Une étude en double aveugle, à dose croissante, randomisée et contrôlée par placebo évaluant la pharmacocinétique, l'innocuité et la tolérabilité chez des sujets DMD non ambulatoires (DEMAND I)

Critère d'intégration:

• Dystrophie musculaire de Duchenne résultant d'une mutation du gène DMD, confirmée par une technique de diagnostic ADN approuvée par le sponsor couvrant tous les exons du gène DMD, y compris, mais sans s'y limiter, MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridisation), SCAIP ( Single Condition Amplification/Internal Primer) ou H-RMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis), et corrigeable par traitement avec GSK2402968.
• Âge de 9 ans ou plus au dépistage ;
• Homme;
• Non ambulant (au moins 1 an en fauteuil roulant) au cours des 4 dernières années ;
• Espérance de vie d'au moins trois ans;
• Volonté et capacité de se conformer à toutes les exigences et procédures du protocole ;
• QTc <450 ms (basé sur une valeur QTc unique ou moyenne d'ECG en triple obtenus sur une brève période d'enregistrement). Remarque : QTc peut être QTcB ou QTcF, lecture machine ou relecture manuelle ;
• Les sujets doivent être disposés à utiliser une contraception adéquate (préservatifs ou abstinence), du dépistage jusqu'à au moins 5 mois après la dernière dose du médicament à l'étude ;
• Consentement éclairé et/ou consentement écrit signé par le sujet et/ou le(s) parent(s)/tuteur légal (conformément à la réglementation locale).

Critère d'exclusion:

• Toute mutation supplémentaire (telle qu'un exon manquant supplémentaire pour la DMD) qui ne peut pas être traitée avec GSK2402968 ;
• Maladie hépatique ou rénale actuelle ou antérieure ;
• Maladie aiguë dans les 4 semaines suivant l'administration prévue du médicament à l'étude, ce qui peut interférer avec les évaluations de l'étude ;
• Utilisation d'anticoagulants, d'antithrombotiques ou d'agents antiplaquettaires, traitement antérieur avec des médicaments expérimentaux, de l'idébénone ou d'autres formes de coenzyme Q10, dans les 6 mois suivant la première administration du médicament à l'étude ;
• Début des glucocorticoïdes dans les 6 mois ou utilisation non stable des glucocorticoïdes dans les 3 mois suivant la première administration prévue du médicament à l'étude ;
• Antigène de surface de l'hépatite B positif (HbsAg), test d'anticorps anti-hépatite C (VHC) ou test du virus de l'immunodéficience humaine (VIH) lors du dépistage ;
• Cardiomyopathie symptomatique ;
• Consommation d'alcool depuis le dépistage jusqu'à la visite de suivi d'un mois ;
• Tout enfant pris en charge.