歩行不能なDMD被験者におけるPK、安全性、忍容性を評価する二重盲検、漸増用量、ランダム化、プラセボ対照研究 (DEMAND I)
2017年7月13日 更新者：GlaxoSmithKline
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるGSK2402968の単回皮下注射の薬物動態、安全性および忍容性を評価するための二重盲検、漸増用量、ランダム化プラセボ対照研究
この研究の目的は、歩行不能のデュシェンヌ型筋ジストロフィー男児に対するGSK2402968の単回皮下投与の薬物動態、安全性、忍容性を調査することです。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
9年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- DMD 遺伝子の変異に起因するデュシェンヌ型筋ジストロフィー。MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification)、CGH (Comparative Genomic Hybridization)、SCAIP (単一条件増幅/内部プライマー) または H-RMCA (高分解能融解曲線分析)、GSK2402968 による処理で補正可能。
- スクリーニング時の年齢は9歳以上。
- 男;
- 過去 4 年以内に歩行不能（少なくとも 1 年間は車椅子を使用）。
- 平均余命は少なくとも3年。
- すべてのプロトコル要件と手順に準拠する意欲と能力。
- QTc <450msec (短い記録期間にわたって得られた 3 回の ECG の単一または平均 QTc 値に基づく)。 注: QTc は QTcB または QTcF、マシン読み取りまたは手動オーバーリードのいずれかです。
- 被験者は、スクリーニングから治験薬の最後の投与後少なくとも5か月まで、適切な避妊法（コンドームまたは禁欲）を使用する意欲がなければなりません。
- インフォームド・コンセントおよび/または対象者および/または親/法定後見人が署名した書面による同意（現地の規制による）。
除外基準:
- GSK2402968 では治療できない追加の突然変異 (DMD の追加の欠落エクソンなど)。
- 肝臓疾患または腎臓疾患の現在または病歴;
- -研究評価を妨げる可能性がある、予想される治験薬の投与から4週間以内の急性疾患。
- -治験薬の最初の投与から6か月以内の、抗凝固薬、抗血栓薬または抗血小板薬の使用、治験薬、イデベノンまたは他の形態のコエンザイムQ10による以前の治療;
- -6か月以内にグルココルチコステロイドの開始、または予想される治験薬の最初の投与から3か月以内にグルココルチコステロイドの不安定な使用。
- スクリーニング時のB型肝炎表面抗原（HbsAg）、C型肝炎抗体検査（HCV）、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）検査陽性。
- 症候性心筋症;
- スクリーニングから 1 か月のフォローアップ訪問までのアルコールの使用。
- 保護されているすべての子供。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：コホート1
3 mg/kg GSK2402968 / プラセボ
|
毎週の皮下注射
毎週のプラセボ
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実験的：コホート 2
6 mg/kg GSK2402968 / プラセボ
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毎週のプラセボ
毎週の皮下注射
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実験的：コホート 3
9 mg/kg GSK2402968 / プラセボ
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毎週のプラセボ
毎週の皮下注射
|
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実験的：コホート 4
12 mg/kg GSK2402968 / プラセボ
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毎週のプラセボ
毎週の皮下注射
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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一次薬物動態変数:AUC、Cmax、t-max、CL/F
時間枠：35日
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35日
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有害事象の発生率
時間枠：35日
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35日
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注射部位反応の発生率
時間枠：35日
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35日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2010年7月12日
一次修了 (実際)
2011年10月25日
研究の完了 (実際)
2011年10月25日
試験登録日
最初に提出
2010年5月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年5月21日
最初の投稿 (見積もり)
2010年5月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年7月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年7月13日
最終確認日
2017年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。