Kaksoissokko, nouseva annos, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan PK:ta, turvallisuutta ja siedettävyyttä muilla DMD-potilailla (DEMAND I)
torstai 13. heinäkuuta 2017 päivittänyt: GlaxoSmithKline
Kaksoissokkoutettu, nouseva annos, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus GSK2402968:n yksittäisten ihonalaisten injektioiden farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä ei-ambulanssipotilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia GSK2402968:n kerta-annoksen ihonalaisen annon farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä muilla pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris cedex 13, Ranska, 75651
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- GSK Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
9 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Duchennen lihasdystrofia, joka johtuu DMD-geenin mutaatiosta, joka on vahvistettu sponsorin hyväksymällä DNA-diagnostiikkatekniikalla, joka kattaa kaikki DMD-geenin eksonit, mukaan lukien mutta ei rajoittuen MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridisation), SCAIP ( Single Condition Amplification/Internal Primer) tai H-RMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis), ja korjattavissa GSK2402968-käsittelyllä.
- Ikä 9 vuotta tai vanhempi seulonnassa;
- Uros;
- Ei-liikkuja (vähintään 1 vuosi pyörätuolissa) viimeisten 4 vuoden aikana;
- elinajanodote vähintään kolme vuotta;
- Halu ja kyky noudattaa kaikkia protokollan vaatimuksia ja menettelyjä;
- QTc < 450 ms (perustuu yksittäiseen tai keskimääräiseen QTc-arvoon kolmesta EKG:stä, joka on saatu lyhyen tallennusjakson aikana). Huomautus: QTc voi olla joko QTcB tai QTcF, koneluku tai manuaalinen ylilukeminen;
- Koehenkilöiden on oltava valmiita käyttämään asianmukaista ehkäisyä (kondomi tai raittius) seulonnasta aina vähintään 5 kuukauden kuluttua viimeisestä tutkimuslääkkeen annoksesta;
- Tietoinen suostumus ja/tai kirjallinen suostumus, jonka ovat allekirjoittaneet tutkittava ja/tai vanhemmat/laillinen huoltaja (paikallisten määräysten mukaisesti).
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa lisämutaatio (kuten DMD:n puuttuva eksoni), jota ei voida hoitaa GSK2402968:lla;
- Nykyinen tai aiempi maksa- tai munuaissairaus;
- Akuutti sairaus 4 viikon sisällä odotetusta tutkimuslääkityksen antamisesta, mikä voi häiritä tutkimuksen arviointeja;
- Antikoagulanttien, antitromboottisten tai verihiutalelääkkeiden käyttö, aikaisempi hoito tutkimuslääkkeillä, idebenonilla tai muilla koentsyymi Q10:n muodoilla 6 kuukauden sisällä tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annosta;
- Glukokortikosteroidien käytön aloittaminen 6 kuukauden sisällä tai glukokortikosteroidien epästabiili käyttö 3 kuukauden sisällä oletettavasta tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annosta;
- Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni (HbsAg), hepatiitti C -vasta-ainetesti (HCV) tai ihmisen immuunikatovirus (HIV) -testi seulonnassa;
- Oireellinen kardiomyopatia;
- Alkoholin käyttö seulonnasta 1 kuukauden seurantakäyntiin ;
- Kaikki hoidossa olevat lapset.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
3 mg/kg GSK2402968 / lumelääke
|
Viikoittainen ihonalainen injektio
Viikoittainen Placebo
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
6 mg/kg GSK2402968 / lumelääke
|
Viikoittainen Placebo
Viikoittainen ihonalainen injektio
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3
9 mg/kg GSK2402968 / lumelääke
|
Viikoittainen Placebo
Viikoittainen ihonalainen injektio
|
|
Kokeellinen: Kohortti 4
12 mg/kg GSK2402968 / lumelääke
|
Viikoittainen Placebo
Viikoittainen ihonalainen injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Ensisijaiset farmakokineettiset muuttujat: AUC, Cmax, t-max, CL/F
Aikaikkuna: 35 päivää
|
35 päivää
|
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 35 päivää
|
35 päivää
|
|
Pistoskohdan reaktioiden esiintyvyys
Aikaikkuna: 35 päivää
|
35 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 12. heinäkuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 25. lokakuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 25. lokakuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 20. toukokuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. toukokuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 24. toukokuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 18. heinäkuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. heinäkuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 114118
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .