En dobbeltblind, eskalerende dosis, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse, der vurderer PK, sikkerhed, tolerabilitet hos ikke-ambulante DMD-personer (DEMAND I)

Inklusionskriterier:

• Duchenne muskeldystrofi som følge af en mutation i DMD-genet, bekræftet af en sponsorgodkendt DNA-diagnoseteknik, der dækker alle DMD-geneksoner, inklusive men ikke begrænset til MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridisation), SCAIP ( Single Condition Amplification/Internal Primer) eller H-RMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis), og kan korrigeres ved behandling med GSK2402968.
• Alder 9 år eller derover ved screening;
• Han;
• Ikke-ambulant (mindst 1 år i kørestol) inden for de sidste 4 år;
• Forventet levetid mindst tre år;
• Vilje og evne til at overholde alle protokolkrav og -procedurer;
• QTc <450msec (baseret på enkelt eller gennemsnitlig QTc-værdi af tredobbelte EKG'er opnået over en kort registreringsperiode). Bemærk: QTc kan enten være QTcB eller QTcF, maskinlæst eller manuel overlæsning;
• Forsøgspersoner skal være villige til at bruge passende prævention (kondomer eller abstinenser) fra screening til mindst 5 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet;
• Informeret samtykke og/eller skriftligt samtykke underskrevet af forsøgspersonen og/eller forældre/værge (i henhold til lokale regler).

Ekskluderingskriterier:

• Enhver yderligere mutation (såsom en yderligere manglende exon for DMD), der ikke kan behandles med GSK2402968;
• Aktuel eller historie med lever- eller nyresygdom;
• Akut sygdom inden for 4 uger efter forventet administration af undersøgelsesmedicin, som kan interferere med undersøgelsesvurderinger;
• Brug af antikoagulantia, antitrombotika eller blodpladehæmmende midler, tidligere behandling med forsøgsmedicin, idebenon eller andre former for coenzym Q10, inden for 6 måneder efter den første administration af undersøgelsesmedicin;
• Start af glukokortikosteroider inden for 6 måneder eller ikke-stabil brug af glukokortikosteroider inden for 3 måneder efter den forventede første administration af undersøgelsesmedicin;
• Positivt hepatitis B overfladeantigen (HbsAg), hepatitis C antistoftest (HCV) eller human immundefektvirus (HIV) test ved screening;
• Symptomatisk kardiomyopati;
• Brug af alkohol fra screening til 1 måneds opfølgningsbesøg;
• Ethvert plejebarn.