Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pivotal studie (farmakokinetik, effekt, säkerhet) av BAX 326 (rFIX) i hemofili B-patienter

30 april 2021 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire

Rekombinant faktor IX (BAX 326): En fas 1/3, prospektiv, kontrollerad, multicenterstudie som utvärderar farmakokinetik, effekt, säkerhet och immunogenicitet hos tidigare behandlade patienter med svår eller måttligt svår hemofili B

Syftet med denna pivotala fas 1/3-studie är att fastställa de farmakokinetiska (PK) parametrarna, den hemostatiska effekten och säkerheten för BAX 326, en rekombinant faktor IX, hos tidigare behandlade patienter (PTP) med svår och måttligt svår hemofili B. .

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

86

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Huvudinkluderingskriterier:

  • Deltagaren är 12 till 65 år vid visningstillfället
  • Deltagare och/eller juridiskt ombud har/har lämnat undertecknat informerat samtycke
  • Deltagaren har svår (faktor IX (FIX) nivå < 1 %) eller måttligt svår (FIX nivå 1-2 %) hemofili B (baserat på enstegs-aktiverad partiell tromboplastintid (aPTT)-analysen), som testades vid screening vid den centrala laboratorium
  • Deltagaren har tidigare behandlats med plasmahärledda eller rekombinanta FIX-koncentrat under minst 150 exponeringsdagar (ED) (baserat på deltagarens medicinska journaler); om en verifierbar, dokumenterad historik inte är tillgänglig, kan deltagaren registreras om han/hon har 100-150 ED till någon FIX-produkt som inte är fullständigt dokumenterad och har deltagit i studie 050901 i minst 50 ED till Immunine före registreringen (ej gäller för USA och Japan).
  • Deltagaren har inga bevis på en historia av FIX-hämmare
  • Om deltagaren ska få profylaktisk behandling är deltagaren villig att få profylaktisk behandling under en period av 6 månader.
  • Om deltagaren ska få behandling på begäran har deltagaren ≥12 dokumenterade blödningsepisoder som kräver behandling inom 12 månader före inskrivningen och är villig att få behandling på begäran under hela studien.

Huvudsakliga uteslutningskriterier:

  • Deltagaren har en historia av FIX-hämmare med en titer ≥0,6 Bethesda Units (BU) (som bestäms av Nijmegen-modifieringen av Bethesda-analysen eller analysen som används i respektive lokala laboratorium) när som helst före screening
  • Deltagaren har en detekterbar FIX-hämmare vid screening, med en titer ≥0,6 BU som bestäms av Nijmegen-modifieringen av Bethesda-analysen i det centrala laboratoriet
  • Deltagarens vikt är < 35 kg eller > 120 kg
  • Deltagaren har en historia av allergisk reaktion, t.ex. anafylaxi, efter exponering för FIX-koncentrat(er)
  • Deltagaren har en känd överkänslighet mot hamsterproteiner eller rekombinant furin (rFurin)
  • Deltagaren har pågående eller nyligen bevis på en trombotisk sjukdom, fibrinolys eller disseminerad intravaskulär koagulation (DIC)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BAX 326
Rekombinant faktor IX (rFIX)
Biologisk: BAX 326
  • Studie del 1: Farmakokinetisk (PK) Crossover med BAX326 och BeneFIX
  • Studie del 2: Open-label utvärdering av profylax och endast BAX326 på begäran
  • Studie del 3: Open-label upprepning av PK-utvärdering (upprepa studie del 1) med endast BAX326 och samma studiedeltagare som studie del 1
Andra namn:
  • RIXUBIS
  • Rekombinant faktor IX (rFIX)
Aktiv komparator: BeneFIX
Rekombinant faktor IX (rFIX)
Biologisk: BeneFIX
  • Studie del 1: Farmakokinetisk (PK) Crossover med BAX326 och BeneFIX.
  • BeneFIX används endast i del 1 av denna studie.
  • Studie del 2 och 3 använde endast BAX326
Andra namn:
  • Rekombinant faktor IX (rFIX)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Studie del 1 - Area under plasmakoncentrationen kontra tidkurvan Från 0 till 72 timmar per dos
Tidsram: 72 timmar
Beräknad med den linjära trapetsformade metoden. Koncentrationen efter 72 timmar interpolerades från de två närmaste provtagningstidpunkterna eller extrapolerades med användning av den sista kvantifierbara koncentrationen och terminalhastighetskonstanten λz. λz uppskattades från lutningen av naturlig log-linjär passning till senare kvantifierbara koncentrationer, med störst justerad R^2.
72 timmar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Studiedel 1 och 3: Area under plasmakoncentrations-/tidskurvan från tid 0 till oändlighet per dos (AUC0-∞/ dos)
Tidsram: 0-30 minuter före infusion upp till 72 timmar efter infusion
Definierat som (AUC0-t + Ct)/ λz/ dos, där t är tiden för den senaste kvantifierbara koncentrationen, Ct är den sista kvantifierbara koncentrationen. λz kommer att uppskattas från lutningen av naturlig log-linjär passning till senare kvantifierbara koncentrationer, med störst justerad R^2. Syftet med studiedel 3 var att omvärdera de farmakokinetiska (PK) parametrarna för BAX 326 efter en period av 6 månaders behandling, hos deltagare som ackumulerat minst 30 ED till BAX 326, och att jämföra dem med de som fastställts i samma deltagare som deltar i studiedel 1.
0-30 minuter före infusion upp till 72 timmar efter infusion
Studiedel 1 och 3: Genomsnittlig uppehållstid (MRT)
Tidsram: 0-30 minuter före infusion upp till 72 timmar efter infusion
Beräknad som area under momentkurvan 0-∞ (AUMC0-∞) / AUC0-∞- TI/2, där AUMC0-∞ kommer att bestämmas på liknande sätt som AUC0-∞ och TI representerar infusionslängd [h]. Studie del 3 var att omvärdera de farmakokinetiska (PK) parametrarna för BAX 326 efter en period av 6 månaders behandling, hos deltagare som ackumulerat minst 30 EDs till BAX 326, och att jämföra dem med de som fastställts hos samma deltagare som deltog i studiedel 1.
0-30 minuter före infusion upp till 72 timmar efter infusion
Studera delarna 1 och 3: Clearance (CL)
Tidsram: 0-30 minuter före infusion upp till 72 timmar efter infusion
Beräknat som Dos/AUC0-∞. Syftet med studiedel 3 var att omvärdera de farmakokinetiska (PK) parametrarna för BAX 326 efter en period av 6 månaders behandling, hos deltagare som ackumulerat minst 30 ED till BAX 326, och att jämföra dem med de som fastställts i samma deltagare som deltar i studiedel 1.
0-30 minuter före infusion upp till 72 timmar efter infusion
Studiedel 1 och 3: Inkrementell återhämtning vid Cmax (IR vid Cmax)
Tidsram: 0-30 minuter före infusion upp till 1 timme efter infusion
Definierat som (Cmax - Cpre-infusion)/Dos, där maximal koncentration (Cmax) kommer att bestämmas som den högsta koncentration som uppnås inom en timme efter infusion. Syftet med studiedel 3 var att omvärdera de farmakokinetiska (PK) parametrarna för BAX 326 efter en period av 6 månaders behandling, hos deltagare som ackumulerat minst 30 ED till BAX 326, och att jämföra dem med de som fastställts i samma deltagare som deltar i studiedel 1.
0-30 minuter före infusion upp till 1 timme efter infusion
Inkrementell återhämtning (IR) vid 30 minuter över tid
Tidsram: 0-30 minuter före infusion och 30 minuter efter infusion
IR vid 30 minuter mättes vid följande tidpunkter under studien: - Del 1 eller Del 2, Exponeringsdag (ED) 1. (Om deltagare var närvarande för studiedel 1 användes ED 1 från del 1. Om deltagaren gick in i studien i studiedel 2 användes ED 1 från del 2.) - Del 2: Vecka 5 - Del 2: Vecka 13 - Del 2 eller Del 3: Vecka 26 (Vecka 26 av studiedeltagandet) - Studiens slutförande eller Uppsägningsbesök
0-30 minuter före infusion och 30 minuter efter infusion
Förändring i inkrementell återhämtning (IR) vid 30 minuter över tid
Tidsram: 0-30 minuter före infusion och 30 minuter efter infusion
Medianförändringarna i IR vid 30 minuter, beräknat som förändringen i IR-värdet från exponeringsdag 1 (ED1).
0-30 minuter före infusion och 30 minuter efter infusion
Studie del 1 och 3: Halveringstid (T 1/2)
Tidsram: 0-30 minuter före infusion upp till 72 timmar efter infusion
Eliminationsfasens halveringstid kommer att bestämmas som ln2/λz. Syftet med studiedel 3 var att omvärdera de farmakokinetiska (PK) parametrarna för BAX 326 efter en period av 6 månaders behandling, hos deltagare som ackumulerat minst 30 ED till BAX 326, och att jämföra dem med de som fastställts i samma deltagare som deltar i studiedel 1.
0-30 minuter före infusion upp till 72 timmar efter infusion
Studiedel 1 och 3: Distributionsvolym vid stabilt tillstånd (Vss)
Tidsram: 0-30 minuter före infusion upp till 72 timmar efter infusion
Vss beräknas som CL·MRT. Syftet med studiedel 3 var att omvärdera de farmakokinetiska (PK) parametrarna för BAX 326 efter en period av 6 månaders behandling, hos deltagare som ackumulerat minst 30 ED till BAX 326, och att jämföra dem med de som fastställts i samma deltagare som deltar i studiedel 1.
0-30 minuter före infusion upp till 72 timmar efter infusion
Studie del 2: Annualiserad blödningsfrekvens (ABR) under behandling med BAX326
Tidsram: Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka (Obs: Studiedel 1 = 2-4 veckor)
ABR under profylax (två gånger i veckan) i del 2 beräknades som (Antal blödningsepisoder/observerad behandlingsperiod i dagar) * 365,25. Behandlingsperioden vid profylax definierades som tiden mellan den första och den sista profylaktiska infusionen och ABR vid profylax beräknades för deltagare som fick minst 3 månaders profylaktisk behandling med BAX326.
Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka (Obs: Studiedel 1 = 2-4 veckor)
Blödningsepisoder behandlade med 1, 2 eller ≥3 infusioner av BAX326 efter blödningsställe och orsak
Tidsram: Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka (Studiedel 2 började vecka 3-5)
Antalet blödningsepisoder som behandlats med 1, 2 eller ≥3 infusioner av BAX326 för att uppnå adekvat hemostas. Endast infusioner som krävdes tills blödningen försvann övervägdes.
Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka (Studiedel 2 började vecka 3-5)
Hemostatisk effekt vid upplösning av alla blödningsepisoder (BE) behandlade med BAX326 efter blödningsställe och orsak
Tidsram: Vid blödningsupplösning under hela studieperioden på 22 månader (studiedelarna 1, 2 och 3)
Betygsskala för behandling av BEs (4-gradig ordinalskala): -Utmärkt: Fullständig smärtlindring och upphörande av objektiva tecken på blödning (t.ex. svullnad, ömhet och minskat rörelseomfång i fallet med blödning i rörelseorganen) efter en enda infusion. Ingen ytterligare infusion krävs för kontroll av blödning. Administrering av ytterligare infusioner för att upprätthålla hemostas påverkade inte denna poängsättning. -Bra: Absolut smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning efter en enda infusion. Kräver möjligen mer än 1 infusion för fullständig upplösning. -Rättvis: Trolig och/eller lätt smärtlindring och lätt förbättring av tecken på blödning efter enstaka infusion. Krävde mer än 1 infusion för fullständig upplösning. -Ingen: Ingen förbättring eller tillstånd försämras.
Vid blödningsupplösning under hela studieperioden på 22 månader (studiedelarna 1, 2 och 3)
Total viktjusterad dos per blödningsepisod (BEs) av alla BEs behandlade med BAX326 efter blödningsplats och orsak
Tidsram: Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka (Obs: Studiedel 1 = 2-4 veckor)
Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka (Obs: Studiedel 1 = 2-4 veckor)
Förbrukning av BAX326 per händelse per deltagare
Tidsram: Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka (Obs: Studiedel 1 = 2-4 veckor)
Viktjusterad konsumtion av BAX326 per händelse per deltagare, d.v.s. för profylaktisk behandling och för behandling av blödningar tills blödningen lösts.
Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka (Obs: Studiedel 1 = 2-4 veckor)
Konsumtion av BAX326 per deltagare: Medianantal infusioner per månad
Tidsram: Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka (Profylax och On-Demand-period), Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka (Profylax och On-Demand-period), Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Förbrukning av BAX326 per deltagare: Medianviktjusterad konsumtion per månad
Tidsram: Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka (Profylax och On-Demand-period), Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka (Profylax och On-Demand-period), Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Antal deltagare som utvecklade hämmande antikroppar mot faktor IX (FIX)
Tidsram: Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Förekomst av totala bindande antikroppar med obestämd specificitet (inom analysvariabilitet)
Tidsram: Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Förekomst av total bindande antikroppar med obestämd specificitet (inom analysvariabilitet) mot FIX, antikroppar mot CHO-proteiner och rFurin definieras av en utspädning på 2 eller mindre ökning jämfört med nivåerna vid screeningbesök (t.ex. negativ till 1:20 eller 1:40).
Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Förekomst av behandlingsrelaterade totala bindande antikroppar
Tidsram: Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Förekomst av behandlingsrelaterade totalbindande antikroppar mot Faktor IX (FIX), antikroppar mot kinesisk hamsteräggstocksprotein (CHO) och rekombinant furin (rFurin) definieras av mer än 2-spädningsökning jämfört med nivåerna vid screeningbesök och bekräftad specificitet ( t.ex. negativ till 1:80)
Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Antal deltagare som upplevde allvarliga allergiska reaktioner (t.ex. anafylaxi)
Tidsram: Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Antal deltagare som upplevde trombotiska händelser
Tidsram: Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i laboratorieparametrar: klinisk kemi
Tidsram: Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Kliniskt signifikanta förändringar i kemibedömningar för alaninaminotransferas, albumin, alkaliskt fosfatas, aspartataminotransferas, bikarbonat, bilirubin, blodkarbamid, kväve, klorid, glukos, kalium, protein (serum), natrium. Kliniskt signifikant (CS) definieras som: -1. Det onormala värdet utgör en biverkning (AE) och -2. Det onormala värdet är ett symptom på eller relaterat till en sjukdom som redan är registrerad som en AE i Case Report Form (CRF).
Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i laboratorieparametrar: Hematologi
Tidsram: Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Kliniskt signifikanta förändringar i hematologiska bedömningar för basofiler, basofiler/leukocyter, eosinofiler, eosinofiler/leukocyter, erytrocyter, medelkroppshemoglobinkoncentration, erytrocytmedelkroppsvolym, erytrocyter, hematokrit, hemoglobin, monocyter/leukocyter, lymfocyter/leukocyter, lymfocyter/leukocyter, lymfocyter/leukocyter, lymfocyter, , Neutrofiler, neutrofiler/leukocyter, blodplättar,
Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i laboratorieparametrar: vitala tecken
Tidsram: Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Kliniskt signifikanta förändringar i bedömningar av vitala tecken för pulsfrekvens, systoliskt/diastoliskt blodtryck, andningsfrekvens, kroppstemperatur
Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i laboratorieparametrar: Trombogena markörer
Tidsram: Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Kliniskt signifikanta förändringar i bedömningar av trombogena markörer för trombin-antitrombin (TAT), protrombinfragment 1.2 och D-dimer, utvärderade av en oberoende Data Monitoring Committee (DMC)
Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Antal biverkningar (AE) efter BAX326-behandling
Tidsram: Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka och Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka och Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Antal deltagare med biverkningar (AE) efter BAX326-behandling
Tidsram: Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka och Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka och Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
EuroQoL (Quality of Life)-5 dimensioner (EQ-5D) Totalt indexpoäng
Tidsram: Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
EQ-5D är ett deltagarbesvarat frågeformulär som poängsätter 5 dimensioner - rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. Totalpoängen för EQ-5D sträcker sig från 0 (sämsta hälsotillstånd) till 1 (perfekt hälsotillstånd) och 1 återspeglar det bästa resultatet.
Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
EuroQoL (Quality of Life)-5 Dimensions Visual Analogue Scale (EQ-5D VAS) Poäng
Tidsram: Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Deltagaren betygsatte frågeformulär för att bedöma hälsorelaterad livskvalitet i termer av ett enda indexvärde. VAS-komponenten värderar det aktuella hälsotillståndet på en skala från 0 (sämsta tänkbara hälsotillstånd) till 100 (bästa tänkbara hälsotillstånd); högre poäng tyder på bättre livskvalitet.
Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Allmän smärtbedömning genom en visuell analog skala (VAS)
Tidsram: Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Deltagarbedömd bedömning av hälsorelaterad livskvalitet. VAS Pain Scale värderar det aktuella hälsotillståndet på en skala från 0 (ingen smärta) till 100 (värsta tänkbara smärta). För smärtskalan indikerar en högre poäng värre smärta.
Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Short Form (36) Health Survey (SF-36): HRQoL 'Physical Component Score' (PCS)
Tidsram: Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
PCS är en sammanfattande skala av dimensionerna fysisk funktion, roll fysisk, kroppslig smärta och allmän hälsa. Komponentpoängen är normaliserad till en standardpopulation. Poäng varierar från 0 till 100 med högre poäng representerar bättre hälsa. Det finns ingen total poäng; poängsättning görs för både delpoäng och sammanfattande poäng.
Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
SF-36: HRQoL "Mental Health" (MH)
Tidsram: Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Livskvalitetsundersökningens svar mätt med SF-36-enkäten. Poäng varierar från 0 till 100 med högre poäng representerar bättre hälsa. Det finns ingen total poäng; poängsättning görs för både delpoäng och sammanfattande poäng. Rådata från SF-36-objekten omvandlades till normbaserade poäng för var och en av de 8 HRQoL/SF-36-poängen för hälsodomänen.
Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
SF-36: HRQoL Physical Functioning (PF)
Tidsram: Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Livskvalitetsundersökningens svar mätt med SF-36-enkäten. Poäng varierar från 0 till 100 med högre poäng representerar bättre hälsa. Det finns ingen total poäng; poängsättning görs för både delpoäng och sammanfattande poäng. Rådata från SF-36-objekten omvandlades till normbaserade poäng för var och en av de 8 HRQoL/SF-36-poängen för hälsodomänen.
Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
SF-36: HRQoL Role-Physical (RP)
Tidsram: Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Livskvalitetsundersökningens svar mätt med SF-36-enkäten. Poäng varierar från 0 till 100 med högre poäng representerar bättre hälsa. Det finns ingen total poäng; poängsättning görs för både delpoäng och sammanfattande poäng. Rådata från SF-36-objekten omvandlades till normbaserade poäng för var och en av de 8 HRQoL/SF-36-poängen för hälsodomänen.
Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
SF-36: HRQoL Roll-emotionell
Tidsram: Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Livskvalitetsundersökningens svar mätt med SF-36-enkäten. Poäng varierar från 0 till 100 med högre poäng representerar bättre hälsa. Det finns ingen total poäng; poängsättning görs för både delpoäng och sammanfattande poäng. Rådata från SF-36-objekten omvandlades till normbaserade poäng för var och en av de 8 HRQoL/SF-36-poängen för hälsodomänen.
Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
SF-36: HRQoL Kroppssmärta
Tidsram: Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Livskvalitetsundersökningens svar mätt med SF-36-enkäten. Poäng varierar från 0 till 100 med högre poäng representerar bättre hälsa. Det finns ingen total poäng; poängsättning görs för både delpoäng och sammanfattande poäng. Rådata från SF-36-objekten omvandlades till normbaserade poäng för var och en av de 8 HRQoL/SF-36-poängen för hälsodomänen.
Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
SF-36: HRQoL Mental Health
Tidsram: Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Livskvalitetsundersökningens svar mätt med SF-36-enkäten. Poäng varierar från 0 till 100 med högre poäng representerar bättre hälsa. Det finns ingen total poäng; poängsättning görs för både delpoäng och sammanfattande poäng. Rådata från SF-36-objekten omvandlades till normbaserade poäng för var och en av de 8 HRQoL/SF-36-poängen för hälsodomänen.
Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
SF-36: HRQoL Vitality
Tidsram: Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Livskvalitetsundersökningens svar mätt med SF-36-enkäten. Poäng varierar från 0 till 100 med högre poäng representerar bättre hälsa. Det finns ingen total poäng; poängsättning görs för både delpoäng och sammanfattande poäng. Rådata från SF-36-objekten omvandlades till normbaserade poäng för var och en av de 8 HRQoL/SF-36-poängen för hälsodomänen.
Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
SF-36: HRQoL Social Functioning
Tidsram: Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Livskvalitetsundersökningens svar mätt med SF-36-enkäten. Poäng varierar från 0 till 100 med högre poäng representerar bättre hälsa. Det finns ingen total poäng; poängsättning görs för både delpoäng och sammanfattande poäng. Rådata från SF-36-objekten omvandlades till normbaserade poäng för var och en av de 8 HRQoL/SF-36-poängen för hälsodomänen.
Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
SF-36: HRQoL Allmän hälsa
Tidsram: Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Livskvalitetsundersökningens svar mätt med SF-36-enkäten. Poäng varierar från 0 till 100 med högre poäng representerar bättre hälsa. Det finns ingen total poäng; poängsättning görs för både delpoäng och sammanfattande poäng. Rådata från SF-36-objekten omvandlades till normbaserade poäng för var och en av de 8 HRQoL/SF-36-poängen för hälsodomänen.
Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Pediatric Quality of Life Questionnaire (PedsQL) Fysisk hälsa sammanfattningsresultat (åldrar 12-16)
Tidsram: Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Peds-QL är ett generiskt instrument för hälsorelaterad livskvalitet (HR QoL) speciellt utformat för en pediatrisk population. Den fångar följande domäner: allmän hälsa/aktiviteter, känslor/emotionell, social funktion, skolfunktion. För denna studie användes Peds-QL för 12 till 16-åriga försökspersoner. Högre poäng indikerar bättre livskvalitet (QOL) för alla domäner av Peds-QL. Detta modulära instrument använder en 5-gradig skala: från 0 (aldrig) till 4 (nästan alltid). Föremål omvänds poängsatta och omvandlas linjärt till en 0-100 skala enligt följande: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 dimensioner (fysisk, emotionell, social och skolfunktion) poängsätts.
Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Pediatric Quality of Life Questionnaire (PedsQL) Psykosocial hälsa Sammanfattningsresultat (åldrar 12-16)
Tidsram: Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Peds-QL är ett generiskt instrument för hälsorelaterad livskvalitet (HR QoL) speciellt utformat för en pediatrisk population. Den fångar följande domäner: allmän hälsa/aktiviteter, känslor/emotionell, social funktion, skolfunktion. För denna studie användes Peds-QL för 12 till 16-åriga försökspersoner. Högre poäng indikerar bättre livskvalitet (QOL) för alla domäner av Peds-QL. Detta modulära instrument använder en 5-gradig skala: från 0 (aldrig) till 4 (nästan alltid). Föremål omvänds poängsatta och omvandlas linjärt till en 0-100 skala enligt följande: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 dimensioner (fysisk, emotionell, social och skolfunktion) poängsätts.
Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Pediatric Quality of Life Questionnaire (PedsQL) Totalt resultat (åldrar 12-16)
Tidsram: Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Peds-QL är ett generiskt instrument för hälsorelaterad livskvalitet (HR QoL) speciellt utformat för en pediatrisk population. Den fångar följande domäner: allmän hälsa/aktiviteter, känslor/emotionell, social funktion, skolfunktion. För denna studie användes Peds-QL för 12 till 16-åriga försökspersoner. Högre poäng indikerar bättre livskvalitet (QOL) för alla domäner av Peds-QL. Detta modulära instrument använder en 5-gradig skala: från 0 (aldrig) till 4 (nästan alltid). Föremål omvänds poängsatta och omvandlas linjärt till en 0-100 skala enligt följande: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 dimensioner (fysisk, emotionell, social och skolfunktion) poängsätts.
Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) Sjukdomsspecifik: Haem-A-QoL
Tidsram: Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Haem-A-QOL-instrumentet har utvecklats och används för patienter med hemofili A. Som ett blödarsspecifikt instrument bedömer denna åtgärd mycket specifika aspekter av att hantera blödarsjuka. De områden som omfattas av detta instrument är: fysisk hälsa, sport/fritid, skola/arbete, hantering av blödarsjuka och framtidsutsikter. För Haem-A-QOL indikerar högre poäng en sämre livskvalitet. Poäng på en skala mellan 0 och 100.
Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) Sjukdomsspecifik: Haemo-QoL - Deltagare på begäran (åldrar 12-16)
Tidsram: Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Haemo-QoL är ett instrument för bedömning av livskvalitet (QoL) för barn och ungdomar med blödarsjuka. Som ett blödarsspecifikt instrument bedömer denna åtgärd mycket specifika aspekter av att hantera blödarsjuka. För Haemo-QoL indikerar högre poäng en sämre livskvalitet. Poäng på en skala mellan 0 och 100.
Baslinje vid antingen studiedel 1 eller studiedel 2 och studieslut (studieveckorna 29-31)
Hälsoresursanvändning - Antal sjukhusvistelser
Tidsram: Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Hälsoresursanvändning - Totalt antal dagar sjukhusvistelse
Tidsram: Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Hälsoresursanvändning - Akutbesök
Tidsram: Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Hälsoresursanvändning - oplanerade läkarbesök
Tidsram: Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Hälsoresursanvändning - Förlorade dagar från arbete eller skola
Tidsram: Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)
Studiedel 1 = 2-4 veckor, Studiedel 2 = 26 veckor ± 1 vecka, Studiedel 3 = 1 vecka (Totalt = 29-31 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 juli 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

3 maj 2012

Avslutad studie (Faktisk)

3 maj 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 augusti 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 augusti 2010

Första postat (Uppskatta)

3 augusti 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 maj 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 april 2021

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 250901
  • 2009-016720-31 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera