Pilotundersøkelse av stamceller ved hjerneslag (PISCES)

Design: Forsøket er et åpent, enkelt administrasjons, stigende dose, enkeltstedsforsøk med CTX nevrale stamceller med 24-måneders pasientovervåking etter behandling.

Utvalg av pasienter før behandling: Menn i alderen ≥60 år med unilateralt iskemisk hjerneslag som påvirker subkortikal hvit substans og/eller basalganglier 6 måneder til 5 år før inntreden i studien, med vedvarende unilateral hemiparese, en minimum infarktdiameter på 1 cm og stabil nevrologisk funksjonssvikt som bestemt av NIH Stroke Scale, (målt to ganger med minst 1 måneds mellomrom), vil være kvalifisert for behandling.

Behandling: CTX-cellene vil bli injisert ved stereotaksiske prosedyrer i putamen-regionen av hjernen til pasienten under generell anestesi med bildediagnostikk veiledning for å lokalisere injeksjonsstedet. Fire stigende doser av CTX-celler vil bli testet i 12 pasienter (4 doseringsgrupper på tre pasienter på hvert dosenivå som mottar 2 millioner, 5 millioner, 10 millioner eller 20 millioner celler). Pasienter vil bli innlagt på sykehus dagen før operasjonen og forberedt på at CTX-celleimplantasjon kan finne sted. Pasientene vil bli utskrevet to dager etter operasjonen.

En pasient vil bli behandlet om gangen. Et uavhengig datasikkerhetsovervåkingsråd (DSMB) vil ta beslutningen om å fortsette å dosere på hvert dosenivå etter tilfredsstillende gjennomgang av 28-dagers sikkerhetsdata for den første pasienten på det dosenivået; og å øke dosen til neste nivå etter tilfredsstillende gjennomgang av 3 måneders sikkerhetsdata for alle tre pasientene i den forrige dosegruppen.

Etterbehandlingsoppfølging av pasienter: Det vil være 6 planlagte besøk til klinikken for overvåking og nevrofunksjonell testing og 5 planlagte telefonkontakter for å overvåke bivirkninger (AE) og samtidige medisiner i løpet av 2 års oppfølgingsperiode.

Sluttpunkter: Det primære endepunktet for studien er sikkerhet, målt ved antall relevante alvorlige bivirkninger, helsescreening, nevrologisk vurdering og skanningsavvik. Det sekundære målet er å evaluere ulike MR og andre testmål for deres potensiale som effektmarkører for påfølgende studier.

Oppfølging etter forsøk: Alle forsøkspasienter vil bli flagget av National Health Service Central Register (NHSCR) Skottland for livslang oppfølging. I tillegg vil alle pasienter bli invitert til å delta i en 8-års oppfølgingsstudie som krever en årlig gjennomgang av en egnet lege.