En dubbelblind, eskalerande dos, randomiserad, placebokontrollerad studie som bedömer PK, säkerhet, tolerabilitet hos icke-ambulanta DMD-personer (DEMAND I)

Inklusionskriterier:

• Duchennes muskeldystrofi till följd av en mutation i DMD-genen, bekräftad av en sponsorgodkänd DNA-diagnostisk teknik som täcker alla DMD-genexoner, inklusive men inte begränsat till MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridization), SCAIP ( Single Condition Amplification/Intern Primer) eller H-RMCA (High-Resolution Melting Curve Analysis), och kan korrigeras genom behandling med GSK2402968.
• Ålder 9 år eller äldre vid screening;
• Manlig;
• Icke ambulant (minst 1 år i rullstol) under de senaste 4 åren;
• Förväntad livslängd minst tre år;
• Vilja och förmåga att följa alla protokollkrav och procedurer;
• QTc <450 msek (baserat på enstaka eller genomsnittliga QTc-värden för tredubbla EKG erhållna under en kort inspelningsperiod). Obs: QTc kan vara antingen QTcB eller QTcF, maskinläst eller manuell överläsning;
• Försökspersonerna måste vara villiga att använda adekvat preventivmedel (kondom eller abstinens), från screening till minst 5 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet;
• Informerat samtycke och/eller skriftligt samtycke undertecknat av försökspersonen och/eller förälder/vårdnadshavare (enligt lokala bestämmelser).

Exklusions kriterier:

• Eventuell ytterligare mutation (såsom en ytterligare saknad exon för DMD) som inte kan behandlas med GSK2402968;
• Nuvarande eller historia av lever- eller njursjukdom;
• Akut sjukdom inom 4 veckor efter förväntad administrering av studiemedicin, vilket kan störa studiebedömningar;
• Användning av antikoagulantia, antitrombotika eller trombocythämmande medel, tidigare behandling med prövningsläkemedel, idebenon eller andra former av koenzym Q10, inom 6 månader efter den första administreringen av studieläkemedlet;
• Start av glukokortikosteroider inom 6 månader eller instabil användning av glukokortikosteroider inom 3 månader efter den förväntade första administreringen av studieläkemedlet;
• Positivt hepatit B ytantigen (HbsAg), hepatit C antikroppstest (HCV) eller humant immunbristvirus (HIV) test vid screening;
• Symtomatisk kardiomyopati;
• Användning av alkohol från screening till 1 månads uppföljningsbesök;
• Alla barn i vården.