Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pivotní studie (farmakokinetika, účinnost, bezpečnost) BAX 326 (rFIX) u pacientů s hemofilií B

30. dubna 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

Rekombinantní faktor IX (BAX 326): A fáze 1/3, prospektivní, kontrolovaná, multicentrická studie hodnotící farmakokinetiku, účinnost, bezpečnost a imunogenicitu u dříve léčených pacientů s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B

Účelem této klíčové studie fáze 1/3 je stanovit farmakokinetické (PK) parametry, hemostatickou účinnost a bezpečnost BAX 326, rekombinantního faktoru IX, u dříve léčených pacientů (PTP) s těžkou a středně těžkou hemofilií B .

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

86

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  • Účastníkovi je v době promítání 12 až 65 let
  • Účastník a/nebo zákonný zástupce poskytl/poskytli podepsaný informovaný souhlas
  • Účastník má závažnou (úroveň faktoru IX (FIX) < 1 %) nebo středně závažnou (úroveň FIX 1–2 %) hemofilii B (na základě jednofázového testu aktivovaného parciálního tromboplastinového času (aPTT)), jak bylo testováno při screeningu na centrálním laboratoř
  • Účastník je dříve léčen koncentrátem (koncentráty) FIX získanými z plazmy nebo rekombinantním koncentrátem (koncentráty) po dobu minimálně 150 dnů expozice (ED) (na základě lékařských záznamů účastníka); není-li k dispozici ověřitelná, zdokumentovaná historie, může být účastník zapsán, pokud má 100–150 ED k jakémukoli produktu FIX, který není plně zdokumentován, a účastnil se studie 050901 pro alespoň 50 ED k Immunine před zápisem (ne platí pro USA a Japonsko).
  • Účastník nemá žádný důkaz o anamnéze inhibitorů FIX
  • Pokud má účastník podstoupit profylaktickou léčbu, je ochoten podstoupit profylaktickou léčbu po dobu 6 měsíců.
  • Pokud má účastník dostat léčbu na vyžádání, má účastník ≥ 12 zdokumentovaných krvácivých epizod vyžadujících léčbu během 12 měsíců před zařazením a je ochoten podstoupit léčbu na vyžádání po dobu trvání této studie.

Hlavní kritéria vyloučení:

  • Účastník má v anamnéze inhibitory FIX s titrem ≥ 0,6 jednotek Bethesda (BU) (jak je stanoveno modifikací testu Bethesda Nijmegen nebo stanovením použitým v příslušné místní laboratoři) kdykoli před screeningem
  • Účastník má při screeningu detekovatelný FIX inhibitor s titrem ≥ 0,6 BU, jak bylo stanoveno Nijmegen modifikací testu Bethesda v centrální laboratoři
  • Hmotnost účastníka je < 35 kg nebo > 120 kg
  • Účastník má v anamnéze alergickou reakci, např. anafylaxi, po expozici koncentrátu (koncentrátům) FIX.
  • Účastník má známou přecitlivělost na křeččí proteiny nebo rekombinantní furin (rFurin)
  • Účastník má probíhající nebo nedávné známky trombotického onemocnění, fibrinolýzy nebo diseminované intravaskulární koagulace (DIC)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BAX 326
Rekombinantní faktor IX (rFIX)
Biologický: BAX 326
  • Část studie 1: Farmakokinetické (PK) zkřížení s BAX326 a BeneFIX
  • Část studie 2: Otevřené hodnocení profylaxe a pouze BAX326 na vyžádání
  • Část studie 3: Otevřené opakování hodnocení PK (opakování části studie 1) pouze s BAX326 a stejnými účastníky studie jako část studie 1
Ostatní jména:
  • RIXUBIS
  • Rekombinantní faktor IX (rFIX)
Aktivní komparátor: BeneFIX
Rekombinantní faktor IX (rFIX)
Biologický: BeneFIX
  • Část studie 1: Farmakokinetické (PK) zkřížení s BAX326 a BeneFIX.
  • BeneFIX byl použit pouze v části 1 této studie.
  • Část 2 a 3 studie využívala pouze BAX326
Ostatní jména:
  • Rekombinantní faktor IX (rFIX)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část studie 1 – Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas od 0 do 72 hodin na dávku
Časové okno: 72 hodin
Vypočteno pomocí lineární lichoběžníkové metody. Koncentrace po 72 hodinách byla interpolována ze dvou nejbližších časových bodů vzorkování nebo extrapolována pomocí poslední kvantifikovatelné koncentrace a koncové rychlostní konstanty λz. λz bylo odhadnuto ze sklonu přirozeného log-lineárního přizpůsobení k později kvantifikovatelným koncentracím, s největší upravenou R^2.
72 hodin

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Části studie 1 a 3: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy/čas od času 0 do nekonečna na dávku (AUC0-∞/dávka)
Časové okno: 0-30 minut před infuzí až do 72 hodin po infuzi
Definováno jako (AUC0-t + Ct)/ λz/ dávka, kde t je čas poslední kvantifikovatelné koncentrace, Ct je poslední kvantifikovatelná koncentrace. λz bude odhadnuta ze sklonu přirozeného log-lineárního přizpůsobení k později kvantifikovatelným koncentracím, s největší upravenou R^2. Cílem části 3 studie bylo přehodnotit farmakokinetické (PK) parametry pro BAX 326 po období 6 měsíců léčby u účastníků, kteří nashromáždili alespoň 30 ED k BAX 326, a porovnat je s parametry stanovenými v stejní účastníci účastnící se části 1 studie.
0-30 minut před infuzí až do 72 hodin po infuzi
Části 1 a 3 studie: Střední doba pobytu (MRT)
Časové okno: 0-30 minut před infuzí až do 72 hodin po infuzi
Vypočteno jako Plocha pod momentovou křivkou 0-∞ (AUMC0-∞) / AUC0-∞- TI/2, kde AUMC0-∞ bude stanovena podobným způsobem jako AUC0-∞ a TI představuje dobu trvání infuze [h] Cíl Část studie 3 měla přehodnotit farmakokinetické (PK) parametry pro BAX 326 po období 6 měsíců léčby u účastníků, kteří nashromáždili alespoň 30 ED k BAX 326, a porovnat je s těmi, které byly zjištěny u stejných účastníků. ve studijní části 1.
0-30 minut před infuzí až do 72 hodin po infuzi
Části 1 a 3 studie: Povolení (CL)
Časové okno: 0-30 minut před infuzí až do 72 hodin po infuzi
Vypočteno jako dávka/AUC0-∞. Cílem části 3 studie bylo přehodnotit farmakokinetické (PK) parametry pro BAX 326 po období 6 měsíců léčby u účastníků, kteří nashromáždili alespoň 30 ED k BAX 326, a porovnat je s parametry stanovenými v stejní účastníci účastnící se části 1 studie.
0-30 minut před infuzí až do 72 hodin po infuzi
Části 1 a 3 studie: Přírůstkové zotavení při Cmax (IR při Cmax)
Časové okno: 0-30 minut před infuzí až do 1 hodiny po infuzi
Definováno jako (Cmax - Cpre-infusion)/Dose, kde maximální koncentrace (Cmax) bude určena jako nejvyšší koncentrace dosažená během jedné hodiny po infuzi. Cílem části 3 studie bylo přehodnotit farmakokinetické (PK) parametry pro BAX 326 po období 6 měsíců léčby u účastníků, kteří nashromáždili alespoň 30 ED k BAX 326, a porovnat je s parametry stanovenými v stejní účastníci účastnící se části 1 studie.
0-30 minut před infuzí až do 1 hodiny po infuzi
Incremental Recovery (IR) za 30 minut v průběhu času
Časové okno: 0-30 minut před infuzí a 30 minut po infuzi
IR při 30 minutách byla měřena v následujících časových bodech během studie: - Část 1 nebo část 2, Den expozice (ED) 1. (Pokud byl účastník přítomen pro část studie 1, pak byla použita ED 1 z části 1. Pokud účastník vstoupil do studie v části 2 studie, pak byl použit ED 1 z části 2.) - Část 2: Týden 5 - Část 2: Týden 13 - Část 2 nebo Část 3: Týden 26 (26. týden účasti ve studii) - Dokončení studie nebo ukončení návštěvy
0-30 minut před infuzí a 30 minut po infuzi
Změna v přírůstkové obnově (IR) za 30 minut v průběhu času
Časové okno: 0-30 minut před infuzí a 30 minut po infuzi
Medián změn v IR za 30 minut, vypočtený jako změna hodnoty IR od 1. dne expozice (ED1).
0-30 minut před infuzí a 30 minut po infuzi
Část 1 a 3 studie: Half Life (T 1/2)
Časové okno: 0-30 minut před infuzí až do 72 hodin po infuzi
Poločas eliminační fáze bude stanoven jako ln2/λz. Cílem části 3 studie bylo přehodnotit farmakokinetické (PK) parametry pro BAX 326 po období 6 měsíců léčby u účastníků, kteří nashromáždili alespoň 30 ED k BAX 326, a porovnat je s parametry stanovenými v stejní účastníci účastnící se části 1 studie.
0-30 minut před infuzí až do 72 hodin po infuzi
Části 1 a 3 studie: Objem distribuce v ustáleném stavu (Vss)
Časové okno: 0-30 minut před infuzí až do 72 hodin po infuzi
Vss vypočteno jako CL·MRT. Cílem části 3 studie bylo přehodnotit farmakokinetické (PK) parametry pro BAX 326 po období 6 měsíců léčby u účastníků, kteří nashromáždili alespoň 30 ED k BAX 326, a porovnat je s parametry stanovenými v stejní účastníci účastnící se části 1 studie.
0-30 minut před infuzí až do 72 hodin po infuzi
Část studie 2: Anualizovaná míra krvácení (ABR) během léčby BAX326
Časové okno: Část 2 studie = 26 týdnů ± 1 týden (Poznámka: Část 1 studie = 2–4 týdny)
ABR během profylaxe (dvakrát týdně) v části 2 byla vypočtena jako (počet epizod krvácení/pozorované období léčby ve dnech) * 365,25. Období profylaxe bylo definováno jako doba mezi první a poslední profylaktickou infuzí a ABR na profylaxi byla vypočtena pro účastníky, kteří dostávali minimálně 3 měsíce profylaktické léčby BAX326.
Část 2 studie = 26 týdnů ± 1 týden (Poznámka: Část 1 studie = 2–4 týdny)
Epizody krvácení léčené 1, 2 nebo ≥3 infuzemi BAX326 podle místa a příčiny krvácení
Časové okno: Část 2 studie = 26 týdnů ± 1 týden (Část studie 2 začala v týdnu 3-5)
Počet krvácivých epizod léčených 1, 2 nebo ≥3 infuzemi BAX326 k dosažení adekvátní hemostázy. Zvažovaly se pouze infuze nutné do vymizení krvácení.
Část 2 studie = 26 týdnů ± 1 týden (Část studie 2 začala v týdnu 3-5)
Hemostatická účinnost při řešení všech epizod krvácení (BE) léčených BAX326 podle místa a příčiny krvácení
Časové okno: Při vymizení krvácení během období studie 22 měsíců (části 1, 2 a 3 studie)
Hodnotící škála pro léčbu BE (4bodová ordinální škála): -Vynikající: Úplná úleva od bolesti a zastavení objektivních známek krvácení (např. otok, citlivost a snížený rozsah pohybu v případě muskuloskeletálního krvácení) po jediném infuze. Pro kontrolu krvácení není nutná žádná další infuze. Podání dalších infuzí k udržení hemostázy toto skóre neovlivnilo. -Dobrý: Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení po jedné infuzi. K úplnému vyřešení může být zapotřebí více než 1 infuze. -Slušná: Pravděpodobná a/nebo mírná úleva od bolesti a mírné zlepšení známek krvácení po jednorázové infuzi. K úplnému vyřešení je zapotřebí více než 1 infuze. -Žádné: Žádné zlepšení nebo se stav nezhorší.
Při vymizení krvácení během období studie 22 měsíců (části 1, 2 a 3 studie)
Celková dávka upravená podle hmotnosti na epizodu krvácení (BE) všech BE léčených BAX326 podle místa a příčiny krvácení
Časové okno: Část 2 studie = 26 týdnů ± 1 týden (Poznámka: Část 1 studie = 2–4 týdny)
Část 2 studie = 26 týdnů ± 1 týden (Poznámka: Část 1 studie = 2–4 týdny)
Spotřeba BAX326 na akci na účastníka
Časové okno: Část 2 studie = 26 týdnů ± 1 týden (Poznámka: Část 1 studie = 2–4 týdny)
Spotřeba BAX326 upravená podle hmotnosti podle události na účastníka, tj. pro profylaktickou léčbu a pro léčbu krvácení až do vymizení krvácení.
Část 2 studie = 26 týdnů ± 1 týden (Poznámka: Část 1 studie = 2–4 týdny)
Spotřeba BAX326 na účastníka: Medián počtu infuzí za měsíc
Časové okno: Část 1 studie = 2–4 týdny, Část 2 = 26 týdnů ± 1 týden (období profylaxe a On-Demand), Část 3 studie = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Část 1 studie = 2–4 týdny, Část 2 = 26 týdnů ± 1 týden (období profylaxe a On-Demand), Část 3 studie = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Spotřeba BAX326 na účastníka: střední spotřeba za měsíc upravená podle hmotnosti
Časové okno: Část 1 studie = 2–4 týdny, Část 2 = 26 týdnů ± 1 týden (období profylaxe a On-Demand), Část 3 studie = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Část 1 studie = 2–4 týdny, Část 2 = 26 týdnů ± 1 týden (období profylaxe a On-Demand), Část 3 studie = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Počet účastníků, kteří vyvinuli inhibiční protilátky proti faktoru IX (FIX)
Časové okno: 1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Výskyt celkových vazebných protilátek neurčité specificity (v rámci variability testu)
Časové okno: 1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Výskyt celkových vazebných protilátek neurčité specificity (v rámci variability testu) k FIX, protilátek proti proteinům CHO a rFurinu je definován zvýšením ředění o 2 nebo méně ve srovnání s hladinami při screeningové návštěvě (např. negativní na 1:20 nebo 1:40).
1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Výskyt celkových vazebných protilátek souvisejících s léčbou
Časové okno: 1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Výskyt celkových vazebných protilátek proti faktoru IX (FIX), protilátek proti proteinům vaječníků čínského křečka (CHO) a rekombinantního furinu (rFurin) souvisejících s léčbou je definován zvýšením o více než 2 ředění ve srovnání s hladinami při screeningové návštěvě a potvrzenou specificitou ( např. negativní na 1:80)
1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Počet účastníků, kteří zažili závažné alergické reakce (např. anafylaxe)
Časové okno: 1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Počet účastníků, kteří zažili trombotické příhody
Časové okno: 1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v laboratorních parametrech: Klinická chemie
Časové okno: 1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Klinicky významné změny v chemických hodnoceních pro alaninaminotransferázu, albumin, alkalickou fosfatázu, aspartátaminotransferázu, hydrogenuhličitan, bilirubin, močovinu v krvi, dusík, chlorid, glukózu, draslík, protein (sérum), sodík. Klinicky signifikantní (CS) definované jako: -1. Abnormální hodnota představuje nežádoucí příhodu (AE) a -2. Abnormální hodnota je příznakem nebo souvisí s onemocněním, které je již zaznamenáno jako AE ve formuláři Case Report Form (CRF).
1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Počet účastníků s klinicky významnými změnami laboratorních parametrů: hematologie
Časové okno: 1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Klinicky významné změny v hematologických hodnoceních pro bazofily, bazofily/leukocyty, eozinofily, eozinofily/leukocyty, střední koncentraci korpuskulárního hemoglobinu v erytrocytech, střední korpuskulární objem erytrocytů, erytrocyty, hematokrit, hemoglobin, leukocyty, leukocyty/lymfocyty, monocyty/monofocyty leukocyty, Neutrofily, neutrofily/leukocyty, krevní destičky,
1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Počet účastníků s klinicky významnými změnami laboratorních parametrů: vitální funkce
Časové okno: 1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Klinicky významné změny v hodnocení vitálních funkcí pro tepovou frekvenci, systolický/diastolický krevní tlak, dechovou frekvenci, tělesnou teplotu
1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v laboratorních parametrech: Trombogenní markery
Časové okno: 1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Klinicky významné změny v hodnocení trombogenních markerů pro trombin-antitrombin (TAT), protrombinový fragment 1.2 a D-dimer podle hodnocení nezávislého výboru pro monitorování dat (DMC)
1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Počet nežádoucích příhod (AE) po léčbě BAX326
Časové okno: 1. část studie = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden a 3. část studie = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
1. část studie = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden a 3. část studie = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) po léčbě BAX326
Časové okno: 1. část studie = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden a 3. část studie = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
1. část studie = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden a 3. část studie = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
EuroQoL (Quality of Life)-5 dimenzí (EQ-5D) Celkové skóre indexu
Časové okno: Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
EQ-5D je účastnickým dotazníkem, který hodnotí 5 dimenzí – mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Celkové skóre EQ-5D se pohybuje od 0 (nejhorší zdravotní stav) do 1 (dokonalý zdravotní stav) a 1 odráží nejlepší výsledek.
Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Skóre EuroQoL (Quality of Life) – 5 dimenzí vizuální analogové stupnice (EQ-5D VAS)
Časové okno: Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Účastník hodnotící dotazník k posouzení kvality života související se zdravím pomocí jedné hodnoty indexu. Komponenta VAS hodnotí aktuální zdravotní stav na stupnici od 0 (nejhorší představitelný zdravotní stav) do 100 (nejlepší představitelný zdravotní stav); vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Obecné hodnocení bolesti prostřednictvím vizuální analogové škály (VAS)
Časové okno: Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Účastník hodnotil hodnocení kvality života související se zdravím. VAS Pain Scale hodnotí aktuální zdravotní stav na stupnici od 0 (žádná bolest) do 100 (nejhorší představitelná bolest). U stupnice bolesti znamená vyšší skóre horší bolest.
Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Krátká forma (36) Průzkum zdraví (SF-36): HRQoL 'Physical Component Score' (PCS)
Časové okno: Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
PCS je souhrnná škála dimenzí fyzického fungování, fyzické role, tělesné bolesti a celkového zdraví. Komponentní skóre je normalizováno na standardní populaci. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre.
Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
SF-36: HRQoL 'duševní zdraví' (MH)
Časové okno: Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Odpověď na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36.
Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
SF-36: HRQoL Physical Functioning' (PF)
Časové okno: Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Odpověď na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36.
Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
SF-36: HRQoL Role-Physical (RP)
Časové okno: Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Odpověď na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36.
Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
SF-36: HRQoL Role-Emotional
Časové okno: Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Odpověď na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36.
Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
SF-36: HRQoL tělesná bolest
Časové okno: Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Odpověď na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36.
Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
SF-36: HRQoL duševní zdraví
Časové okno: Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Odpověď na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36.
Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
SF-36: HRQoL Vitality
Časové okno: Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Odpověď na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36.
Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
SF-36: HRQoL Social Functioning
Časové okno: Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Odpověď na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36.
Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
SF-36: HRQoL General Health
Časové okno: Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Odpověď na průzkum kvality života měřená pomocí dotazníku SF-36. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví. Neexistuje žádné celkové celkové skóre; bodování se provádí jak pro dílčí skóre, tak pro souhrnné skóre. Nezpracovaná data z položek SF-36 byla transformována na skóre založená na normách pro každé z 8 skóre zdravotní domény HRQoL/SF-36.
Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Pediatrický dotazník kvality života (PedsQL) Souhrnné skóre fyzického zdraví (věk 12–16)
Časové okno: Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Peds-QL je generický nástroj kvality života související se zdravím (HR QoL) navržený speciálně pro pediatrickou populaci. Zachycuje následující oblasti: obecné zdraví/aktivity, pocity/emoční, sociální fungování, fungování školy. Pro tuto studii byl použit Peds-QL pro subjekty ve věku 12 až 16 let. Vyšší skóre ukazuje na lepší kvalitu života (QOL) pro všechny domény Peds-QL. Tento modulární přístroj používá 5bodovou stupnici: od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy). Položky jsou obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0-100 následovně: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Hodnotí se 4 dimenze (fyzická, emocionální, sociální a školní fungování).
Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Pediatrický dotazník kvality života (PedsQL) Souhrnné skóre psychosociálního zdraví (věk 12–16)
Časové okno: Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Peds-QL je generický nástroj kvality života související se zdravím (HR QoL) navržený speciálně pro pediatrickou populaci. Zachycuje následující oblasti: obecné zdraví/aktivity, pocity/emoční, sociální fungování, fungování školy. Pro tuto studii byl použit Peds-QL pro subjekty ve věku 12 až 16 let. Vyšší skóre ukazuje na lepší kvalitu života (QOL) pro všechny domény Peds-QL. Tento modulární přístroj používá 5bodovou stupnici: od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy). Položky jsou obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0-100 následovně: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Bodují se 4 dimenze (fyzická, emocionální, sociální a školní fungování).
Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Pediatrický dotazník kvality života (PedsQL) Celkové skóre (věk 12–16)
Časové okno: Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Peds-QL je generický nástroj kvality života související se zdravím (HR QoL) navržený speciálně pro pediatrickou populaci. Zachycuje následující oblasti: obecné zdraví/aktivity, pocity/emoční, sociální fungování, fungování školy. Pro tuto studii byl použit Peds-QL pro subjekty ve věku 12 až 16 let. Vyšší skóre ukazuje na lepší kvalitu života (QOL) pro všechny domény Peds-QL. Tento modulární přístroj používá 5bodovou stupnici: od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy). Položky jsou obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0-100 následovně: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Bodují se 4 dimenze (fyzická, emocionální, sociální a školní fungování).
Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Kvalita života související se zdravím (HRQoL) Specifická nemoc: Haem-A-QoL
Časové okno: Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Přístroj Haem-A-QOL byl vyvinut a používán u pacientů s hemofilií A. Jako nástroj specifický pro hemofilii toto opatření posuzuje velmi specifické aspekty zacházení s hemofilií. Oblasti, na které se tento nástroj vztahuje, jsou: fyzické zdraví, sport/volný čas, škola/práce, řešení hemofilie a výhled do budoucna. U Haem-A-QOL vyšší skóre značí horší kvalitu života. Skóre na stupnici se pohybuje mezi 0 a 100.
Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Kvalita života související se zdravím (HRQoL) Specifická nemoc: Haemo-QoL – účastníci na vyžádání (věk 12–16)
Časové okno: Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Haemo-QoL je nástroj pro hodnocení kvality života (QoL) pro děti a dospívající s hemofilií. Jako nástroj specifický pro hemofilii toto opatření posuzuje velmi specifické aspekty zacházení s hemofilií. U Haemo-QoL vyšší skóre značí horší kvalitu života. Skóre na stupnici se pohybuje mezi 0 a 100.
Výchozí stav buď v části 1 studie, nebo v části 2 studie a na konci studia (29.–31. týden studia)
Využití zdravotních zdrojů – počet hospitalizací
Časové okno: 1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Využití zdravotních zdrojů – celkový počet dní pobytu v nemocnici
Časové okno: 1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Využití zdravotních zdrojů – návštěvy na pohotovosti
Časové okno: 1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Využití zdravotních zdrojů – neplánované návštěvy v ordinaci
Časové okno: 1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
Využití zdravotních zdrojů – dny ztracené v práci nebo ve škole
Časové okno: 1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)
1. část = 2–4 týdny, 2. část = 26 týdnů ± 1 týden, 3. část = 1 týden (celkem = 29–31 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baxalta now part of Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. července 2010

Primární dokončení (Aktuální)

3. května 2012

Dokončení studie (Aktuální)

3. května 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. srpna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. srpna 2010

První zveřejněno (Odhad)

3. srpna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 250901
  • 2009-016720-31 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Klinické studie na BAX 326

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit