Podwójnie ślepe, zwiększające się dawki, randomizowane, kontrolowane placebo badanie oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo i tolerancję u pacjentów z DMD niechodzących (DEMAND I)

Kryteria przyjęcia:

• Dystrofia mięśniowa Duchenne'a będąca wynikiem mutacji w genie DMD, potwierdzona techniką diagnostyczną DNA zatwierdzoną przez sponsora, obejmującą wszystkie eksony genu DMD, w tym między innymi MLPA (Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (Comparative Genomic Hybridization), SCAIP ( amplifikacja w jednym stanie/podkład wewnętrzny) lub H-RMCA (analiza krzywej topnienia w wysokiej rozdzielczości) i możliwe do skorygowania za pomocą GSK2402968.
• Wiek 9 lat lub starszy podczas badania przesiewowego;
• Mężczyzna;
• nie chodzący (co najmniej 1 rok na wózku inwalidzkim) w ciągu ostatnich 4 lat;
• Oczekiwana długość życia co najmniej trzy lata;
• Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich wymagań i procedur protokołu;
• QTc <450 ms (na podstawie pojedynczej lub średniej wartości QTc z trzech powtórzeń EKG uzyskanych w krótkim okresie rejestracji). Uwaga: QTc może być albo QTcB albo QTcF, odczytem maszynowym lub ręcznym nadczytaniem;
• Uczestnicy muszą być chętni do stosowania odpowiedniej antykoncepcji (prezerwatyw lub abstynencji) od badania przesiewowego do co najmniej 5 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku;
• Świadoma zgoda i/lub pisemna zgoda podpisana przez uczestnika i/lub rodzica/opiekuna prawnego (zgodnie z lokalnymi przepisami).

Kryteria wyłączenia:

• Dowolna dodatkowa mutacja (taka jak dodatkowy brakujący ekson dla DMD), której nie można leczyć GSK2402968;
• Obecna lub przebyta choroba wątroby lub nerek;
• Ostra choroba w ciągu 4 tygodni od przewidywanego podania badanego leku, która może zakłócić ocenę badania;
• Stosowanie leków przeciwzakrzepowych, przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych, wcześniejsze leczenie badanymi lekami, idebenonem lub innymi formami koenzymu Q10, w ciągu 6 miesięcy od pierwszego podania badanego leku;
• Rozpoczęcie stosowania glikokortykosteroidów w ciągu 6 miesięcy lub niestabilne stosowanie glikokortykosteroidów w ciągu 3 miesięcy od przewidywanego pierwszego podania badanego leku;
• Dodatni wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HbsAg), testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV) lub testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) podczas badania przesiewowego;
• objawowa kardiomiopatia;
• Spożywanie alkoholu od badania przesiewowego do 1-miesięcznej wizyty kontrolnej;
• Każde dziecko pod opieką.