Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hoofdonderzoek (farmacokinetiek, werkzaamheid, veiligheid) van BAX 326 (rFIX) bij hemofilie B-patiënten

30 april 2021 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire

Recombinant Factor IX (BAX 326): een fase 1/3, prospectief, gecontroleerd, multicenter onderzoek ter evaluatie van de farmacokinetiek, werkzaamheid, veiligheid en immunogeniteit bij eerder behandelde patiënten met ernstige of matig ernstige hemofilie B

Het doel van deze centrale fase 1/3-studie is het bepalen van de farmacokinetische (PK) parameters, de hemostatische werkzaamheid en de veiligheid van BAX 326, een recombinant factor IX, bij eerder behandelde patiënten (PTP's) met ernstige en matig ernstige hemofilie B. .

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

86

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Deelnemer is op het moment van screening tussen de 12 en 65 jaar
  • Deelnemer en/of wettelijke vertegenwoordiger heeft/hebben geïnformeerde toestemming gegeven
  • Deelnemer heeft ernstige (factor IX (FIX)-niveau < 1%) of matig ernstige (FIX-niveau 1-2%) hemofilie B (gebaseerd op de eentraps-geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT)-assay), zoals getest bij screening op de centrale laboratorium
  • Deelnemer is eerder behandeld met plasma-afgeleid of recombinant FIX-concentraat(s) gedurende minimaal 150 blootstellingsdagen (ED's) (gebaseerd op de medische dossiers van de deelnemer); als een verifieerbare, gedocumenteerde geschiedenis niet beschikbaar is, kan de deelnemer worden ingeschreven als hij/zij 100-150 ED's heeft voor een FIX-product die niet volledig zijn gedocumenteerd en heeft deelgenomen aan onderzoek 050901 voor ten minste 50 ED's voor Immunine voorafgaand aan inschrijving (niet geldig voor VS en Japan).
  • Deelnemer heeft geen bewijs van een voorgeschiedenis van FIX-remmers
  • Indien de deelnemer een profylactische behandeling krijgt, is de deelnemer bereid om gedurende een periode van 6 maanden een profylactische behandeling te ondergaan.
  • Als de deelnemer behandeling op verzoek moet krijgen, heeft de deelnemer ≥12 gedocumenteerde bloedingsepisoden die behandeling vereisen binnen 12 maanden voorafgaand aan inschrijving en is hij bereid om behandeling op aanvraag te krijgen voor de duur van dit onderzoek.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van FIX-remmers met een titer ≥0,6 Bethesda-eenheden (BU) (zoals bepaald door de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay of de assay die wordt gebruikt in het respectieve lokale laboratorium) op enig moment voorafgaand aan de screening
  • De deelnemer heeft een detecteerbare FIX-remmer bij screening, met een titer ≥0,6 BU zoals bepaald door de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay in het centrale laboratorium
  • Het gewicht van de deelnemer is < 35 kg of > 120 kg
  • De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van allergische reacties, bijv. anafylaxie, na blootstelling aan FIX-concentraat(s)
  • De deelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor hamstereiwitten of recombinant furine (rFurin)
  • De deelnemer heeft aanhoudende of recente aanwijzingen voor een trombotische ziekte, fibrinolyse of gedissemineerde intravasculaire coagulatie (DIC)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BAX 326
Recombinante factor IX (rFIX)
Biologisch: BAX 326
  • Studie Deel 1: Farmacokinetische (PK) Crossover met BAX326 en BeneFIX
  • Studie deel 2: Open-label evaluatie van profylaxe en alleen BAX326 op aanvraag
  • Studie deel 3: Open-label herhaling van PK-evaluatie (herhaal studie deel 1) met alleen BAX326 en dezelfde studiedeelnemers als studie deel 1
Andere namen:
  • RIXUBIS
  • Recombinante factor IX (rFIX)
Actieve vergelijker: BeneFIX
Recombinante factor IX (rFIX)
Biologisch: BeneFIX
  • Studie Deel 1: Farmacokinetische (PK) Crossover met BAX326 en BeneFIX.
  • BeneFIX alleen gebruikt in deel 1 van deze studie.
  • Studie deel 2 en 3 maakten alleen gebruik van BAX326
Andere namen:
  • Recombinante factor IX (rFIX)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Studie deel 1 - Gebied onder de curve van plasmaconcentratie versus tijd van 0 tot 72 uur per dosis
Tijdsspanne: 72 uur
Berekend volgens de lineaire trapeziummethode. De concentratie na 72 uur werd geïnterpoleerd vanaf de twee dichtstbijzijnde bemonsteringstijdstippen of geëxtrapoleerd met behulp van de laatste kwantificeerbare concentratie en de eindsnelheidsconstante λz. λz werd geschat op basis van de helling van natuurlijke log-lineaire aanpassing tot laatstgenoemde kwantificeerbare concentraties, met de grootste aangepaste R ^ 2.
72 uur

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Studie delen 1 en 3: gebied onder de plasmaconcentratie/tijdcurve van tijd 0 tot oneindig per dosis (AUC0-∞/dosis)
Tijdsspanne: 0-30 minuten voor infusie tot 72 uur na infusie
Gedefinieerd als (AUC0-t + Ct)/λz/dosis, waarbij t het tijdstip van de laatste meetbare concentratie is, is Ct de laatste meetbare concentratie. λz zal worden geschat op basis van de helling van natuurlijke log-lineaire aanpassing tot laatstgenoemde kwantificeerbare concentraties, met de grootste aangepaste R^2. Het doel van studie deel 3 was om de farmacokinetische (PK) parameters voor BAX 326 opnieuw te evalueren na een periode van 6 maanden behandeling, bij deelnemers die ten minste 30 ED's hadden verzameld voor BAX 326, en om ze te vergelijken met die bepaald in de dezelfde deelnemers die deelnemen aan studiedeel 1.
0-30 minuten voor infusie tot 72 uur na infusie
Studiedelen 1 en 3: gemiddelde verblijftijd (MRT)
Tijdsspanne: 0-30 minuten voor infusie tot 72 uur na infusie
Berekend als oppervlakte onder de momentcurve 0-∞ (AUMC0-∞) / AUC0-∞- TI/2, waarbij AUMC0-∞ op dezelfde manier wordt bepaald als AUC0-∞ en TI staat voor infusieduur [uur] Het doel van Studie deel 3 was om de farmacokinetische (PK) parameters voor BAX 326 opnieuw te evalueren na een periode van 6 maanden behandeling, bij deelnemers die ten minste 30 ED's hadden verzameld voor BAX 326, en om ze te vergelijken met die bepaald bij dezelfde deelnemende deelnemers in studiedeel 1.
0-30 minuten voor infusie tot 72 uur na infusie
Studie delen 1 en 3: Klaring (CL)
Tijdsspanne: 0-30 minuten voor infusie tot 72 uur na infusie
Berekend als dosis/AUC0-∞. Het doel van studie deel 3 was om de farmacokinetische (PK) parameters voor BAX 326 opnieuw te evalueren na een periode van 6 maanden behandeling, bij deelnemers die ten minste 30 ED's hadden verzameld voor BAX 326, en om ze te vergelijken met die bepaald in de dezelfde deelnemers die deelnemen aan studiedeel 1.
0-30 minuten voor infusie tot 72 uur na infusie
Studiedelen 1 en 3: Incrementeel herstel bij Cmax (IR bij Cmax)
Tijdsspanne: 0-30 minuten voor infusie tot 1 uur na infusie
Gedefinieerd als (Cmax - Cpre-infusie)/dosis, waarbij de maximale concentratie (Cmax) wordt bepaald als de hoogste concentratie die binnen een uur na infusie wordt bereikt. Het doel van studie deel 3 was om de farmacokinetische (PK) parameters voor BAX 326 opnieuw te evalueren na een periode van 6 maanden behandeling, bij deelnemers die ten minste 30 ED's hadden verzameld voor BAX 326, en om ze te vergelijken met die bepaald in de dezelfde deelnemers die deelnemen aan studiedeel 1.
0-30 minuten voor infusie tot 1 uur na infusie
Incrementeel herstel (IR) na 30 minuten na verloop van tijd
Tijdsspanne: 0-30 minuten voor infusie en 30 minuten na infusie
IR bij 30 minuten werd gemeten op de volgende tijdstippen tijdens het onderzoek: - Deel 1 of Deel 2, Blootstellingsdag (ED) 1. (Als de deelnemer aanwezig was voor Onderzoek Deel 1, werd ED 1 uit Deel 1 gebruikt. Als de deelnemer aan het onderzoek begon in studiedeel 2, werd ED 1 uit deel 2 gebruikt.) - Deel 2: week 5 - Deel 2: week 13 - Deel 2 of deel 3: week 26 (week 26 van deelname aan het onderzoek) - Voltooiing van het onderzoek of beëindigingsbezoek
0-30 minuten voor infusie en 30 minuten na infusie
Verandering in incrementeel herstel (IR) na 30 minuten na verloop van tijd
Tijdsspanne: 0-30 minuten voor infusie en 30 minuten na infusie
De mediane veranderingen in IR na 30 minuten, berekend als de verandering in IR-waarde vanaf blootstellingsdag 1 (ED1).
0-30 minuten voor infusie en 30 minuten na infusie
Bestudeer delen 1 en 3: halfwaardetijd (T 1/2)
Tijdsspanne: 0-30 minuten voor infusie tot 72 uur na infusie
De halfwaardetijd in de eliminatiefase wordt bepaald als ln2/λz. Het doel van studie deel 3 was om de farmacokinetische (PK) parameters voor BAX 326 opnieuw te evalueren na een periode van 6 maanden behandeling, bij deelnemers die ten minste 30 ED's hadden verzameld voor BAX 326, en om ze te vergelijken met die bepaald in de dezelfde deelnemers die deelnemen aan studiedeel 1.
0-30 minuten voor infusie tot 72 uur na infusie
Studie delen 1 en 3: Distributievolume bij steady state (Vss)
Tijdsspanne: 0-30 minuten voor infusie tot 72 uur na infusie
Vss berekend als CL·MRT. Het doel van studie deel 3 was om de farmacokinetische (PK) parameters voor BAX 326 opnieuw te evalueren na een periode van 6 maanden behandeling, bij deelnemers die ten minste 30 ED's hadden verzameld voor BAX 326, en om ze te vergelijken met die bepaald in de dezelfde deelnemers die deelnemen aan studiedeel 1.
0-30 minuten voor infusie tot 72 uur na infusie
Studie Deel 2: Geannualiseerd bloedingspercentage (ABR) tijdens behandeling met BAX326
Tijdsspanne: Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week (Let op: Studiedeel 1 = 2-4 weken)
ABR tijdens profylaxe (tweewekelijks) in deel 2 werd berekend als (aantal bloedingsepisodes/waargenomen behandelingsperiode in dagen) * 365,25. De behandelingsperiode voor profylaxe werd gedefinieerd als de tijd tussen de eerste en de laatste profylactische infusies en de ABR voor profylaxe werd berekend voor deelnemers die minimaal 3 maanden profylactische behandeling met BAX326 kregen.
Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week (Let op: Studiedeel 1 = 2-4 weken)
Bloedingsepisodes behandeld met 1, 2 of ≥3 infusies van BAX326 per bloedingsplaats en oorzaak
Tijdsspanne: Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week (onderzoeksdeel 2 begon in week 3-5)
Het aantal bloedingen dat is behandeld met 1, 2 of ≥3 infusies van BAX326 om adequate hemostase te bereiken. Alleen infusies die nodig waren totdat de bloeding was verdwenen, werden overwogen.
Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week (onderzoeksdeel 2 begon in week 3-5)
Hemostatische werkzaamheid bij resolutie van alle bloedingsepisodes (BE's) behandeld met BAX326 per bloedingsplaats en oorzaak
Tijdsspanne: Bij het oplossen van bloedingen gedurende de onderzoeksperiode van 22 maanden (onderzoeksdelen 1, 2 en 3)
Beoordelingsschaal voor de behandeling van BE's (4-punts ordinale schaal): -Uitstekend: volledige verlichting van pijn en beëindiging van objectieve tekenen van bloeding (bijv. zwelling, gevoeligheid en verminderd bewegingsbereik in het geval van musculoskeletale bloeding) na een enkele infusie. Er is geen extra infuus nodig om bloedingen onder controle te krijgen. Toediening van verdere infusies om hemostase te handhaven had geen invloed op deze score. -Goed: duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding na een enkele infusie. Vereist mogelijk meer dan 1 infuus voor volledige oplossing. -Redelijk: waarschijnlijke en/of lichte verlichting van pijn en lichte verbetering van tekenen van bloeding na eenmalige infusie. Vereist meer dan 1 infusie voor volledige oplossing. -Geen: Geen verbetering of toestand verslechtert.
Bij het oplossen van bloedingen gedurende de onderzoeksperiode van 22 maanden (onderzoeksdelen 1, 2 en 3)
Totale gewichtsaangepaste dosis per bloedingsepisode (BE's) van alle met BAX326 behandelde BE's per bloedingsplaats en oorzaak
Tijdsspanne: Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week (Let op: Studiedeel 1 = 2-4 weken)
Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week (Let op: Studiedeel 1 = 2-4 weken)
Verbruik van BAX326 Per Evenement Per Deelnemer
Tijdsspanne: Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week (Let op: Studiedeel 1 = 2-4 weken)
Gewichtsgecorrigeerde consumptie van BAX326 per gebeurtenis per deelnemer, d.w.z. voor profylactische behandeling en voor de behandeling van bloedingen totdat de bloeding is verdwenen.
Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week (Let op: Studiedeel 1 = 2-4 weken)
Verbruik van BAX326 per deelnemer: mediaan aantal infusies per maand
Tijdsspanne: Studie Deel 1 = 2-4 weken, Studie Deel 2 = 26 weken ± 1 week (Profylaxe en On-Demand periode), Studie Deel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Studie Deel 1 = 2-4 weken, Studie Deel 2 = 26 weken ± 1 week (Profylaxe en On-Demand periode), Studie Deel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Verbruik van BAX326 per deelnemer: mediaan voor gewicht gecorrigeerd verbruik per maand
Tijdsspanne: Studie Deel 1 = 2-4 weken, Studie Deel 2 = 26 weken ± 1 week (Profylaxe en On-Demand periode), Studie Deel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Studie Deel 1 = 2-4 weken, Studie Deel 2 = 26 weken ± 1 week (Profylaxe en On-Demand periode), Studie Deel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Aantal deelnemers dat remmende antilichamen tegen factor IX (FIX) ontwikkelde
Tijdsspanne: Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Optreden van totaal bindende antilichamen met onbepaalde specificiteit (binnen assayvariabiliteit)
Tijdsspanne: Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Het optreden van totaal bindende antilichamen van onbepaalde specificiteit (binnen assayvariabiliteit) tegen FIX, antilichamen tegen CHO-eiwitten en rFurin wordt gedefinieerd door een verdunning van 2 of minder toename in vergelijking met niveaus bij screeningbezoek (bijv. negatief naar 1:20 of 1:40).
Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Optreden van behandelingsgerelateerde totaalbindende antilichamen
Tijdsspanne: Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Het optreden van behandelingsgerelateerde totaalbindende antilichamen tegen factor IX (FIX), antilichamen tegen ovariumeiwitten van de Chinese hamster (CHO) en recombinant furine (rFurin) wordt gedefinieerd door een toename van meer dan 2 verdunningen in vergelijking met de niveaus bij het screeningsbezoek en bevestigde specificiteit ( bijv. negatief naar 1:80)
Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Aantal deelnemers met ernstige allergische reacties (bijv. anafylaxie)
Tijdsspanne: Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Aantal deelnemers dat trombotische gebeurtenissen heeft meegemaakt
Tijdsspanne: Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in laboratoriumparameters: klinische chemie
Tijdsspanne: Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Klinisch significante veranderingen in chemische beoordelingen voor alanine-aminotransferase, albumine, alkalische fosfatase, aspartaat-aminotransferase, bicarbonaat, bilirubine, bloedureumstikstof, chloride, glucose, kalium, proteïne (serum), natrium. Klinisch significant (CS) gedefinieerd als: -1. De abnormale waarde vormt een ongewenst voorval (AE) en, -2. De abnormale waarde is een symptoom van of gerelateerd aan een ziekte die al is geregistreerd als een AE in Case Report Form (CRF).
Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in laboratoriumparameters: hematologie
Tijdsspanne: Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Klinisch significante veranderingen in hematologische beoordelingen voor basofielen, basofielen/leukocyten, eosinofielen, eosinofielen/leukocyten, erytrocyten gemiddelde corpusculaire hemoglobineconcentratie, erytrocyten gemiddeld corpusculair volume, erytrocyten, hematocriet, hemoglobine, leukocyten, lymfocyten, lymfocyten/leukocyten, monocyten, monocyten/leukocyten, Neutrofielen, neutrofielen/leukocyten, bloedplaatjes,
Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in laboratoriumparameters: vitale functies
Tijdsspanne: Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Klinisch significante veranderingen in beoordelingen van vitale functies voor hartslag, systolische/diastolische bloeddruk, ademhalingsfrequentie, lichaamstemperatuur
Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in laboratoriumparameters: trombogene markers
Tijdsspanne: Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Klinisch significante veranderingen in beoordelingen van trombogene markers voor trombine-antitrombine (TAT), protrombinefragment 1.2 en D-dimeer, zoals beoordeeld door een onafhankelijke Data Monitoring Committee (DMC)
Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Aantal bijwerkingen (AE's) na behandeling met BAX326
Tijdsspanne: Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, en Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, en Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) na behandeling met BAX326
Tijdsspanne: Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, en Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, en Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
EuroQoL (Quality of Life)-5 dimensies (EQ-5D) Totale indexscores
Tijdsspanne: Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
EQ-5D is een door deelnemers beantwoorde vragenlijst die vijf dimensies scoort: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. De totale score van de EQ-5D varieert van 0 (slechtste gezondheidstoestand) tot 1 (perfecte gezondheidstoestand) en 1 geeft het beste resultaat weer.
Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
EuroQoL (Quality of Life)-5 Dimensions Visueel Analoge Schaal (EQ-5D VAS) Scores
Tijdsspanne: Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Deelnemer beoordeelde vragenlijst om gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te beoordelen in termen van een enkele indexwaarde. De VAS-component beoordeelt de huidige gezondheidstoestand op een schaal van 0 (slechtst denkbare gezondheidstoestand) tot 100 (best denkbare gezondheidstoestand); hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Algemene pijnbeoordeling via een visuele analoge schaal (VAS)
Tijdsspanne: Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Deelnemer beoordeelde beoordeling van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. De VAS-pijnschaal beoordeelt de huidige gezondheidstoestand op een schaal van 0 (geen pijn) tot 100 (ergst denkbare pijn). Voor de pijnschaal duidt een hogere score op ergere pijn.
Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Verkort formulier (36) Gezondheidsenquête (SF-36): HRQoL 'Physical Component Score' (PCS)
Tijdsspanne: Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
De PCS is een samenvattende schaal van de dimensies fysiek functioneren, rolfysiek, lichamelijke pijn en algemene gezondheid. De componentscore wordt genormaliseerd naar een standaardpopulatie. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores.
Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
SF-36: HRQoL 'Mentale gezondheid' (MH)
Tijdsspanne: Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Kwaliteit van leven-enquêterespons zoals gemeten met behulp van de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores.
Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
SF-36: HRQoL Fysiek functioneren' (PF)
Tijdsspanne: Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Kwaliteit van leven-enquêterespons zoals gemeten met behulp van de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores.
Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
SF-36: HRQoL Rol-Fysiek (RP)
Tijdsspanne: Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Kwaliteit van leven-enquêterespons zoals gemeten met behulp van de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores.
Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
SF-36: HRQoL Rolemotioneel
Tijdsspanne: Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Kwaliteit van leven-enquêterespons zoals gemeten met behulp van de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores.
Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
SF-36: HRQoL lichamelijke pijn
Tijdsspanne: Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Kwaliteit van leven-enquêterespons zoals gemeten met behulp van de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores.
Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
SF-36: HRQoL geestelijke gezondheid
Tijdsspanne: Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Kwaliteit van leven-enquêterespons zoals gemeten met behulp van de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores.
Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
SF-36: HRQoL Vitaliteit
Tijdsspanne: Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Kwaliteit van leven-enquêterespons zoals gemeten met behulp van de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores.
Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
SF-36: HRQoL sociaal functioneren
Tijdsspanne: Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Kwaliteit van leven-enquêterespons zoals gemeten met behulp van de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores.
Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
SF-36: HRQoL Algemene gezondheid
Tijdsspanne: Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Kwaliteit van leven-enquêterespons zoals gemeten met behulp van de SF-36-vragenlijst. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheid vertegenwoordigen. Er is geen totale totaalscore; scoren wordt gedaan voor zowel subscores als samenvattingsscores. De onbewerkte gegevens van de SF-36-items werden getransformeerd naar op normen gebaseerde scores voor elk van de 8 HRQoL/SF-36 gezondheidsdomeinscores.
Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Pediatric Quality of Life Questionnaire (PedsQL) Samenvattingsscore lichamelijke gezondheid (12-16 jaar)
Tijdsspanne: Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
De Peds-QL is een generiek Health-Related Quality of Life (HR QoL)-instrument dat speciaal is ontworpen voor pediatrische patiënten. Het omvat de volgende domeinen: algemene gezondheid/activiteiten, gevoelens/emotioneel, sociaal functioneren, functioneren op school. Voor deze studie werd de Peds-QL voor proefpersonen van 12 tot 16 jaar gebruikt. Hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven (QOL) voor alle domeinen van de Peds-QL. Dit modulaire instrument maakt gebruik van een 5-puntsschaal: van 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd). Items worden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100 als volgt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Er worden 4 dimensies (fysiek, emotioneel, sociaal en schoolfunctioneren) gescoord.
Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Pediatric Quality of Life Questionnaire (PedsQL) Samenvattingsscore psychosociale gezondheid (12-16 jaar)
Tijdsspanne: Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
De Peds-QL is een generiek Health-Related Quality of Life (HR QoL)-instrument dat speciaal is ontworpen voor pediatrische patiënten. Het omvat de volgende domeinen: algemene gezondheid/activiteiten, gevoelens/emotioneel, sociaal functioneren, functioneren op school. Voor deze studie werd de Peds-QL voor proefpersonen van 12 tot 16 jaar gebruikt. Hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven (QOL) voor alle domeinen van de Peds-QL. Dit modulaire instrument maakt gebruik van een 5-puntsschaal: van 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd). Items worden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100 als volgt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Er worden 4 dimensies (fysiek, emotioneel, sociaal en schoolfunctioneren) gescoord.
Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Pediatric Quality of Life Questionnaire (PedsQL) Totale score (leeftijd 12-16)
Tijdsspanne: Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
De Peds-QL is een generiek Health-Related Quality of Life (HR QoL)-instrument dat speciaal is ontworpen voor pediatrische patiënten. Het omvat de volgende domeinen: algemene gezondheid/activiteiten, gevoelens/emotioneel, sociaal functioneren, functioneren op school. Voor deze studie werd de Peds-QL voor proefpersonen van 12 tot 16 jaar gebruikt. Hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven (QOL) voor alle domeinen van de Peds-QL. Dit modulaire instrument maakt gebruik van een 5-puntsschaal: van 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd). Items worden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100 als volgt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Er worden 4 dimensies (fysiek, emotioneel, sociaal en schoolfunctioneren) gescoord.
Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) Ziektespecifiek: Haem-A-QoL
Tijdsspanne: Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Het Haem-A-QOL-instrument is ontwikkeld en gebruikt bij hemofilie A-patiënten. Als hemofiliespecifiek instrument beoordeelt deze maatregel zeer specifieke aspecten van de omgang met hemofilie. De aandachtsgebieden van dit instrument zijn: lichamelijke gezondheid, sport/vrije tijd, school/werk, omgaan met hemofilie en toekomstperspectief. Voor de Haem-A-QOL duiden hogere scores op een slechtere kwaliteit van leven. Scores op een schaal liggen tussen 0 en 100.
Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) Ziektespecifiek: Haemo-QoL - deelnemers op aanvraag (leeftijd 12-16)
Tijdsspanne: Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
De Haemo-QoL is een beoordelingsinstrument voor de kwaliteit van leven (QoL) voor kinderen en adolescenten met hemofilie. Als hemofiliespecifiek instrument beoordeelt deze maatregel zeer specifieke aspecten van de omgang met hemofilie. Voor de Haemo-QoL duiden hogere scores op een slechtere kwaliteit van leven. Scores op een schaal liggen tussen 0 en 100.
Basislijn bij studiedeel 1 of studiedeel 2 en einde van de studie (studieweek 29-31)
Gebruik van gezondheidsbronnen - Aantal ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Gebruik van gezondheidsbronnen - Totaal aantal dagen ziekenhuisverblijf
Tijdsspanne: Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Gebruik van gezondheidsbronnen - Bezoeken aan spoedeisende hulp
Tijdsspanne: Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Gebruik van gezondheidsbronnen - Ongeplande doktersbezoeken
Tijdsspanne: Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Gebruik van gezondheidsbronnen - Verloren dagen van werk of school
Tijdsspanne: Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)
Studiedeel 1 = 2-4 weken, Studiedeel 2 = 26 weken ± 1 week, Studiedeel 3 = 1 week (Totaal = 29-31 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 juli 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

3 mei 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 mei 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 augustus 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 augustus 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

3 augustus 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 mei 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 april 2021

Laatst geverifieerd

1 april 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 250901
  • 2009-016720-31 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie B

Klinische onderzoeken op BAX 326

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Angola

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren