Pilotonderzoek naar stamcellen bij een beroerte (PISCES)

Opzet: De proef is een open-label, eenmalige toediening, oplopende dosis, single-site trial met CTX neurale stamcellen met 24 maanden durende patiëntmonitoring na de behandeling.

Selectie van patiënten vóór behandeling: mannen van ≥60 jaar met een unilaterale ischemische beroerte die de subcorticale witte stof en/of basale ganglia aantast 6 maanden tot 5 jaar voorafgaand aan deelname aan het onderzoek, met aanhoudende unilaterale hemiparese, een minimale infarctdiameter van 1 cm en stabiel neurologisch functioneel tekort zoals bepaald door de NIH Stroke Scale, (tweemaal gemeten met een tussenpoos van minimaal 1 maand), komen in aanmerking voor behandeling.

Behandeling: De CTX-cellen worden door middel van stereotactische procedures geïnjecteerd in het putamengebied van de hersenen van de patiënt onder algemene anesthesie met beeldvormingsbegeleiding om de injectieplaats te lokaliseren. Vier oplopende doses CTX-cellen zullen worden getest bij 12 patiënten (4 doseringsgroepen van drie patiënten op elk dosisniveau die 2 miljoen, 5 miljoen, 10 miljoen of 20 miljoen cellen krijgen). Patiënten worden de dag voor de operatie in het ziekenhuis opgenomen en voorbereid op de implantatie van CTX-cellen. Patiënten worden twee dagen na de operatie ontslagen.

Er wordt één patiënt per keer behandeld. Een onafhankelijke Data Safety Monitoring Board (DSMB) zal de beslissing nemen om de dosering op elk dosisniveau voort te zetten na een bevredigende beoordeling van de 28 dagen veiligheidsgegevens voor de eerste patiënt op dat dosisniveau; en om de dosis naar het volgende niveau te verhogen na bevredigende beoordeling van de veiligheidsgegevens over 3 maanden voor alle drie de patiënten in de vorige dosisgroep.

Follow-up van patiënten na de behandeling: Er zullen 6 geplande bezoeken aan de kliniek zijn voor monitoring en neurofunctioneel testen en 5 geplande telefonische contacten om bijwerkingen (AE's) en gelijktijdige medicatie te monitoren gedurende de follow-upperiode van 2 jaar.

Eindpunten: Het primaire eindpunt van het onderzoek is veiligheid, gemeten aan de hand van het aantal relevante ernstige ongewenste voorvallen, gezondheidsscreening, neurologische beoordeling en scanafwijkingen. Het secundaire doel is om verschillende MRI- en andere testmetingen te evalueren op hun potentieel als werkzaamheidsmarkers voor volgende onderzoeken.

Follow-up na de proef: Alle proefpatiënten zullen worden gemarkeerd door de National Health Service Central Register (NHSCR) Scotland voor levenslange follow-up. Bovendien zullen alle patiënten worden uitgenodigd om deel te nemen aan een 8-jarige follow-up studie die jaarlijks door een geschikte arts moet worden beoordeeld.