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Estudio fundamental (farmacocinética, eficacia, seguridad) de BAX 326 (rFIX) en pacientes con hemofilia B

30 de abril de 2021 actualizado por: Baxalta now part of Shire

Factor IX recombinante (BAX 326): un estudio de fase 1/3, prospectivo, controlado y multicéntrico que evalúa la farmacocinética, la eficacia, la seguridad y la inmunogenicidad en pacientes tratados previamente con hemofilia B grave o moderadamente grave

El propósito de este estudio fundamental de fase 1/3 es determinar los parámetros farmacocinéticos (PK), la eficacia hemostática y la seguridad de BAX 326, un factor IX recombinante, en pacientes previamente tratados (PTP) con hemofilia B grave y moderadamente grave. .

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

86

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Rosario, Argentina
  • Brasil
      • Brasilia, Brasil
      • Sao Paulo, Brasil
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
  • Chequia
      • Prague, Chequia
  • Chile
      • Santiago, Chile
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
      • Cali, Colombia
  • España
      • Barcelona, España
  • Federación Rusa
      • Kirov, Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa
      • St. Petersburg, Federación Rusa
  • Japón
      • Hiroshima, Japón
      • Nara, Japón
      • Tochigi, Japón
      • Tokyo, Japón
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
      • Krakow, Polonia
      • Lodz, Polonia
      • Warsaw, Polonia
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
  • Rumania
      • Bucharest, Rumania
      • Timisoara, Rumania
  • Suecia
      • Malmö, Suecia
  • Ucrania
      • Lviv, Ucrania

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Principales Criterios de Inclusión:

  • El participante tiene entre 12 y 65 años en el momento de la selección.
  • El participante y/o representante legal ha/han proporcionado consentimiento informado firmado
  • El participante tiene hemofilia B grave (nivel de factor IX (FIX) < 1 %) o moderadamente grave (nivel de FIX 1-2 %) (basado en el ensayo de tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT) de una etapa), según lo probado en la selección en el centro laboratorio
  • El participante recibe tratamiento previo con concentrado(s) de FIX derivado de plasma o recombinante durante un mínimo de 150 días de exposición (DE) (según los registros médicos del participante); si no se dispone de un historial verificable y documentado, el participante puede inscribirse si tiene entre 100 y 150 ED de cualquier producto FIX que no esté completamente documentado y haya participado en el Estudio 050901 durante al menos 50 ED de Immune antes de la inscripción (no válido para EE. UU. y Japón).
  • El participante no tiene evidencia de antecedentes de inhibidores de FIX
  • Si el participante va a recibir tratamiento profiláctico, el participante está dispuesto a recibir tratamiento profiláctico durante un período de 6 meses.
  • Si el participante va a recibir tratamiento a pedido, el participante tiene ≥12 episodios de sangrado documentados que requieren tratamiento dentro de los 12 meses anteriores a la inscripción y está dispuesto a recibir tratamiento a pedido durante la duración de este estudio.

Principales Criterios de Exclusión:

  • El participante tiene antecedentes de inhibidores de FIX con un título ≥0,6 Unidades Bethesda (BU) (según lo determinado por la modificación de Nijmegen del ensayo Bethesda o el ensayo empleado en el laboratorio local respectivo) en cualquier momento antes de la selección
  • El participante tiene un inhibidor de FIX detectable en la selección, con un título ≥0.6 BU según lo determinado por la modificación de Nijmegen del ensayo de Bethesda en el laboratorio central.
  • El peso del participante es < 35 kg o > 120 kg
  • El participante tiene antecedentes de reacción alérgica, por ejemplo, anafilaxia, después de la exposición a concentrados de FIX.
  • El participante tiene una hipersensibilidad conocida a las proteínas de hámster o furina recombinante (rFurin)
  • El participante tiene evidencia en curso o reciente de una enfermedad trombótica, fibrinólisis o coagulación intravascular diseminada (CID)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: BAX 326
Factor IX recombinante (rFIX)
Biológico: BAX 326
  • Parte 1 del estudio: Intercambio farmacocinético (PK) con BAX326 y BeneFIX
  • Parte 2 del estudio: Evaluación de etiqueta abierta de profilaxis y BAX326 a pedido únicamente
  • Parte 3 del estudio: Repetición abierta de la evaluación farmacocinética (repetición de la Parte 1 del estudio) solo con BAX326 y los mismos participantes del estudio que la Parte 1 del estudio
Otros nombres:
  • RIXUBIS
  • Factor IX recombinante (rFIX)
Comparador activo: BeneFIX
Factor IX recombinante (rFIX)
Biológico: BeneFIX
  • Parte 1 del estudio: Intercambio farmacocinético (PK) con BAX326 y BeneFIX.
  • BeneFIX solo se usó en la Parte 1 de este estudio.
  • Las partes 2 y 3 del estudio solo utilizaron BAX326
Otros nombres:
  • Factor IX recombinante (rFIX)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1 del estudio: área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo de 0 a 72 horas por dosis
Periodo de tiempo: 72 horas
Calculado utilizando el método trapezoidal lineal. La concentración a las 72 horas se interpoló a partir de los dos puntos temporales de muestreo más cercanos o se extrapoló utilizando la última concentración cuantificable y la constante de velocidad terminal λz. λz se estimó a partir de la pendiente del ajuste lineal logarítmico natural a las últimas concentraciones cuantificables, con el mayor R^2 ajustado.
72 horas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Partes 1 y 3 del estudio: Área bajo la curva de concentración plasmática/tiempo desde el tiempo 0 hasta el infinito por dosis (AUC0-∞/ dosis)
Periodo de tiempo: 0-30 minutos antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
Definido como (AUC0-t + Ct)/ λz/ dosis, donde t es el momento de la última concentración cuantificable, Ct es la última concentración cuantificable. λz se estimará a partir de la pendiente del ajuste lineal logarítmico natural a las últimas concentraciones cuantificables, con el mayor R^2 ajustado. El objetivo de la Parte 3 del estudio fue reevaluar los parámetros farmacocinéticos (PK) para BAX 326 después de un período de 6 meses de tratamiento, en participantes que acumularon al menos 30 ED para BAX 326, y compararlos con los determinados en el mismos participantes que participaron en la Parte 1 del estudio.
0-30 minutos antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
Partes 1 y 3 del estudio: Tiempo medio de residencia (MRT)
Periodo de tiempo: 0-30 minutos antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
Calculado como Área bajo la curva de momento 0-∞ (AUMC0-∞) / AUC0-∞- TI/2, donde AUMC0-∞ se determinará de manera similar a AUC0-∞ y TI representa la duración de la infusión [hr] El objetivo de La Parte 3 del estudio consistía en reevaluar los parámetros farmacocinéticos (PK) para BAX 326 después de un período de 6 meses de tratamiento, en participantes que acumularon al menos 30 ED para BAX 326, y compararlos con los determinados en los mismos participantes que participaron en el Estudio Parte 1.
0-30 minutos antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
Estudio Partes 1 y 3: Espacio libre (CL)
Periodo de tiempo: 0-30 minutos antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
Calculado como Dosis/AUC0-∞. El objetivo de la Parte 3 del estudio fue reevaluar los parámetros farmacocinéticos (PK) para BAX 326 después de un período de 6 meses de tratamiento, en participantes que acumularon al menos 30 ED para BAX 326, y compararlos con los determinados en el mismos participantes que participaron en la Parte 1 del estudio.
0-30 minutos antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
Partes 1 y 3 del estudio: Recuperación incremental en Cmax (IR en Cmax)
Periodo de tiempo: 0-30 minutos antes de la infusión hasta 1 hora después de la infusión
Definido como (Cmax - Cpre-infusión)/Dosis, donde la concentración máxima (Cmax) se determinará como la concentración más alta alcanzada dentro de una hora después de la infusión. El objetivo de la Parte 3 del estudio fue reevaluar los parámetros farmacocinéticos (PK) para BAX 326 después de un período de 6 meses de tratamiento, en participantes que acumularon al menos 30 ED para BAX 326, y compararlos con los determinados en el mismos participantes que participaron en la Parte 1 del estudio.
0-30 minutos antes de la infusión hasta 1 hora después de la infusión
Recuperación incremental (IR) a los 30 minutos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 0-30 minutos antes de la infusión y 30 minutos después de la infusión
La IR a los 30 minutos se midió en los siguientes puntos de tiempo durante el estudio: - Parte 1 o Parte 2, Día de exposición (ED) 1. (Si el participante estuvo presente en la Parte 1 del estudio, entonces se utilizó la ED 1 de la Parte 1. Si el participante ingresó al estudio en la Parte 2 del estudio, entonces se usó el ED 1 de la Parte 2). - Parte 2: Semana 5 - Parte 2: Semana 13 - Parte 2 o Parte 3: Semana 26 (Semana 26 de participación en el estudio) - Finalización del estudio o visita de terminación
0-30 minutos antes de la infusión y 30 minutos después de la infusión
Cambio en la recuperación incremental (IR) a los 30 minutos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 0-30 minutos antes de la infusión y 30 minutos después de la infusión
Los cambios medianos en IR a los 30 minutos, calculados como el cambio en el valor IR desde el día de exposición 1 (ED1).
0-30 minutos antes de la infusión y 30 minutos después de la infusión
Estudio Partes 1 y 3: Half Life (T 1/2)
Periodo de tiempo: 0-30 minutos antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
La vida media de la fase de eliminación se determinará como ln2/ λz. El objetivo de la Parte 3 del estudio fue reevaluar los parámetros farmacocinéticos (PK) para BAX 326 después de un período de 6 meses de tratamiento, en participantes que acumularon al menos 30 ED para BAX 326, y compararlos con los determinados en el mismos participantes que participaron en la Parte 1 del estudio.
0-30 minutos antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
Partes 1 y 3 del estudio: Volumen de distribución en estado estacionario (Vss)
Periodo de tiempo: 0-30 minutos antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
Vss calculado como CL·MRT. El objetivo de la Parte 3 del estudio fue reevaluar los parámetros farmacocinéticos (PK) para BAX 326 después de un período de 6 meses de tratamiento, en participantes que acumularon al menos 30 ED para BAX 326, y compararlos con los determinados en el mismos participantes que participaron en la Parte 1 del estudio.
0-30 minutos antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
Parte 2 del estudio: Tasa de sangrado anualizada (ABR) durante el tratamiento con BAX326
Periodo de tiempo: Estudio Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (Nota: Estudio Parte 1 = 2-4 semanas)
La ABR durante la profilaxis (dos veces por semana) en la Parte 2 se calculó como (Número de episodios de sangrado/período de tratamiento observado en días) * 365,25. El período de tratamiento con profilaxis se definió como el tiempo entre la primera y la última infusión profiláctica y se calculó la ABR en profilaxis para los participantes que recibieron un mínimo de 3 meses de tratamiento profiláctico con BAX326.
Estudio Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (Nota: Estudio Parte 1 = 2-4 semanas)
Episodios de sangrado tratados con 1, 2 o ≥3 infusiones de BAX326 por sitio de sangrado y causa
Periodo de tiempo: Estudio Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (Estudio Parte 2 comenzó en la semana 3-5)
El número de episodios de sangrado tratados con 1, 2 o ≥3 infusiones de BAX326 para lograr una hemostasia adecuada. Solo se consideraron las infusiones requeridas hasta la resolución del sangrado.
Estudio Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (Estudio Parte 2 comenzó en la semana 3-5)
Eficacia hemostática en la resolución de todos los episodios hemorrágicos (EB) tratados con BAX326 según el lugar y la causa del sangrado
Periodo de tiempo: En la resolución del sangrado a lo largo del período de estudio de 22 meses (Partes del estudio 1, 2 y 3)
Escala de calificación para el tratamiento de EB (escala ordinal de 4 puntos): -Excelente: Alivio total del dolor y cese de los signos objetivos de sangrado (p. ej., hinchazón, sensibilidad y disminución del rango de movimiento en el caso de hemorragia musculoesquelética) después de una sola infusión. No se requiere infusión adicional para el control del sangrado. La administración de infusiones adicionales para mantener la hemostasia no afectó esta puntuación. -Bueno: Alivio definitivo del dolor y/o mejora de los signos de sangrado después de una sola infusión. Posiblemente requiera más de 1 infusión para su resolución completa. -Aceptable: Probable y/o leve alivio del dolor y leve mejoría de los signos de sangrado después de una sola infusión. Requirió más de 1 infusión para su resolución completa. -Ninguna: No mejora o empeora la condición.
En la resolución del sangrado a lo largo del período de estudio de 22 meses (Partes del estudio 1, 2 y 3)
Dosis total ajustada por peso por episodio de sangrado (EB) de todos los EB tratados con BAX326 por sitio de sangrado y causa
Periodo de tiempo: Estudio Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (Nota: Estudio Parte 1 = 2-4 semanas)
Estudio Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (Nota: Estudio Parte 1 = 2-4 semanas)
Consumo de BAX326 Por Evento Por Participante
Periodo de tiempo: Estudio Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (Nota: Estudio Parte 1 = 2-4 semanas)
Consumo ajustado por peso de BAX326 por evento por participante, es decir, para tratamiento profiláctico y para tratamiento de hemorragias hasta su resolución.
Estudio Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (Nota: Estudio Parte 1 = 2-4 semanas)
Consumo de BAX326 por participante: número medio de infusiones por mes
Periodo de tiempo: Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana (período de profilaxis y bajo demanda), Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana (período de profilaxis y bajo demanda), Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Consumo de BAX326 por participante: consumo medio ajustado por peso por mes
Periodo de tiempo: Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana (período de profilaxis y bajo demanda), Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana (período de profilaxis y bajo demanda), Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Número de participantes que desarrollaron anticuerpos inhibidores del factor IX (FIX)
Periodo de tiempo: Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Ocurrencia de anticuerpos de unión totales de especificidad indeterminada (dentro de la variabilidad del ensayo)
Periodo de tiempo: Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
La aparición de anticuerpos de unión totales de especificidad indeterminada (dentro de la variabilidad del ensayo) para FIX, anticuerpos para proteínas CHO y rFurin se define por un aumento de dilución de 2 o menos en comparación con los niveles en la visita de selección (p. negativo a 1:20 o 1:40).
Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Ocurrencia de anticuerpos de unión totales relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
La aparición de anticuerpos de unión total relacionados con el tratamiento contra el factor IX (FIX), anticuerpos contra proteínas de ovario de hámster chino (CHO) y furina recombinante (rFurin) se define por un aumento de más de 2 diluciones en comparación con los niveles en la visita de selección y la especificidad confirmada ( p.ej. negativo a 1:80)
Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Número de participantes que experimentaron reacciones alérgicas graves (p. ej., anafilaxia)
Periodo de tiempo: Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Número de participantes que experimentaron eventos trombóticos
Periodo de tiempo: Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio: química clínica
Periodo de tiempo: Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Cambios clínicamente significativos en las evaluaciones químicas de alanina aminotransferasa, albúmina, fosfatasa alcalina, aspartato aminotransferasa, bicarbonato, bilirrubina, nitrógeno ureico en sangre, cloruro, glucosa, potasio, proteína (suero), sodio. Clínicamente Significativo (CS) definido como: -1. El valor anormal constituye un evento adverso (EA) y, -2. El valor anormal es un síntoma o está relacionado con una enfermedad que ya está registrada como EA en el Formulario de informe de caso (CRF).
Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio: hematología
Periodo de tiempo: Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Cambios clínicamente significativos en las evaluaciones hematológicas para basófilos, basófilos/leucocitos, eosinófilos, eosinófilos/leucocitos, concentración de hemoglobina corpuscular media de eritrocitos, volumen corpuscular medio de eritrocitos, eritrocitos, hematocrito, hemoglobina, leucocitos, linfocitos, linfocitos/leucocitos, monocitos, monocitos /Leucocitos, Neutrófilos, neutrófilos/leucocitos, plaquetas,
Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio: signos vitales
Periodo de tiempo: Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Cambios clínicamente significativos en las evaluaciones de los signos vitales para la frecuencia del pulso, la presión arterial sistólica/diastólica, la frecuencia respiratoria, la temperatura corporal
Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio: marcadores trombogénicos
Periodo de tiempo: Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Cambios clínicamente significativos en las evaluaciones de marcadores trombogénicos para trombina-antitrombina (TAT), fragmento de protrombina 1.2 y dímero D evaluados por un Comité de Monitoreo de Datos (DMC) independiente
Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Número de eventos adversos (EA) después del tratamiento con BAX326
Periodo de tiempo: Parte 1 del estudio = 2 a 4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana y Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29 a 31 semanas)
Parte 1 del estudio = 2 a 4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana y Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29 a 31 semanas)
Número de participantes con eventos adversos (EA) después del tratamiento con BAX326
Periodo de tiempo: Parte 1 del estudio = 2 a 4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana y Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29 a 31 semanas)
Parte 1 del estudio = 2 a 4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana y Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29 a 31 semanas)
EuroQoL (Calidad de vida)-5 dimensiones (EQ-5D) Puntuaciones totales del índice
Periodo de tiempo: Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
EQ-5D es un cuestionario respondido por el participante que califica 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión. La puntuación total del EQ-5D varía de 0 (peor estado de salud) a 1 (estado de salud perfecto) y 1 refleja el mejor resultado.
Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
EuroQoL (calidad de vida)-5 puntuaciones de la escala analógica visual (EQ-5D VAS)
Periodo de tiempo: Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Cuestionario calificado por los participantes para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud en términos de un valor de índice único. El componente VAS califica el estado de salud actual en una escala de 0 (peor estado de salud imaginable) a 100 (mejor estado de salud imaginable); puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Evaluación general del dolor a través de una escala analógica visual (EVA)
Periodo de tiempo: Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Evaluación calificada por el participante de la calidad de vida relacionada con la salud. La escala de dolor VAS califica el estado de salud actual en una escala de 0 (sin dolor) a 100 (el peor dolor imaginable). Para la escala de dolor, una puntuación más alta indica peor dolor.
Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Encuesta de salud de formato corto (36) (SF-36): HRQoL 'Physical Component Score' (PCS)
Periodo de tiempo: Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
La PCS es una escala resumen de las dimensiones funcionamiento físico, rol físico, dolor corporal y salud general. La puntuación del componente se normaliza a una población estándar. Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud. No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen.
Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
SF-36: CVRS 'Salud Mental' (MH)
Periodo de tiempo: Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36. Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud. No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen. Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados ​​en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
SF-36: CVRS Funcionamiento Físico' (PF)
Periodo de tiempo: Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36. Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud. No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen. Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados ​​en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
SF-36: HRQoL Rol-Físico (RP)
Periodo de tiempo: Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36. Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud. No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen. Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados ​​en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
SF-36: Rol HRQoL-Emocional
Periodo de tiempo: Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36. Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud. No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen. Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados ​​en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
SF-36: Dolor corporal CVRS
Periodo de tiempo: Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36. Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud. No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen. Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados ​​en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
SF-36: CVRS Salud Mental
Periodo de tiempo: Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36. Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud. No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen. Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados ​​en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
SF-36: CVRS Vitalidad
Periodo de tiempo: Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36. Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud. No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen. Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados ​​en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
SF-36: CVRS Funcionamiento Social
Periodo de tiempo: Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36. Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud. No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen. Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados ​​en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
SF-36: CVRS Salud General
Periodo de tiempo: Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Respuesta a la encuesta de calidad de vida medida con el cuestionario SF-36. Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas representan una mejor salud. No hay una puntuación general total; la puntuación se realiza tanto para las subpuntuaciones como para las puntuaciones de resumen. Los datos sin procesar de los ítems del SF-36 se transformaron en puntajes basados ​​en normas para cada uno de los 8 puntajes de dominio de salud de HRQoL/SF-36.
Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Cuestionario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) Puntuación resumida de salud física (de 12 a 16 años)
Periodo de tiempo: Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
El Peds-QL es un instrumento genérico de calidad de vida relacionada con la salud (HR QoL) diseñado específicamente para una población pediátrica. Captura los siguientes dominios: salud general/actividades, sentimientos/emocional, funcionamiento social, funcionamiento escolar. Para este estudio se utilizó el Peds-QL para sujetos de 12 a 16 años. Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida (QOL) para todos los dominios del Peds-QL. Este instrumento modular utiliza una escala de 5 puntos: de 0 (nunca) a 4 (casi siempre). Los ítems se califican al revés y se transforman linealmente a una escala de 0 a 100 de la siguiente manera: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Se califican 4 dimensiones (funcionamiento físico, emocional, social y escolar).
Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Cuestionario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) Puntaje de resumen de salud psicosocial (edades 12-16)
Periodo de tiempo: Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
El Peds-QL es un instrumento genérico de calidad de vida relacionada con la salud (HR QoL) diseñado específicamente para una población pediátrica. Captura los siguientes dominios: salud general/actividades, sentimientos/emocional, funcionamiento social, funcionamiento escolar. Para este estudio se utilizó el Peds-QL para sujetos de 12 a 16 años. Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida (QOL) para todos los dominios del Peds-QL. Este instrumento modular utiliza una escala de 5 puntos: de 0 (nunca) a 4 (casi siempre). Los ítems se califican al revés y se transforman linealmente a una escala de 0 a 100 de la siguiente manera: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Se califican 4 dimensiones (funcionamiento físico, emocional, social y escolar).
Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Cuestionario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) Puntaje total (edades 12-16)
Periodo de tiempo: Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
El Peds-QL es un instrumento genérico de calidad de vida relacionada con la salud (HR QoL) diseñado específicamente para una población pediátrica. Captura los siguientes dominios: salud general/actividades, sentimientos/emocional, funcionamiento social, funcionamiento escolar. Para este estudio se utilizó el Peds-QL para sujetos de 12 a 16 años. Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida (QOL) para todos los dominios del Peds-QL. Este instrumento modular utiliza una escala de 5 puntos: de 0 (nunca) a 4 (casi siempre). Los ítems se califican al revés y se transforman linealmente a una escala de 0 a 100 de la siguiente manera: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Se califican 4 dimensiones (funcionamiento físico, emocional, social y escolar).
Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) Específico de la enfermedad: Haem-A-QoL
Periodo de tiempo: Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
El instrumento Haem-A-QOL ha sido desarrollado y utilizado en pacientes con hemofilia A. Como instrumento específico para la hemofilia, esta medida evalúa aspectos muy específicos del tratamiento de la hemofilia. Las áreas cubiertas por este instrumento son: salud física, deportes/ocio, escuela/trabajo, tratamiento de la hemofilia y perspectivas para el futuro. Para el Haem-A-QOL, puntuaciones más altas indican una peor calidad de vida. Las puntuaciones en una escala oscilan entre 0 y 100.
Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) Específico de la enfermedad: Haemo-QoL - Participantes a pedido (Edades 12-16)
Periodo de tiempo: Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
El Haemo-QoL es un instrumento de evaluación de la calidad de vida (QoL) para niños y adolescentes con hemofilia. Como instrumento específico para la hemofilia, esta medida evalúa aspectos muy específicos del tratamiento de la hemofilia. Para el Haemo-QoL, puntuaciones más altas indican una peor calidad de vida. Las puntuaciones en una escala oscilan entre 0 y 100.
Línea de base en la Parte 1 del estudio o en la Parte 2 del estudio y al final del estudio (semanas 29 a 31 del estudio)
Uso de recursos de salud - Número de hospitalizaciones
Periodo de tiempo: Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Uso de recursos de salud: días totales de estadía en el hospital
Periodo de tiempo: Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Uso de recursos de salud: visitas a la sala de emergencias
Periodo de tiempo: Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Uso de recursos de salud - Visitas al consultorio médico no programadas
Periodo de tiempo: Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Uso de recursos de salud - Días perdidos del trabajo o la escuela
Periodo de tiempo: Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Parte 1 del estudio = 2-4 semanas, Parte 2 del estudio = 26 semanas ± 1 semana, Parte 3 del estudio = 1 semana (Total = 29-31 semanas)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de julio de 2010

Finalización primaria (Actual)

3 de mayo de 2012

Finalización del estudio (Actual)

3 de mayo de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de agosto de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de agosto de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

3 de agosto de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de mayo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de abril de 2021

Última verificación

1 de abril de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 250901
  • 2009-016720-31 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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