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PTC299, 불응성 또는 재발성 원발성 중추신경계 종양이 있는 젊은 환자 치료

2015년 5월 1일 업데이트: Pediatric Brain Tumor Consortium

불응성 또는 재발성 CNS 종양을 가진 소아 환자에서 PTC299의 I상 및 약동학 시험

근거: PTC299는 종양으로 가는 혈류를 차단하여 종양 세포의 성장을 멈출 수 있습니다.

목적: 이 1상 시험은 재발성 또는 불응성 원발성 중추신경계 종양이 있는 젊은 환자를 치료할 때 PTC299의 부작용과 최적 용량을 연구하고 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

뇌 및 중추신경계 종양

개입 / 치료

의약품: VEGF 억제제 PTC299

상세 설명

목표:

주요한

재발성 또는 진행성 원발성 중추신경계(CNS) 종양이 있는 소아 환자에서 VEGF 억제제 PTC299(PTC299)의 최대 내약 용량 및 권장되는 제2상 용량을 추정합니다.
이러한 환자에서 이 요법과 관련된 부작용을 평가하고 특성화합니다.
이러한 환자에서 이 요법의 약동학 및 약력학을 평가하고 특성화합니다.

중고등 학년

PTC299 혈장 노출과 다른 결과 측정 사이의 관계를 조사합니다.
이들 환자에서 이 요법의 항종양 활성을 평가하기 위함.
혈액 내 혈관신생 및 염증 마커의 변화와 이러한 변화와 다른 결과 측정 사이의 관계를 평가합니다.
종양 세포질을 평가하기 위해 자기 공명 확산을 사용하여 PTC299의 생물학적 활성에 대한 예비 증거를 얻습니다.

개요: 이것은 다기관 용량 증량 연구입니다.

환자는 경구용 VEGF 억제제 PTC299를 하루에 두 번 또는 세 번 받습니다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 최대 12개 과정 동안 28일마다 반복됩니다.

ELISA에 의한 약동학 및 약력학 연구를 위해 혈액 샘플을 기준선에서 그리고 연구 동안 주기적으로 수집합니다.

연구 요법 완료 후 환자는 30일 동안 추적 관찰됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

단계

1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

미국
- California
  - San Francisco, California, 미국, 94143-0128
    - UCSF Cancer Center and Cancer Research Institute
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, 미국, 20010-2970
    - Children's National Medical Center
- Illinois
  - Chicago, Illinois, 미국, 60614
    - Children's Memorial Hospital - Chicago
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, 미국, 27710
    - Duke Comprehensive Cancer Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-4318
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, 미국, 38105
    - St. Jude Children's Research Hospital
- Texas
  - Houston, Texas, 미국, 77030-2399
    - Texas Children's Cancer Center and Hematology Service at Texas Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

질병 특성:

진단 또는 재발 시 조직학적으로 확인된 원발성 중추신경계(CNS) 악성 종양 진단
- 내인성 뇌간종양 및 시신경교종에 대해서는 조직학적 검증이 필요하지 않음
  - 진행의 방사선학적 증거가 있어야 합니다.
표준 요법에 대한 재발성, 진행성 또는 불응성 질환 및 알려진 완치 요법이 없는 질환

환자 특성:

Karnofsky 수행도(PS) 50-100%(환자 > 16세) 또는 Lansky PS 50-100%(환자 ≤ 16세)
체중 ≥ 15kg 및 ≤ 100kg
신경학적 결함이 있는 환자는 ≥ 1주 동안 안정적인 경우 허용됩니다.
캡슐을 삼킬 수 있음
ANC ≥ 1,000/μL(지원되지 않음)
혈소판 수 ≥ 100,000/μL(지원되지 않음)
헤모글로빈 ≥ 8g/dL(지원될 수 있음)
크레아티닌 청소율 또는 방사성 동위원소 사구체 여과율(GFR) ≥ 70mL/min/1.73 m^2 또는 다음과 같이 연령에 따른 정상 혈청 크레아티닌:
- 0.8mg/dL(≤ 5세)
- 1.0 mg/dL(> 5 ~ ≤ 10세)
- 1.2mg/dL(> 10 ~ ≤ 15세)
- 1.5mg/dL(> 15세)
소변 단백질/크레아티닌 비율 < 1.0
총 빌리루빈 ≤ 정상 상한치(ULN)의 1.5배
ALT 및 AST ≤ 2.5배 ULN
알부민 ≥ 2.5g/dL
PT 및 활성화된 PTT ≤ ULN의 1.2배
임신 또는 수유 중이 아님
음성 임신 테스트
가임기 환자는 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
다음 중 임의의 것을 포함하여 프로토콜 요법을 견디는 환자의 능력을 손상시키거나 연구 절차 또는 결과를 방해할 가능성이 있는 임상적으로 유의미한 무관한 전신 질환 없음:
- 진행 중인 전신 세균, 진균 또는 바이러스 감염을 포함한 심각한 감염
- 심각한 심장, 폐, 간 또는 기타 장기 기능 장애
일정 방문, 약물 투여 계획, 약동학 및 약력학 평가를 포함한 실험실 테스트 또는 기타 연구 절차를 준수할 의지와 능력
알려진 응고 장애 또는 출혈 체질 없음
약물 유발 간 손상의 알려진 병력 없음
지난 한 달 동안 CNS, 폐, 위장관 또는 요로 출혈 없음
조절되지 않는 전신성 고혈압 없음(수축기 혈압 또는 확장기 혈압 > 95% 백분위수)
알코올이나 약물 중독 없음
주기적인 MRI 스캔 및 가돌리늄 조영제를 견딜 수 있음

이전 동시 치료:

질병 특성 참조
모든 이전 치료의 급성 독성에서 회복됨(탈모증 및 신경 독성 제외)
골수억제 항암 화학요법 이전 최소 3주(니트로소우레아의 경우 6주)
이전 연구 또는 생물학적 제제 이후 최소 14일
- 반감기가 연장된 이전 생물학적 제제 이후 최소 3개의 반감기
이전 단클론 항체 이후 최소 3 반감기
이전 국소 완화 방사선 요법 이후 최소 2주
전신 방사선 조사, 두개척수 방사선 요법 또는 골반의 ≥ 50%에 방사선 요법을 받은 지 최소 6주
이전 동종 골수 이식 후 최소 90일
- 활동성 이식편대숙주병 없음
동시 덱사메타손 또는 다른 코르티코스테로이드가 허용되는 경우 제공된 용량이 ≥ 7일 동안 안정적입니다.
이전 콜로니 형성 성장 인자(예: 필그라스팀, 사르그라모스팀, 에리트로포이에틴) 투여 후 최소 1주일
- 지속형 콜로니 형성 성장 인자 제제(예: 페그필그라스팀) 투여 후 최소 14일
이전 대수술 이후 4주 이상
- 이전 중간 수술 후 2주 이상
- 경미한 수술 후 7일 이상
다른 동시 항암 또는 연구 약물 요법 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

주 목적: 치료
할당: 해당 없음
중재 모델: 단일 그룹 할당
마스킹: 없음(오픈 라벨)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	기간
최대 허용 용량 기간: 치료 첫 4주	치료 첫 4주
부작용 기간: 투여 첫날부터 마지막 투여 후 30일까지	투여 첫날부터 마지막 투여 후 30일까지

2차 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
연구 치료에 대해 완전 반응 또는 부분 반응을 보인 연구 참가자의 비율 기간: 8주마다	부분 또는 완전 반응을 평가하기 위한 뇌 이미지는 연구 약물의 첫 번째 투여 후 8주마다 수행됩니다.	8주마다
약동학 기간: 1일차와 28일차 코스 1	연구 참가자의 혈액 샘플은 표준 전체 약동학 연구를 위해 코스 1의 1일과 28일에 수집됩니다.	1일차와 28일차 코스 1
치료 중단 또는 완료 시 혈액 혈관형성 마커 및 사이토카인의 기준선으로부터의 변화 기간: 코스 1의 1일차 첫 번째 약물 투여 전 및 치료 중단 또는 완료 시	혈액 샘플은 기저선 및 치료 중단 또는 완료 시 AM 전 투약의 1일에 수집 및 분석됩니다. 혈액 혈관형성 마커 및 사이토카인(VEGF-A, VEGF-C, VEGF-D, PlGF, VEGFR-1, VEGFR-2, IL-6 및 IL-8)의 기준선으로부터의 변화를 평가할 것이다.	코스 1의 1일차 첫 번째 약물 투여 전 및 치료 중단 또는 완료 시

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pediatric Brain Tumor Consortium

협력자

National Cancer Institute (NCI)

PTC Therapeutics

수사관

수석 연구원: Roger J. Packer, MD, Children's National Research Institute

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 1월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 7월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출