Kettős-vak, növekvő dózisú, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat, amely értékeli a PK-t, a biztonságot és a tolerálhatóságot nem ambuláns DMD alanyoknál (DEMAND I)

Bevételi kritériumok:

• A DMD gén mutációjából eredő Duchenne-izomdisztrófia, amelyet a szponzor által jóváhagyott DNS-diagnosztikai technika igazolt, amely kiterjed az összes DMD génexonra, beleértve, de nem kizárólagosan az MLPA-t (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH-t (Comparative Genomic Hybridisation), SCAIP Single Condition Amplification/Internal Primer) vagy H-RMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis), és korrigálható GSK2402968-cal.
• 9 éves vagy idősebb a szűréskor;
• Férfi;
• Nem ambuláns (legalább 1 éve tolószékben) az elmúlt 4 évben;
• Várható élettartam legalább három év;
• Hajlandóság és képesség minden protokollkövetelménynek és eljárásnak való megfelelésre;
• QTc <450 msec (a rövid rögzítési időszak alatt kapott háromszori EKG-k egyszeri vagy átlagos QTc-értéke alapján). Megjegyzés: A QTc lehet QTcB vagy QTcF, gépi olvasás vagy kézi felülolvasás;
• Az alanyoknak hajlandónak kell lenniük a megfelelő fogamzásgátlás alkalmazására (óvszer vagy absztinencia) a szűréstől a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő legalább 5 hónapig;
• Az alany és/vagy szülő(i)/törvényes gyám által aláírt, tájékozott hozzájárulás és/vagy írásbeli hozzájárulás (a helyi előírásoknak megfelelően).

Kizárási kritériumok:

• Bármilyen további mutáció (például egy további hiányzó exon a DMD-hez), amely nem kezelhető GSK2402968-cal;
• Jelenlegi vagy anamnézisben lévő máj- vagy vesebetegség;
• akut betegség a vizsgálati gyógyszer várható beadását követő 4 héten belül, amely megzavarhatja a vizsgálat értékelését;
• Antikoagulánsok, antitrombotikumok vagy thrombocyta-aggregációt gátló szerek alkalmazása, korábbi vizsgálati gyógyszerekkel, idebenonnal vagy a Q10 koenzim más formáival végzett kezelés a vizsgálati gyógyszer első beadását követő 6 hónapon belül;
• A glükokortikoszteroidok kezelésének megkezdése 6 hónapon belül vagy a glükokortikoszteroidok nem stabil alkalmazása a vizsgálati gyógyszer várható első beadását követő 3 hónapon belül;
• Pozitív hepatitis B felületi antigén (HbsAg), hepatitis C antitest teszt (HCV) vagy humán immunhiány vírus (HIV) teszt a szűréskor;
• Tüneti kardiomiopátia;
• Alkoholfogyasztás a szűréstől az 1 hónapos ellenőrző látogatásig;
• Bármely gondozott gyermek.