Pilotundersøgelse af stamceller i slagtilfælde (PISCES)

Design: Forsøget er et åbent, enkelt administrations-, stigende dosis, enkeltsteds-forsøg med CTX neurale stamceller med 24-måneders patientmonitorering efter behandling.

Udvælgelse af patienter før behandling: Mænd i alderen ≥60 år med unilateral iskæmisk slagtilfælde, der påvirker subkortikale hvide substanser og/eller basale ganglier 6 måneder til 5 år før indtræden i undersøgelsen, med vedvarende unilateral hemiparese, en minimum infarktdiameter på 1 cm og stabilt neurologisk funktionelt underskud som bestemt af NIH Stroke Scale (målt to gange med mindst 1 måneds mellemrum), vil være berettiget til behandling.

Behandling: CTX-cellerne vil blive injiceret ved stereotaksiske procedurer i putamen-regionen af ​​patientens hjerne under generel anæstesi med billeddiagnostisk vejledning for at lokalisere injektionsstedet. Fire stigende doser af CTX-celler vil blive testet i 12 patienter (4 dosisgrupper på tre patienter på hvert dosisniveau, der modtager 2 millioner, 5 millioner, 10 millioner eller 20 millioner celler). Patienterne vil blive indlagt på hospitalet dagen før operationen og forberedt på, at CTX-celleimplantation kan finde sted. Patienterne vil blive udskrevet to dage efter operationen.

En patient vil blive behandlet ad gangen. Et uafhængigt Data Safety Monitoring Board (DSMB) vil træffe beslutningen om at fortsætte doseringen på hvert dosisniveau efter tilfredsstillende gennemgang af 28-dages sikkerhedsdata for den første patient på dette dosisniveau; og at øge dosis til næste niveau efter tilfredsstillende gennemgang af 3 måneders sikkerhedsdata for alle tre patienter i den tidligere dosisgruppe.

Opfølgning af patienter efter behandlingen: Der vil være 6 planlagte besøg på klinikken til monitorering og neurofunktionel testning og 5 planlagte telefonkontakter for at overvåge bivirkninger (AE'er) og samtidig medicinering over den 2-årige opfølgningsperiode.

End-points: Det primære endepunkt for forsøget er sikkerhed, målt ved antallet af relevante alvorlige bivirkninger, sundhedsscreening, neurologisk vurdering og scanningsabnormiteter. Det sekundære mål er at evaluere forskellige MR og andre testmål for deres potentiale som effektmarkører for efterfølgende forsøg.

Opfølgning efter forsøg: Alle forsøgspatienter vil blive markeret af National Health Service Central Register (NHSCR) Skotland til livslang opfølgning. Derudover vil alle patienter blive inviteret til at deltage i et 8-årigt opfølgningsforsøg, der kræver en årlig gennemgang af en egnet læge.