Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie met toenemende dosis ter beoordeling van PK, veiligheid en verdraagbaarheid bij niet-ambulante DMD-proefpersonen (DEMAND I)

Inclusiecriteria:

• Duchenne-spierdystrofie als gevolg van een mutatie in het DMD-gen, bevestigd door een door de sponsor goedgekeurde DNA-diagnostische techniek die alle exons van het DMD-gen dekt, inclusief maar niet beperkt tot MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridisation), SCAIP ( Single Condition Amplification/Internal Primer) of H-RMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis), en corrigeerbaar door behandeling met GSK2402968.
• Leeftijd 9 jaar of ouder bij screening;
• Mannelijk;
• Niet-ambulant (minstens 1 jaar in een rolstoel) in de afgelopen 4 jaar;
• Levensverwachting minimaal drie jaar;
• Bereidheid en het vermogen om te voldoen aan alle protocolvereisten en procedures;
• QTc <450 msec (gebaseerd op enkele of gemiddelde QTc-waarde van ECG's in drievoud verkregen gedurende een korte opnameperiode). Opmerking: QTc kan QTcB of QTcF zijn, machinaal gelezen of handmatig overgelezen;
• Proefpersonen moeten bereid zijn om adequate anticonceptie te gebruiken (condooms of onthouding), vanaf de screening tot ten minste 5 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel;
• Geïnformeerde instemming en/of toestemming schriftelijk ondertekend door de proefpersoon en/of ouder(s)/wettelijke voogd (volgens lokale regelgeving).

Uitsluitingscriteria:

• Elke aanvullende mutatie (zoals een extra ontbrekend exon voor DMD) die niet kan worden behandeld met GSK2402968;
• Huidige of voorgeschiedenis van lever- of nierziekte;
• Acute ziekte binnen 4 weken na verwachte toediening van studiemedicatie, die de studiebeoordelingen kan verstoren;
• Gebruik van anticoagulantia, antitrombotica of plaatjesaggregatieremmers, eerdere behandeling met onderzoeksgeneesmiddelen, idebenone of andere vormen van co-enzym Q10, binnen 6 maanden na de eerste toediening van onderzoeksmedicatie;
• Start van glucocorticosteroïden binnen 6 maanden of instabiel gebruik van glucocorticosteroïden binnen 3 maanden na de verwachte eerste toediening van studiemedicatie;
• Positieve hepatitis B-oppervlakteantigeen (HbsAg), hepatitis C-antilichaamtest (HCV) of humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-test bij screening;
• Symptomatische cardiomyopathie;
• Alcoholgebruik vanaf de screening tot en met het controlebezoek na 1 maand;
• Elk kind in de zorg.