血友病B患者におけるBAX 326（rFIX）の重要な研究（薬物動態、有効性、安全性）
2021年4月30日 更新者：Baxalta now part of Shire
組換え第 IX 因子 (BAX 326): 治療歴のある重症または中等度の血友病 B 患者における薬物動態、有効性、安全性、免疫原性を評価する第 1/3 相前向き対照多施設共同研究
この極めて重要な第 1/3 相試験の目的は、重度および中重度の血友病 B の治療歴のある患者 (PTP) を対象として、組換え第 IX 因子である BAX 326 の薬物動態 (PK) パラメータ、止血効果、および安全性を判定することです。 。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
86
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Rosario、アルゼンチン
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London、イギリス
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Lviv、ウクライナ
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Bogotá、コロンビア
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Cali、コロンビア
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Malmö、スウェーデン
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Barcelona、スペイン
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Prague、チェコ
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Santiago、チリ
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Brasilia、ブラジル
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Sao Paulo、ブラジル
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Sofia、ブルガリア
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Gdansk、ポーランド
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Krakow、ポーランド
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Lodz、ポーランド
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Warsaw、ポーランド
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Bucharest、ルーマニア
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Timisoara、ルーマニア
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Kirov、ロシア連邦
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Moscow、ロシア連邦
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St. Petersburg、ロシア連邦
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Hiroshima、日本
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Nara、日本
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Tochigi、日本
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Tokyo、日本
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な包含基準:
- 参加者は審査時点で12歳から65歳までである
- 参加者および/または法定代理人が署名済みのインフォームドコンセントを提出している
- 参加者は、中央病院でのスクリーニングで検査されたとおり、重度（第 IX 因子（FIX）レベル < 1%）または中重度（FIX レベル 1-2%）の血友病 B を患っている（一段階活性化部分トロンボプラスチン時間（aPTT）アッセイに基づく）ラボ
- 参加者は事前に血漿由来または組換えFIX濃縮物を用いて最低150暴露日（ED）の治療を受けている（参加者の医療記録に基づく）。検証可能な文書化された履歴が利用できない場合、完全に文書化されていない FIX 製品に対する 100 ～ 150 件の ED があり、登録前に免疫に対する少なくとも 50 件の ED について試験 050901 に参加している場合、参加者は登録できます（登録前に免疫に対する ED が少なくとも 50 件ある場合）。米国と日本で有効です）。
- 参加者にはFIX阻害剤の使用歴の証拠がない
- 参加者が予防的治療を受ける場合、参加者は 6 か月間にわたって予防的治療を受ける意思があります。
- 参加者がオンデマンド治療を受ける場合、参加者は登録前の12か月以内に治療を必要とする出血エピソードが12回以上記録されており、この研究期間中オンデマンド治療を受ける意思がある。
主な除外基準:
- 参加者は、スクリーニング前のいずれかの時点で、力価が0.6以上のベセスダ単位（BU）（ベセスダアッセイのナイメーヘン修正法または各地域の検査機関で採用されているアッセイによって決定）のFIX阻害剤の使用歴がある。
- 参加者はスクリーニング時に検出可能な FIX 阻害剤を有しており、中央検査室でベセスダアッセイを改良したナイメーヘン法で測定した力価が 0.6 BU 以上である。
- 参加者の体重は 35 kg 未満または 120 kg 以上です
- 参加者には、FIX濃縮物への曝露後のアナフィラキシーなどのアレルギー反応の病歴がある。
- 参加者はハムスタータンパク質または組換えフリン (rFurin) に対して既知の過敏症を持っています。
- 参加者は血栓性疾患、線維素溶解、または播種性血管内凝固症候群（DIC）の進行中または最近の証拠を持っている
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：バックス326
組換え第 IX 因子 (rFIX)
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他の名前：
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アクティブコンパレータ：ベネフィックス
組換え第 IX 因子 (rFIX)
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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研究パート 1 - 1 回の投与あたり 0 ～ 72 時間の血漿濃度対時間曲線の下の面積
時間枠：72時間
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線形台形法を使用して計算されます。
72 時間後の濃度は、2 つの最も近いサンプリング時点から内挿するか、最後の定量可能な濃度と最終速度定数 λz を使用して外挿しました。
λz は、後者の定量可能な濃度に対する自然対数線形フィッティングの傾きから推定され、最大の調整済み R^2 が使用されました。
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72時間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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研究パート 1 および 3: 投与量あたりの時間 0 から無限までの血漿濃度/時間曲線の下の面積 (AUC0-∞/投与量)
時間枠：注入の 0 ～ 30 分前から注入後 72 時間まで
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(AUC0-t + Ct)/λz/用量として定義されます。ここで、t は定量可能な最後の濃度の時間、Ct は定量可能な最後の濃度です。
λz は、調整された最大の R^2 を使用して、後の定量可能な濃度に対する自然対数線形フィッティングの傾きから推定されます。
研究パート 3 の目的は、BAX 326 に対する ED が少なくとも 30 回蓄積した参加者を対象に、6 か月の治療期間後に BAX 326 の薬物動態 (PK) パラメータを再評価し、それらを試験で決定されたパラメータと比較することでした。研究パート 1 に参加しているのと同じ参加者。
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注入の 0 ～ 30 分前から注入後 72 時間まで
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調査パート 1 および 3: 平均滞在時間 (MRT)
時間枠：注入の 0 ～ 30 分前から注入後 72 時間まで
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モーメント曲線下の面積 0-∞ (AUMC0-∞) / AUC0-∞- TI/2 として計算されます。ここで、AUMC0-∞ は AUC0-∞ と同様の方法で決定され、TI は注入時間 [hr] を表します。研究パート 3 では、BAX 326 に対する ED が少なくとも 30 回蓄積した参加者を対象に、6 か月の治療期間後に BAX 326 の薬物動態 (PK) パラメーターを再評価し、同じ参加者で測定された値と比較することでした。研究パート 1 で。
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注入の 0 ～ 30 分前から注入後 72 時間まで
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検討パート 1 および 3: クリアランス (CL)
時間枠：注入の 0 ～ 30 分前から注入後 72 時間まで
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線量/AUC0-∞として計算されます。
研究パート 3 の目的は、BAX 326 に対する ED が少なくとも 30 回蓄積した参加者を対象に、6 か月の治療期間後に BAX 326 の薬物動態 (PK) パラメータを再評価し、それらを試験で決定されたパラメータと比較することでした。研究パート 1 に参加しているのと同じ参加者。
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注入の 0 ～ 30 分前から注入後 72 時間まで
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研究パート 1 および 3: Cmax での増分回復 (Cmax での IR)
時間枠：注入の 0 ～ 30 分前から注入後 1 時間まで
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(Cmax - Cpre-infusion)/Dose として定義され、最大濃度 (Cmax) は注入後 1 時間以内に達成される最高濃度として決定されます。
研究パート 3 の目的は、BAX 326 に対する ED が少なくとも 30 回蓄積した参加者を対象に、6 か月の治療期間後に BAX 326 の薬物動態 (PK) パラメータを再評価し、それらを試験で決定されたパラメータと比較することでした。研究パート 1 に参加しているのと同じ参加者。
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注入の 0 ～ 30 分前から注入後 1 時間まで
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30 分間の増分回復 (IR)
時間枠：注入前 0 ～ 30 分および注入後 30 分
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30 分間の IR は、研究中の以下の時点で測定されました: - パート 1 またはパート 2、曝露日 (ED) 1。(参加者が研究パート 1 に出席していた場合、パート 1 の ED 1 が使用されました。
参加者が研究パート 2 で研究に参加した場合、パート 2 の ED 1 が使用されました。) - パート 2: 5 週目 - パート 2: 13 週目 - パート 2 またはパート 3: 26 週目 (研究参加の 26 週目) - 研究完了または終了訪問
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注入前 0 ～ 30 分および注入後 30 分
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30 分間の増分回復 (IR) の経時変化
時間枠：注入前 0 ～ 30 分および注入後 30 分
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30 分間の IR 変化の中央値。曝露 1 日目 (ED1) からの IR 値の変化として計算されます。
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注入前 0 ～ 30 分および注入後 30 分
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研究パート 1 および 3: 半減期 (T 1/2)
時間枠：注入の 0 ～ 30 分前から注入後 72 時間まで
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消去相の半減期は ln2/λz として求められます。
研究パート 3 の目的は、BAX 326 に対する ED が少なくとも 30 回蓄積した参加者を対象に、6 か月の治療期間後に BAX 326 の薬物動態 (PK) パラメータを再評価し、それらを試験で決定されたパラメータと比較することでした。研究パート 1 に参加しているのと同じ参加者。
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注入の 0 ～ 30 分前から注入後 72 時間まで
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研究パート 1 および 3: 定常状態での分布量 (Vss)
時間枠：注入の 0 ～ 30 分前から注入後 72 時間まで
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Vss は CL・MRT として計算されます。
研究パート 3 の目的は、BAX 326 に対する ED が少なくとも 30 回蓄積した参加者を対象に、6 か月の治療期間後に BAX 326 の薬物動態 (PK) パラメータを再評価し、それらを試験で決定されたパラメータと比較することでした。研究パート 1 に参加しているのと同じ参加者。
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注入の 0 ～ 30 分前から注入後 72 時間まで
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研究パート 2: BAX326 による治療中の年間出血率 (ABR)
時間枠：研究パート 2 = 26 週間 ± 1 週間 (注: 研究パート 1 = 2 ～ 4 週間)
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パート 2 の予防中 (週 2 回) の ABR は、(出血エピソードの数 / 観察された治療期間 (日)) * 365.25 として計算されました。
予防上の治療期間は、最初と最後の予防注入の間の時間として定義され、予防上のABRは、BAX326による少なくとも3か月の予防治療を受けた参加者について計算されました。
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研究パート 2 = 26 週間 ± 1 週間 (注: 研究パート 1 = 2 ～ 4 週間)
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出血部位および原因別の BAX326 の 1、2、または 3 回以上の注入で治療される出血エピソード
時間枠：研究パート 2 = 26 週間 ± 1 週間 (研究パート 2 は 3 ～ 5 週目に開始)
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適切な止血を達成するために、BAX326 の 1、2、または 3 回以上の注入で治療された出血エピソードの数。
出血が解消するまでに必要な注入のみが考慮されました。
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研究パート 2 = 26 週間 ± 1 週間 (研究パート 2 は 3 ～ 5 週目に開始)
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BAX326 で治療したすべての出血エピソード (BE) の解決時の止血効果 (出血部位および原因別)
時間枠：22 か月の研究期間全体にわたる出血解消時 (研究パート 1、2、および 3)
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BE の治療に関する評価スケール（4 段階順序スケール）： -Excellent： 1 回の治療後の痛みの完全な軽減と出血の客観的な兆候（例、筋骨格系出血の場合の腫れ、圧痛、可動域の減少）の停止。注入。
出血を制御するために追加の点滴は必要ありません。
止血を維持するためのさらなる注入の投与は、このスコアリングに影響を与えなかった。
-良好: 1 回の注入後、明らかな痛みの軽減および/または出血の兆候の改善。
完全に解決するには、おそらく 1 回以上の点滴が必要です。
- 可: 1 回の注入後、おそらく痛みが軽減され、および/またはわずかに痛みが軽減され、出血の兆候がわずかに改善されました。
完全に解決するには1回以上の注入が必要でした。
-なし: 改善が見られないか、状態が悪化しています。
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22 か月の研究期間全体にわたる出血解消時 (研究パート 1、2、および 3)
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BAX326 で治療されたすべての BE の出血部位および原因別の 1 回あたりの体重調整総用量 (BE)
時間枠：研究パート 2 = 26 週間 ± 1 週間 (注: 研究パート 1 = 2 ～ 4 週間)
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研究パート 2 = 26 週間 ± 1 週間 (注: 研究パート 1 = 2 ～ 4 週間)
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イベントごと、参加者ごとの BAX326 の消費量
時間枠：研究パート 2 = 26 週間 ± 1 週間 (注: 研究パート 1 = 2 ～ 4 週間)
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参加者ごとのイベント別、つまり予防的治療および出血が解消するまでの出血の治療のための体重調整された BAX326 の摂取量。
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研究パート 2 = 26 週間 ± 1 週間 (注: 研究パート 1 = 2 ～ 4 週間)
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参加者ごとの BAX326 の摂取量: 1 か月あたりの注入回数の中央値
時間枠：研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間 (予防およびオンデマンド期間)、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間 (予防およびオンデマンド期間)、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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参加者ごとの BAX326 の消費量: 1 か月あたりの体重調整後の消費量の中央値
時間枠：研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間 (予防およびオンデマンド期間)、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間 (予防およびオンデマンド期間)、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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第IX因子（FIX）に対する阻害抗体を開発した参加者の数
時間枠：研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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特異性が不定の総結合抗体の発生 (アッセイのばらつき内)
時間枠：研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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FIX、CHOタンパク質およびrFurinに対する抗体に対する（アッセイ変動の範囲内で）不定の特異性を有する結合抗体の合計の発生は、スクリーニング訪問時のレベルと比較して2倍以下の希釈増加によって定義されます（例：スクリーニング来院時）。
1:20 または 1:40 にマイナス）。
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研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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治療に関連する総結合抗体の発生
時間枠：研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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第 IX 因子に対する治療関連全結合抗体 (FIX)、チャイニーズハムスター卵巣 (CHO) タンパク質に対する抗体、および組換えフリン (rFurin) の発生は、スクリーニング来院時のレベルと比較して 2 倍を超える希釈率の増加と確認された特異性によって定義されます (例えば
1:80 にマイナス)
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研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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重度のアレルギー反応（アナフィラキシーなど）を経験した参加者の数
時間枠：研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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血栓性イベントを経験した参加者の数
時間枠：研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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検査パラメータに臨床的に重大な変化があった参加者の数: 臨床化学
時間枠：研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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アラニンアミノトランスフェラーゼ、アルブミン、アルカリホスファターゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、重炭酸塩、ビリルビン、血中尿素窒素、塩化物、グルコース、カリウム、タンパク質（血清）、ナトリウムの化学評価における臨床的に重要な変化。
臨床的に重要 (CS) は次のように定義されます: -1。
異常値は有害事象 (AE) を構成し、-2。
異常値は、症例報告書 (CRF) に AE としてすでに記録されている疾患の症状、または疾患に関連するものです。
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研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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臨床検査パラメータに臨床的に重大な変化があった参加者の数: 血液学
時間枠：研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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好塩基球、好塩基球/白血球、好酸球、好酸球/白血球、赤血球平均赤血球ヘモグロビン濃度、赤血球平均赤血球体積、赤血球、ヘマトクリット、ヘモグロビン、白血球、リンパ球、リンパ球/白血球、単球、単球の血液学評価における臨床的に重要な変化/白血球、好中球、好中球/白血球、血小板、
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研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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臨床検査パラメータ: バイタルサインに臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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脈拍数、収縮期/拡張期血圧、呼吸数、体温などのバイタルサイン評価における臨床的に重要な変化
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研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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臨床検査パラメータ: 血栓形成マーカーに臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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独立したデータモニタリング委員会（DMC）による評価による、トロンビンアンチトロンビン（TAT）、プロトロンビンフラグメント1.2、およびDダイマーの血栓形成マーカー評価における臨床的に重要な変化
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研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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BAX326 治療後の有害事象 (AE) の数
時間枠：研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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BAX326治療後に有害事象（AE）が発生した参加者の数
時間枠：研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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EuroQoL (生活の質) - 5 次元 (EQ-5D) 合計インデックス スコア
時間枠：研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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EQ-5D は、参加者がアンケートに回答し、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつの 5 つの側面をスコアリングします。
EQ-5D の合計スコアは 0 (最悪の健康状態) から 1 (完全な健康状態) までの範囲であり、1 は最良の結果を反映します。
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研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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EuroQoL (生活の質) - 5 次元ビジュアル アナログ スケール (EQ-5D VAS) スコア
時間枠：研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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参加者は、健康関連の生活の質を単一の指標値で評価するアンケートを評価しました。
VAS コンポーネントは、現在の健康状態を 0 (想像できる最悪の健康状態) から 100 (想像できる最高の健康状態) までのスケールで評価します。スコアが高いほど生活の質が良いことを示します。
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研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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ビジュアルアナログスケール（VAS）による一般的な痛みの評価
時間枠：研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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参加者は健康関連の生活の質を評価しました。
VAS 疼痛スケールは、現在の健康状態を 0 (痛みなし) から 100 (想像できる最悪の痛み) までのスケールで評価します。
痛みのスケールでは、スコアが高いほど痛みがひどいことを示します。
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研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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短縮形式 (36) 健康調査 (SF-36): HRQoL '身体コンポーネント スコア' (PCS)
時間枠：研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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PCS は、身体機能、身体的役割、身体の痛み、および一般的な健康状態の次元を要約した尺度です。
コンポーネント スコアは標準母集団に対して正規化されます。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
合計の総合スコアはありません。スコアリングはサブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
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研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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SF-36: HRQoL「メンタルヘルス」(MH)
時間枠：研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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SF-36 アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
合計の総合スコアはありません。スコアリングはサブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 項目からの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの標準ベースのスコアに変換されました。
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研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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SF-36: HRQoL 身体機能 (PF)
時間枠：研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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SF-36 アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
合計の総合スコアはありません。スコアリングはサブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 項目からの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの標準ベースのスコアに変換されました。
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研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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SF-36: HRQoL 役割 - 物理的 (RP)
時間枠：研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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SF-36 アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
合計の総合スコアはありません。スコアリングはサブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 項目からの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの標準ベースのスコアに変換されました。
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研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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SF-36: HRQoL の役割 - 感情的
時間枠：研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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SF-36 アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
合計の総合スコアはありません。スコアリングはサブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 項目からの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの標準ベースのスコアに変換されました。
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研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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SF-36: HRQoL 身体の痛み
時間枠：研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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SF-36 アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
合計の総合スコアはありません。スコアリングはサブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 項目からの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの標準ベースのスコアに変換されました。
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研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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SF-36: HRQoL メンタルヘルス
時間枠：研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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SF-36 アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
合計の総合スコアはありません。スコアリングはサブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 項目からの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの標準ベースのスコアに変換されました。
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研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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SF-36: HRQoL 活力
時間枠：研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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SF-36 アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
合計の総合スコアはありません。スコアリングはサブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 項目からの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの標準ベースのスコアに変換されました。
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研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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SF-36: HRQoL の社会的機能
時間枠：研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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SF-36 アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
合計の総合スコアはありません。スコアリングはサブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 項目からの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの標準ベースのスコアに変換されました。
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研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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SF-36: HRQoL 一般的な健康状態
時間枠：研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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SF-36 アンケートを使用して測定された生活の質調査の回答。
スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
合計の総合スコアはありません。スコアリングはサブスコアとサマリー スコアの両方に対して行われます。
SF-36 項目からの生データは、8 つの HRQoL/SF-36 健康ドメイン スコアのそれぞれの標準ベースのスコアに変換されました。
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研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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小児生活の質アンケート (PedsQL) 身体的健康要約スコア (12 ～ 16 歳)
時間枠：研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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Peds-QL は、小児集団向けに特別に設計された汎用の健康関連の生活の質 (HR QoL) 手段です。
これは、一般的な健康/活動、感情/感情、社会的機能、学校の機能などの領域を捉えます。
この研究では、12 歳から 16 歳の被験者用の Peds-QL が使用されました。
スコアが高いほど、Peds-QL のすべてのドメインの生活の質 (QOL) が優れていることを示します。
このモジュール式計測器は、0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) までの 5 段階のスケールを使用します。
項目は逆にスコア付けされ、次のように 0 ～ 100 のスケールに線形変換されます: 0=100、1=75、2=50、3=25、4=0。 4 つの側面 (身体的、感情的、社会的、学校の機能) がスコアリングされます。
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研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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小児生活の質アンケート (PedsQL) 心理社会的健康要約スコア (12 ～ 16 歳)
時間枠：研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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Peds-QL は、小児集団向けに特別に設計された汎用の健康関連の生活の質 (HR QoL) 手段です。
これは、一般的な健康/活動、感情/感情、社会的機能、学校の機能などの領域を捉えます。
この研究では、12 歳から 16 歳の被験者用の Peds-QL が使用されました。
スコアが高いほど、Peds-QL のすべてのドメインの生活の質 (QOL) が優れていることを示します。
このモジュール式計測器は、0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) までの 5 段階のスケールを使用します。
項目は逆にスコア付けされ、次のように 0 ～ 100 のスケールに線形変換されます: 0=100、1=75、2=50、3=25、4=0。 4 つの側面 (身体的、感情的、社会的、学校の機能) がスコアリングされます。
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研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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小児生活の質アンケート (PedsQL) 合計スコア (12 ～ 16 歳)
時間枠：研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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Peds-QL は、小児集団向けに特別に設計された汎用の健康関連の生活の質 (HR QoL) 手段です。
これは、一般的な健康/活動、感情/感情、社会的機能、学校の機能などの領域を捉えます。
この研究では、12 歳から 16 歳の被験者用の Peds-QL が使用されました。
スコアが高いほど、Peds-QL のすべてのドメインの生活の質 (QOL) が優れていることを示します。
このモジュール式計測器は、0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) までの 5 段階のスケールを使用します。
項目は逆にスコア付けされ、次のように 0 ～ 100 のスケールに線形変換されます: 0=100、1=75、2=50、3=25、4=0。 4 つの側面 (身体的、感情的、社会的、学校の機能) がスコアリングされます。
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研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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健康関連の生活の質 (HRQoL) 疾患別: Haem-A-QoL
時間枠：研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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Haem-A-QOL 機器は開発され、血友病 A 患者に使用されています。
血友病に特化した手段として、この尺度は血友病への対処の非常に特殊な側面を評価します。
この手段がカバーする分野は、身体の健康、スポーツ/レジャー、学校/仕事、血友病への対処、将来の展望などです。
Haem-A-QOL の場合、スコアが高いほど生活の質が低いことを示します。
スケール上のスコアの範囲は 0 ～ 100 です。
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研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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健康関連の生活の質 (HRQoL) 疾患別: Haemo-QoL - 参加者オンデマンド (12 ～ 16 歳)
時間枠：研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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Haemo-QoL は、血友病の小児および青少年のための生活の質 (QoL) 評価手段です。
血友病に特化した手段として、この尺度は血友病への対処の非常に特殊な側面を評価します。
Haemo-QoL では、スコアが高いほど生活の質が低いことを示します。
スケール上のスコアの範囲は 0 ～ 100 です。
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研究パート 1 または研究パート 2 のいずれかのベースライン、および研究終了時 (研究週 29 ～ 31)
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医療資源の利用 - 入院数
時間枠：研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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医療資源の使用 - 入院日数の合計
時間枠：研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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医療リソースの利用 - 緊急治療室の訪問
時間枠：研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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医療リソースの使用 - 予定外の医師の診察
時間枠：研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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医療資源の使用 - 仕事や学校から失われた日数
時間枠：研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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研究パート 1 = 2 ～ 4 週間、研究パート 2 = 26 週間± 1 週間、研究パート 3 = 1 週間 (合計 = 29 ～ 31 週間)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2010年7月29日
一次修了 (実際)
2012年5月3日
研究の完了 (実際)
2012年5月3日
試験登録日
最初に提出
2010年8月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年8月2日
最初の投稿 (見積もり)
2010年8月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年5月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年4月30日
最終確認日
2021年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。