Badanie pilotażowe komórek macierzystych w udarze (PISCES)

Projekt: Badanie jest badaniem otwartym, pojedynczym podaniem, rosnącą dawką, jednoośrodkowym badaniem z użyciem nerwowych komórek macierzystych CTX z 24-miesięcznym monitorowaniem pacjenta po leczeniu.

Selekcja pacjentów przed leczeniem: Mężczyźni w wieku ≥60 lat z jednostronnym udarem niedokrwiennym dotyczącym istoty białej podkorowej i (lub) jąder podstawy od 6 miesięcy do 5 lat przed włączeniem do badania, z przetrwałym jednostronnym niedowładem połowiczym, minimalna średnica zawału 1 cm i stabilny neurologiczny deficyt czynnościowy określony na podstawie Skali Udaru NIH (pomiar dwukrotnie w odstępie co najmniej 1 miesiąca) będą kwalifikować się do leczenia.

Leczenie: Komórki CTX zostaną wstrzyknięte za pomocą procedur stereotaktycznych do obszaru skorupy mózgu pacjenta w znieczuleniu ogólnym pod kontrolą obrazowania w celu zlokalizowania miejsca wstrzyknięcia. Cztery rosnące dawki komórek CTX będą testowane na 12 pacjentach (4 grupy dawkowania po trzech pacjentów na każdym poziomie dawki otrzymujące 2 miliony, 5 milionów, 10 milionów lub 20 milionów komórek). Pacjenci będą przyjmowani do szpitala dzień przed operacją i przygotowywani do wszczepienia komórek CTX. Pacjenci będą wypisywani dwa dni po operacji.

Jednorazowo będzie leczony jeden pacjent. Niezależna Rada ds. Monitorowania Bezpieczeństwa Danych (DSMB) podejmie decyzję o kontynuacji dawkowania na każdym poziomie dawki po zadowalającym przeglądzie 28-dniowych danych dotyczących bezpieczeństwa dla pierwszego pacjenta na tym poziomie dawki; oraz zwiększenie dawki do następnego poziomu po zadowalającym przeglądzie 3-miesięcznych danych dotyczących bezpieczeństwa dla wszystkich trzech pacjentów z poprzedniej grupy dawkowania.

Obserwacja pacjentów po leczeniu: Odbędzie się 6 zaplanowanych wizyt w klinice w celu monitorowania i badań neurofunkcjonalnych oraz 5 zaplanowanych kontaktów telefonicznych w celu monitorowania zdarzeń niepożądanych (AE) i towarzyszących leków w ciągu 2-letniego okresu obserwacji.

Punkty końcowe: Głównym punktem końcowym badania jest bezpieczeństwo, mierzone liczbą istotnych poważnych zdarzeń niepożądanych, badaniami zdrowotnymi, oceną neurologiczną i nieprawidłowościami w skanowaniu. Drugorzędnym celem jest ocena różnych MRI i innych pomiarów testowych pod kątem ich potencjału jako markerów skuteczności w kolejnych badaniach.

Obserwacja po badaniu: Wszyscy pacjenci biorący udział w badaniu zostaną oznaczeni przez szkocki Centralny Rejestr Narodowej Służby Zdrowia (NHSCR) w celu obserwacji przez całe życie. Ponadto wszyscy pacjenci zostaną zaproszeni do wzięcia udziału w 8-letnim badaniu kontrolnym wymagającym corocznej oceny przez odpowiedniego lekarza.