干细胞在中风中的初步研究 (PISCES)

设计：该试验是一项开放标签、单次给药、递增剂量、单点试验，使用 CTX 神经干细胞，并在治疗后进行 24 个月的患者监测。

患者的治疗前选择：年龄≥60 岁的男性，在进入研究前 6 个月至 5 年患有影响皮质下白质和/或基底神经节的单侧缺血性中风，持续性单侧偏瘫，最小梗死直径为 1 cm 且由 NIH 卒中量表确定的稳定神经功能缺陷（至少间隔 1 个月测量两次）将有资格接受治疗。

治疗：CTX细胞将在全身麻醉下通过立体定位程序注射到患者大脑的壳核区域，并在影像引导下定位注射部位。 将在 12 名患者中测试四次递增剂量的 CTX 细胞（4 个剂量组，每组三名患者，每个剂量水平接受 200 万、500 万、1000 万或 2000 万个细胞）。 患者将在手术前一天入院，并准备好进行 CTX 细胞植入。 患者将在手术后两天出院。

一次将治疗一名患者。 独立的数据安全监测委员会 (DSMB) 将在对第一位患者在该剂量水平的 28 天安全数据进行令人满意的审查后，做出继续该剂量水平给药的决定；在对之前剂量组中所有三名患者的 3 个月安全性数据进行满意审查后，将剂量增加到下一个水平。

患者治疗后随访：在 2 年的随访期内，将安排 6 次门诊就诊以进行监测和神经功能测试，并安排 5 次电话联系以监测不良事件 (AE) 和合并用药。

终点：试验的主要终点是安全性，通过相关严重不良事件、健康筛查、神经系统评估和扫描异常的数量来衡量。 次要目的是评估各种 MRI 和其他测试措施作为后续试验的疗效标记物的潜力。

试验后跟进：所有试验患者都将被苏格兰国家卫生服务中心登记处 (NHSCR) 标记为终身跟进。 此外，将邀请所有患者参加为期 8 年的后续试验，该试验需要由合适的医生进行年度审查。