Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kluczowe badanie (farmakokinetyka, skuteczność, bezpieczeństwo) BAX 326 (rFIX) u pacjentów z hemofilią B

30 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

Rekombinowany czynnik IX (BAX 326): prospektywne, kontrolowane, wieloośrodkowe badanie fazy 1/3 oceniające farmakokinetykę, skuteczność, bezpieczeństwo i immunogenność u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B

Celem tego kluczowego badania fazy 1/3 jest określenie parametrów farmakokinetycznych (PK), skuteczności hemostatycznej i bezpieczeństwa BAX 326, rekombinowanego czynnika IX, u wcześniej leczonych pacjentów (PTP) z ciężką i umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B .

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

86

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Główne kryteria włączenia:

  • Uczestnik ma od 12 do 65 lat w momencie badania przesiewowego
  • Uczestnik i/lub przedstawiciel prawny przedstawił/a podpisaną świadomą zgodę
  • Uczestnik ma ciężką (poziom czynnika IX (FIX) < 1%) lub umiarkowanie ciężką (poziom FIX 1-2%) hemofilię B (na podstawie jednoetapowego testu czasu częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (aPTT)), zgodnie z testem przesiewowym w centralnym laboratorium
  • Uczestnik był wcześniej leczony koncentratem(ami) FIX pochodzącym z osocza lub rekombinowanym przez co najmniej 150 dni ekspozycji (ED) (na podstawie dokumentacji medycznej uczestnika); jeśli możliwa do zweryfikowania, udokumentowana historia jest niedostępna, uczestnik może zostać zarejestrowany, jeśli ma 100-150 ED na dowolny produkt FIX, który nie jest w pełni udokumentowany i uczestniczył w badaniu 050901 przez co najmniej 50 ED na odporność przed rejestracją (nie obowiązuje w USA i Japonii).
  • Uczestnik nie ma dowodów na historię stosowania inhibitorów FIX
  • W przypadku chęci skorzystania przez uczestnika z leczenia profilaktycznego, uczestnik wyraża zgodę na leczenie profilaktyczne przez okres 6 miesięcy.
  • Jeśli uczestnik ma otrzymać leczenie na żądanie, uczestnik ma ≥12 udokumentowanych epizodów krwawienia wymagających leczenia w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania i wyraża chęć otrzymywania leczenia na żądanie w czasie trwania tego badania.

Główne kryteria wykluczenia:

  • Uczestnik ma historię inhibitorów FIX z mianem ≥0,6 jednostek Bethesda (BU) (określonym przez modyfikację Nijmegen testu Bethesda lub test zastosowany w odpowiednim lokalnym laboratorium) w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym
  • Uczestnik ma wykrywalny inhibitor FIX podczas badania przesiewowego, z mianem ≥0,6 BU, jak określono za pomocą modyfikacji Nijmegen testu Bethesda w laboratorium centralnym
  • Waga uczestnika < 35 kg lub > 120 kg
  • Uczestnik ma historię reakcji alergicznej, np. anafilaksji, po ekspozycji na koncentrat(y) FIX
  • Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na białka chomika lub rekombinowaną furynę (rFurin)
  • U uczestnika występują obecnie lub ostatnio dowody choroby zakrzepowej, fibrynolizy lub rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego (DIC)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BAX 326
Rekombinowany czynnik IX (rFIX)
Biologiczny: BAX 326
  • Badanie Część 1: Farmakokinetyka (PK) skrzyżowana z BAX326 i BeneFIX
  • Badanie Część 2: Otwarta ocena profilaktyki i tylko BAX326 na żądanie
  • Badanie Część 3: Otwarte powtórzenie oceny farmakokinetycznej (powtórzenie Badania Część 1) tylko z BAX326 i tymi samymi uczestnikami badania, co w badaniu Część 1
Inne nazwy:
  • RIXUBIS
  • Rekombinowany czynnik IX (rFIX)
Aktywny komparator: BeneFIX
Rekombinowany czynnik IX (rFIX)
Biologiczny: BeneFIX
  • Badanie Część 1: Farmakokinetyka (PK) skrzyżowana z BAX326 i BeneFIX.
  • BeneFIX wykorzystano tylko w części 1 tego badania.
  • Badanie Część 2 i 3 wykorzystywało tylko BAX326
Inne nazwy:
  • Rekombinowany czynnik IX (rFIX)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie Część 1 — Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od 0 do 72 godzin na dawkę
Ramy czasowe: 72 godziny
Obliczono metodą trapezów liniowych. Stężenie po 72 godzinach interpolowano z dwóch najbliższych punktów czasowych pobierania próbek lub ekstrapolowano przy użyciu ostatniego mierzalnego stężenia i końcowej stałej szybkości λz. λz oszacowano na podstawie nachylenia logarytmicznego dopasowania liniowego do ostatnich wymiernych stężeń, przy największym skorygowanym R^2.
72 godziny

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1 i 3 badania: Pole pod krzywą stężenia w osoczu/czasu od czasu 0 do nieskończoności na dawkę (AUC0-∞/dawkę)
Ramy czasowe: 0-30 minut przed infuzją do 72 godzin po infuzji
Zdefiniowane jako (AUC0-t + Ct)/λz/dawka, gdzie t to czas ostatniego mierzalnego stężenia, Ct to ostatnie mierzalne stężenie. λz zostanie oszacowane na podstawie nachylenia logarytmicznego dopasowania liniowego do ostatnich wymiernych stężeń, z największym skorygowanym R^2. Celem części 3 badania była ponowna ocena parametrów farmakokinetycznych (PK) dla BAX 326 po okresie 6 miesięcy leczenia u uczestników, którzy zgromadzili co najmniej 30 ED do BAX 326 i porównanie ich z parametrami określonymi w tych samych uczestników biorących udział w Części Studium 1.
0-30 minut przed infuzją do 72 godzin po infuzji
Badanie części 1 i 3: Średni czas pobytu (MRT)
Ramy czasowe: 0-30 minut przed infuzją do 72 godzin po infuzji
Obliczone jako Pole pod krzywą momentu 0-∞ (AUMC0-∞) / AUC0-∞-TI/2, gdzie AUMC0-∞ zostanie określone w podobny sposób jak AUC0-∞, a TI oznacza czas trwania infuzji [godz.] Część 3 badania miała na celu ponowną ocenę parametrów farmakokinetycznych (PK) dla BAX 326 po okresie 6 miesięcy leczenia u uczestników, którzy zgromadzili co najmniej 30 ED do BAX 326 i porównanie ich z parametrami określonymi u tych samych uczestników uczestniczących w Studium Część 1.
0-30 minut przed infuzją do 72 godzin po infuzji
Badanie części 1 i 3: Zezwolenie (CL)
Ramy czasowe: 0-30 minut przed infuzją do 72 godzin po infuzji
Obliczono jako Dawka/AUC0-∞. Celem części 3 badania była ponowna ocena parametrów farmakokinetycznych (PK) dla BAX 326 po okresie 6 miesięcy leczenia u uczestników, którzy zgromadzili co najmniej 30 ED do BAX 326 i porównanie ich z parametrami określonymi w tych samych uczestników biorących udział w Części Studium 1.
0-30 minut przed infuzją do 72 godzin po infuzji
Części badania 1 i 3: Odzyskiwanie przyrostowe przy Cmax (IR przy Cmax)
Ramy czasowe: 0-30 minut przed infuzją do 1 godziny po infuzji
Zdefiniowane jako (Cmax - Cprzed infuzją)/dawka, gdzie maksymalne stężenie (Cmax) będzie określone jako najwyższe stężenie osiągnięte w ciągu jednej godziny po infuzji. Celem części 3 badania była ponowna ocena parametrów farmakokinetycznych (PK) dla BAX 326 po okresie 6 miesięcy leczenia u uczestników, którzy zgromadzili co najmniej 30 ED do BAX 326 i porównanie ich z parametrami określonymi w tych samych uczestników biorących udział w Części Studium 1.
0-30 minut przed infuzją do 1 godziny po infuzji
Odzyskiwanie przyrostowe (IR) po 30 minutach w czasie
Ramy czasowe: 0-30 minut przed infuzją i 30 minut po infuzji
IR po 30 minutach mierzono w następujących punktach czasowych podczas badania: - Część 1 lub Część 2, Dzień ekspozycji (ED) 1. (Jeśli uczestnik był obecny podczas Części 1 badania, wówczas wykorzystano ED 1 z Części 1. Jeśli Uczestnik przystąpił do badania w Części 2 badania, wówczas zastosowano ED 1 z Części 2.) - Część 2: Tydzień 5 - Część 2: Tydzień 13 - Część 2 lub Część 3: Tydzień 26 (tydzień 26 udziału w badaniu) - Ukończenie badania lub Wizyta końcowa
0-30 minut przed infuzją i 30 minut po infuzji
Zmiana przyrostowego odzyskiwania (IR) po 30 minutach w czasie
Ramy czasowe: 0-30 minut przed infuzją i 30 minut po infuzji
Mediana zmian IR po 30 minutach, obliczona jako zmiana wartości IR od pierwszego dnia ekspozycji (ED1).
0-30 minut przed infuzją i 30 minut po infuzji
Studium części 1 i 3: Okres półtrwania (T 1/2)
Ramy czasowe: 0-30 minut przed infuzją do 72 godzin po infuzji
Okres półtrwania w fazie eliminacji zostanie określony jako ln2/λz. Celem części 3 badania była ponowna ocena parametrów farmakokinetycznych (PK) dla BAX 326 po okresie 6 miesięcy leczenia u uczestników, którzy zgromadzili co najmniej 30 ED do BAX 326 i porównanie ich z parametrami określonymi w tych samych uczestników biorących udział w Części Studium 1.
0-30 minut przed infuzją do 72 godzin po infuzji
Część 1 i 3 badania: Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss)
Ramy czasowe: 0-30 minut przed infuzją do 72 godzin po infuzji
Vss obliczono jako CL·MRT. Celem części 3 badania była ponowna ocena parametrów farmakokinetycznych (PK) dla BAX 326 po okresie 6 miesięcy leczenia u uczestników, którzy zgromadzili co najmniej 30 ED do BAX 326 i porównanie ich z parametrami określonymi w tych samych uczestników biorących udział w Części Studium 1.
0-30 minut przed infuzją do 72 godzin po infuzji
Badanie Część 2: Roczny wskaźnik krwawień (ABR) podczas leczenia BAX326
Ramy czasowe: Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień (Uwaga: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie)
ABR podczas profilaktyki (dwa razy w tygodniu) w Części 2 obliczono jako (liczba epizodów krwawień/obserwowany okres leczenia w dniach) * 365,25. Okres leczenia profilaktycznego zdefiniowano jako czas między pierwszym a ostatnim wlewem profilaktycznym, a ABR w profilaktyce obliczono dla uczestników, którzy otrzymali profilaktyczne leczenie BAX326 przez co najmniej 3 miesiące.
Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień (Uwaga: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie)
Epizody krwawienia leczone 1, 2 lub ≥3 infuzjami BAX326 według miejsca krwawienia i przyczyny
Ramy czasowe: Część 2 badania = 26 tygodni ± 1 tydzień (Część badania 2 rozpoczęła się w 3-5 tygodniu)
Liczba epizodów krwawienia leczonych 1, 2 lub ≥3 infuzjami BAX326 w celu uzyskania odpowiedniej hemostazy. Rozważano jedynie infuzje wymagane do ustąpienia krwawienia.
Część 2 badania = 26 tygodni ± 1 tydzień (Część badania 2 rozpoczęła się w 3-5 tygodniu)
Skuteczność hemostatyczna przy ustąpieniu wszystkich epizodów krwawienia (BE) leczonych BAX326 według miejsca krwawienia i przyczyny
Ramy czasowe: Po ustąpieniu krwawienia przez cały okres badania wynoszący 22 miesiące (badanie części 1, 2 i 3)
Skala oceny leczenia BE (4-punktowa skala porządkowa): -Doskonały: Pełne ustąpienie bólu i ustanie obiektywnych objawów krwawienia (np. napar. Do tamowania krwawienia nie jest wymagany dodatkowy wlew. Podawanie kolejnych wlewów w celu utrzymania hemostazy nie wpłynęło na tę punktację. -Dobry: Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia po pojedynczym wlewie. Prawdopodobnie wymaga więcej niż 1 infuzji do całkowitego ustąpienia. -Dostateczny: Prawdopodobne i/lub nieznaczne złagodzenie bólu i nieznaczna poprawa objawów krwawienia po pojedynczym wlewie. Wymagane więcej niż 1 infuzja do całkowitego ustąpienia. -Brak: Brak poprawy lub pogorszenie stanu.
Po ustąpieniu krwawienia przez cały okres badania wynoszący 22 miesiące (badanie części 1, 2 i 3)
Całkowita dawka dostosowana do masy ciała na epizod krwawienia (BE) wszystkich BE leczonych BAX326 według miejsca krwawienia i przyczyny
Ramy czasowe: Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień (Uwaga: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie)
Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień (Uwaga: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie)
Zużycie BAX326 na zdarzenie na uczestnika
Ramy czasowe: Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień (Uwaga: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie)
Skorygowane wagowo spożycie BAX326 według zdarzenia na uczestnika, tj. w leczeniu profilaktycznym i leczeniu krwawień aż do ustąpienia krwawienia.
Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień (Uwaga: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie)
Zużycie BAX326 na uczestnika: Mediana liczby infuzji miesięcznie
Ramy czasowe: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień (profilaktyka i okres na żądanie), Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień (profilaktyka i okres na żądanie), Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Spożycie BAX326 na uczestnika: mediana zużycia skorygowanego o wagę na miesiąc
Ramy czasowe: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień (profilaktyka i okres na żądanie), Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień (profilaktyka i okres na żądanie), Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Liczba uczestników, u których rozwinęły się przeciwciała hamujące czynnik IX (FIX)
Ramy czasowe: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Występowanie całkowitych przeciwciał wiążących o nieokreślonej specyficzności (w ramach zmienności testu)
Ramy czasowe: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Występowanie całkowitych przeciwciał wiążących o nieokreślonej specyficzności (w ramach zmienności testu) przeciwko FIX, przeciwciałom przeciwko białkom CHO i rFurynie definiuje się jako wzrost rozcieńczenia o 2 lub mniej w porównaniu z poziomami podczas wizyty przesiewowej (np. ujemne do 1:20 lub 1:40).
Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Występowanie całkowitych przeciwciał wiążących związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Występowanie związanych z leczeniem całkowitych przeciwciał wiążących dla czynnika IX (FIX), przeciwciał przeciwko białkom jajnika chomika chińskiego (CHO) i rekombinowanej furyny (rFuryn) definiuje się jako wzrost rozcieńczenia o więcej niż 2 w porównaniu z poziomami podczas wizyty przesiewowej i potwierdzoną specyficzność ( np. negatyw do 1:80)
Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Liczba uczestników, u których wystąpiły ciężkie reakcje alergiczne (np. anafilaksja)
Ramy czasowe: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia zakrzepowe
Ramy czasowe: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów laboratoryjnych: chemia kliniczna
Ramy czasowe: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Klinicznie istotne zmiany w ocenie chemii dla aminotransferazy alaninowej, albuminy, fosfatazy alkalicznej, aminotransferazy asparaginianowej, wodorowęglanów, bilirubiny, azotu mocznikowego we krwi, chlorków, glukozy, potasu, białka (surowicy), sodu. Istotne klinicznie (CS) zdefiniowane jako: -1. Nieprawidłowa wartość stanowi zdarzenie niepożądane (AE) i -2. Nieprawidłowa wartość jest objawem lub jest związana z chorobą, która została już zarejestrowana jako zdarzenie niepożądane w formularzu opisu przypadku (CRF).
Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów laboratoryjnych: Hematologia
Ramy czasowe: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Klinicznie istotne zmiany w ocenie hematologii dla bazofili, bazofili/leukocytów, eozynofili, eozynofili/leukocytów, średniej erytrocytów stężenia hemoglobiny korpusanowej, limfocytów erytrocytów, lekoococyty, leukocytyty, leukocyteza, leukocytyty, leukocytyty, lekoococytyty, leukocytyty, lekoococytyty, leukocytez, leukocytyty , Monocyty/leukocyty, Neutrofile, Neutrofile/Leukocyty, Płytki krwi,
Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów laboratoryjnych: parametry życiowe
Ramy czasowe: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Klinicznie istotne zmiany w ocenie parametrów życiowych dla częstości tętna, skurczowego/rozkurczowego ciśnienia krwi, częstości oddechów, temperatury ciała
Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów laboratoryjnych: markery trombogenne
Ramy czasowe: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Klinicznie istotne zmiany w ocenie markerów trombogennych dla trombiny-antytrombiny (TAT), fragmentu protrombiny 1.2 i D-dimeru, zgodnie z oceną niezależnego Komitetu ds. Monitorowania Danych (DMC)
Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Liczba zdarzeń niepożądanych (AE) po leczeniu BAX326
Ramy czasowe: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) po leczeniu BAX326
Ramy czasowe: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
EuroQoL (jakość życia) - 5 wymiarów (EQ-5D) Łączne wyniki indeksu
Ramy czasowe: Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
EQ-5D to ankieta wypełniona przez uczestnika, oceniająca 5 wymiarów – mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort i niepokój/depresja. Całkowity wynik EQ-5D waha się od 0 (najgorszy stan zdrowia) do 1 (doskonały stan zdrowia), a 1 odzwierciedla najlepszy wynik.
Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Wyniki EuroQoL (jakość życia) — 5-wymiarowa wizualna skala analogowa (EQ-5D VAS)
Ramy czasowe: Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Kwestionariusz oceniany przez uczestników do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem w zakresie pojedynczej wartości wskaźnika. Komponent VAS ocenia aktualny stan zdrowia w skali od 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia) do 100 (najlepszy wyobrażalny stan zdrowia); wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia.
Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Ogólna ocena bólu za pomocą wizualnej skali analogowej (VAS)
Ramy czasowe: Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Ocena jakości życia związana ze zdrowiem przez uczestników. Skala bólu VAS ocenia aktualny stan zdrowia w skali od 0 (brak bólu) do 100 (najgorszy możliwy do wyobrażenia ból). W skali bólu wyższy wynik wskazuje na gorszy ból.
Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Krótka ankieta (36) Health Survey (SF-36): HRQoL „Physical Component Score” (PCS)
Ramy czasowe: Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
PCS to sumaryczna skala wymiarów funkcjonowania fizycznego, roli fizycznej, bólu ciała i ogólnego stanu zdrowia. Wynik składnika jest normalizowany do standardowej populacji. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy stan zdrowia. Nie ma całkowitego wyniku ogólnego; punktacja jest wykonywana zarówno dla wyników cząstkowych, jak i wyników sumarycznych.
Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
SF-36: HRQoL „Zdrowie psychiczne” (MH)
Ramy czasowe: Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Odpowiedzi na ankietę dotyczącą jakości życia mierzoną za pomocą kwestionariusza SF-36. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy stan zdrowia. Nie ma całkowitego wyniku ogólnego; punktacja jest wykonywana zarówno dla wyników cząstkowych, jak i wyników sumarycznych. Surowe dane z pozycji SF-36 zostały przekształcone w wyniki oparte na normach dla każdej z 8 ocen domeny zdrowia HRQoL/SF-36.
Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
SF-36: Funkcjonowanie fizyczne HRQoL (PF)
Ramy czasowe: Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Odpowiedzi na ankietę dotyczącą jakości życia mierzoną za pomocą kwestionariusza SF-36. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy stan zdrowia. Nie ma całkowitego wyniku ogólnego; punktacja jest wykonywana zarówno dla wyników cząstkowych, jak i wyników sumarycznych. Surowe dane z pozycji SF-36 zostały przekształcone w wyniki oparte na normach dla każdej z 8 ocen domeny zdrowia HRQoL/SF-36.
Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
SF-36: HRQoL Role Fizyczne (RP)
Ramy czasowe: Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Odpowiedzi na ankietę dotyczącą jakości życia mierzoną za pomocą kwestionariusza SF-36. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy stan zdrowia. Nie ma całkowitego wyniku ogólnego; punktacja jest wykonywana zarówno dla wyników cząstkowych, jak i wyników sumarycznych. Surowe dane z pozycji SF-36 zostały przekształcone w wyniki oparte na normach dla każdej z 8 ocen domeny zdrowia HRQoL/SF-36.
Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
SF-36: Rola emocjonalna HRQoL
Ramy czasowe: Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Odpowiedzi na ankietę dotyczącą jakości życia mierzoną za pomocą kwestionariusza SF-36. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy stan zdrowia. Nie ma całkowitego wyniku ogólnego; punktacja jest wykonywana zarówno dla wyników cząstkowych, jak i wyników sumarycznych. Surowe dane z pozycji SF-36 zostały przekształcone w wyniki oparte na normach dla każdej z 8 ocen domeny zdrowia HRQoL/SF-36.
Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
SF-36: HRQoL Ból ciała
Ramy czasowe: Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Odpowiedzi na ankietę dotyczącą jakości życia mierzoną za pomocą kwestionariusza SF-36. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy stan zdrowia. Nie ma całkowitego wyniku ogólnego; punktacja jest wykonywana zarówno dla wyników cząstkowych, jak i wyników sumarycznych. Surowe dane z pozycji SF-36 zostały przekształcone w wyniki oparte na normach dla każdej z 8 ocen domeny zdrowia HRQoL/SF-36.
Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
SF-36: Zdrowie psychiczne HRQoL
Ramy czasowe: Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Odpowiedzi na ankietę dotyczącą jakości życia mierzoną za pomocą kwestionariusza SF-36. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy stan zdrowia. Nie ma całkowitego wyniku ogólnego; punktacja jest wykonywana zarówno dla wyników cząstkowych, jak i wyników sumarycznych. Surowe dane z pozycji SF-36 zostały przekształcone w wyniki oparte na normach dla każdej z 8 ocen domeny zdrowia HRQoL/SF-36.
Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
SF-36: Witalność HRQoL
Ramy czasowe: Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Odpowiedzi na ankietę dotyczącą jakości życia mierzoną za pomocą kwestionariusza SF-36. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy stan zdrowia. Nie ma całkowitego wyniku ogólnego; punktacja jest wykonywana zarówno dla wyników cząstkowych, jak i wyników sumarycznych. Surowe dane z pozycji SF-36 zostały przekształcone w wyniki oparte na normach dla każdej z 8 ocen domeny zdrowia HRQoL/SF-36.
Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
SF-36: Funkcjonowanie społeczne HRQoL
Ramy czasowe: Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Odpowiedzi na ankietę dotyczącą jakości życia mierzoną za pomocą kwestionariusza SF-36. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy stan zdrowia. Nie ma całkowitego wyniku ogólnego; punktacja jest wykonywana zarówno dla wyników cząstkowych, jak i wyników sumarycznych. Surowe dane z pozycji SF-36 zostały przekształcone w wyniki oparte na normach dla każdej z 8 ocen domeny zdrowia HRQoL/SF-36.
Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
SF-36: Ogólny stan zdrowia HRQoL
Ramy czasowe: Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Odpowiedzi na ankietę dotyczącą jakości życia mierzoną za pomocą kwestionariusza SF-36. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy stan zdrowia. Nie ma całkowitego wyniku ogólnego; punktacja jest wykonywana zarówno dla wyników cząstkowych, jak i wyników sumarycznych. Surowe dane z pozycji SF-36 zostały przekształcone w wyniki oparte na normach dla każdej z 8 ocen domeny zdrowia HRQoL/SF-36.
Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Kwestionariusz jakości życia dzieci (PedsQL) Podsumowanie wyniku zdrowia fizycznego (wiek 12-16 lat)
Ramy czasowe: Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Peds-QL to ogólny instrument oceny jakości życia związanej ze zdrowiem (HR QoL), zaprojektowany specjalnie dla populacji pediatrycznej. Obejmuje następujące domeny: ogólny stan zdrowia/aktywność, uczucia/emocje, funkcjonowanie społeczne, funkcjonowanie szkoły. W tym badaniu zastosowano Peds-QL dla osób w wieku od 12 do 16 lat. Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia (QOL) we wszystkich domenach Peds-QL. To modułowe narzędzie wykorzystuje 5-stopniową skalę: od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze). Pozycje są punktowane w odwrotnej kolejności i przekształcane liniowo do skali 0-100 w następujący sposób: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Oceniane są 4 wymiary (funkcjonowanie fizyczne, emocjonalne, społeczne i szkolne).
Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Kwestionariusz Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL) Podsumowanie Zdrowia Psychospołecznego (wiek 12-16 lat)
Ramy czasowe: Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Peds-QL to ogólny instrument oceny jakości życia związanej ze zdrowiem (HR QoL), zaprojektowany specjalnie dla populacji pediatrycznej. Obejmuje następujące domeny: ogólny stan zdrowia/aktywność, uczucia/emocje, funkcjonowanie społeczne, funkcjonowanie szkoły. W tym badaniu zastosowano Peds-QL dla osób w wieku od 12 do 16 lat. Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia (QOL) we wszystkich domenach Peds-QL. To modułowe narzędzie wykorzystuje 5-stopniową skalę: od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze). Pozycje są punktowane w odwrotnej kolejności i przekształcane liniowo do skali 0-100 w następujący sposób: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Oceniane są 4 wymiary (funkcjonowanie fizyczne, emocjonalne, społeczne i szkolne).
Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Całkowity wynik kwestionariusza jakości życia dzieci (PedsQL) (wiek 12-16 lat)
Ramy czasowe: Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Peds-QL to ogólny instrument oceny jakości życia związanej ze zdrowiem (HR QoL), zaprojektowany specjalnie dla populacji pediatrycznej. Obejmuje następujące domeny: ogólny stan zdrowia/aktywność, uczucia/emocje, funkcjonowanie społeczne, funkcjonowanie szkoły. W tym badaniu zastosowano Peds-QL dla osób w wieku od 12 do 16 lat. Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia (QOL) we wszystkich domenach Peds-QL. To modułowe narzędzie wykorzystuje 5-stopniową skalę: od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze). Pozycje są punktowane w odwrotnej kolejności i przekształcane liniowo do skali 0-100 w następujący sposób: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Oceniane są 4 wymiary (funkcjonowanie fizyczne, emocjonalne, społeczne i szkolne).
Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQoL) Specyficzna dla choroby: Haem-A-QoL
Ramy czasowe: Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Narzędzie Haem-A-QOL zostało opracowane i stosowane u pacjentów z hemofilią typu A. Jako instrument specyficzny dla hemofilii, środek ten ocenia bardzo specyficzne aspekty radzenia sobie z hemofilią. Dziedziny objęte tym instrumentem to: zdrowie fizyczne, sport/czas wolny, szkoła/praca, radzenie sobie z hemofilią oraz perspektywy na przyszłość. W przypadku Haem-A-QOL wyższe wyniki wskazują na gorszą jakość życia. Wyniki na skali od 0 do 100.
Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQoL) Specyficzna dla choroby: Hemo-QoL — uczestnicy na żądanie (w wieku 12-16 lat)
Ramy czasowe: Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Haemo-QoL to narzędzie do oceny jakości życia (QoL) dzieci i młodzieży z hemofilią. Jako instrument specyficzny dla hemofilii, środek ten ocenia bardzo specyficzne aspekty radzenia sobie z hemofilią. W przypadku Haemo-QoL wyższe wyniki wskazują na gorszą jakość życia. Wyniki na skali od 0 do 100.
Linia bazowa na części badania 1 lub części badania 2 i na końcu badania (tygodnie badania 29-31)
Wykorzystanie zasobów zdrowotnych — liczba hospitalizacji
Ramy czasowe: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Wykorzystanie zasobów zdrowotnych — łączna liczba dni pobytu w szpitalu
Ramy czasowe: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Wykorzystanie zasobów zdrowotnych — wizyty w izbie przyjęć
Ramy czasowe: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Wykorzystanie zasobów służby zdrowia — nieplanowane wizyty w gabinecie lekarskim
Ramy czasowe: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Wykorzystanie zasobów zdrowotnych — dni stracone w pracy lub szkole
Ramy czasowe: Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)
Badanie Część 1 = 2-4 tygodnie, Badanie Część 2 = 26 tygodni ± 1 tydzień, Badanie Część 3 = 1 tydzień (łącznie = 29-31 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 lipca 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 maja 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 maja 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 sierpnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 sierpnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 250901
  • 2009-016720-31 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia B

Badania kliniczne na BAX 326

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ethiopia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj