脳卒中における幹細胞のパイロット調査 (PISCES)

設計: この試験は、CTX 神経幹細胞を使用した非盲検、単回投与、漸増用量、単一部位試験であり、治療後 24 か月の患者モニタリングが行われます。

患者の治療前の選択 : 皮質下白質および/または大脳基底核に影響を与える片​​側性虚血性脳卒中を有する60歳以上の男性 研究への参加の6ヶ月から5年前、永続的な片側性片麻痺、最小梗塞直径1 cmおよびNIH脳卒中スケールによって決定される安定した神経学的機能障害（少なくとも1か月間隔で2回測定）は、治療の対象となります。

治療: CTX 細胞は、全身麻酔下で患者の脳の被殻領域に定位手術により注入され、注入部位を特定するための画像誘導が行われます。 ＣＴＸ細胞の４回の漸増用量を１２人の患者で試験する（各用量レベルで２００万、５００万、１０００万または２０００万個の細胞を受け取る３人の患者の４用量群）。 患者は手術の前日に入院し、CTX細胞移植の準備が整います。 患者は手術の2日後に退院します。

一度に1人の患者が治療されます。 独立したデータ安全監視委員会 (DSMB) は、その用量レベルでの最初の患者の 28 日間の安全性データを十分に検討した後、各用量レベルで投薬を継続する決定を下します。前の投与群の 3 人の患者全員の 3 か月間の安全性データを十分に検討した後、次のレベルに投与量を増やすこと。

患者の治療後のフォローアップ：モニタリングおよび神経機能検査のために6回の予定されたクリニックへの訪問と、2年間のフォローアップ期間にわたって有害事象（AE）および併用薬を監視するための5回の予定された電話連絡があります。

エンドポイント: 試験の主要なエンドポイントは安全性であり、関連する重大な有害事象の数、健康診断、神経学的評価、スキャン異常によって測定されます。 二次的な目的は、その後の試験の有効性マーカーとしての可能性について、さまざまな MRI およびその他のテスト手段を評価することです。

治験後のフォローアップ：すべての治験患者は、スコットランド国立保健サービス中央登録局（NHSCR）によって、生涯にわたるフォローアップのためにフラグが立てられます。 さらに、すべての患者は、適切な医師による年次レビューを必要とする8年間のフォローアップ試験に参加するよう招待されます。