걸어 다닐 수 없는 DMD 피험자의 PK, 안전성, 내약성을 평가하는 이중 맹검, 증량 용량, 무작위, 위약 대조 연구 (DEMAND I)

포함 기준:

• MLPA(Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH(Comparative Genomic Hybridisation), SCAIP를 포함하되 이에 국한되지 않는 모든 DMD 유전자 엑손을 포함하는 스폰서 승인 DNA 진단 기술로 확인된 DMD 유전자의 돌연변이로 인한 Duchenne 근이영양증 Single Condition Amplification/Internal Primer) 또는 H-RMCA(High-Resolution Melting Curve Analysis), GSK2402968 처리로 교정 가능.
• 스크리닝 시 9세 이상;
• 남성;
• 지난 4년 동안 걸을 수 없는(휠체어에서 최소 1년)
• 기대 수명 최소 3년;
• 모든 프로토콜 요구 사항 및 절차를 준수할 의지와 능력
• QTc <450msec(짧은 기록 기간 동안 얻은 3중 ECG의 단일 또는 평균 QTc 값 기준). 참고: QTc는 QTcB 또는 QTcF, 기계 읽기 또는 수동 오버레드일 수 있습니다.
• 피험자는 스크리닝부터 연구 약물의 마지막 투여 후 적어도 5개월까지 적절한 피임법(콘돔 또는 금욕)을 기꺼이 사용해야 합니다.
• 피험자 및/또는 부모/법적 보호자(현지 규정에 따름)가 서명한 정보에 입각한 동의 및/또는 서면 동의.

제외 기준:

• GSK2402968로 치료할 수 없는 추가 돌연변이(예: DMD에 대한 추가 누락 엑손)
• 간 또는 신장 질환의 현재 또는 병력;
• 연구 평가를 방해할 수 있는 연구 약물의 예상 투여 4주 이내의 급성 질환;
• 항응고제, 항혈전제 또는 항혈소판제의 사용, 임상 시험 약물, 이데베논 또는 다른 형태의 코엔자임 Q10으로 이전에 연구 약물 투여 후 6개월 이내에 사용;
• 6개월 이내에 글루코코르티코스테로이드 시작 또는 예상되는 연구 약물의 첫 번째 투여로부터 3개월 이내에 글루코코르티코스테로이드의 불안정한 사용;
• 스크리닝 시 양성 B형 간염 표면 항원(HbsAg), C형 간염 항체 검사(HCV) 또는 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 검사;
• 증상성 심근병증;
• 스크리닝부터 1개월 추적 방문까지 알코올 사용;
• 돌보고 있는 모든 아동.