En dobbeltblind, eskalerende dose, randomisert, placebokontrollert studie som vurderer PK, sikkerhet, tolerabilitet hos ikke-ambulante DMD-individer (DEMAND I)

Inklusjonskriterier:

• Duchenne muskeldystrofi som følge av en mutasjon i DMD-genet, bekreftet av en sponsorgodkjent DNA-diagnoseteknikk som dekker alle DMD-geneksoner, inkludert men ikke begrenset til MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridization), SCAIP ( Single Condition Amplification/Internal Primer) eller H-RMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis), og kan korrigeres ved behandling med GSK2402968.
• Alder 9 år eller eldre ved screening;
• Mann;
• Ikke-ambulant (minst 1 år i rullestol) i løpet av de siste 4 årene;
• Forventet levealder minst tre år;
• Vilje og evne til å overholde alle protokollkrav og prosedyrer;
• QTc <450 msek (basert på enkelt eller gjennomsnittlig QTc-verdi av tredobbelte EKG-er oppnådd over en kort registreringsperiode). Merk: QTc kan være enten QTcB eller QTcF, maskinlest eller manuell overlesing;
• Forsøkspersonene må være villige til å bruke adekvat prevensjon (kondom eller abstinens), fra screening til minst 5 måneder etter siste dose av studiemedikamentet;
• Informert samtykke og/eller skriftlig samtykke signert av subjektet og/eller foreldre/foresatte (i henhold til lokale forskrifter).

Ekskluderingskriterier:

• Enhver tilleggsmutasjon (som et ekstra manglende ekson for DMD) som ikke kan behandles med GSK2402968;
• Nåværende eller historie med lever- eller nyresykdom;
• Akutt sykdom innen 4 uker etter forventet administrering av studiemedisin, som kan forstyrre studievurderinger;
• Bruk av antikoagulantia, antitrombotika eller blodplatehemmende midler, tidligere behandling med undersøkelsesmedisiner, idebenon eller andre former for koenzym Q10, innen 6 måneder etter første administrasjon av studiemedisin;
• Start av glukokortikosteroider innen 6 måneder eller ustabil bruk av glukokortikosteroider innen 3 måneder etter forventet første administrering av studiemedisin;
• Positivt hepatitt B overflateantigen (HbsAg), hepatitt C antistofftest (HCV) eller humant immunsviktvirus (HIV) test ved screening;
• Symptomatisk kardiomyopati;
• Bruk av alkohol fra screening til 1 måneds oppfølgingsbesøk;
• Ethvert barn i omsorgen.