Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование с возрастающей дозой, оценивающее фармакокинетику, безопасность и переносимость у неходячих субъектов с МДД (DEMAND I)

Критерии включения:

• Мышечная дистрофия Дюшенна, возникающая в результате мутации в гене МДД, подтвержденная одобренным спонсором методом ДНК-диагностики, охватывающим все экзоны гена МДД, включая, помимо прочего, MLPA (мультиплексная лигационно-зависимая амплификация зонда), CGH (сравнительная геномная гибридизация), SCAIP ( Амплификация при одном условии/внутренний праймер) или H-RMCA (анализ кривой плавления с высоким разрешением), и корректируется обработкой GSK2402968.
• Возраст 9 лет или старше на скрининге;
• Мужской;
• Неамбулаторный (не менее 1 года в инвалидной коляске) в течение последних 4 лет;
• Продолжительность жизни не менее трех лет;
• Готовность и способность соблюдать все протокольные требования и процедуры;
• QTc <450 мс (на основании единичного или среднего значения QTc трех повторных ЭКГ, полученных за короткий период записи). Примечание: QTc может быть либо QTcB, либо QTcF, машинным чтением или ручным пересчитыванием;
• Субъекты должны быть готовы использовать адекватную контрацепцию (презервативы или воздержание) с момента скрининга и по крайней мере до 5 месяцев после последней дозы исследуемого препарата;
• Информированное согласие и/или согласие в письменной форме, подписанное субъектом и/или родителем(ями)/законным опекуном (в соответствии с местным законодательством).

Критерий исключения:

• Любая дополнительная мутация (например, отсутствующий дополнительный экзон при МДД), которую нельзя лечить с помощью GSK2402968;
• Текущие или история заболевания печени или почек;
• острое заболевание в течение 4 недель после ожидаемого введения исследуемого препарата, которое может повлиять на оценку исследования;
• Использование антикоагулянтов, антитромботических или антиагрегантных средств, предшествующее лечение исследуемыми препаратами, идебеноном или другими формами коэнзима Q10 в течение 6 месяцев после первого введения исследуемого препарата;
• Начало приема глюкокортикостероидов в течение 6 месяцев или нестабильный прием глюкокортикостероидов в течение 3 месяцев после предполагаемого первого введения исследуемого препарата;
• Положительный поверхностный антиген гепатита В (HbsAg), тест на антитела к гепатиту С (HCV) или тест на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) при скрининге;
• Симптоматическая кардиомиопатия;
• Употребление алкоголя от скрининга до контрольного визита через 1 месяц;
• Любой ребенок на попечении.