Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pivotal studie (farmakokinetikk, effekt, sikkerhet) av BAX 326 (rFIX) hos hemofili B-pasienter

30. april 2021 oppdatert av: Baxalta now part of Shire

Rekombinant faktor IX (BAX 326): En fase 1/3, prospektiv, kontrollert, multisenterstudie som evaluerer farmakokinetikk, effekt, sikkerhet og immunogenisitet hos tidligere behandlede pasienter med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B

Hensikten med denne pivotale fase 1/3-studien er å bestemme de farmakokinetiske (PK) parametrene, den hemostatiske effekten og sikkerheten til BAX 326, en rekombinant faktor IX, hos tidligere behandlede pasienter (PTP) med alvorlig og moderat alvorlig hemofili B. .

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

86

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Rosario, Argentina
  • Brasil
      • Brasilia, Brasil
      • Sao Paulo, Brasil
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
  • Chile
      • Santiago, Chile
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
      • Cali, Colombia
  • Den russiske føderasjonen
      • Kirov, Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
      • St. Petersburg, Den russiske føderasjonen
  • Japan
      • Hiroshima, Japan
      • Nara, Japan
      • Tochigi, Japan
      • Tokyo, Japan
  • Polen
      • Gdansk, Polen
      • Krakow, Polen
      • Lodz, Polen
      • Warsaw, Polen
  • Romania
      • Bucharest, Romania
      • Timisoara, Romania
  • Spania
      • Barcelona, Spania
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
  • Sverige
      • Malmö, Sverige
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Deltakeren er 12 til 65 år på visningstidspunktet
  • Deltaker og/eller juridisk representant har/har gitt signert informert samtykke
  • Deltakeren har alvorlig (faktor IX (FIX) nivå < 1 %) eller moderat alvorlig (FIX nivå 1-2 %) hemofili B (basert på en-trinns aktivert partiell tromboplastintid (aPTT)-analysen), som testet ved screening ved den sentrale laboratorium
  • Deltakeren er tidligere behandlet med plasmaavledet eller rekombinant FIX-konsentrat(er) i minimum 150 eksponeringsdager (ED) (basert på deltakerens medisinske journaler); hvis en verifiserbar, dokumentert historikk er utilgjengelig, kan deltakeren registreres hvis han/hun har 100-150 ED-er til et FIX-produkt som ikke er fullstendig dokumentert og har deltatt i studie 050901 i minst 50 ED-er til Immunine før påmelding (ikke gyldig for USA og Japan).
  • Deltakeren har ingen bevis på en historie med FIX-hemmere
  • Dersom deltakeren skal få profylaktisk behandling, er deltakeren villig til å motta profylaktisk behandling over en periode på 6 måneder.
  • Dersom deltakeren skal motta behandling på forespørsel, har deltakeren ≥12 dokumenterte blødningsepisoder som krever behandling innen 12 måneder før påmelding og er villig til å motta behandling på forespørsel i løpet av denne studien.

Hovedekskluderingskriterier:

  • Deltakeren har en historie med FIX-hemmere med en titer ≥0,6 Bethesda Units (BU) (som bestemt av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen eller analysen brukt i det respektive lokale laboratoriet) når som helst før screening
  • Deltakeren har en detekterbar FIX-hemmer ved screening, med en titer ≥0,6 BU som bestemt av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen i sentrallaboratoriet
  • Deltakerens vekt er < 35 kg eller > 120 kg
  • Deltakeren har en historie med allergisk reaksjon, f.eks. anafylaksi, etter eksponering for FIX-konsentrat(er)
  • Deltakeren har en kjent overfølsomhet overfor hamsterproteiner eller rekombinant furin (rFurin)
  • Deltakeren har pågående eller nylig bevis på en trombotisk sykdom, fibrinolyse eller disseminert intravaskulær koagulasjon (DIC)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BAX 326
Rekombinant faktor IX (rFIX)
Biologisk: BAX 326
  • Studie del 1: Farmakokinetisk (PK) Crossover med BAX326 og BeneFIX
  • Studie del 2: Åpen evaluering av profylakse og kun etter behov BAX326
  • Studie del 3: Åpen gjentakelse av PK-evaluering (gjenta studie del 1) med bare BAX326 og samme studiedeltakere som studie del 1
Andre navn:
  • RIXUBIS
  • Rekombinant faktor IX (rFIX)
Aktiv komparator: BeneFIX
Rekombinant faktor IX (rFIX)
Biologisk: BeneFIX
  • Studie del 1: Farmakokinetisk (PK) Crossover med BAX326 og BeneFIX.
  • BeneFIX kun brukt i del 1 av denne studien.
  • Studie del 2 og 3 brukte bare BAX326
Andre navn:
  • Rekombinant faktor IX (rFIX)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Studie del 1 - Område under plasmakonsentrasjon versus tid kurve fra 0 til 72 timer per dose
Tidsramme: 72 timer
Beregnet ved hjelp av den lineære trapesmetoden. Konsentrasjonen etter 72 timer ble interpolert fra de to nærmeste prøvetakingstidspunktene eller ekstrapolert ved å bruke den siste kvantifiserbare konsentrasjonen og terminalhastighetskonstanten λz. λz ble estimert fra helningen til naturlig log-lineær tilpasning til sistnevnte kvantifiserbare konsentrasjoner, med størst justert R^2.
72 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Studiedel 1 og 3: Areal under plasmakonsentrasjon/tidskurven fra tid 0 til uendelig per dose (AUC0-∞/ dose)
Tidsramme: 0-30 minutter før infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Definert som (AUC0-t + Ct)/ λz/ dose, der t er tidspunktet for siste kvantifiserbare konsentrasjon, Ct er den siste kvantifiserbare konsentrasjonen. λz vil bli estimert fra helningen til naturlig log-lineær tilpasning til sistnevnte kvantifiserbare konsentrasjoner, med størst justert R^2. Målet med studiedel 3 var å revurdere de farmakokinetiske (PK) parametrene for BAX 326 etter en periode på 6 måneders behandling, hos deltakere som akkumulerte minst 30 ED-er til BAX 326, og å sammenligne dem med de som ble bestemt i samme deltakere som deltar i studiedel 1.
0-30 minutter før infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Studiedel 1 og 3: Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT)
Tidsramme: 0-30 minutter før infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Beregnet som areal under momentkurve 0-∞ (AUMC0-∞) / AUC0-∞- TI/2, hvor AUMC0-∞ vil bli bestemt på lignende måte som AUC0-∞ og TI representerer infusjonsvarighet [hr] Målet med Studie del 3 var å revurdere de farmakokinetiske (PK) parametrene for BAX 326 etter en periode på 6 måneders behandling, hos deltakere som akkumulerte minst 30 EDs til BAX 326, og å sammenligne dem med de som ble bestemt hos de samme deltakerne som deltok i studie del 1.
0-30 minutter før infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Studiedel 1 og 3: Klarering (CL)
Tidsramme: 0-30 minutter før infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Beregnet som Dose/AUC0-∞. Målet med studiedel 3 var å revurdere de farmakokinetiske (PK) parametrene for BAX 326 etter en periode på 6 måneders behandling, hos deltakere som akkumulerte minst 30 ED-er til BAX 326, og å sammenligne dem med de som ble bestemt i samme deltakere som deltar i studiedel 1.
0-30 minutter før infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Studiedel 1 og 3: Inkrementell utvinning ved Cmax (IR ved Cmax)
Tidsramme: 0-30 minutter før infusjon opptil 1 time etter infusjon
Definert som (Cmax - Cpre-infusjon)/dose, hvor maksimal konsentrasjon (Cmax) vil bli bestemt som den høyeste konsentrasjonen oppnådd innen én time etter infusjon. Målet med studiedel 3 var å revurdere de farmakokinetiske (PK) parametrene for BAX 326 etter en periode på 6 måneders behandling, hos deltakere som akkumulerte minst 30 ED-er til BAX 326, og å sammenligne dem med de som ble bestemt i samme deltakere som deltar i studiedel 1.
0-30 minutter før infusjon opptil 1 time etter infusjon
Inkrementell gjenoppretting (IR) ved 30 minutter over tid
Tidsramme: 0-30 minutter før infusjon og 30 minutter etter infusjon
IR ved 30 minutter ble målt på følgende tidspunkter i løpet av studien: - Del 1 eller Del 2, eksponeringsdag (ED) 1. (Hvis deltaker var til stede for studie del 1, ble ED 1 fra del 1 brukt. Hvis deltaker gikk inn i studiet i studiedel 2, ble ED 1 fra del 2 brukt.) - Del 2: Uke 5 - Del 2: Uke 13 - Del 2 eller Del 3: Uke 26 (Uke 26 med studiedeltakelse) - Studiefullføring eller avslutningsbesøk
0-30 minutter før infusjon og 30 minutter etter infusjon
Endring i inkrementell gjenoppretting (IR) etter 30 minutter over tid
Tidsramme: 0-30 minutter før infusjon og 30 minutter etter infusjon
Medianendringene i IR ved 30 minutter, beregnet som endringen i IR-verdien fra eksponeringsdag 1 (ED1).
0-30 minutter før infusjon og 30 minutter etter infusjon
Studiedel 1 og 3: Half Life (T 1/2)
Tidsramme: 0-30 minutter før infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Eliminasjonsfasens halveringstid vil bli bestemt som ln2/λz. Målet med studiedel 3 var å revurdere de farmakokinetiske (PK) parametrene for BAX 326 etter en periode på 6 måneders behandling, hos deltakere som akkumulerte minst 30 ED-er til BAX 326, og å sammenligne dem med de som ble bestemt i samme deltakere som deltar i studiedel 1.
0-30 minutter før infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Studiedel 1 og 3: Distribusjonsvolum ved stabil tilstand (Vss)
Tidsramme: 0-30 minutter før infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Vss beregnet som CL·MRT. Målet med studiedel 3 var å revurdere de farmakokinetiske (PK) parametrene for BAX 326 etter en periode på 6 måneders behandling, hos deltakere som akkumulerte minst 30 ED-er til BAX 326, og å sammenligne dem med de som ble bestemt i samme deltakere som deltar i studiedel 1.
0-30 minutter før infusjon opptil 72 timer etter infusjon
Studie del 2: Annualisert blødningsfrekvens (ABR) under behandling med BAX326
Tidsramme: Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke (Merk: Studiedel 1 = 2-4 uker)
ABR under profylakse (to ganger ukentlig) i del 2 ble beregnet som (Antall blødningsepisoder/observert behandlingsperiode i dager) * 365,25. Behandlingsperioden på profylakse ble definert som tid mellom første og siste profylaktiske infusjon og ABR på profylakse ble beregnet for deltakere som fikk minimum 3 måneders profylaktisk behandling med BAX326.
Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke (Merk: Studiedel 1 = 2-4 uker)
Blødningsepisoder behandlet med 1, 2 eller ≥3 infusjoner av BAX326 etter blødningssted og årsak
Tidsramme: Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke (Studiedel 2 begynte i uke 3-5)
Antallet blødningsepisoder behandlet med 1, 2 eller ≥3 infusjoner av BAX326 for å oppnå tilstrekkelig hemostase. Kun infusjoner som var nødvendig inntil blødningen ble løst, ble vurdert.
Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke (Studiedel 2 begynte i uke 3-5)
Hemostatisk effekt ved oppløsning av alle blødningsepisoder (BE) behandlet med BAX326 etter blødningssted og årsak
Tidsramme: Ved blødningsoppløsning gjennom hele studieperioden på 22 måneder (studiedel 1, 2 og 3)
Vurderingsskala for behandling av BEs (4-punkts ordinær skala): -Utmerket: Full lindring av smerte og opphør av objektive tegn på blødning (f.eks. hevelse, ømhet og redusert bevegelsesområde i tilfelle muskel- og skjelettblødning) etter en enkelt infusjon. Ingen ekstra infusjon nødvendig for kontroll av blødning. Administrering av ytterligere infusjoner for å opprettholde hemostase påvirket ikke denne poengsummen. -Bra: Klar smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning etter en enkelt infusjon. Krever muligens mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning. -Grei: Sannsynlig og/eller lett smertelindring og lett bedring av tegn på blødning etter enkeltinfusjon. Krev mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning. -Ingen: Ingen bedring eller tilstanden forverres.
Ved blødningsoppløsning gjennom hele studieperioden på 22 måneder (studiedel 1, 2 og 3)
Total vektjustert dose per blødningsepisode (BEs) av alle BEs behandlet med BAX326 etter blødningssted og årsak
Tidsramme: Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke (Merk: Studiedel 1 = 2-4 uker)
Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke (Merk: Studiedel 1 = 2-4 uker)
Forbruk av BAX326 per arrangement per deltaker
Tidsramme: Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke (Merk: Studiedel 1 = 2-4 uker)
Vektjustert forbruk av BAX326 etter hendelse per deltaker, dvs. for profylaktisk behandling og for behandling av blødninger inntil blødningen er løst.
Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke (Merk: Studiedel 1 = 2-4 uker)
Forbruk av BAX326 per deltaker: Median antall infusjoner per måned
Tidsramme: Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke (Profylakse og On-Demand-periode), Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke (Profylakse og On-Demand-periode), Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Forbruk av BAX326 per deltaker: Median vektjustert forbruk per måned
Tidsramme: Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke (Profylakse og On-Demand-periode), Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke (Profylakse og On-Demand-periode), Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Antall deltakere som utviklet hemmende antistoffer mot faktor IX (FIX)
Tidsramme: Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Forekomst av totalt bindende antistoffer med ubestemt spesifisitet (innenfor analysevariabilitet)
Tidsramme: Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Forekomst av totale bindende antistoffer med ubestemt spesifisitet (innenfor analysevariabilitet) mot FIX, antistoffer mot CHO-proteiner og rFurin er definert ved en fortynning på 2 eller mindre økning sammenlignet med nivåer ved screeningbesøk (f.eks. negativ til 1:20 eller 1:40).
Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Forekomst av behandlingsrelaterte totale bindende antistoffer
Tidsramme: Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Forekomst av behandlingsrelaterte totale bindingsantistoffer mot faktor IX (FIX), antistoffer mot kinesisk hamsterovarie (CHO)-proteiner og rekombinant furin (rFurin) er definert ved mer enn 2-fortynningsøkning sammenlignet med nivåer ved screeningbesøk og bekreftet spesifisitet ( f.eks. negativ til 1:80)
Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Antall deltakere som opplevde alvorlige allergiske reaksjoner (f.eks. anafylaksi)
Tidsramme: Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Antall deltakere som opplevde trombotiske hendelser
Tidsramme: Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i laboratorieparametre: klinisk kjemi
Tidsramme: Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Klinisk signifikante endringer i kjemivurderinger for alaninaminotransferase, albumin, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, bikarbonat, bilirubin, blodurea nitrogen, klorid, glukose, kalium, protein (serum), natrium. Klinisk signifikant (CS) definert som: -1. Den unormale verdien utgjør en uønsket hendelse (AE) og -2. Den unormale verdien er et symptom på eller relatert til en sykdom som allerede er registrert som en AE i Case Report Form (CRF).
Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i laboratorieparametre: Hematologi
Tidsramme: Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Klinisk signifikante endringer i hematologivurderinger for basofiler, basofiler/leukocytter, eosinofiler, eosinofiler/leukocytter, erytrocytt gjennomsnittlig korpuskulær hemoglobinkonsentrasjon, erytrocytt gjennomsnittlig korpuskulært volum, erytrocytter, hematokritt, hemoglobin, monocytter/leukocytter, lymfocytter/leukocytter, lymfocytter/leukocytter, lymfocytter, , Nøytrofiler, nøytrofiler/leukocytter, blodplater,
Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i laboratorieparametre: Vitale tegn
Tidsramme: Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Klinisk signifikante endringer i vurderinger av vitale tegn for puls, systolisk/diastolisk blodtrykk, respirasjonsfrekvens, kroppstemperatur
Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i laboratorieparametre: trombogene markører
Tidsramme: Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Klinisk signifikante endringer i vurderinger av trombogene markører for trombin-antitrombin (TAT), protrombinfragment 1.2 og D-dimer som evaluert av en uavhengig dataovervåkingskomité (DMC)
Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Antall uønskede hendelser (AE) etter BAX326-behandling
Tidsramme: Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, og Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, og Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) etter BAX326-behandling
Tidsramme: Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, og Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, og Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
EuroQoL (Livskvalitet)-5 dimensjoner (EQ-5D) Totalindekspoeng
Tidsramme: Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
EQ-5D er et deltakerbesvart spørreskjema som scorer 5 dimensjoner - mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Totalpoengsummen for EQ-5D varierer fra 0 (dårlig helsetilstand) til 1 (perfekt helsetilstand) og 1 gjenspeiler det beste resultatet.
Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
EuroQoL (Quality of Life)-5 dimensjoner Visual Analogue Scale (EQ-5D VAS) Poeng
Tidsramme: Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Deltaker vurderte spørreskjema for å vurdere helserelatert livskvalitet i form av en enkelt indeksverdi. VAS-komponenten vurderer gjeldende helsetilstand på en skala fra 0 (verst tenkelige helsetilstand) til 100 (best tenkelige helsetilstand); høyere skår indikerer bedre livskvalitet.
Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Generell smertevurdering gjennom en visuell analog skala (VAS)
Tidsramme: Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Deltaker vurdert vurdering av helserelatert livskvalitet. VAS Pain Scale vurderer gjeldende helsetilstand på en skala fra 0 (ingen smerte) til 100 (verst tenkelig smerte). For smerteskalaen indikerer en høyere score verre smerte.
Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Short Form (36) Health Survey (SF-36): HRQoL 'Physical Component Score' (PCS)
Tidsramme: Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
PCS er en oppsummerende skala over dimensjonene fysisk funksjon, rolle fysisk, kroppslig smerte og generell helse. Komponentpoengsummen er normalisert til en standardpopulasjon. Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse. Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum.
Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
SF-36: HRQoL 'Mental Health' (MH)
Tidsramme: Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Svar på livskvalitetsundersøkelse målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema. Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse. Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum. Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
SF-36: HRQoL Physical Functioning (PF)
Tidsramme: Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Svar på livskvalitetsundersøkelse målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema. Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse. Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum. Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
SF-36: HRQoL rollefysisk (RP)
Tidsramme: Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Svar på livskvalitetsundersøkelse målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema. Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse. Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum. Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
SF-36: HRQoL Rolle-emosjonell
Tidsramme: Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Svar på livskvalitetsundersøkelse målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema. Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse. Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum. Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
SF-36: HRQoL Kroppssmerte
Tidsramme: Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Svar på livskvalitetsundersøkelse målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema. Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse. Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum. Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
SF-36: HRQoL Mental Health
Tidsramme: Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Svar på livskvalitetsundersøkelse målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema. Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse. Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum. Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
SF-36: HRQoL Vitality
Tidsramme: Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Svar på livskvalitetsundersøkelse målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema. Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse. Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum. Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
SF-36: HRQoL sosial funksjon
Tidsramme: Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Svar på livskvalitetsundersøkelse målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema. Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse. Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum. Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
SF-36: HRQoL generell helse
Tidsramme: Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Svar på livskvalitetsundersøkelse målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema. Poeng varierer fra 0 til 100 med høyere poengsum som representerer bedre helse. Det er ingen totalscore; poengsum gjøres for både delpoeng og oppsummerende poengsum. Rådataene fra SF-36-elementene ble transformert til normbaserte skårer for hver av de 8 HRQoL/SF-36-skårene for helsedomene.
Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Pediatric Quality of Life Questionnaire (PedsQL) Fysisk helsesammendrag (12-16 år)
Tidsramme: Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Peds-QL er et generisk helserelatert livskvalitetsinstrument (HR QoL) designet spesielt for en pediatrisk populasjon. Den fanger opp følgende domener: generell helse/aktiviteter, følelser/emosjonell, sosial funksjon, skolefunksjon. For denne studien ble Peds-QL for 12 til 16 år gamle forsøkspersoner brukt. Høyere skårer indikerer bedre livskvalitet (QOL) for alle domenene til Peds-QL. Dette modulære instrumentet bruker en 5-punkts skala: fra 0 (aldri) til 4 (nesten alltid). Elementer er reversert poengsum og lineært transformert til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 dimensjoner (fysisk, emosjonell, sosial og skolefunksjon) blir skåret.
Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Pediatric Quality of Life Questionnaire (PedsQL) Psykososial helsesammendrag (12-16 år)
Tidsramme: Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Peds-QL er et generisk helserelatert livskvalitetsinstrument (HR QoL) designet spesielt for en pediatrisk populasjon. Den fanger opp følgende domener: generell helse/aktiviteter, følelser/emosjonell, sosial funksjon, skolefunksjon. For denne studien ble Peds-QL for 12 til 16 år gamle forsøkspersoner brukt. Høyere skårer indikerer bedre livskvalitet (QOL) for alle domenene til Peds-QL. Dette modulære instrumentet bruker en 5-punkts skala: fra 0 (aldri) til 4 (nesten alltid). Elementer er reversert poengsum og lineært transformert til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 dimensjoner (fysisk, emosjonell, sosial og skolefunksjon) blir skåret.
Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Pediatric Quality of Life Questionnaire (PedsQL) Total score (alder 12–16)
Tidsramme: Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Peds-QL er et generisk helserelatert livskvalitetsinstrument (HR QoL) designet spesielt for en pediatrisk populasjon. Den fanger opp følgende domener: generell helse/aktiviteter, følelser/emosjonell, sosial funksjon, skolefunksjon. For denne studien ble Peds-QL for 12 til 16 år gamle forsøkspersoner brukt. Høyere skårer indikerer bedre livskvalitet (QOL) for alle domenene til Peds-QL. Dette modulære instrumentet bruker en 5-punkts skala: fra 0 (aldri) til 4 (nesten alltid). Elementer er reversert poengsum og lineært transformert til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 dimensjoner (fysisk, emosjonell, sosial og skolefunksjon) blir skåret.
Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Helserelatert livskvalitet (HRQoL) Sykdomsspesifikk: Haem-A-QoL
Tidsramme: Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Haem-A-QOL-instrumentet er utviklet og brukt hos hemofili A-pasienter. Som et hemofilispesifikt instrument vurderer dette tiltaket svært spesifikke aspekter ved å håndtere hemofili. Områdene som dekkes av dette instrumentet er: fysisk helse, sport/fritid, skole/arbeid, håndtering av hemofili og fremtidsutsikter. For Haem-A-QOL indikerer høyere score dårligere livskvalitet. Poeng på en skala mellom 0 og 100.
Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Helserelatert livskvalitet (HRQoL) Sykdomsspesifikk: Haemo-QoL – Deltakere på forespørsel (12–16 år)
Tidsramme: Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Haemo-QoL er et livskvalitetsvurderingsinstrument for barn og unge med hemofili. Som et hemofilispesifikt instrument vurderer dette tiltaket svært spesifikke aspekter ved å håndtere hemofili. For Haemo-QoL indikerer høyere score dårligere livskvalitet. Poeng på en skala mellom 0 og 100.
Grunnlinje ved enten studiedel 1, eller studiedel 2, og studieslutt (studieuke 29-31)
Helseressursbruk - Antall sykehusinnleggelser
Tidsramme: Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Helseressursbruk - Totalt antall dager med sykehusopphold
Tidsramme: Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Helseressursbruk - Legevaktbesøk
Tidsramme: Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Helseressursbruk - Uplanlagte legebesøk
Tidsramme: Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Helseressursbruk - Tapte dager fra jobb eller skole
Tidsramme: Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)
Studiedel 1 = 2-4 uker, Studiedel 2 = 26 uker ± 1 uke, Studiedel 3 = 1 uke (Totalt = 29-31 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2010

Primær fullføring (Faktiske)

3. mai 2012

Studiet fullført (Faktiske)

3. mai 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. august 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. august 2010

Først lagt ut (Anslag)

3. august 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mai 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2021

Sist bekreftet

1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 250901
  • 2009-016720-31 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere