bloedingen in hetzelfde gewricht in de laatste 6 maanden voor aanvang van de studie of maximaal zes gewrichtsbloedingen in hetzelfde gewricht binnen 2 jaar
- Adequate veneuze toegang voor dagelijkse infusie en in staat (zorgverlener) om het onderzoeksgeneesmiddel te reconstitueren en te injecteren
- Geïnformeerde toestemming door ouders of wettelijke voogden.
Uitsluitingscriteria:
- ITI is al begonnen
- Bekende of vermoede overgevoeligheid voor de werkzame stof of voor een van de hulpstoffen van het onderzoeksgeneesmiddel
- Toediening van een onderzoeksproduct binnen 30 dagen voorafgaand aan randomisatie
- Andere stollingsstoornissen dan congenitale hemofilie A.
- Familiegeschiedenis van trombose op jonge leeftijd (< 40 jaar), bekende trombofilie, eerdere trombose waaronder kathetergerelateerde diepe veneuze trombose, eerdere neonatale trombose.
- Bekende pseudotumoren
- Bekende ernstige leverziekte
- Aantal bloedplaatjes < 50.000 bloedplaatjes/µL bij screening
- Operatie binnen een maand of geplande grote en/of orthopedische operatie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: profylaxe
profylaxe met recombinant geactiveerd FVII 90 µg/kg/dag i.v.
|
90 µg/kg/dag i.v.
Andere namen:
behandeling van bloedingen met 270 µg/kg (eerste/enkele dosis) of 90 µg/kg i.v.
elke 2-3 uur totdat de bloeding is verdwenen
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: behandeling op aanvraag
behandeling van bloedingen met 270 µg/kg (eerste/enkele dosis) of 90 µg/kg i.v.
elke 2-3 uur totdat de bloeding is verdwenen
|
90 µg/kg/dag i.v.
Andere namen:
behandeling van bloedingen met 270 µg/kg (eerste/enkele dosis) of 90 µg/kg i.v.
elke 2-3 uur totdat de bloeding is verdwenen
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Totaal aantal gewrichtsbloedingen.
Tijdsspanne: 18 maanden
|
18 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Gezamenlijke status geëvalueerd door de Hemophilia Joint Health Score
Tijdsspanne: 18 maanden
|
18 maanden
|
|
Aantal bijwerkingen en ernstige bijwerkingen.
Tijdsspanne: 18 maanden
|
18 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Elena Santagostino, MD, PhD, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 december 2010
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 februari 2014
Studie voltooiing (Verwacht)
1 april 2014
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 april 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 april 2010
Eerst geplaatst (Schatting)
16 april 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
8 april 2013
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 april 2013
Laatst geverifieerd
1 april 2013
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ENJOIH 01
- IND 14503 (Andere identificatie: FDA)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .