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Estudo Pivotal (Farmacocinética, Eficácia, Segurança) de BAX 326 (rFIX) em Pacientes com Hemofilia B

30 de abril de 2021 atualizado por: Baxalta now part of Shire

Fator IX recombinante (BAX 326): um estudo de fase 1/3, prospectivo, controlado e multicêntrico avaliando farmacocinética, eficácia, segurança e imunogenicidade em pacientes previamente tratados com hemofilia B grave ou moderadamente grave

O objetivo deste estudo principal de Fase 1/3 é determinar os parâmetros farmacocinéticos (PK), a eficácia hemostática e a segurança do BAX 326, um fator IX recombinante, em pacientes previamente tratados (PTPs) com hemofilia B grave e moderadamente grave .

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

86

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Argentina
      • Rosario, Argentina
  • Brasil
      • Brasilia, Brasil
      • Sao Paulo, Brasil
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
  • Chile
      • Santiago, Chile
  • Colômbia
      • Bogotá, Colômbia
      • Cali, Colômbia
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
  • Federação Russa
      • Kirov, Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa
      • St. Petersburg, Federação Russa
  • Japão
      • Hiroshima, Japão
      • Nara, Japão
      • Tochigi, Japão
      • Tokyo, Japão
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia
      • Krakow, Polônia
      • Lodz, Polônia
      • Warsaw, Polônia
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
  • Romênia
      • Bucharest, Romênia
      • Timisoara, Romênia
  • Suécia
      • Malmö, Suécia
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca
  • Ucrânia
      • Lviv, Ucrânia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • O participante tem de 12 a 65 anos no momento da triagem
  • O participante e/ou representante legal forneceu/forneceu consentimento informado assinado
  • O participante tem hemofilia B grave (nível de fator IX (FIX) < 1%) ou moderadamente grave (nível FIX 1-2%) (com base no ensaio de tempo de tromboplastina parcial ativada de um estágio (aPTT)), conforme testado na triagem no centro laboratório
  • O participante é previamente tratado com concentrado(s) de FIX derivado de plasma ou recombinante por um mínimo de 150 dias de exposição (EDs) (com base nos registros médicos do participante); se um histórico documentado e verificável não estiver disponível, o participante pode ser inscrito se tiver 100-150 EDs para qualquer produto FIX que não esteja totalmente documentado e tenha participado do Estudo 050901 por pelo menos 50 EDs para Immunine antes da inscrição (não válido para EUA e Japão).
  • O participante não tem evidência de histórico de inibidores do FIX
  • Se o participante for receber tratamento profilático, o participante está disposto a receber tratamento profilático por um período de 6 meses.
  • Se o participante for receber tratamento sob demanda, o participante tem ≥12 episódios de sangramento documentados que requerem tratamento dentro de 12 meses antes da inscrição e está disposto a receber tratamento sob demanda durante a duração deste estudo.

Principais Critérios de Exclusão:

  • O participante tem um histórico de inibidores do FIX com um título ≥0,6 Unidades Bethesda (BU) (conforme determinado pela modificação Nijmegen do ensaio Bethesda ou o ensaio empregado no respectivo laboratório local) a qualquer momento antes da triagem
  • O participante tem um inibidor FIX detectável na triagem, com um título ≥0,6 BU conforme determinado pela modificação Nijmegen do ensaio Bethesda no laboratório central
  • O peso do participante é < 35 kg ou > 120 kg
  • O participante tem histórico de reação alérgica, por exemplo, anafilaxia, após exposição ao(s) concentrado(s) FIX
  • O participante tem hipersensibilidade conhecida a proteínas de hamster ou furina recombinante (rFurin)
  • O participante tem evidência atual ou recente de uma doença trombótica, fibrinólise ou coagulação intravascular disseminada (DIC)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: BAX 326
Fator IX recombinante (rFIX)
Biológico: BAX 326
  • Estudo Parte 1: Cruzamento Farmacocinético (PK) com BAX326 e BeneFIX
  • Estudo Parte 2: Avaliação aberta de profilaxia e somente BAX326 sob demanda
  • Estudo Parte 3: Repetição aberta da avaliação farmacocinética (repetição do Estudo Parte 1) apenas com BAX326 e os mesmos participantes do estudo como Estudo Parte 1
Outros nomes:
  • RIXUBIS
  • Fator IX recombinante (rFIX)
Comparador Ativo: BeneFIX
Fator IX recombinante (rFIX)
Biológico: BeneFIX
  • Estudo Parte 1: Crossover Farmacocinético (PK) com BAX326 e BeneFIX.
  • BeneFIX usado apenas na Parte 1 deste estudo.
  • Estudo Parte 2 e 3 utilizaram apenas BAX326
Outros nomes:
  • Fator IX recombinante (rFIX)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte do estudo 1- Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo de 0 a 72 horas por dose
Prazo: 72 horas
Calculado usando o método trapezoidal linear. A concentração em 72 horas foi interpolada a partir dos dois pontos de tempo de amostragem mais próximos ou extrapolada usando a última concentração quantificável e a constante de taxa terminal λz. λz foi estimado a partir da inclinação do ajuste log-linear natural para as últimas concentrações quantificáveis, com o maior R^2 ajustado.
72 horas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Partes do estudo 1 e 3: Área sob a concentração plasmática/curva de tempo do tempo 0 ao infinito por dose (AUC0-∞/dose)
Prazo: 0-30 minutos antes da infusão até 72 horas após a infusão
Definido como (AUC0-t + Ct)/ λz/ dose, onde t é o tempo da última concentração quantificável, Ct é a última concentração quantificável. λz será estimado a partir da inclinação do ajuste log-linear natural para as últimas concentrações quantificáveis, com o maior R^2 ajustado. O objetivo do Estudo Parte 3 foi reavaliar os parâmetros Farmacocinéticos (PK) para BAX 326 após um período de 6 meses de tratamento, em participantes que acumularam pelo menos 30 EDs para BAX 326, e compará-los com aqueles determinados no mesmos participantes que participam do Estudo Parte 1.
0-30 minutos antes da infusão até 72 horas após a infusão
Partes do Estudo 1 e 3: Tempo Médio de Residência (MRT)
Prazo: 0-30 minutos antes da infusão até 72 horas após a infusão
Calculado como Área sob a curva de momento 0-∞ (AUMC0-∞) / AUC0-∞- TI/2, onde AUMC0-∞ será determinado de maneira semelhante a AUC0-∞ e TI representa a duração da infusão [hr] O objetivo de A Parte 3 do estudo foi reavaliar os parâmetros farmacocinéticos (PK) para BAX 326 após um período de 6 meses de tratamento, em participantes que acumularam pelo menos 30 EDs para BAX 326, e compará-los com aqueles determinados nos mesmos participantes participantes no Estudo Parte 1.
0-30 minutos antes da infusão até 72 horas após a infusão
Estudo Partes 1 e 3: Liberação (CL)
Prazo: 0-30 minutos antes da infusão até 72 horas após a infusão
Calculado como Dose/ AUC0-∞. O objetivo do Estudo Parte 3 foi reavaliar os parâmetros Farmacocinéticos (PK) para BAX 326 após um período de 6 meses de tratamento, em participantes que acumularam pelo menos 30 EDs para BAX 326, e compará-los com aqueles determinados no mesmos participantes que participam do Estudo Parte 1.
0-30 minutos antes da infusão até 72 horas após a infusão
Estudo Partes 1 e 3: Recuperação Incremental em Cmax (IR em Cmax)
Prazo: 0-30 minutos antes da infusão até 1 hora após a infusão
Definido como (Cmax - Cpré-infusão)/Dose, onde a concentração máxima (Cmax) será determinada como a maior concentração alcançada dentro de uma hora após a infusão. O objetivo do Estudo Parte 3 foi reavaliar os parâmetros Farmacocinéticos (PK) para BAX 326 após um período de 6 meses de tratamento, em participantes que acumularam pelo menos 30 EDs para BAX 326, e compará-los com aqueles determinados no mesmos participantes que participam do Estudo Parte 1.
0-30 minutos antes da infusão até 1 hora após a infusão
Recuperação incremental (IR) em 30 minutos ao longo do tempo
Prazo: 0-30 minutos antes da infusão e 30 minutos após a infusão
O IR em 30 minutos foi medido nos seguintes pontos de tempo durante o estudo: - Parte 1 ou Parte 2, Dia de Exposição (ED) 1. (Se o participante estava presente na Parte 1 do Estudo, então ED 1 da Parte 1 foi usado. Se o participante entrou no estudo na Parte 2 do estudo, então ED 1 da Parte 2 foi usado.) - Parte 2: Semana 5 - Parte 2: Semana 13 - Parte 2 ou Parte 3: Semana 26 (Semana 26 de participação no estudo) - Conclusão do estudo ou visita de rescisão
0-30 minutos antes da infusão e 30 minutos após a infusão
Mudança na recuperação incremental (IR) em 30 minutos ao longo do tempo
Prazo: 0-30 minutos antes da infusão e 30 minutos após a infusão
As mudanças medianas em IR em 30 minutos, calculadas como a mudança no valor de IR desde o dia 1 de exposição (ED1).
0-30 minutos antes da infusão e 30 minutos após a infusão
Estudo Partes 1 e 3: Meia Vida (T 1/2)
Prazo: 0-30 minutos antes da infusão até 72 horas após a infusão
A meia-vida da fase de eliminação será determinada como ln2/ λz. O objetivo do Estudo Parte 3 foi reavaliar os parâmetros Farmacocinéticos (PK) para BAX 326 após um período de 6 meses de tratamento, em participantes que acumularam pelo menos 30 EDs para BAX 326, e compará-los com aqueles determinados no mesmos participantes que participam do Estudo Parte 1.
0-30 minutos antes da infusão até 72 horas após a infusão
Partes do estudo 1 e 3: Volume de distribuição no estado estacionário (Vss)
Prazo: 0-30 minutos antes da infusão até 72 horas após a infusão
Vss calculado como CL·MRT. O objetivo do Estudo Parte 3 foi reavaliar os parâmetros Farmacocinéticos (PK) para BAX 326 após um período de 6 meses de tratamento, em participantes que acumularam pelo menos 30 EDs para BAX 326, e compará-los com aqueles determinados no mesmos participantes que participam do Estudo Parte 1.
0-30 minutos antes da infusão até 72 horas após a infusão
Estudo Parte 2: Taxa de sangramento anualizada (ABR) durante o tratamento com BAX326
Prazo: Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (Nota: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas)
ABR durante a profilaxia (duas vezes por semana) na Parte 2 foi calculada como (Número de episódios hemorrágicos/período de tratamento observado em dias) * 365,25. O período de tratamento na profilaxia foi definido como o tempo entre a primeira e a última infusão profilática e o PEATE na profilaxia foi calculado para participantes que receberam um mínimo de 3 meses de tratamento profilático com BAX326.
Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (Nota: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas)
Episódios hemorrágicos tratados com 1, 2 ou ≥3 infusões de BAX326 por local de sangramento e causa
Prazo: Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (o Estudo Parte 2 começou na semana 3-5)
O número de episódios hemorrágicos tratados com 1, 2 ou ≥3 infusões de BAX326 para obter hemostasia adequada. Apenas as infusões necessárias até a resolução do sangramento foram consideradas.
Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (o Estudo Parte 2 começou na semana 3-5)
Eficácia hemostática na resolução de todos os episódios hemorrágicos (BEs) tratados com BAX326 por local e causa de sangramento
Prazo: Na resolução do sangramento durante o período de estudo de 22 meses (partes do estudo 1, 2 e 3)
Escala de Avaliação para Tratamento de BEs (escala ordinal de 4 pontos): -Excelente: Alívio total da dor e cessação dos sinais objetivos de sangramento (por exemplo, inchaço, sensibilidade e diminuição da amplitude de movimento no caso de hemorragia músculo-esquelética) após uma única infusão. Nenhuma infusão adicional necessária para o controle do sangramento. A administração de novas infusões para manter a hemostasia não afetou essa pontuação. -Bom: Alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento após uma única infusão. Possivelmente requer mais de 1 infusão para resolução completa. -Regular: Provável e/ou ligeiro alívio da dor e ligeira melhoria dos sinais de hemorragia após perfusão única. Necessário mais de 1 infusão para resolução completa. -Nenhuma: Nenhuma melhora ou piora da condição.
Na resolução do sangramento durante o período de estudo de 22 meses (partes do estudo 1, 2 e 3)
Dose total ajustada ao peso por episódio de sangramento (BEs) de todos os BEs tratados com BAX326 por local de sangramento e causa
Prazo: Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (Nota: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas)
Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (Nota: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas)
Consumo de BAX326 Por Evento Por Participante
Prazo: Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (Nota: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas)
Consumo de BAX326 ajustado ao peso por evento por participante, ou seja, para tratamento profilático e para tratamento de sangramentos até a resolução do sangramento.
Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (Nota: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas)
Consumo de BAX326 por participante: Número médio de infusões por mês
Prazo: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (profilaxia e período sob demanda), Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (profilaxia e período sob demanda), Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Consumo de BAX326 por participante: consumo médio ajustado por peso por mês
Prazo: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (profilaxia e período sob demanda), Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana (profilaxia e período sob demanda), Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Número de participantes que desenvolveram anticorpos inibitórios para o fator IX (FIX)
Prazo: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Ocorrência de anticorpos totais de ligação de especificidade indeterminada (dentro da variabilidade do ensaio)
Prazo: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
A ocorrência de anticorpos de ligação total de especificidade indeterminada (dentro da variabilidade do ensaio) para FIX, anticorpos para proteínas CHO e rFurin é definida por uma diluição de 2 ou menos aumento em comparação com os níveis na visita de triagem (por exemplo negativo para 1:20 ou 1:40).
Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Ocorrência de Anticorpos de Ligação Total Relacionados ao Tratamento
Prazo: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
A ocorrência de anticorpos de ligação total relacionados ao tratamento para Fator IX (FIX), anticorpos para proteínas de ovário de hamster chinês (CHO) e furina recombinante (rFurin) é definida por um aumento de mais de 2 diluições em comparação com os níveis na visita de triagem e especificidade confirmada ( por exemplo. negativo para 1:80)
Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Número de participantes que tiveram reações alérgicas graves (por exemplo, anafilaxia)
Prazo: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Número de participantes que experimentaram eventos trombóticos
Prazo: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos parâmetros laboratoriais: química clínica
Prazo: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Alterações clinicamente significativas nas avaliações químicas para Alanina Aminotransferase, Albumina, Fosfatase Alcalina, Aspartato Aminotransferase, Bicarbonato, Bilirrubina, Ureia Sanguínea Nitrogênio, Cloreto, Glicose, Potássio, Proteína (Soro), Sódio. Clinicamente Significativo (CS) definido como: -1. O valor anormal constitui um evento adverso (EA) e, -2. O valor anormal é um sintoma ou relacionado a uma doença já registrada como EA no Formulário de Relato de Caso (CRF).
Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos parâmetros laboratoriais: Hematologia
Prazo: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Alterações clinicamente significativas nas avaliações hematológicas para Basófilos, Basófilos/Leucócitos, Eosinófilos, Eosinófilos/Leucócitos, Concentração Média de Hemoglobina Corpuscular Eritrocitária, Volume Corpuscular Médio Eritrocitário, Eritrócitos, Hematócrito, Hemoglobina, Leucócitos, Linfócitos, Linfócitos/Leucócitos, Monócitos, Monócitos/Leucócitos, Neutrófilos, Neutrófilos/Leucócitos, Plaquetas,
Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos parâmetros laboratoriais: sinais vitais
Prazo: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Alterações clinicamente significativas nas avaliações de sinais vitais para frequência de pulso, pressão arterial sistólica/diastólica, frequência respiratória, temperatura corporal
Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos parâmetros laboratoriais: marcadores trombogênicos
Prazo: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Alterações clinicamente significativas nas avaliações de marcadores trombogênicos para trombina-antitrombina (TAT), fragmento de protrombina 1.2 e D-dímero, conforme avaliado por um Comitê de Monitoramento de Dados (DMC) independente
Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Número de eventos adversos (EAs) após o tratamento com BAX326
Prazo: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana e Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana e Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Número de participantes com eventos adversos (EAs) após o tratamento com BAX326
Prazo: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana e Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana e Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
EuroQoL (Qualidade de Vida)-5 Dimensões (EQ-5D) Índice Total de Pontuações
Prazo: Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
O EQ-5D é um questionário respondido pelo participante que pontua 5 dimensões - mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. A pontuação total do EQ-5D varia de 0 (pior estado de saúde) a 1 (perfeito estado de saúde) e 1 reflete o melhor resultado.
Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
EuroQoL (Qualidade de Vida)-5 Dimensões Escala Visual Analógica (EQ-5D VAS) Pontuações
Prazo: Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
Questionário avaliado pelo participante para avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde em termos de um único valor de índice. O componente VAS classifica o estado de saúde atual em uma escala de 0 (pior estado de saúde imaginável) a 100 (melhor estado de saúde imaginável); escores mais altos indicam melhor qualidade de vida.
Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
Avaliação geral da dor por meio de uma escala analógica visual (VAS)
Prazo: Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
Avaliação avaliada pelo participante da qualidade de vida relacionada à saúde. A Escala de Dor VAS classifica o estado de saúde atual em uma escala de 0 (sem dor) a 100 (pior dor imaginável). Para a escala de dor, uma pontuação mais alta indica pior dor.
Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
Formulário Resumido (36) Pesquisa de Saúde (SF-36): HRQoL 'Pontuação do Componente Físico' (PCS)
Prazo: Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
O PCS é uma escala resumida das dimensões funcionamento físico, papel físico, dor corporal e saúde geral. A pontuação do componente é normalizada para uma população padrão. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde. Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas.
Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
SF-36: HRQoL 'Saúde Mental' (MH)
Prazo: Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
Resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde. Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas. Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
SF-36: HRQoL Funcionamento Físico' (PF)
Prazo: Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
Resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde. Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas. Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
SF-36: HRQoL Papel-Físico (RP)
Prazo: Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
Resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde. Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas. Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
SF-36: HRQoL Papel-Emocional
Prazo: Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
Resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde. Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas. Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
SF-36: QVRS Dor Corporal
Prazo: Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
Resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde. Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas. Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
SF-36: HRQoL Saúde Mental
Prazo: Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
Resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde. Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas. Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
SF-36: HRQoL Vitalidade
Prazo: Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
Resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde. Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas. Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
SF-36: Funcionamento Social da QVRS
Prazo: Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
Resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde. Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas. Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
SF-36: HRQoL Saúde Geral
Prazo: Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
Resposta da pesquisa de qualidade de vida medida usando o questionário SF-36. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor saúde. Não há pontuação geral total; a pontuação é feita para subpontuações e pontuações resumidas. Os dados brutos dos itens do SF-36 foram transformados em pontuações baseadas em normas para cada uma das 8 pontuações do domínio de saúde HRQoL/SF-36.
Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
Questionário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL) Pontuação Resumida de Saúde Física (Idades 12-16)
Prazo: Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
O Peds-QL é um instrumento genérico de Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (HR QoL) projetado especificamente para uma população pediátrica. Captura os seguintes domínios: saúde geral/atividades, sentimentos/emocional, funcionamento social, funcionamento escolar. Para este estudo, foi utilizado o Peds-QL para indivíduos de 12 a 16 anos. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida (QV) para todos os domínios do Peds-QL. Este instrumento modular usa uma escala de 5 pontos: de 0 (nunca) a 4 (quase sempre). Os itens são pontuados inversamente e transformados linearmente em uma escala de 0 a 100, como segue: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 dimensões (funcionamento físico, emocional, social e escolar) são pontuadas.
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Questionário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL) Pontuação do Resumo de Saúde Psicossocial (Idades 12-16)
Prazo: Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
O Peds-QL é um instrumento genérico de Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (HR QoL) projetado especificamente para uma população pediátrica. Captura os seguintes domínios: saúde geral/atividades, sentimentos/emocional, funcionamento social, funcionamento escolar. Para este estudo, foi utilizado o Peds-QL para indivíduos de 12 a 16 anos. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida (QV) para todos os domínios do Peds-QL. Este instrumento modular usa uma escala de 5 pontos: de 0 (nunca) a 4 (quase sempre). Os itens são pontuados inversamente e transformados linearmente em uma escala de 0 a 100, como segue: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 dimensões (funcionamento físico, emocional, social e escolar) são pontuadas.
Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
Pontuação Total do Questionário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL) (Idades 12-16)
Prazo: Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
O Peds-QL é um instrumento genérico de Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (HR QoL) projetado especificamente para uma população pediátrica. Captura os seguintes domínios: saúde geral/atividades, sentimentos/emocional, funcionamento social, funcionamento escolar. Para este estudo, foi utilizado o Peds-QL para indivíduos de 12 a 16 anos. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida (QV) para todos os domínios do Peds-QL. Este instrumento modular usa uma escala de 5 pontos: de 0 (nunca) a 4 (quase sempre). Os itens são pontuados inversamente e transformados linearmente em uma escala de 0 a 100, como segue: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 dimensões (funcionamento físico, emocional, social e escolar) são pontuadas.
Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (HRQoL) Doença específica: Haem-A-QoL
Prazo: Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
O instrumento Haem-A-QOL foi desenvolvido e utilizado em pacientes com hemofilia A. Como um instrumento específico para hemofilia, esta medida avalia aspectos muito específicos de como lidar com a hemofilia. As áreas abrangidas por este instrumento são: saúde física, esportes/lazer, escola/trabalho, enfrentamento da hemofilia e perspectivas para o futuro. Para o Haem-A-QOL, escores mais altos indicam pior qualidade de vida. As pontuações em uma escala variam entre 0 e 100.
Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
Qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL) Doença específica: Haemo-QoL - Participantes sob demanda (12 a 16 anos)
Prazo: Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
O Haemo-QoL é um instrumento de avaliação da qualidade de vida (QoL) para crianças e adolescentes com hemofilia. Como um instrumento específico para hemofilia, esta medida avalia aspectos muito específicos de como lidar com a hemofilia. Para o Haemo-QoL, escores mais altos indicam pior qualidade de vida. As pontuações em uma escala variam entre 0 e 100.
Linha de base na Parte 1 do Estudo ou na Parte 2 do Estudo e no Fim do Estudo (semanas de estudo 29-31)
Utilização de Recursos de Saúde - Número de Internações
Prazo: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Uso de recursos de saúde - Total de dias de internação
Prazo: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Uso de Recursos de Saúde - Atendimentos de Emergência
Prazo: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Uso de recursos de saúde - visitas não programadas ao consultório médico
Prazo: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Uso de recursos de saúde - dias perdidos no trabalho ou na escola
Prazo: Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)
Estudo Parte 1 = 2-4 semanas, Estudo Parte 2 = 26 semanas ± 1 semana, Estudo Parte 3 = 1 semana (Total = 29-31 semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de julho de 2010

Conclusão Primária (Real)

3 de maio de 2012

Conclusão do estudo (Real)

3 de maio de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de agosto de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de agosto de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

3 de agosto de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de maio de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de abril de 2021

Última verificação

1 de abril de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 250901
  • 2009-016720-31 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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