Investigação piloto de células-tronco em AVC (PISCES)

Projeto: O estudo é um estudo aberto, de administração única, dose ascendente, estudo de local único usando células-tronco neurais CTX com monitoramento do paciente por 24 meses após o tratamento.

Seleção pré-tratamento de pacientes: Homens com idade ≥60 anos com AVC isquêmico unilateral afetando a substância branca subcortical e/ou gânglios da base 6 meses a 5 anos antes da entrada no estudo, com hemiparesia unilateral persistente, um diâmetro mínimo de infarto de 1 cm e déficit funcional neurológico estável conforme determinado pela Escala de AVC do NIH, (medido duas vezes com pelo menos 1 mês de intervalo), serão elegíveis para tratamento.

Tratamento: As células CTX serão injetadas por procedimentos estereotáxicos na região do putâmen do cérebro do paciente sob anestesia geral com orientação por imagem para localizar o local da injeção. Quatro doses ascendentes de células CTX serão testadas em 12 pacientes (4 grupos de dosagem de três pacientes em cada dose recebendo 2 milhões, 5 milhões, 10 milhões ou 20 milhões de células). Os pacientes serão internados no hospital um dia antes da cirurgia e preparados para a implantação das células CTX. Os pacientes terão alta dois dias após a cirurgia.

Será atendido um paciente por vez. Um Conselho de Monitoramento de Segurança de Dados independente (DSMB) tomará a decisão de continuar a dosagem em cada nível de dose após uma revisão satisfatória dos dados de segurança de 28 dias para o primeiro paciente naquele nível de dose; e aumentar a dose para o próximo nível após revisão satisfatória dos dados de segurança de 3 meses para todos os três pacientes no grupo de dose anterior.

Acompanhamento pós-tratamento dos pacientes: Haverá 6 visitas agendadas à clínica para monitoramento e testes neurofuncionais e 5 contatos telefônicos agendados para monitorar eventos adversos (EAs) e medicações concomitantes durante o período de acompanhamento de 2 anos.

Pontos finais: O ponto final primário do estudo é a segurança, medida por números de eventos adversos graves relevantes, triagem de saúde, avaliação neurológica e anormalidades de varredura. O objetivo secundário é avaliar vários exames de ressonância magnética e outras medidas quanto ao seu potencial como marcadores de eficácia para ensaios subsequentes.

Acompanhamento pós-ensaio: Todos os pacientes do estudo serão sinalizados pelo National Health Service Central Register (NHSCR) da Escócia para acompanhamento ao longo da vida. Além disso, todos os pacientes serão convidados a participar de um estudo de acompanhamento de 8 anos, exigindo uma revisão anual por um médico adequado.