Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie mit steigender Dosis zur Bewertung von PK, Sicherheit und Verträglichkeit bei nicht gehfähigen DMD-Patienten (DEMAND I)

Einschlusskriterien:

• Duchenne-Muskeldystrophie aufgrund einer Mutation im DMD-Gen, bestätigt durch ein vom Sponsor genehmigtes DNA-Diagnoseverfahren, das alle Exons des DMD-Gens abdeckt, einschließlich, aber nicht beschränkt auf MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridization), SCAIP ( Single Condition Amplification/Internal Primer) oder H-RMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis) und korrigierbar durch Behandlung mit GSK2402968.
• Alter 9 Jahre oder älter beim Screening;
• Männlich;
• Nicht gehfähig (mindestens 1 Jahr im Rollstuhl) innerhalb der letzten 4 Jahre;
• Lebenserwartung mindestens drei Jahre;
• Bereitschaft und Fähigkeit, alle Protokollanforderungen und -verfahren einzuhalten;
• QTc <450 ms (basierend auf dem einzelnen oder durchschnittlichen QTc-Wert von dreifachen EKGs, die über einen kurzen Aufzeichnungszeitraum erhalten wurden). Hinweis: QTc kann entweder QTcB oder QTcF sein, maschinell gelesen oder manuell überlesen;
• Die Probanden müssen bereit sein, vom Screening bis mindestens 5 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine angemessene Empfängnisverhütung (Kondome oder Abstinenz) anzuwenden.
• Einverständniserklärung und/oder schriftliche Einwilligung, unterzeichnet vom Probanden und/oder den Eltern/Erziehungsberechtigten (gemäß den örtlichen Vorschriften).

Ausschlusskriterien:

• Jede zusätzliche Mutation (z. B. ein zusätzliches fehlendes Exon für DMD), die nicht mit GSK2402968 behandelt werden kann;
• Aktuelle oder frühere Leber- oder Nierenerkrankung;
• Akute Erkrankung innerhalb von 4 Wochen nach der voraussichtlichen Verabreichung der Studienmedikation, die die Studienbewertung beeinträchtigen kann;
• Verwendung von Antikoagulanzien, Antithrombotika oder Thrombozytenaggregationshemmern, vorherige Behandlung mit Prüfpräparaten, Idebenon oder anderen Formen von Coenzym Q10, innerhalb von 6 Monaten nach der ersten Verabreichung der Studienmedikation;
• Beginn der Glukokortikosteroide innerhalb von 6 Monaten oder instabile Anwendung von Glukokortikosteroiden innerhalb von 3 Monaten nach der voraussichtlichen ersten Verabreichung der Studienmedikation;
• Positives Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HbsAg), Hepatitis-C-Antikörpertest (HCV) oder Test auf das humane Immundefizienzvirus (HIV) beim Screening;
• Symptomatische Kardiomyopathie;
• Alkoholkonsum vom Screening bis zum einmonatigen Nachuntersuchungsbesuch;
• Jedes betreute Kind.