Enquête pilote sur les cellules souches lors d'un AVC (PISCES)

Conception : L'essai est un essai ouvert, à administration unique, à dose croissante et à site unique utilisant des cellules souches neurales CTX avec une surveillance du patient de 24 mois après le traitement.

Sélection des patients avant le traitement : hommes âgés de ≥ 60 ans avec AVC ischémique unilatéral affectant la substance blanche sous-corticale et/ou les ganglions de la base 6 mois à 5 ans avant l'entrée dans l'étude, avec une hémiparésie unilatérale persistante, un diamètre d'infarctus minimal de 1 cm et un déficit fonctionnel neurologique stable tel que déterminé par le NIH Stroke Scale (mesuré deux fois à au moins 1 mois d'intervalle), seront éligibles au traitement.

Traitement : Les cellules CTX seront injectées par des procédures stéréotaxiques dans la région du putamen du cerveau du patient sous anesthésie générale avec guidage par imagerie pour localiser le site d'injection. Quatre doses croissantes de cellules CTX seront testées chez 12 patients (4 groupes posologiques de trois patients à chaque niveau de dose recevant 2 millions, 5 millions, 10 millions ou 20 millions de cellules). Les patients seront admis à l'hôpital la veille de la chirurgie et préparés pour l'implantation des cellules CTX. Les patients sortiront deux jours après la chirurgie.

Un patient sera traité à la fois. Un comité indépendant de surveillance de la sécurité des données (DSMB) prendra la décision de continuer à doser à chaque niveau de dose après un examen satisfaisant des données de sécurité à 28 jours pour le premier patient à ce niveau de dose ; et d'augmenter la dose au niveau suivant après un examen satisfaisant des données de sécurité à 3 mois pour les trois patients du groupe de dose précédent.

Suivi post-traitement des patients : Il y aura 6 visites programmées à la clinique pour la surveillance et les tests neurofonctionnels et 5 contacts téléphoniques programmés pour surveiller les événements indésirables (EI) et les médicaments concomitants au cours de la période de suivi de 2 ans.

Critères d'évaluation : le critère d'évaluation principal de l'essai est la sécurité, mesurée par le nombre d'événements indésirables graves pertinents, le dépistage médical, l'évaluation neurologique et les anomalies d'imagerie. L'objectif secondaire est d'évaluer diverses mesures d'IRM et d'autres tests pour leur potentiel en tant que marqueurs d'efficacité pour les essais ultérieurs.

Suivi post-essai : Tous les patients de l'essai seront signalés par le National Health Service Central Register (NHSCR) Scotland pour un suivi à vie. De plus, tous les patients seront invités à participer à un essai de suivi de 8 ans nécessitant un examen annuel par un médecin compétent.