Ключевое исследование (фармакокинетика, эффективность, безопасность) BAX 326 (rFIX) у пациентов с гемофилией B
30 апреля 2021 г. обновлено: Baxalta now part of Shire
Рекомбинантный фактор IX (BAX 326): Фаза 1/3, проспективное, контролируемое, многоцентровое исследование по оценке фармакокинетики, эффективности, безопасности и иммуногенности у ранее леченных пациентов с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией B
Цель этого ключевого исследования фазы 1/3 состоит в том, чтобы определить фармакокинетические (ФК) параметры, гемостатическую эффективность и безопасность BAX 326, рекомбинантного фактора IX, у ранее леченных пациентов (PTPs) с тяжелой и умеренно тяжелой гемофилией B. .
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
86
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Rosario, Аргентина
-
-
-
-
-
Sofia, Болгария
-
-
-
-
-
Brasilia, Бразилия
-
Sao Paulo, Бразилия
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
-
-
-
-
-
Bogotá, Колумбия
-
Cali, Колумбия
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша
-
Krakow, Польша
-
Lodz, Польша
-
Warsaw, Польша
-
-
-
-
-
Kirov, Российская Федерация
-
Moscow, Российская Федерация
-
St. Petersburg, Российская Федерация
-
-
-
-
-
Bucharest, Румыния
-
Timisoara, Румыния
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
-
-
-
-
-
Lviv, Украина
-
-
-
-
-
Prague, Чехия
-
-
-
-
-
Santiago, Чили
-
-
-
-
-
Malmö, Швеция
-
-
-
-
-
Hiroshima, Япония
-
Nara, Япония
-
Tochigi, Япония
-
Tokyo, Япония
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 12 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Основные критерии включения:
- Участнику от 12 до 65 лет на момент скрининга
- Участник и/или законный представитель предоставил/дали подписанное информированное согласие
- У участника тяжелая (уровень фактора IX (FIX) < 1%) или умеренно тяжелая (уровень FIX 1-2%) гемофилия B (на основе одноэтапного анализа активированного частичного тромбопластинового времени (АЧТВ)), как было проверено при скрининге в центральном лаборатория
- Участник ранее лечился полученным из плазмы или рекомбинантным концентратом (ами) FIX в течение как минимум 150 дней воздействия (ED) (на основании медицинских записей участника); если поддающийся проверке документированный анамнез недоступен, участник может быть зачислен, если он/она имеет 100-150 ED для любого продукта FIX, который не полностью задокументирован, и участвовал в исследовании 050901 по крайней мере 50 ED для Immunine до регистрации (не действует для США и Японии).
- У участника нет доказательств наличия в анамнезе ингибиторов FIX.
- Если участник должен пройти профилактическое лечение, участник готов пройти профилактическое лечение в течение 6 месяцев.
- Если участник должен получать лечение по требованию, у него имеется ≥12 задокументированных эпизодов кровотечения, требующих лечения, в течение 12 месяцев до включения в исследование, и он готов получать лечение по требованию на протяжении всего исследования.
Основные критерии исключения:
- У участника есть история ингибиторов FIX с титром ≥0,6 единиц Бетесда (BU) (как определено модификацией Неймегена анализа Бетесда или анализа, используемого в соответствующей местной лаборатории) в любое время до скрининга
- У участника есть обнаруживаемый ингибитор FIX при скрининге с титром ≥0,6 BU, как определено модификацией Неймегена анализа Bethesda в центральной лаборатории.
- Вес участника < 35 кг или > 120 кг
- У участника в анамнезе были аллергические реакции, например, анафилаксия, после воздействия концентрата(ов) FIX.
- У участника есть известная гиперчувствительность к белкам хомяка или рекомбинантному фурину (rFurin).
- У участника есть текущие или недавние признаки тромботического заболевания, фибринолиза или диссеминированного внутрисосудистого свертывания крови (ДВС-синдром).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: БАКС 326
Рекомбинантный фактор IX (rFIX)
|
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: Бенефикс
Рекомбинантный фактор IX (rFIX)
|
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть исследования 1. Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от 0 до 72 часов на дозу
Временное ограничение: 72 часа
|
Рассчитывается методом линейных трапеций.
Концентрация через 72 часа была интерполирована из двух ближайших моментов времени отбора проб или экстраполирована с использованием последней поддающейся количественному определению концентрации и конечной константы скорости λz.
λz оценивали по наклону естественного логарифмического линейного приближения к последним поддающимся количественному определению концентрациям с наибольшим скорректированным R^2.
|
72 часа
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Части исследования 1 и 3: Площадь под кривой концентрации в плазме/времени от времени 0 до бесконечности на дозу (AUC0-∞/доза)
Временное ограничение: 0-30 минут до инфузии до 72 часов после инфузии
|
Определяется как (AUC0-t + Ct)/λz/доза, где t — время последней измеряемой концентрации, Ct — последняя измеряемая концентрация.
λz будет оцениваться по наклону естественной логарифмической линейной аппроксимации до последних измеримых концентраций с наибольшим скорректированным R^2.
Цель 3-й части исследования заключалась в повторной оценке фармакокинетических (ФК) параметров ВАХ 326 после 6-месячного периода лечения у участников, которые набрали не менее 30 ED к ВАХ 326, и сравнить их с параметрами, определенными в исследовании. те же участники, участвующие в первой части исследования.
|
0-30 минут до инфузии до 72 часов после инфузии
|
|
Части исследования 1 и 3: Среднее время пребывания (MRT)
Временное ограничение: 0-30 минут до инфузии до 72 часов после инфузии
|
Рассчитывается как площадь под кривой момента 0-∞ (AUMC0-∞) / AUC0-∞-TI/2, где AUMC0-∞ будет определяться аналогично AUC0-∞, а TI представляет продолжительность инфузии [ч] Часть 3 исследования заключалась в повторной оценке фармакокинетических (ФК) параметров BAX 326 после 6-месячного периода лечения у участников, которые набрали не менее 30 ED к BAX 326, и в сравнении их с параметрами, определенными у тех же участников, участвовавших в исследовании. в части исследования 1.
|
0-30 минут до инфузии до 72 часов после инфузии
|
|
Части исследования 1 и 3: Оформление (CL)
Временное ограничение: 0-30 минут до инфузии до 72 часов после инфузии
|
Вычисляется как доза/AUC0-∞.
Цель 3-й части исследования заключалась в повторной оценке фармакокинетических (ФК) параметров ВАХ 326 после 6-месячного периода лечения у участников, которые набрали не менее 30 ED к ВАХ 326, и сравнить их с параметрами, определенными в исследовании. те же участники, участвующие в первой части исследования.
|
0-30 минут до инфузии до 72 часов после инфузии
|
|
Части исследования 1 и 3: постепенное восстановление при Cmax (IR при Cmax)
Временное ограничение: 0-30 минут до инфузии до 1 часа после инфузии
|
Определяется как (Cmax - Cдо инфузии)/доза, где максимальная концентрация (Cmax) будет определяться как самая высокая концентрация, достигаемая в течение одного часа после инфузии.
Цель 3-й части исследования заключалась в повторной оценке фармакокинетических (ФК) параметров ВАХ 326 после 6-месячного периода лечения у участников, которые набрали не менее 30 ED к ВАХ 326, и сравнить их с параметрами, определенными в исследовании. те же участники, участвующие в первой части исследования.
|
0-30 минут до инфузии до 1 часа после инфузии
|
|
Постепенное восстановление (IR) через 30 минут с течением времени
Временное ограничение: 0-30 минут до инфузии и 30 минут после инфузии
|
ИК через 30 минут измеряли в следующие моменты времени во время исследования: - Часть 1 или Часть 2, День воздействия (ЭД) 1. (Если участник присутствовал на Части 1 исследования, тогда использовалось ИД 1 из Части 1.
Если участник вошел в исследование в части 2 исследования, то использовалась ED 1 из части 2.) - Часть 2: неделя 5 - Часть 2: неделя 13 - Часть 2 или часть 3: неделя 26 (26 неделя участия в исследовании) - Завершение исследования или заключительный визит
|
0-30 минут до инфузии и 30 минут после инфузии
|
|
Изменение добавочного восстановления (IR) через 30 минут с течением времени
Временное ограничение: 0-30 минут до инфузии и 30 минут после инфузии
|
Медиана изменений IR через 30 минут, рассчитанная как изменение значения IR по сравнению с 1-м днем воздействия (ED1).
|
0-30 минут до инфузии и 30 минут после инфузии
|
|
Части исследования 1 и 3: Период полувыведения (T 1/2)
Временное ограничение: 0-30 минут до инфузии до 72 часов после инфузии
|
Период полувыведения в фазе элиминации будет определяться как ln2/λz.
Цель 3-й части исследования заключалась в повторной оценке фармакокинетических (ФК) параметров ВАХ 326 после 6-месячного периода лечения у участников, которые набрали не менее 30 ED к ВАХ 326, и сравнить их с параметрами, определенными в исследовании. те же участники, участвующие в первой части исследования.
|
0-30 минут до инфузии до 72 часов после инфузии
|
|
Части исследования 1 и 3: Объем распределения в устойчивом состоянии (Vss)
Временное ограничение: 0-30 минут до инфузии до 72 часов после инфузии
|
Vss рассчитывается как CL·MRT.
Цель 3-й части исследования заключалась в повторной оценке фармакокинетических (ФК) параметров ВАХ 326 после 6-месячного периода лечения у участников, которые набрали не менее 30 ED к ВАХ 326, и сравнить их с параметрами, определенными в исследовании. те же участники, участвующие в первой части исследования.
|
0-30 минут до инфузии до 72 часов после инфузии
|
|
Часть исследования 2: Годовая частота кровотечений (ABR) во время лечения BAX326
Временное ограничение: Часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя (Примечание: часть исследования 1 = 2-4 недели)
|
ABR во время профилактики (два раза в неделю) в Части 2 рассчитывали как (Количество эпизодов кровотечения/наблюдаемый период лечения в днях) * 365,25.
Период профилактического лечения определяли как время между первой и последней профилактической инфузией, а ABR при профилактике рассчитывали для участников, получивших минимум 3 месяца профилактического лечения ВАХ326.
|
Часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя (Примечание: часть исследования 1 = 2-4 недели)
|
|
Эпизоды кровотечения, леченные 1, 2 или ≥3 инфузиями BAX326, в зависимости от места кровотечения и причины
Временное ограничение: Часть 2 исследования = 26 недель ± 1 неделя (Часть исследования 2 началась на неделе 3-5)
|
Количество эпизодов кровотечения, пролеченных 1, 2 или ≥3 инфузиями BAX326 для достижения адекватного гемостаза.
Учитывались только инфузии, необходимые до прекращения кровотечения.
|
Часть 2 исследования = 26 недель ± 1 неделя (Часть исследования 2 началась на неделе 3-5)
|
|
Гемостатическая эффективность при разрешении всех эпизодов кровотечения (BEs), обработанных BAX326, в зависимости от места кровотечения и причины
Временное ограничение: При прекращении кровотечения в течение периода исследования 22 месяца (Части исследования 1, 2 и 3)
|
Оценочная шкала лечения ПБ (4-балльная порядковая шкала): -Отлично: полное купирование боли и прекращение объективных признаков кровотечения (например, отека, болезненности и уменьшения объема движений в случае мышечно-скелетного кровоизлияния) после однократного настой.
Для остановки кровотечения не требуется дополнительной инфузии.
Дальнейшие инфузии для поддержания гемостаза не влияли на эту оценку.
-Хорошо: заметное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения после однократного вливания.
Возможно, требуется более 1 инфузии для полного разрешения.
- Удовлетворительно: вероятное и/или небольшое облегчение боли и незначительное уменьшение признаков кровотечения после однократного вливания.
Для полного разрешения требуется более 1 инфузии.
-Нет: нет улучшения или состояние ухудшается.
|
При прекращении кровотечения в течение периода исследования 22 месяца (Части исследования 1, 2 и 3)
|
|
Суммарная доза с поправкой на вес на эпизод кровотечения (BE) всех BE, обработанных BAX326, в зависимости от места кровотечения и причины
Временное ограничение: Часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя (Примечание: часть исследования 1 = 2-4 недели)
|
Часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя (Примечание: часть исследования 1 = 2-4 недели)
|
|
|
Потребление BAX326 на мероприятие на одного участника
Временное ограничение: Часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя (Примечание: часть исследования 1 = 2-4 недели)
|
Потребление BAX326 с поправкой на вес по событиям на участника, т. е. для профилактического лечения и лечения кровотечений до прекращения кровотечения.
|
Часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя (Примечание: часть исследования 1 = 2-4 недели)
|
|
Потребление BAX326 на участника: среднее количество инфузий в месяц
Временное ограничение: Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя (период профилактики и по требованию), часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя (период профилактики и по требованию), часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
|
|
Потребление BAX326 на участника: среднее потребление с поправкой на вес в месяц
Временное ограничение: Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя (период профилактики и по требованию), часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя (период профилактики и по требованию), часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
|
|
Количество участников, у которых выработались ингибиторные антитела к фактору IX (FIX)
Временное ограничение: Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
|
|
Появление всех связывающих антител с неопределенной специфичностью (в пределах изменчивости анализа)
Временное ограничение: Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
Наличие общих связывающих антител с неопределенной специфичностью (в пределах вариабельности анализа) к FIX, антителам к белкам СНО и rFurin определяется увеличением разведения в 2 или менее раз по сравнению с уровнями при скрининговом посещении (например,
минус до 1:20 или 1:40).
|
Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
|
Возникновение связанных с лечением полных связывающих антител
Временное ограничение: Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
Наличие связанных с лечением суммарных связывающих антител к фактору IX (FIX), антител к белкам яичника китайского хомячка (CHO) и рекомбинантному фурину (rFurin) определяется увеличением более чем в 2 разведения по сравнению с уровнями при скрининговом посещении и подтвержденной специфичностью ( например
минус до 1:80)
|
Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
|
Количество участников, испытавших тяжелые аллергические реакции (например, анафилаксию)
Временное ограничение: Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
|
|
Количество участников, перенесших тромботические явления
Временное ограничение: Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
|
|
Количество участников с клинически значимыми изменениями лабораторных показателей: клиническая химия
Временное ограничение: Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
Клинически значимые изменения биохимических показателей аланинаминотрансферазы, альбумина, щелочной фосфатазы, аспартатаминотрансферазы, бикарбоната, билирубина, азота мочевины крови, хлорида, глюкозы, калия, белка (сыворотки), натрия.
Клинически значимый (CS) определяется как: -1.
Аномальное значение представляет собой неблагоприятное событие (AE) и, -2.
Аномальное значение является симптомом или связано с заболеванием, которое уже зарегистрировано как НЯ в форме истории болезни (CRF).
|
Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
|
Количество участников с клинически значимыми изменениями лабораторных показателей: гематология
Временное ограничение: Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
Клинически значимые изменения в гематологических оценках для базофилов, базофилов/лейкоцитов, эозинофилов, эозинофилов/лейкоцитов, средней концентрации гемоглобина в эритроцитах, среднего объема эритроцитов, эритроцитов, гематокрита, гемоглобина, лейкоцитов, лимфоцитов, лимфоцитов/лейкоцитов, моноцитов, моноцитов тест/лейкоциты, нейтрофилы, нейтрофилы/лейкоциты, тромбоциты,
|
Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
|
Количество участников с клинически значимыми изменениями лабораторных показателей: показатели жизнедеятельности
Временное ограничение: Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
Клинически значимые изменения показателей жизненно важных функций, таких как частота пульса, систолическое/диастолическое артериальное давление, частота дыхания, температура тела
|
Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
|
Количество участников с клинически значимыми изменениями лабораторных показателей: тромбогенные маркеры
Временное ограничение: Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
Клинически значимые изменения в оценках тромбогенных маркеров для тромбин-антитромбина (ТАТ), фрагмента протромбина 1.2 и D-димера по оценке независимого комитета по мониторингу данных (DMC)
|
Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
|
Количество нежелательных явлений (НЯ) после лечения BAX326
Временное ограничение: Часть исследования 1 = 2–4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя и часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29–31 неделя)
|
Часть исследования 1 = 2–4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя и часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29–31 неделя)
|
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) после лечения BAX326
Временное ограничение: Часть исследования 1 = 2–4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя и часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29–31 неделя)
|
Часть исследования 1 = 2–4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя и часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29–31 неделя)
|
|
|
EuroQoL (Качество жизни) - 5 параметров (EQ-5D) Суммарные баллы по индексу
Временное ограничение: Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
EQ-5D представляет собой анкету, на которую участник ответил по 5 параметрам: мобильность, самообслуживание, обычные действия, боль/дискомфорт и тревога/депрессия.
Общий балл EQ-5D варьируется от 0 (наихудшее состояние здоровья) до 1 (отличное состояние здоровья), а 1 отражает наилучший результат.
|
Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
|
EuroQoL (Качество жизни) - 5 параметров Визуальная аналоговая шкала (EQ-5D VAS) Баллы
Временное ограничение: Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
Участник оценил вопросник для оценки качества жизни, связанного со здоровьем, с точки зрения единого значения индекса.
Компонент VAS оценивает текущее состояние здоровья по шкале от 0 (наихудшее из вообразимых состояний здоровья) до 100 (наилучшее вообразимое состояние здоровья); более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни.
|
Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
|
Общая оценка боли с помощью визуальной аналоговой шкалы (ВАШ)
Временное ограничение: Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
Участник оценил качество жизни, связанное со здоровьем.
Шкала боли VAS оценивает текущее состояние здоровья по шкале от 0 (отсутствие боли) до 100 (самая сильная вообразимая боль).
Для шкалы боли более высокий балл указывает на усиление боли.
|
Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
|
Краткая форма (36) Обследование состояния здоровья (SF-36): HRQoL «Оценка физического компонента» (PCS)
Временное ограничение: Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
PCS представляет собой сводную шкалу показателей физического функционирования, ролевого физического состояния, телесной боли и общего состояния здоровья.
Оценка компонента нормирована на стандартную популяцию.
Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье.
Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок.
|
Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
|
SF-36: HRQoL «Психическое здоровье» (MH)
Временное ограничение: Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
Ответ на опрос о качестве жизни, измеренный с помощью опросника SF-36.
Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье.
Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок.
Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36.
|
Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
|
SF-36: HRQoL «Физическое функционирование» (PF)
Временное ограничение: Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
Ответ на опрос о качестве жизни, измеренный с помощью опросника SF-36.
Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье.
Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок.
Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36.
|
Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
|
SF-36: Физическая роль HRQoL (RP)
Временное ограничение: Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
Ответ на опрос о качестве жизни, измеренный с помощью опросника SF-36.
Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье.
Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок.
Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36.
|
Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
|
SF-36: HRQoL Роль-эмоциональность
Временное ограничение: Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
Ответ на опрос о качестве жизни, измеренный с помощью опросника SF-36.
Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье.
Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок.
Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36.
|
Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
|
SF-36: HRQoL Телесная боль
Временное ограничение: Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
Ответ на опрос о качестве жизни, измеренный с помощью опросника SF-36.
Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье.
Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок.
Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36.
|
Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
|
SF-36: Психическое здоровье HRQoL
Временное ограничение: Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
Ответ на опрос о качестве жизни, измеренный с помощью опросника SF-36.
Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье.
Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок.
Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36.
|
Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
|
SF-36: Жизнеспособность HRQoL
Временное ограничение: Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
Ответ на опрос о качестве жизни, измеренный с помощью опросника SF-36.
Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье.
Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок.
Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36.
|
Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
|
SF-36: Социальное функционирование HRQoL
Временное ограничение: Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
Ответ на опрос о качестве жизни, измеренный с помощью опросника SF-36.
Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье.
Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок.
Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36.
|
Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
|
SF-36: HRQoL Общее состояние здоровья
Временное ограничение: Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
Ответ на опрос о качестве жизни, измеренный с помощью опросника SF-36.
Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы представляют лучшее здоровье.
Нет общего общего балла; оценка проводится как для промежуточных, так и для суммарных оценок.
Необработанные данные по пунктам SF-36 были преобразованы в оценки, основанные на норме, для каждой из 8 оценок домена здоровья HRQoL/SF-36.
|
Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
|
Детский опросник качества жизни (PedsQL) Сводная оценка физического здоровья (возраст 12–16 лет)
Временное ограничение: Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
Peds-QL — это универсальный инструмент для определения качества жизни, связанного со здоровьем (HR QoL), разработанный специально для педиатрической популяции.
Он охватывает следующие области: общее состояние здоровья/деятельность, чувства/эмоциональное состояние, социальное функционирование, школьное функционирование.
В этом исследовании использовался Peds-QL для детей в возрасте от 12 до 16 лет.
Более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни (КЖ) для всех доменов Peds-QL.
Этот модульный инструмент использует 5-балльную шкалу: от 0 (никогда) до 4 (почти всегда).
Элементы оцениваются в обратном порядке и линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100 следующим образом: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Оцениваются 4 параметра (физический, эмоциональный, социальный и школьное функционирование).
|
Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
|
Педиатрический опросник качества жизни (PedsQL) Сводная оценка психосоциального здоровья (возраст 12–16 лет)
Временное ограничение: Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
Peds-QL — это универсальный инструмент для определения качества жизни, связанного со здоровьем (HR QoL), разработанный специально для педиатрической популяции.
Он охватывает следующие области: общее состояние здоровья/деятельность, чувства/эмоциональное состояние, социальное функционирование, школьное функционирование.
В этом исследовании использовался Peds-QL для детей в возрасте от 12 до 16 лет.
Более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни (КЖ) для всех доменов Peds-QL.
Этот модульный инструмент использует 5-балльную шкалу: от 0 (никогда) до 4 (почти всегда).
Элементы оцениваются в обратном порядке и линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100 следующим образом: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Оцениваются 4 параметра (физический, эмоциональный, социальный и школьное функционирование).
|
Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
|
Общий балл педиатрического опросника качества жизни (PedsQL) (возраст 12–16 лет)
Временное ограничение: Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
Peds-QL — это универсальный инструмент для определения качества жизни, связанного со здоровьем (HR QoL), разработанный специально для педиатрической популяции.
Он охватывает следующие области: общее состояние здоровья/деятельность, чувства/эмоциональное состояние, социальное функционирование, школьное функционирование.
В этом исследовании использовался Peds-QL для детей в возрасте от 12 до 16 лет.
Более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни (КЖ) для всех доменов Peds-QL.
Этот модульный инструмент использует 5-балльную шкалу: от 0 (никогда) до 4 (почти всегда).
Элементы оцениваются в обратном порядке и линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100 следующим образом: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Оцениваются 4 параметра (физический, эмоциональный, социальный и школьное функционирование).
|
Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
|
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL) Заболевание-специфическое: Haem-A-QoL
Временное ограничение: Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
Инструмент Haem-A-QOL был разработан и используется у пациентов с гемофилией А.
Как инструмент, специфичный для гемофилии, этот показатель оценивает очень специфические аспекты борьбы с гемофилией.
Этот инструмент охватывает следующие области: физическое здоровье, спорт/отдых, учеба/работа, борьба с гемофилией и взгляды на будущее.
Для Haem-A-QOL более высокие баллы указывают на худшее качество жизни.
Баллы по шкале варьируются от 0 до 100.
|
Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
|
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL) Заболевание-специфическое: Haemo-QoL - Участники по требованию (возраст 12-16)
Временное ограничение: Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
Haemo-QoL — это инструмент оценки качества жизни (QoL) для детей и подростков с гемофилией.
Как инструмент, специфичный для гемофилии, этот показатель оценивает очень специфические аспекты борьбы с гемофилией.
Для Haemo-QoL более высокие баллы указывают на худшее качество жизни.
Баллы по шкале варьируются от 0 до 100.
|
Исходный уровень либо в части исследования 1, либо в части исследования 2 и в конце исследования (29-31 недели исследования)
|
|
Использование ресурсов здравоохранения — количество госпитализаций
Временное ограничение: Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
|
|
Использование медицинских ресурсов — общее количество дней пребывания в больнице
Временное ограничение: Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
|
|
Использование медицинских ресурсов — посещения отделений неотложной помощи
Временное ограничение: Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
|
|
Использование ресурсов здравоохранения — незапланированные визиты к врачу
Временное ограничение: Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
|
|
Использование ресурсов здравоохранения — количество дней, потерянных из-за работы или учебы
Временное ограничение: Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
Часть исследования 1 = 2-4 недели, часть исследования 2 = 26 недель ± 1 неделя, часть исследования 3 = 1 неделя (всего = 29-31 неделя)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 июля 2010 г.
Первичное завершение (Действительный)
3 мая 2012 г.
Завершение исследования (Действительный)
3 мая 2012 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 августа 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 августа 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
3 августа 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 мая 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 апреля 2021 г.
Последняя проверка
1 апреля 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 250901
- 2009-016720-31 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .