血友病 A 和抑制物患儿的 rFVIIa 预防 (ENJOIH)
2013年4月5日 更新者：Elena Santagostino、Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
一项研究者发起的 rFVIIa 预防性血友病 A 和抑制物患儿的研究 - 欧洲防止抑制物 A 型血友病患儿关节损伤的倡议
该研究评估了使用重组活化 FVII 进行预防性治疗在降低出现高滴度抑制剂的血友病 A 儿童关节出血频率和关节损伤发展方面的有效性和安全性。
研究概览
详细说明
这是一项多中心、随机、对照研究，旨在获得证据证明重组活化 FVII 的预防性日常治疗与传统的按需治疗相比，在降低血友病儿童的出血频率和保持骨科状态方面具有抑制物的优势。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
50
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Berlin、德国、10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain Haemophilia Care Center, Medical Center
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Bremen、德国、28205
- Klinikum Bremen-Mitte, Prof.-Hess-Kinderklinik
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Frankfurt/M、德国、60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität
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Florence、意大利、50134
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Agenzia per l'emofilia e Centro di riferimento regionale per i disordini congeniti del sanguinamento
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Milan、意大利、20122
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Napoli、意大利、80144
- Centro Emofilia e Trombosi Unità Operativa di Ematologia Ospedale San Giovanni Bosco
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Lyon、法国、69003
- Haemophilia Comprehensive Care Centre, Edouard Herriot University Hospital
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Bucarest、罗马尼亚
- National Institute for Transfusional Hematology
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Timisoara、罗马尼亚、300011
- Spitaluc Clinic de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu, University of Medicine and Pharmacy
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospital
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Barcellona、西班牙、08035
- Unitat Hemofilia, Hospital Vall d'Hebron
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Madrid、西班牙、28046
- Centro de Hemofilia, Hospital Universitario La Paz
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Valencia、西班牙、46009
- Unidad de Coagulopatias Congenitas, Hospital Universitario la Fe
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 8年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 已按需或预防性接受凝血因子 VIII 治疗并产生凝血因子 VIII 抑制物的 A 型血友病患者
- ≤ 2 年从首次检测抑制剂的时间。
- 高反应抑制剂（历史峰值 > 5 BU/mL）和在抑制剂滴度阴性的情况下已知的记忆反应。
- 候选人开始每日 ITI，FVIII 剂量从 50 IU/Kg/天到 200 IU/Kg/天
- 进入研究前的最后 6 个月内同一关节最多两次出血或 2 年内同一关节最多六次关节出血
- 有足够的静脉通路进行日常输注，并且（护理人员）有能力重新配制和注射研究药物
- 父母或法定监护人的知情同意。
排除标准：
- ITI 已经开始
- 已知或怀疑对活性物质或研究药物的任何赋形剂过敏
- 在随机分配前 30 天内使用任何研究产品
- 先天性血友病 A 以外的其他凝血障碍。
- 早年（< 40 岁）有血栓家族史，已知有血栓形成倾向，任何血栓形成史，包括导管相关的深静脉血栓形成，新生儿血栓形成史。
- 已知的假性肿瘤
- 已知的严重肝病
- 筛选时血小板计数 < 50,000 个血小板/µL
- 1 个月内手术或计划进行大手术和/或骨科手术。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：预防
用重组活化的 FVII 90 µg/kg/天 i.v. 进行预防
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90 µg/kg/天 i.v.
其他名称：
用 270 µg/kg（首次/单次剂量）或 90 µg/kg i.v. 治疗出血事件
每 2-3 小时一次，直到出血解决
其他名称：
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有源比较器：按需治疗
用 270 µg/kg（首次/单次剂量）或 90 µg/kg i.v. 治疗出血事件
每 2-3 小时一次，直到出血解决
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90 µg/kg/天 i.v.
其他名称：
用 270 µg/kg（首次/单次剂量）或 90 µg/kg i.v. 治疗出血事件
每 2-3 小时一次，直到出血解决
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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关节出血的总数。
大体时间：18个月
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18个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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血友病关节健康评分评估的关节状态
大体时间：18个月
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18个月
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不良事件和严重不良事件的数量。
大体时间：18个月
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18个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Elena Santagostino, MD, PhD、Fondazione IRCCS Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年12月1日
初级完成 (预期的)
2014年2月1日
研究完成 (预期的)
2014年4月1日
研究注册日期
首次提交
2010年4月15日
首先提交符合 QC 标准的
2010年4月15日
首次发布 (估计)
2010年4月16日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年4月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年4月5日
最后验证
2013年4月1日
更多信息
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