Пилотное исследование стволовых клеток при инсульте (PISCES)

Дизайн: исследование представляет собой открытое исследование с однократным введением, возрастающей дозой, одноцентровым исследованием с использованием нервных стволовых клеток CTX с 24-месячным наблюдением за пациентом после лечения.

Отбор пациентов до лечения: мужчины в возрасте ≥60 лет с односторонним ишемическим инсультом, поражающим подкорковое белое вещество и/или базальные ганглии, за период от 6 месяцев до 5 лет до включения в исследование, со стойким односторонним гемипарезом, минимальный диаметр инфаркта 1 см и стабильный неврологический функциональный дефицит, определяемый по шкале инсульта NIH (измерение дважды с интервалом не менее 1 месяца), будут иметь право на лечение.

Лечение: клетки CTX будут вводиться стереотаксическими процедурами в область скорлупы головного мозга пациента под общей анестезией с визуальным контролем для определения места инъекции. Четыре восходящие дозы клеток CTX будут протестированы у 12 пациентов (4 группы дозирования по три пациента на каждом уровне дозы, получающие 2 миллиона, 5 миллионов, 10 миллионов или 20 миллионов клеток). Пациентов госпитализируют за день до операции и готовят к имплантации клеток CTX. Пациенты будут выписаны через два дня после операции.

Лечение будет проходить по одному пациенту. Независимый совет по мониторингу безопасности данных (DSMB) примет решение о продолжении дозирования при каждом уровне дозы после удовлетворительного рассмотрения 28-дневных данных по безопасности для первого пациента при таком уровне дозы; и увеличить дозу до следующего уровня после удовлетворительного обзора данных по безопасности за 3 месяца для всех трех пациентов в группе с предыдущей дозой.

Последующее наблюдение за пациентами после лечения: будет запланировано 6 визитов в клинику для мониторинга и нейрофункционального тестирования и 5 запланированных телефонных контактов для мониторинга нежелательных явлений (НЯ) и сопутствующих лекарств в течение 2-летнего периода наблюдения.

Конечные точки. Первичной конечной точкой исследования является безопасность, измеряемая количеством соответствующих Серьезных нежелательных явлений, скринингом состояния здоровья, неврологической оценкой и аномалиями сканирования. Вторичная цель состоит в том, чтобы оценить различные МРТ и другие методы тестирования на предмет их потенциала в качестве маркеров эффективности для последующих испытаний.

Последующее наблюдение после исследования: все пациенты, участвующие в исследовании, будут отмечены Центральным реестром Национальной службы здравоохранения (NHSCR) Шотландии для последующего наблюдения на протяжении всей жизни. Кроме того, всем пациентам будет предложено принять участие в 8-летнем последующем испытании, требующем ежегодного осмотра подходящим врачом.