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難治性または再発性の原発性中枢神経系腫瘍の若年患者の治療における PTC299

2015年5月1日更新者：Pediatric Brain Tumor Consortium

難治性または再発性 CNS 腫瘍を有する小児患者における PTC299 の第 I 相および薬物動態試験

理論的根拠: PTC299 は、腫瘍への血流を遮断することにより、腫瘍細胞の増殖を止める可能性があります。

目的: この第 I 相試験では、再発性または難治性の原発性中枢神経系腫瘍の若い患者の治療における PTC299 の副作用と最適用量を研究しています。

調査の概要

状態

完了

条件

脳および中枢神経系腫瘍

介入・治療

薬：VEGF阻害剤 PTC299

詳細な説明

目的:

主要な

再発性または進行性の原発性中枢神経系 (CNS) 腫瘍を有する小児患者における VEGF 阻害剤 PTC299 (PTC299) の最大耐量および推奨される第 II 相用量を推定すること。
これらの患者におけるこのレジメンに関連する有害事象を評価し、特徴付けること。
これらの患者におけるこのレジメンの薬物動態と薬力学を評価し、特徴付けること。

セカンダリ

PTC299 プラズマ曝露と他のアウトカム指標との関係を調査すること。
これらの患者におけるこのレジメンの抗腫瘍活性を評価すること。
血液中の血管新生および炎症マーカーの変化、およびこれらの変化と他のアウトカム指標との関係を評価すること。
磁気共鳴拡散を使用して腫瘍細胞性を評価することにより、PTC299の生物学的活性の予備的証拠を得る。

概要: これは、多施設の用量漸増研究です。

患者は経口 VEGF 阻害剤 PTC299 を 1 日 2 回または 3 回投与されます。治療は、疾患の進行または許容できない毒性がない場合、最大 12 コースまで 28 日ごとに繰り返されます。

ＥＬＩＳＡによる薬物動態学的および薬力学的研究のために、血液サンプルをベースラインで、および研究中に定期的に収集する。

試験治療の完了後、患者は 30 日間追跡調査されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

段階

フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

アメリカ
- California
  - San Francisco、California、アメリカ、94143-0128
    - UCSF Cancer Center and Cancer Research Institute
- District of Columbia
  - Washington、District of Columbia、アメリカ、20010-2970
    - Children's National Medical Center
- Illinois
  - Chicago、Illinois、アメリカ、60614
    - Children's Memorial Hospital - Chicago
- North Carolina
  - Durham、North Carolina、アメリカ、27710
    - Duke Comprehensive Cancer Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-4318
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- Tennessee
  - Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
    - St. Jude Children's Research Hospital
- Texas
  - Houston、Texas、アメリカ、77030-2399
    - Texas Children's Cancer Center and Hematology Service at Texas Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

疾患の特徴:

-診断または再発時の原発性中枢神経系（CNS）悪性腫瘍の組織学的に確認された診断
- 内因性脳幹腫瘍および視神経経路グリオーマには組織学的検証は不要
  - 進行のX線写真の証拠が必要です
標準治療に対する再発性、進行性、または難治性疾患で、根治的治療法が知られていない疾患

患者の特徴:

Karnofsky Performance Status (PS) 50-100% (患者 > 16 歳) または Lansky PS 50-100% (患者 ≤ 16 歳)
体重が15kg以上100kg以下
-神経学的欠損のある患者は、1週間以上安定している場合に許可されます
カプセルを飲み込むことができる
ANC ≥ 1,000/μL (サポートなし)
血小板数≧100,000/μL（サポートなし）
ヘモグロビン ≥ 8 g/dL (サポートされる場合があります)
-クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体糸球体濾過率（GFR）≥70 mL /分/ 1.73 m^2 または年齢に基づく血清クレアチニン正常値は次のとおりです。
- 0.8mg/dL（5歳以下）
- 1.0 mg/dL (> 5 歳から ≤ 10 歳まで)
- 1.2mg/dL（10歳以上～15歳以下）
- 1.5mg/dL（15歳以上）
尿タンパク/クレアチニン比 < 1.0
総ビリルビン≦正常上限の1.5倍（ULN）
-ALTおよびASTがULNの2.5倍以下
アルブミン≧2.5g/dL
PTおよび活性化されたPTTがULNの1.2倍以下
妊娠中または授乳中ではない
陰性妊娠検査
肥沃な患者は効果的な避妊を使用する必要があります
-プロトコル療法に耐える患者の能力を損なう、または次のいずれかを含む、研究手順または結果を妨げる可能性がある、臨床的に重要な無関係の全身性疾患はありません。
- 進行中の全身性細菌、真菌、またはウイルス感染を含む重篤な感染症
- 重大な心臓、肺、肝臓、またはその他の臓器の機能障害
-スケジュールされた訪問、薬物投与計画、薬物動態および薬力学的評価を含む実験室試験、またはその他の研究手順を喜んで順守できる
既知の凝固障害または出血素因なし
薬物誘発性肝障害の既知の病歴なし
過去 1 か月以内に CNS、肺、消化管、または尿の出血がない
-制御されていない全身性高血圧がない（収縮期血圧または拡張期血圧>年齢の95％パーセンタイル）
アルコールや薬物中毒はありません
-定期的なMRIスキャンとガドリニウム造影に耐えることができる

以前の同時療法：

病気の特徴を見る
-以前のすべての治療の急性毒性から回復しました（脱毛症と神経毒性を除く）
-以前の骨髄抑制抗がん化学療法から少なくとも3週間（ニトロソウレアの場合は6週間）
-以前の治験薬または生物学的薬剤から少なくとも14日
- 半減期が延長された以前の生物剤から少なくとも 3 回の半減期
以前のモノクローナル抗体から少なくとも 3 半減期
-以前の局所緩和放射線療法から少なくとも2週間
-以前の全身照射、頭蓋脊髄放射線療法、または骨盤の≥50％への放射線療法から少なくとも6週間
-以前の同種骨髄移植から少なくとも90日
- 活動性の移植片対宿主病はありません
デキサメタゾンまたはその他のコルチコステロイドの同時投与が許可されている場合、用量が 7 日間以上安定している場合
-以前のコロニー形成成長因子（例、フィルグラスチム、サルグラモスチム、エリスロポエチン）から少なくとも1週間
- 長時間作用型コロニー形成増殖因子製剤（ペグフィルグラスチムなど）から少なくとも14日
以前の大手術から4週間以上
- -以前の中間外科手術から2週間以上
- 小手術から7日以上
他の同時抗がん剤治療または治験薬治療なし

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

主な目的：処理
割り当て：なし
介入モデル：単一グループの割り当て
マスキング：なし（オープンラベル）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	時間枠
最大耐量時間枠：治療の最初の 4 週間	治療の最初の 4 週間
有害事象時間枠：投与開始日から最終投与後30日まで	投与開始日から最終投与後30日まで

二次結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
研究治療に対して完全奏効または部分奏効を示した研究参加者の割合時間枠：8週間ごと	部分的または完全な応答を評価するための脳画像は、治験薬の初回投与後 8 週間ごとに実行されます。	8週間ごと
薬物動態時間枠：コース1の1日目と28日目	研究参加者からの血液サンプルは、標準的な完全な薬物動態研究のために、コース1の1日目と28日目に収集されます。	コース1の1日目と28日目
治療中止時または終了時の血中血管新生マーカーおよびサイトカインのベースラインからの変化時間枠：コース1の1日目の最初の薬物投与前および治療の中止または完了時	血液サンプルは、ベースラインでのプレAM投薬の1日目に、および治療の中止または完了時に収集および分析されます。血液血管新生マーカーおよびサイトカイン（VEGF-A、VEGF-C、VEGF-D、PlGF、VEGFR-1、VEGFR-2、IL-6、およびIL-8）のベースラインからの変化が評価されます。	コース1の1日目の最初の薬物投与前および治療の中止または完了時

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pediatric Brain Tumor Consortium

協力者

National Cancer Institute (NCI)

PTC Therapeutics

捜査官

主任研究者：Roger J. Packer, MD、Children's National Research Institute

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年11月1日

一次修了 (実際)

2015年1月1日

研究の完了 (実際)

2015年1月1日

試験登録日

最初に提出

2010年7月7日

QC基準を満たした最初の提出物