Pilotní vyšetřování kmenových buněk při mrtvici (PISCES)

Design: Studie je otevřená studie s jednorázovým podáním, zvyšující se dávkou, jednomístná studie využívající neurální kmenové buňky CTX s 24měsíčním sledováním pacienta po léčbě.

Výběr pacientů před léčbou: Muži ve věku ≥ 60 let s jednostrannou ischemickou cévní mozkovou příhodou postihující subkortikální bílou hmotu a/nebo bazální ganglia 6 měsíců až 5 let před vstupem do studie, s přetrvávající jednostrannou hemiparézou, minimální průměr infarktu 1 cm a stabilní neurologický funkční deficit stanovený pomocí NIH Stroke Scale (měřeno dvakrát s odstupem alespoň 1 měsíce), budou způsobilé pro léčbu.

Léčba: Buňky CTX budou injikovány stereotaxickými postupy do putamen oblasti mozku pacienta v celkové anestezii se zobrazovacím vedením k lokalizaci místa vpichu. Čtyři vzestupné dávky buněk CTX budou testovány u 12 pacientů (4 dávkové skupiny po třech pacientech v každé dávkové hladině, kteří dostávají 2 miliony, 5 milionů, 10 milionů nebo 20 milionů buněk). Pacienti budou přijati do nemocnice den před operací a připraveni na implantaci buněk CTX. Pacienti budou propuštěni dva dny po operaci.

Ošetřen bude vždy jeden pacient. Nezávislá Rada pro monitorování bezpečnosti dat (DSMB) učiní rozhodnutí pokračovat v dávkování na každé úrovni dávky po uspokojivém přezkoumání údajů o bezpečnosti za 28 dní pro prvního pacienta s touto úrovní dávky; a zvýšit dávku na další úroveň po uspokojivém přezkoumání údajů o bezpečnosti za 3 měsíce u všech tří pacientů ve skupině s předchozí dávkou.

Sledování pacientů po léčbě: Během 2letého období sledování proběhne 6 plánovaných návštěv na klinice za účelem monitorování a neurofunkčního testování a 5 plánovaných telefonních kontaktů pro sledování nežádoucích účinků (AE) a souběžných léků.

Cílové body: Primárním koncovým bodem studie je bezpečnost, měřená počtem relevantních závažných nežádoucích příhod, zdravotním screeningem, neurologickým hodnocením a abnormalitami skenování. Sekundárním cílem je vyhodnotit různé MRI a další testovací opatření z hlediska jejich potenciálu jako markerů účinnosti pro následné studie.

Sledování po studii: Všichni pacienti ve studii budou označeni národním centrálním registrem zdravotních služeb (NHSCR) ve Skotsku pro celoživotní sledování. Kromě toho budou všichni pacienti pozváni k účasti na 8leté následné studii vyžadující každoroční kontrolu vhodným lékařem.