Um estudo duplo-cego, escalonado de dose, randomizado, controlado por placebo, avaliando farmacocinética, segurança e tolerabilidade em indivíduos com DMD não ambulantes (DEMAND I)

Critério de inclusão:

• Distrofia muscular de Duchenne resultante de uma mutação no gene DMD, confirmada por uma técnica de diagnóstico de DNA aprovada pelo patrocinador abrangendo todos os éxons do gene DMD, incluindo, entre outros, MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridisation), SCAIP ( Amplificação de Condição Única/Iniciador Interno) ou H-RMCA (Análise de Curva de Fusão de Alta Resolução), e corrigível por tratamento com GSK2402968.
• Idade de 9 anos ou mais na Triagem;
• Macho;
• Não ambulante (pelo menos 1 ano em cadeira de rodas) nos últimos 4 anos;
• Expectativa de vida de pelo menos três anos;
• Vontade e capacidade de cumprir todos os requisitos e procedimentos do protocolo;
• QTc <450msec (com base no valor QTc único ou médio de ECGs triplicados obtidos durante um breve período de registro). Nota: QTc pode ser QTcB ou QTcF, leitura de máquina ou leitura manual;
• Os indivíduos devem estar dispostos a usar contracepção adequada (preservativos ou abstinência), desde a triagem até pelo menos 5 meses após a última dose do medicamento em estudo;
• Consentimento informado e/ou consentimento por escrito assinado pelo sujeito e/ou pai(s)/responsável legal (de acordo com os regulamentos locais).

Critério de exclusão:

• Qualquer mutação adicional (como um exon ausente adicional para DMD) que não pode ser tratada com GSK2402968;
• Atual ou histórico de doença hepática ou renal;
• Doença aguda dentro de 4 semanas da administração antecipada da medicação do estudo, que pode interferir nas avaliações do estudo;
• Uso de anticoagulantes, antitrombóticos ou agentes antiplaquetários, tratamento anterior com medicamentos em investigação, idebenona ou outras formas de Coenzima Q10, dentro de 6 meses após a primeira administração da medicação do estudo;
• Início de glicocorticosteróides dentro de 6 meses ou uso não estável de glicocorticosteróides dentro de 3 meses da primeira administração antecipada da medicação do estudo;
• Antígeno de superfície da hepatite B (HbsAg) positivo, teste de anticorpos da hepatite C (HCV) ou teste do vírus da imunodeficiência humana (HIV) na triagem;
• cardiomiopatia sintomática;
• Uso de álcool desde a triagem até a consulta de acompanhamento de 1 mês;
• Qualquer criança sob cuidados.