- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01128855
Uno studio in doppio cieco, a dose crescente, randomizzato, controllato con placebo per valutare PK, sicurezza, tollerabilità in soggetti DMD non deambulanti (DEMAND I)
13 luglio 2017 aggiornato da: GlaxoSmithKline
Uno studio in doppio cieco, a dose crescente, randomizzato, controllato con placebo per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di singole iniezioni sottocutanee di GSK2402968 in soggetti non deambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne
Lo scopo di questo studio è indagare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità della singola somministrazione sottocutanea di GSK2402968 in ragazzi non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
20
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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-
Paris cedex 13, Francia, 75651
- GSK Investigational Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- GSK Investigational Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
9 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Distrofia muscolare di Duchenne risultante da una mutazione nel gene DMD, confermata da una tecnica diagnostica del DNA approvata dallo sponsor che copre tutti gli esoni del gene DMD, inclusi ma non limitati a MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridisation), SCAIP ( Single Condition Amplification/Internal Primer) o H-RMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis) e correggibile mediante trattamento con GSK2402968.
- Età 9 anni o superiore allo screening;
- Maschio;
- Non deambulante (almeno 1 anno in sedia a rotelle) negli ultimi 4 anni;
- Aspettativa di vita di almeno tre anni;
- Disponibilità e capacità di rispettare tutti i requisiti e le procedure del protocollo;
- QTc <450 msec (basato sul valore QTc singolo o medio di ECG triplicati ottenuti in un breve periodo di registrazione). Nota: QTc può essere QTcB o QTcF, lettura automatica o sovralettura manuale;
- I soggetti devono essere disposti a utilizzare una contraccezione adeguata (preservativi o astinenza), dallo screening fino ad almeno 5 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio;
- Assenso informato e/o consenso scritto firmato dal soggetto e/o dai genitori/tutore legale (secondo le normative locali).
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi mutazione aggiuntiva (come un esone mancante aggiuntivo per DMD) che non può essere trattata con GSK2402968;
- Attuale o anamnesi di malattia epatica o renale;
- Malattia acuta entro 4 settimane dalla somministrazione anticipata del farmaco in studio, che potrebbe interferire con le valutazioni dello studio;
- Uso di anticoagulanti, antitrombotici o agenti antipiastrinici, precedente trattamento con farmaci sperimentali, idebenone o altre forme di coenzima Q10, entro 6 mesi dalla prima somministrazione del farmaco in studio;
- Inizio di glucocorticosteroidi entro 6 mesi o uso non stabile di glucocorticosteroidi entro 3 mesi dalla prima somministrazione anticipata del farmaco in studio;
- Test positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HbsAg), per gli anticorpi dell'epatite C (HCV) o per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) allo Screening;
- cardiomiopatia sintomatica;
- Uso di alcol dallo screening fino alla visita di follow-up di 1 mese;
- Qualsiasi bambino in cura.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Coorte 1
3 mg/kg GSK2402968/placebo
|
Iniezione sottocutanea settimanale
Placebo settimanale
|
Sperimentale: Coorte 2
6 mg/kg GSK2402968/placebo
|
Placebo settimanale
Iniezione sottocutanea settimanale
|
Sperimentale: Coorte 3
9 mg/kg GSK2402968/placebo
|
Placebo settimanale
Iniezione sottocutanea settimanale
|
Sperimentale: Coorte 4
12 mg/kg GSK2402968/placebo
|
Placebo settimanale
Iniezione sottocutanea settimanale
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
Variabili farmacocinetiche primarie: AUC, Cmax,t-max, CL/F
Lasso di tempo: 35 giorni
|
35 giorni
|
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: 35 giorni
|
35 giorni
|
Incidenza delle reazioni al sito di iniezione
Lasso di tempo: 35 giorni
|
35 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 luglio 2010
Completamento primario (Effettivo)
25 ottobre 2011
Completamento dello studio (Effettivo)
25 ottobre 2011
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 maggio 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 maggio 2010
Primo Inserito (Stima)
24 maggio 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 luglio 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 luglio 2017
Ultimo verificato
1 luglio 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 114118
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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