Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Keskeinen tutkimus (farmakokinetiikka, tehokkuus, turvallisuus) BAX 326:sta (rFIX) hemofilia B -potilailla

perjantai 30. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Baxalta now part of Shire

Rekombinanttitekijä IX (BAX 326): Vaihe 1/3, prospektiivinen, kontrolloitu, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan farmakokinetiikkaa, tehoa, turvallisuutta ja immunogeenisyyttä aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B

Tämän keskeisen vaiheen 1/3 tutkimuksen tarkoituksena on määrittää farmakokineettiset (PK) parametrit, hemostaattinen teho ja BAX 326, rekombinanttitekijä IX, turvallisuus aiemmin hoidetuilla potilailla (PTP), joilla on vaikea ja kohtalaisen vaikea hemofilia B. .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

86

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Osallistuja on seulontahetkellä 12-65-vuotias
  • Osallistuja ja/tai laillinen edustaja on antanut allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen
  • Osallistujalla on vaikea (tekijä IX (FIX) taso < 1 %) tai kohtalaisen vaikea (FIX taso 1-2 %) hemofilia B (perustuu yksivaiheiseen aktivoituun osittaiseen tromboplastiiniaikamääritykseen (aPTT)), joka on testattu keskusyksikön seulonnassa laboratorio
  • Osallistujaa on aiemmin hoidettu plasmaperäisillä tai yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistetuilla FIX-konsentraateilla vähintään 150 altistuspäivän (ED) ajan (osallistujan sairauskertomusten perusteella); jos todennettavissa olevaa, dokumentoitua historiaa ei ole saatavilla, osallistuja voidaan ilmoittautua, jos hänellä on 100-150 ED:tä mihin tahansa FIX-tuotteeseen, joita ei ole täysin dokumentoitu ja hän on osallistunut tutkimukseen 050901 vähintään 50 ED:lle Immunine-ohjelmaan ennen ilmoittautumista (ei voimassa Yhdysvalloissa ja Japanissa).
  • Osallistujalla ei ole näyttöä FIX-estäjien historiasta
  • Jos osallistuja saa ennaltaehkäisevää hoitoa, osallistuja on valmis saamaan ennaltaehkäisevää hoitoa kuuden kuukauden ajan.
  • Jos osallistuja saa tarpeen mukaan hoitoa, osallistujalla on ≥ 12 dokumentoitua hoitoa vaativaa verenvuotojaksoa 12 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista, ja hän on valmis saamaan tilaushoitoa tämän tutkimuksen ajan.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on ollut FIX-estäjiä, joiden tiitteri on ≥ 0,6 Bethesda-yksikköä (BU) (määritetty Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiolla tai vastaavassa paikallisessa laboratoriossa käytetyllä määrityksellä) milloin tahansa ennen seulontaa
  • Osallistujalla on seulonnassa havaittavissa oleva FIX-inhibiittori, jonka tiitteri on ≥0,6 BU keskuslaboratorion Bethesda-määrityksen Nijmegen-muunnoksen perusteella määritettynä.
  • Osallistujan paino on < 35 kg tai > 120 kg
  • Osallistujalla on ollut allerginen reaktio, esim. anafylaksia FIX-konsentraateille altistumisen jälkeen
  • Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys hamsterin proteiineille tai yhdistelmäfuriinille (rFurin)
  • Osallistujalla on meneillään tai äskettäin todettu tromboottinen sairaus, fibrinolyysi tai disseminoitunut intravaskulaarinen koagulaatio (DIC)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BAX 326
Rekombinanttitekijä IX (rFIX)
Biologinen: BAX 326
  • Tutkimusosa 1: Farmakokineettinen (PK) risteytys BAX326:n ja BeneFIXin kanssa
  • Tutkimusosa 2: Avoin ennaltaehkäisyn arviointi ja vain on-demand BAX326
  • Tutkimusosa 3: PK-arvioinnin avoin toisto (toista tutkimusosa 1) vain BAX326:lla ja samoilla tutkimukseen osallistujilla kuin tutkimuksen osassa 1
Muut nimet:
  • RIXUBIS
  • Rekombinanttitekijä IX (rFIX)
Active Comparator: BeneFIX
Rekombinanttitekijä IX (rFIX)
Biologinen: BeneFIX
  • Tutkimusosa 1: Farmakokineettinen (PK) risteytys BAX326:n ja BeneFIXin kanssa.
  • BeneFIX käytetään vain tämän tutkimuksen osassa 1.
  • Tutkimuksen osissa 2 ja 3 käytettiin vain BAX326:ta
Muut nimet:
  • Rekombinanttitekijä IX (rFIX)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkimusosa 1 - Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue 0 - 72 tuntia annosta kohti
Aikaikkuna: 72 tuntia
Laskettu lineaarisella puolisuunnikkaan menetelmällä. Konsentraatio 72 tunnin kohdalla interpoloitiin kahdesta lähimmästä näytteenottoajankohdasta tai ekstrapoloitiin käyttämällä viimeistä kvantitatiivista pitoisuutta ja terminaalista nopeusvakiota λz. λz arvioitiin luonnollisen log-lineaarisen sovituksen jyrkkyydestä jälkimmäisiin kvantitatiivisiin pitoisuuksiin suurimmalla säädetyllä R^2:lla.
72 tuntia

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkimusosat 1 ja 3: Plasman pitoisuus/aikakäyrän alla oleva alue ajasta 0 äärettömyyteen per annos (AUC0-∞/annos)
Aikaikkuna: 0-30 minuuttia ennen infuusiota 72 tuntiin infuusion jälkeen
Määriteltynä (AUC0-t + Ct)/ λz/annos, jossa t on viimeisen kvantitatiivisen pitoisuuden aika, Ct on viimeinen kvantifioitavissa oleva pitoisuus. λz arvioidaan luonnollisen log-lineaarisen sovituksen jyrkkyydestä jälkimmäisiin kvantifioitavissa oleviin pitoisuuksiin suurimmalla korjatulla R^2:lla. Tutkimuksen osan 3 tavoitteena oli arvioida uudelleen BAX 326:n farmakokineettiset (PK) parametrit 6 kuukauden hoidon jälkeen osallistujilla, joilla oli vähintään 30 ED:tä BAX 326:een, ja verrata niitä tutkimuksessa määritettyihin parametreihin. samat osallistujat osallistuvat tutkimuksen osaan 1.
0-30 minuuttia ennen infuusiota 72 tuntiin infuusion jälkeen
Tutkimusosat 1 ja 3: Keskimääräinen oleskeluaika (MRT)
Aikaikkuna: 0-30 minuuttia ennen infuusiota 72 tuntiin infuusion jälkeen
Laskettu momenttikäyrän alla olevaksi pinta-alaksi 0-∞ (AUMC0-∞) / AUC0-∞- TI/2, jossa AUMC0-∞ määritetään samalla tavalla kuin AUC0-∞ ja TI edustaa infuusion kestoa [tuntia]. Tutkimuksen osan 3 tarkoituksena oli arvioida uudelleen BAX 326:n farmakokineettiset (PK) parametrit 6 kuukauden hoidon jälkeen osallistujilla, joilla oli vähintään 30 ED:tä BAX 326:een, ja verrata niitä samojen osallistujien määrittyihin parametreihin. tutkimuksen osassa 1.
0-30 minuuttia ennen infuusiota 72 tuntiin infuusion jälkeen
Tutkimusosat 1 ja 3: Poisto (CL)
Aikaikkuna: 0-30 minuuttia ennen infuusiota 72 tuntiin infuusion jälkeen
Laskettu muodossa Annos/AUC0-∞. Tutkimuksen osan 3 tavoitteena oli arvioida uudelleen BAX 326:n farmakokineettiset (PK) parametrit 6 kuukauden hoidon jälkeen osallistujilla, joilla oli vähintään 30 ED:tä BAX 326:een, ja verrata niitä tutkimuksessa määritettyihin parametreihin. samat osallistujat osallistuvat tutkimuksen osaan 1.
0-30 minuuttia ennen infuusiota 72 tuntiin infuusion jälkeen
Tutkimusosat 1 ja 3: Inkrementaalinen palautuminen Cmax:ssa (IR at Cmax)
Aikaikkuna: 0-30 minuuttia ennen infuusiota 1 tuntiin infuusion jälkeen
Määritelmäksi (Cmax - Cpre-infuusio)/annos, jossa maksimipitoisuus (Cmax) määritetään korkeimpana pitoisuutena, joka saavutetaan tunnin kuluessa infuusion jälkeen. Tutkimuksen osan 3 tavoitteena oli arvioida uudelleen BAX 326:n farmakokineettiset (PK) parametrit 6 kuukauden hoidon jälkeen osallistujilla, joilla oli vähintään 30 ED:tä BAX 326:een, ja verrata niitä tutkimuksessa määritettyihin parametreihin. samat osallistujat osallistuvat tutkimuksen osaan 1.
0-30 minuuttia ennen infuusiota 1 tuntiin infuusion jälkeen
Inkrementaalinen palautuminen (IR) 30 minuutin ajan
Aikaikkuna: 0-30 minuuttia ennen infuusiota ja 30 minuuttia infuusion jälkeen
IR 30 minuutin kohdalla mitattiin seuraavina ajankohtina tutkimuksen aikana: - Osa 1 tai osa 2, altistuspäivä (ED) 1. (Jos osallistuja oli läsnä tutkimuksen osassa 1, käytettiin ED 1:tä osasta 1). Jos osallistuja osallistui opiskeluun tutkimuksen osassa 2, käytettiin ED 1 osasta 2.) - Osa 2: Viikko 5 - Osa 2: Viikko 13 - Osa 2 tai osa 3: Viikko 26 (tutkimukseen osallistumisen viikko 26) - Tutkimuksen suorittaminen tai lopetuskäynti
0-30 minuuttia ennen infuusiota ja 30 minuuttia infuusion jälkeen
Muutos inkrementaalisessa palautumisessa (IR) 30 minuutin kuluttua ajan kuluessa
Aikaikkuna: 0-30 minuuttia ennen infuusiota ja 30 minuuttia infuusion jälkeen
IR-arvon mediaanimuutokset 30 minuutin kohdalla, laskettuna IR-arvon muutoksena altistuspäivästä 1 (ED1).
0-30 minuuttia ennen infuusiota ja 30 minuuttia infuusion jälkeen
Tutkimusosat 1 ja 3: Puoliintumisaika (T 1/2)
Aikaikkuna: 0-30 minuuttia ennen infuusiota 72 tuntiin infuusion jälkeen
Eliminaatiovaiheen puoliintumisaika määritetään muodossa ln2/λz. Tutkimuksen osan 3 tavoitteena oli arvioida uudelleen BAX 326:n farmakokineettiset (PK) parametrit 6 kuukauden hoidon jälkeen osallistujilla, joilla oli vähintään 30 ED:tä BAX 326:een, ja verrata niitä tutkimuksessa määritettyihin parametreihin. samat osallistujat osallistuvat tutkimuksen osaan 1.
0-30 minuuttia ennen infuusiota 72 tuntiin infuusion jälkeen
Tutkimusosat 1 ja 3: Jakaantumisen määrä vakaassa tilassa (Vss)
Aikaikkuna: 0-30 minuuttia ennen infuusiota 72 tuntiin infuusion jälkeen
Vss laskettu muodossa CL·MRT. Tutkimuksen osan 3 tavoitteena oli arvioida uudelleen BAX 326:n farmakokineettiset (PK) parametrit 6 kuukauden hoidon jälkeen osallistujilla, joilla oli vähintään 30 ED:tä BAX 326:een, ja verrata niitä tutkimuksessa määritettyihin parametreihin. samat osallistujat osallistuvat tutkimuksen osaan 1.
0-30 minuuttia ennen infuusiota 72 tuntiin infuusion jälkeen
Tutkimusosa 2: Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR) BAX326-hoidon aikana
Aikaikkuna: Tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko (Huomautus: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa)
ABR ennaltaehkäisyn aikana (kahdesti viikossa) osassa 2 laskettiin seuraavasti (verenvuotojaksojen määrä/havaittu hoitojakso päivinä) * 365,25. Ennaltaehkäisyhoitojakso määriteltiin ensimmäisen ja viimeisen profylaktisen infuusion väliseksi ajaksi, ja ennaltaehkäisevä ABR laskettiin osallistujille, jotka saivat vähintään 3 kuukautta ennaltaehkäisevää hoitoa BAX326:lla.
Tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko (Huomautus: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa)
1, 2 tai ≥3 BAX326-infuusiolla hoidetut verenvuotojaksot verenvuotokohdan ja syyn mukaan
Aikaikkuna: Tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko (tutkimusosa 2 alkoi viikolla 3-5)
Niiden verenvuotojaksojen määrä, joita hoidettiin 1, 2 tai ≥ 3 BAX326-infuusiolla riittävän hemostaasin saavuttamiseksi. Vain verenvuodon häviämiseen tarvittavat infuusiot otettiin huomioon.
Tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko (tutkimusosa 2 alkoi viikolla 3-5)
Hemostaattinen teho kaikkien BAX326:lla hoidettujen verenvuotojaksojen (BE:iden) korjauksessa verenvuotopaikan ja -syyn mukaan
Aikaikkuna: Verenvuotojen erottuessa koko 22 kuukauden tutkimusjakson ajan (tutkimusosat 1, 2 ja 3)
BE:n hoidon arviointiasteikko (4 pisteen järjestysasteikko): -Erinomainen: Täysi kivun lievitys ja objektiivisten verenvuodon merkkien (esim. turvotus, arkuus ja liikeradan heikkeneminen tuki- ja liikuntaelimistön verenvuodon tapauksessa) loppuminen yhden kerran jälkeen infuusio. Lisäinfuusiota ei tarvita verenvuodon hallintaan. Lisäinfuusioiden antaminen hemostaasin ylläpitämiseksi ei vaikuttanut tähän pisteytykseen. -Hyvä: Selkeää kivunlievitystä ja/tai verenvuodon merkkien paranemista yhden infuusion jälkeen. Vaatii mahdollisesti enemmän kuin yhden infuusion täydelliseen erotteluun. - Kohtuullinen: Todennäköinen ja/tai lievä kivun lievitys ja lievä verenvuodon oireiden paraneminen yhden infuusion jälkeen. Täydelliseen ratkaisuun tarvitaan enemmän kuin 1 infuusio. -Ei mitään: Ei parannusta tai tila huononee.
Verenvuotojen erottuessa koko 22 kuukauden tutkimusjakson ajan (tutkimusosat 1, 2 ja 3)
Kaikkien BAX326:lla hoidettujen BE:iden painoon sovitettu kokonaisannos verenvuotojaksoa kohti verenvuotopaikan ja -syyn mukaan
Aikaikkuna: Tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko (Huomautus: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa)
Tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko (Huomautus: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa)
Kulutus BAX326 per tapahtuma per osallistuja
Aikaikkuna: Tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko (Huomautus: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa)
BAX326:n painoon mukautettu kulutus tapahtumakohtaisesti osallistujaa kohti eli ennaltaehkäisevään hoitoon ja verenvuotojen hoitoon verenvuodon korjaamiseen asti.
Tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko (Huomautus: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa)
BAX326:n kulutus osallistujaa kohti: Infuusioiden mediaanimäärä kuukaudessa
Aikaikkuna: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko (ennaltaehkäisy- ja tilausjakso), tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko (ennaltaehkäisy- ja tilausjakso), tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
BAX326:n kulutus osallistujaa kohti: Keskimääräinen painokorjattu kulutus kuukaudessa
Aikaikkuna: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko (ennaltaehkäisy- ja tilausjakso), tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko (ennaltaehkäisy- ja tilausjakso), tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Niiden osallistujien määrä, jotka kehittävät estäviä vasta-aineita tekijä IX (FIX)
Aikaikkuna: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Määrittämättömän spesifisyyden omaavien kokonaissitoutuvien vasta-aineiden esiintyminen (määrityksen vaihteluvälin sisällä)
Aikaikkuna: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
FIX-vasta-aineiden, CHO-proteiineja ja rFuriinin vasta-aineiden, joiden spesifisyys on epämääräinen (määrityksen vaihteluvälin sisällä), esiintyminen määritetään laimennuksella, joka on 2 tai vähemmän verrattuna seulontakäynnin tasoihin (esim. negatiivinen arvoon 1:20 tai 1:40).
Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Hoitoon liittyvien sitovien vasta-aineiden kokonaismäärä
Aikaikkuna: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Hoitoon liittyvien kokonaissitoutumisvasta-aineiden esiintyminen tekijä IX (FIX), vasta-aineet kiinanhamsterin munasarjaproteiineja (CHO) ja rekombinanttifuriinia (rFurin) vastaan ​​määritellään yli 2-laimennuksisella lisäyksellä verrattuna seulontakäynnin tasoihin ja vahvistettuun spesifisyyteen ( esim. negatiivinen arvoon 1:80)
Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Vakavia allergisia reaktioita (esim. anafylaksia) kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Tromboottisia tapahtumia kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa: kliininen kemia
Aikaikkuna: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Kliinisesti merkittävät muutokset alaniiniaminotransferaasin, albumiinin, alkalisen fosfataasin, aspartaattiaminotransferaasin, bikarbonaatin, bilirubiinin, veren ureatypen, kloridin, glukoosin, kaliumin, proteiinin (seerumi), natriumin kemiallisissa arvioinneissa. Kliinisesti merkitsevä (CS) määritellään seuraavasti: -1. Epänormaali arvo muodostaa haittatapahtuman (AE) ja -2. Epänormaali arvo on oire tai liittyy sairauteen, joka on jo tallennettu AE:ksi tapausraporttilomakkeessa (CRF).
Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa: Hematologia
Aikaikkuna: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Kliinisesti merkittävät muutokset basofiilien, basofiilien/leukosyyttien, eosinofiilien, eosinofiilien/leukosyyttien hematologisissa arvioinneissa, erytrosyyttien keskimääräinen hemoglobiinipitoisuus, erytrosyyttien keskimääräinen verisolumäärä, erytrosyytit, hematokriitti, hemoglobiini, leukosyytit, lyukosyytit, leukosyytit, leukosyytit, leukosyytit tes/leukosyytit, Neutrofiilit, neutrofiilit/leukosyytit, verihiutaleet,
Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa: elintoiminnot
Aikaikkuna: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Kliinisesti merkittävät muutokset pulssin, systolisen/diastolisen verenpaineen, hengitystiheyden, kehon lämpötilan elintoimintojen arvioinnissa
Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa: Trombogeeniset markkerit
Aikaikkuna: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Kliinisesti merkittävät muutokset trombiini-antitrombiinin (TAT), protrombiinifragmentin 1.2 ja D-dimeerin trombogeenisten markkerien arvioinneissa riippumattoman tietojen seurantakomitean (DMC) arvioimina
Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Haittatapahtumien määrä BAX326-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko ja tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko ja tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) BAX326-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko ja tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko ja tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
EuroQoL (Quality of Life) - 5 Dimensions (EQ-5D) kokonaisindeksipisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
EQ-5D on osallistuja, joka vastasi kyselyyn, joka pisteytti 5 ulottuvuutta - liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. EQ-5D:n kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (huonoin terveydentila) 1:een (täydellinen terveydentila) ja 1 kuvastaa parasta tulosta.
Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
EuroQoL (Quality of Life) - 5 Dimensions Visual Analogue Scale (EQ-5D VAS) -pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Osallistuja arvioi kyselylomakkeen terveyteen liittyvän elämänlaadun arvioimiseksi yhden indeksiarvon perusteella. VAS-komponentti arvioi nykyisen terveydentilan asteikolla 0 (pahin kuviteltavissa oleva terveydentila) 100:aan (paras kuviteltavissa oleva terveydentila); korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Yleinen kivun arviointi visuaalisen analogisen asteikon (VAS) avulla
Aikaikkuna: Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Osallistujan arvioima terveyteen liittyvän elämänlaadun arviointi. VAS-kipuasteikko arvioi nykyisen terveydentilan asteikolla 0 (ei kipua) 100:aan (pahin kuviteltavissa oleva kipu). Kipuasteikolla korkeampi pistemäärä osoittaa pahempaa kipua.
Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Lyhyt lomake (36) Health Survey (SF-36): HRQoL 'Physical Component Score' (PCS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
PCS on yhteenvetoasteikko fyysisen toiminnan, fyysisen roolin, ruumiinkivun ja yleisen terveyden ulottuvuuksista. Komponenttipisteet normalisoidaan standardipopulaatioon. Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa terveyttä. Kokonaispistemäärää ei ole; pisteytys tehdään sekä alapisteille että yhteenvetopisteille.
Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
SF-36: HRQoL "Mental Health" (MH)
Aikaikkuna: Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Elämänlaatututkimuksen vastaus mitattuna SF-36-kyselylomakkeella. Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa terveyttä. Kokonaispistemäärää ei ole; pisteytys tehdään sekä alapisteille että yhteenvetopisteille. SF-36-kohteiden raakatiedot muutettiin normipohjaisiksi pisteiksi jokaiselle kahdeksasta HRQoL/SF-36-terveysalueen pistemäärästä.
Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
SF-36: HRQoL Physical Functioning (PF)
Aikaikkuna: Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Elämänlaatututkimuksen vastaus mitattuna SF-36-kyselylomakkeella. Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa terveyttä. Kokonaispistemäärää ei ole; pisteytys tehdään sekä alapisteille että yhteenvetopisteille. SF-36-kohteiden raakatiedot muutettiin normipohjaisiksi pisteiksi jokaiselle kahdeksasta HRQoL/SF-36-terveysalueen pistemäärästä.
Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
SF-36: HRQoL Role-Physical (RP)
Aikaikkuna: Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Elämänlaatututkimuksen vastaus mitattuna SF-36-kyselylomakkeella. Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa terveyttä. Kokonaispistemäärää ei ole; pisteytys tehdään sekä alapisteille että yhteenvetopisteille. SF-36-kohteiden raakatiedot muutettiin normipohjaisiksi pisteiksi jokaiselle kahdeksasta HRQoL/SF-36-terveysalueen pistemäärästä.
Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
SF-36: HRQoL Role-Emotional
Aikaikkuna: Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Elämänlaatututkimuksen vastaus mitattuna SF-36-kyselylomakkeella. Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa terveyttä. Kokonaispistemäärää ei ole; pisteytys tehdään sekä alapisteille että yhteenvetopisteille. SF-36-kohteiden raakatiedot muutettiin normipohjaisiksi pisteiksi jokaiselle kahdeksasta HRQoL/SF-36-terveysalueen pistemäärästä.
Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
SF-36: HRQoL kehon kipu
Aikaikkuna: Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Elämänlaatututkimuksen vastaus mitattuna SF-36-kyselylomakkeella. Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa terveyttä. Kokonaispistemäärää ei ole; pisteytys tehdään sekä alapisteille että yhteenvetopisteille. SF-36-kohteiden raakatiedot muutettiin normipohjaisiksi pisteiksi jokaiselle kahdeksasta HRQoL/SF-36-terveysalueen pistemäärästä.
Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
SF-36: HRQoL Mental Health
Aikaikkuna: Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Elämänlaatututkimuksen vastaus mitattuna SF-36-kyselylomakkeella. Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa terveyttä. Kokonaispistemäärää ei ole; pisteytys tehdään sekä alapisteille että yhteenvetopisteille. SF-36-kohteiden raakatiedot muutettiin normipohjaisiksi pisteiksi jokaiselle kahdeksasta HRQoL/SF-36-terveysalueen pistemäärästä.
Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
SF-36: HRQoL Vitality
Aikaikkuna: Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Elämänlaatututkimuksen vastaus mitattuna SF-36-kyselylomakkeella. Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa terveyttä. Kokonaispistemäärää ei ole; pisteytys tehdään sekä alapisteille että yhteenvetopisteille. SF-36-kohteiden raakatiedot muutettiin normipohjaisiksi pisteiksi jokaiselle kahdeksasta HRQoL/SF-36-terveysalueen pistemäärästä.
Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
SF-36: HRQoL Social Functioning
Aikaikkuna: Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Elämänlaatututkimuksen vastaus mitattuna SF-36-kyselylomakkeella. Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa terveyttä. Kokonaispistemäärää ei ole; pisteytys tehdään sekä alapisteille että yhteenvetopisteille. SF-36-kohteiden raakatiedot muutettiin normipohjaisiksi pisteiksi jokaiselle kahdeksasta HRQoL/SF-36-terveysalueen pistemäärästä.
Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
SF-36: HRQoL Yleinen terveys
Aikaikkuna: Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Elämänlaatututkimuksen vastaus mitattuna SF-36-kyselylomakkeella. Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat parempaa terveyttä. Kokonaispistemäärää ei ole; pisteytys tehdään sekä alapisteille että yhteenvetopisteille. SF-36-kohteiden raakatiedot muutettiin normipohjaisiksi pisteiksi jokaiselle kahdeksasta HRQoL/SF-36-terveysalueen pistemäärästä.
Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Lasten elämänlaatukyselyn (PedsQL) fyysisen terveyden yhteenvetopisteet (12–16-vuotiaat)
Aikaikkuna: Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Peds-QL on yleinen terveyteen liittyvä elämänlaatu (HR QoL) -instrumentti, joka on suunniteltu erityisesti lapsiväestölle. Se kattaa seuraavat alueet: yleinen terveys/aktiviteetit, tunteet/emotionaalinen, sosiaalinen toiminta, koulun toiminta. Tässä tutkimuksessa käytettiin Peds-QL:ää 12–16-vuotiaille koehenkilöille. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua (QOL) kaikille Peds-QL:n alueille. Tämä modulaarinen instrumentti käyttää 5 pisteen asteikkoa: 0 (ei koskaan) 4 (melkein aina). Kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100 seuraavasti: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 ulottuvuutta (fyysinen, emotionaalinen, sosiaalinen ja koulun toiminta) pisteytetään.
Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Lasten elämänlaatukyselyn (PedsQL) psykososiaalisen terveyden yhteenvetopisteet (12–16-vuotiaat)
Aikaikkuna: Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Peds-QL on yleinen terveyteen liittyvä elämänlaatu (HR QoL) -instrumentti, joka on suunniteltu erityisesti lapsiväestölle. Se kattaa seuraavat alueet: yleinen terveys/aktiviteetit, tunteet/emotionaalinen, sosiaalinen toiminta, koulun toiminta. Tässä tutkimuksessa käytettiin Peds-QL:ää 12–16-vuotiaille koehenkilöille. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua (QOL) kaikille Peds-QL:n alueille. Tämä modulaarinen instrumentti käyttää 5 pisteen asteikkoa: 0 (ei koskaan) 4 (melkein aina). Kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100 seuraavasti: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 ulottuvuutta (fyysinen, emotionaalinen, sosiaalinen ja koulun toiminta) pisteytetään.
Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Lasten elämänlaatukyselyn (PedsQL) kokonaispistemäärä (12–16-vuotiaat)
Aikaikkuna: Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Peds-QL on yleinen terveyteen liittyvä elämänlaatu (HR QoL) -instrumentti, joka on suunniteltu erityisesti lapsiväestölle. Se kattaa seuraavat alueet: yleinen terveys/aktiviteetit, tunteet/emotionaalinen, sosiaalinen toiminta, koulun toiminta. Tässä tutkimuksessa käytettiin Peds-QL:ää 12–16-vuotiaille koehenkilöille. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua (QOL) kaikille Peds-QL:n alueille. Tämä modulaarinen instrumentti käyttää 5 pisteen asteikkoa: 0 (ei koskaan) 4 (melkein aina). Kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100 seuraavasti: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 ulottuvuutta (fyysinen, emotionaalinen, sosiaalinen ja koulun toiminta) pisteytetään.
Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL) Sairauskohtainen: Haem-A-QoL
Aikaikkuna: Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Haem-A-QOL-instrumentti on kehitetty ja käytetty hemofilia A -potilaille. Hemofiliaspesifisenä välineenä tämä mitta arvioi hyvin erityisiä hemofilian hoidon näkökohtia. Tämä väline kattaa seuraavat alueet: fyysinen terveys, urheilu/vapaa-aika, koulu/työ, hemofilian hoito ja tulevaisuuden näkymät. Haem-A-QOL:n korkeammat pisteet osoittavat huonompaa elämänlaatua. Pisteet asteikolla välillä 0-100.
Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL) Sairauskohtainen: Hemo-QoL - Osallistujat pyynnöstä (12–16-vuotiaat)
Aikaikkuna: Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Haemo-QoL on elämänlaadun (QoL) arviointiväline hemofiliaa sairastaville lapsille ja nuorille. Hemofiliaspesifisenä välineenä tämä mitta arvioi hyvin erityisiä hemofilian hoidon näkökohtia. Hemo-QoL:n osalta korkeammat pisteet osoittavat huonompaa elämänlaatua. Pisteet asteikolla välillä 0-100.
Lähtötilanne joko opinto-osassa 1 tai opinto-osassa 2 ja opintojen lopussa (opintoviikot 29-31)
Terveysresurssien käyttö – sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Terveysresurssien käyttö – sairaalassaolopäiviä yhteensä
Aikaikkuna: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Terveysresurssien käyttö – Ensiapukäynnit
Aikaikkuna: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Terveysresurssien käyttö – suunnittelemattomat lääkärikäynnit
Aikaikkuna: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Terveysresurssien käyttö – töistä tai koulusta poissa olevat päivät
Aikaikkuna: Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)
Tutkimusosa 1 = 2-4 viikkoa, tutkimusosa 2 = 26 viikkoa ± 1 viikko, tutkimusosa 3 = 1 viikko (yhteensä = 29-31 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baxalta now part of Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 29. heinäkuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 3. toukokuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 3. toukokuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 2. elokuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. elokuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 3. elokuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 20. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 250901
  • 2009-016720-31 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa