rFVIIa-profylakse hos barn med hemofili A og hemmere (ENJOIH)
5. april 2013 oppdatert av: Elena Santagostino, Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
En etterforsker-initiert studie om rFVIIa-profylakse hos barn med hemofili A og inhibitorer - Europeisk initiativ for å forhindre leddskade ved hemofili A barn med inhibitorer
Studien evaluerer effektiviteten og sikkerheten til en profylaktisk behandling med rekombinant aktivert FVII for å redusere hyppigheten av leddblødninger og utvikling av leddskade hos barn med hemofili A som utvikler høytiterhemmere.
Studieoversikt
Status
Ukjent
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, randomisert, kontrollert studie designet for å få bevis på fordelen med den profylaktiske, daglige behandlingen med rekombinant aktivert FVII sammenlignet med konvensjonell behandling etter behov for å redusere blødningsfrekvensen og bevare den ortopediske statusen hos hemofile barn med inhibitorer.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
50
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrike, 69003
- Haemophilia Comprehensive Care Centre, Edouard Herriot University Hospital
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Agenzia per l'emofilia e Centro di riferimento regionale per i disordini congeniti del sanguinamento
-
Milan, Italia, 20122
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Napoli, Italia, 80144
- Centro Emofilia e Trombosi Unità Operativa di Ematologia Ospedale San Giovanni Bosco
-
-
-
-
-
Bucarest, Romania
- National Institute for Transfusional Hematology
-
Timisoara, Romania, 300011
- Spitaluc Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu, University of Medicine and Pharmacy
-
-
-
-
-
Barcellona, Spania, 08035
- Unitat Hemofilia, Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid, Spania, 28046
- Centro de Hemofilia, Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Spania, 46009
- Unidad de Coagulopatias Congenitas, Hospital Universitario la Fe
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain Haemophilia Care Center, Medical Center
-
Bremen, Tyskland, 28205
- Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik
-
Frankfurt/M, Tyskland, 60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 8 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med hemofili A som har blitt behandlet med faktor VIII ved behov eller som profylakse og som har utviklet hemmere mot faktor VIII
- ≤ 2 år fra tidspunktet for første inhibitor påvisning.
- Høyresponderende inhibitorer (historisk topp > 5 BU/mL) og kjent anamnestisk respons ved negativ inhibitortiter.
- Kandidater til å starte daglig ITI med FVIII-doser fra 50 IE/kg/dag til 200 IE/kg/dag
- Maksimalt to blødninger i samme ledd i løpet av de siste 6 månedene før studiestart eller maksimalt seks leddblødninger i samme ledd innen 2 år
- Tilstrekkelig venøs tilgang for daglig infusjon og i stand (omsorgsperson) til å rekonstituere og injisere studiemedisinen
- Informert samtykke fra foreldre eller foresatte.
Ekskluderingskriterier:
- ITI har allerede startet
- Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor noen av hjelpestoffene i studiemedisinen
- Administrering av ethvert undersøkelsesprodukt innen 30 dager før randomisering
- Andre koagulasjonsforstyrrelser enn medfødt hemofili A.
- Familiehistorie med trombose i tidlig alder (< 40 år), kjent trombofili, enhver tidligere trombose inkludert kateterrelatert dyp venetrombose, tidligere neonatal trombose.
- Kjente pseudo-svulster
- Kjent alvorlig leversykdom
- Blodplateantall < 50 000 blodplater/µL ved screening
- Kirurgi innen en måned eller planlagt større og/eller ortopedisk kirurgi.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: profylakse
profylakse med rekombinant aktivert FVII 90 µg/kg/dag i.v.
|
90 ug/kg/dag i.v.
Andre navn:
behandling av blødningsepisoder med 270 µg/kg (første/enkeltdose) eller 90 µg/kg i.v.
hver 2.-3. time inntil blødningen er forsvunnet
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: behandling etter behov
behandling av blødningsepisoder med 270 µg/kg (første/enkeltdose) eller 90 µg/kg i.v.
hver 2.-3. time inntil blødningen er forsvunnet
|
90 ug/kg/dag i.v.
Andre navn:
behandling av blødningsepisoder med 270 µg/kg (første/enkeltdose) eller 90 µg/kg i.v.
hver 2.-3. time inntil blødningen er forsvunnet
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Totalt antall leddblødninger.
Tidsramme: 18 måneder
|
18 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Leddstatus evaluert av Hemophilia Joint Health Score
Tidsramme: 18 måneder
|
18 måneder
|
|
Antall uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser.
Tidsramme: 18 måneder
|
18 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Elena Santagostino, MD, PhD, Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. desember 2010
Primær fullføring (Forventet)
1. februar 2014
Studiet fullført (Forventet)
1. april 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. april 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. april 2010
Først lagt ut (Anslag)
16. april 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
8. april 2013
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. april 2013
Sist bekreftet
1. april 2013
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ENJOIH 01
- IND 14503 (Annen identifikator: FDA)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .