Pilotundersökning av stamceller vid stroke (PISCES)

Utformning: Försöket är en öppen märkning, enkel administrering, stigande dos, enstaka prövning med CTX neurala stamceller med 24-månaders patientövervakning efter behandling.

Val av patienter före behandling: män ≥60 år med ensidig ischemisk stroke som påverkar subkortikal vit substans och/eller basala ganglier 6 månader till 5 år före inträde i studien, med ihållande unilateral hemipares, en minsta infarktdiameter på 1 cm och stabil neurologisk funktionsnedsättning som bestäms av NIH Stroke Scale, (mätt två gånger med minst 1 månads mellanrum), kommer att vara berättigade till behandling.

Behandling: CTX-cellerna kommer att injiceras genom stereotaxiska procedurer i putamenregionen i patientens hjärna under allmän narkos med avbildningsvägledning för att lokalisera injektionsstället. Fyra stigande doser av CTX-celler kommer att testas på 12 patienter (4 dosgrupper om tre patienter på varje dosnivå som får 2 miljoner, 5 miljoner, 10 miljoner eller 20 miljoner celler). Patienterna kommer att läggas in på sjukhus dagen före operationen och förberedas för CTX-cellimplantation. Patienterna kommer att skrivas ut två dagar efter operationen.

En patient kommer att behandlas åt gången. En oberoende styrelse för datasäkerhetsövervakning (DSMB) kommer att fatta beslutet att fortsätta doseringen vid varje dosnivå efter en tillfredsställande granskning av 28-dagars säkerhetsdata för den första patienten på den dosnivån; och att öka dosen till nästa nivå efter en tillfredsställande granskning av 3 månaders säkerhetsdata för alla tre patienterna i den tidigare dosgruppen.

Uppföljning av patienter efter behandling: Det kommer att finnas 6 schemalagda besök på kliniken för övervakning och neurofunktionella tester och 5 schemalagda telefonkontakter för att övervaka biverkningar (AE) och samtidig medicinering under den 2-åriga uppföljningsperioden.

Slutpunkter: Den primära slutpunkten för prövningen är säkerhet, mätt med antal relevanta allvarliga biverkningar, hälsoscreening, neurologisk bedömning och skanningsavvikelser. Det sekundära syftet är att utvärdera olika MRT och andra testmått för deras potential som effektmarkörer för efterföljande prövningar.

Uppföljning efter prövning: Alla prövningspatienter kommer att flaggas av National Health Service Central Register (NHSCR) Skottland för livslång uppföljning. Dessutom kommer alla patienter att bjudas in att delta i en 8-årig uppföljningsstudie som kräver en årlig granskning av en lämplig läkare.