BAX 혈우병 환자에서 BAX 326(rFIX)의 중추적 연구(약동학, 효능, 안전성)
2021년 4월 30일 업데이트: Baxalta now part of Shire
재조합 인자 IX(BAX 326): 이전에 치료받은 중증 또는 중등도 B형 혈우병 환자의 약동학, 효능, 안전성 및 면역원성을 평가하는 1/3상, 전향적, 통제, 다기관 연구
이 중추적인 1/3상 연구의 목적은 이전에 치료를 받은 중증 및 중등도 B형 혈우병 환자(PTP)에서 재조합 인자 IX인 BAX 326의 약동학(PK) 매개변수, 지혈 효능 및 안전성을 결정하는 것입니다. .
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
86
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Kirov, 러시아 연방
-
Moscow, 러시아 연방
-
St. Petersburg, 러시아 연방
-
-
-
-
-
Bucharest, 루마니아
-
Timisoara, 루마니아
-
-
-
-
-
Sofia, 불가리아
-
-
-
-
-
Brasilia, 브라질
-
Sao Paulo, 브라질
-
-
-
-
-
Malmö, 스웨덴
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인
-
-
-
-
-
Rosario, 아르헨티나
-
-
-
-
-
London, 영국
-
-
-
-
-
Lviv, 우크라이나
-
-
-
-
-
Hiroshima, 일본
-
Nara, 일본
-
Tochigi, 일본
-
Tokyo, 일본
-
-
-
-
-
Prague, 체코
-
-
-
-
-
Santiago, 칠레
-
-
-
-
-
Bogotá, 콜롬비아
-
Cali, 콜롬비아
-
-
-
-
-
Gdansk, 폴란드
-
Krakow, 폴란드
-
Lodz, 폴란드
-
Warsaw, 폴란드
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 참가자는 스크리닝 당시 12세에서 65세 사이입니다.
- 참가자 및/또는 법적 대리인은 서명된 사전 동의를 제공했습니다.
- 참가자는 중증(인자 IX(FIX) 수준 < 1%) 또는 중등도(FIX 수준 1-2%) 혈우병 B(1단계 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) 분석 기준)를 가지고 있으며, 중앙 실혐실
- 참가자는 이전에 최소 150 노출일(ED) 동안 혈장 유래 또는 재조합 FIX 농축액으로 치료를 받았습니다(참가자의 의료 기록 기준). 검증 가능하고 문서화된 이력을 사용할 수 없는 경우, 완전히 문서화되지 않은 FIX 제품에 대해 100-150 ED가 있고 등록 전에 최소 50 ED의 면역에 대한 연구 050901에 참여한 참가자는 등록할 수 있습니다(아닙니다). 미국과 일본에 유효).
- 참가자는 FIX 억제제의 병력에 대한 증거가 없습니다
- 참가자가 예방 치료를 받는 경우 참가자는 6개월 동안 예방 치료를 받을 의향이 있습니다.
- 참가자가 주문형 치료를 받는 경우 참가자는 등록 전 12개월 이내에 치료가 필요한 출혈 에피소드가 12회 이상 문서화되었으며 이 연구 기간 동안 주문형 치료를 받을 의향이 있습니다.
주요 배제 기준:
- 참가자는 스크리닝 전 언제든지 역가 ≥0.6 Bethesda Units(BU)(Bethesda 분석의 Nijmegen 수정 또는 해당 지역 실험실에서 사용된 분석에 의해 결정됨)를 갖는 FIX 억제제의 이력이 있습니다.
- 참가자는 중앙 실험실에서 Bethesda 분석의 Nijmegen 수정에 의해 결정된 역가 ≥0.6 BU로 스크리닝 시 검출 가능한 FIX 억제제를 가지고 있습니다.
- 참가자의 체중이 < 35kg 또는 > 120kg입니다.
- 참가자는 FIX 농축물(들)에 노출된 후 알레르기 반응(예: 아나필락시스)의 병력이 있습니다.
- 참가자는 햄스터 단백질 또는 재조합 푸린(rFurin)에 대해 알려진 과민증이 있습니다.
- 참가자는 혈전성 질환, 섬유소용해 또는 파종성 혈관내 응고(DIC)의 진행 중이거나 최근의 증거가 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: BAX 326
재조합 인자 IX(rFIX)
|
다른 이름들:
|
|
활성 비교기: 베네픽스
재조합 인자 IX(rFIX)
|
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
연구 파트 1 - 용량당 0~72시간의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 72시간
|
선형 사다리꼴 방법을 사용하여 계산됩니다.
72시간에서의 농도는 가장 가까운 2개의 샘플링 시점에서 보간하거나 마지막 정량화 가능한 농도와 종말 속도 상수 λz를 사용하여 외삽했습니다.
λz는 조정된 R^2가 가장 큰 후자의 정량화 가능한 농도에 대한 자연 로그 선형 피팅의 기울기에서 추정되었습니다.
|
72시간
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
연구 파트 1 및 3: 투여량당 시간 0부터 무한대까지 혈장 농도/시간 곡선 아래 면적(AUC0-∞/ 투여량)
기간: 주입 전 0~30분, 주입 후 최대 72시간
|
(AUC0-t + Ct)/λz/dose로 정의되며, 여기서 t는 마지막으로 정량 가능한 농도의 시간이고 Ct는 마지막으로 정량 가능한 농도입니다.
λz는 조정된 R^2가 가장 큰 후자의 정량화 가능한 농도에 대한 자연 로그 선형 맞춤의 기울기에서 추정됩니다.
연구 파트 3의 목적은 BAX 326에 대해 최소 30개의 ED를 축적한 참가자에서 6개월의 치료 기간 후 BAX 326에 대한 약동학(PK) 매개변수를 재평가하고 이를 연구 파트 1에 참여하는 동일한 참가자.
|
주입 전 0~30분, 주입 후 최대 72시간
|
|
연구 파트 1 및 3: 평균 체류 시간(MRT)
기간: 주입 전 0~30분, 주입 후 최대 72시간
|
모멘트 곡선 0-∞(AUMC0-∞)/AUC0-∞-TI/2 아래의 면적으로 계산되며, 여기서 AUC0-∞는 AUC0-∞와 유사한 방식으로 결정되며 TI는 주입 지속 시간[hr]을 나타냅니다. 연구 파트 3은 BAX 326에 대해 최소 30개의 ED를 축적한 참가자에서 6개월의 치료 기간 후 BAX 326에 대한 약동학(PK) 매개변수를 재평가하고, 참여하는 동일한 참가자에서 결정된 것과 비교했습니다. 연구 파트 1에서.
|
주입 전 0~30분, 주입 후 최대 72시간
|
|
연구 파트 1 및 3: 클리어런스(CL)
기간: 주입 전 0~30분, 주입 후 최대 72시간
|
선량/AUC0-∞으로 계산됩니다.
연구 파트 3의 목적은 BAX 326에 대해 최소 30개의 ED를 축적한 참가자에서 6개월의 치료 기간 후 BAX 326에 대한 약동학(PK) 매개변수를 재평가하고 이를 연구 파트 1에 참여하는 동일한 참가자.
|
주입 전 0~30분, 주입 후 최대 72시간
|
|
연구 파트 1 및 3: Cmax에서 증분 복구(Cmax에서 IR)
기간: 주입 전 0~30분, 주입 후 최대 1시간
|
(Cmax - Cpre-infusion)/용량으로 정의되며, 여기서 최대 농도(Cmax)는 주입 후 1시간 이내에 도달한 최고 농도로 결정됩니다.
연구 파트 3의 목적은 BAX 326에 대해 최소 30개의 ED를 축적한 참가자에서 6개월의 치료 기간 후 BAX 326에 대한 약동학(PK) 매개변수를 재평가하고 이를 연구 파트 1에 참여하는 동일한 참가자.
|
주입 전 0~30분, 주입 후 최대 1시간
|
|
시간 경과에 따라 30분에 증분 복구(IR)
기간: 주입 전 0-30분 및 주입 후 30분
|
연구 중 다음 시점에서 30분 IR을 측정했습니다. - 파트 1 또는 파트 2, 노출일(ED) 1. (참가자가 연구 파트 1에 참석한 경우 파트 1의 ED 1이 사용되었습니다.
참가자가 연구 파트 2에 연구를 입력한 경우 파트 2의 ED 1이 사용되었습니다.) - 파트 2: 5주차 - 파트 2: 13주차 - 파트 2 또는 파트 3: 26주차(연구 참여 26주차) - 연구 완료 또는 종료 방문
|
주입 전 0-30분 및 주입 후 30분
|
|
시간 경과에 따른 30분의 증분 복구(IR) 변화
기간: 주입 전 0-30분 및 주입 후 30분
|
노출 1일(ED1)부터 IR 값의 변화로 계산된 30분에서의 IR 변화 중앙값.
|
주입 전 0-30분 및 주입 후 30분
|
|
연구 파트 1 및 3: 반감기(T 1/2)
기간: 주입 전 0~30분, 주입 후 최대 72시간
|
제거 단계 반감기는 ln2/λz로 결정됩니다.
연구 파트 3의 목적은 BAX 326에 대해 최소 30개의 ED를 축적한 참가자에서 6개월의 치료 기간 후 BAX 326에 대한 약동학(PK) 매개변수를 재평가하고 이를 연구 파트 1에 참여하는 동일한 참가자.
|
주입 전 0~30분, 주입 후 최대 72시간
|
|
연구 파트 1 및 3: 정상 상태에서의 분포 부피(Vss)
기간: 주입 전 0~30분, 주입 후 최대 72시간
|
Vss는 CL·MRT로 계산됩니다.
연구 파트 3의 목적은 BAX 326에 대해 최소 30개의 ED를 축적한 참가자에서 6개월의 치료 기간 후 BAX 326에 대한 약동학(PK) 매개변수를 재평가하고 이를 연구 파트 1에 참여하는 동일한 참가자.
|
주입 전 0~30분, 주입 후 최대 72시간
|
|
연구 파트 2: BAX326 치료 중 연간 출혈률(ABR)
기간: 연구 파트 2 = 26주 ± 1주(참고: 연구 파트 1 = 2-4주)
|
파트 2의 예방(주 2회) 중 ABR은 (출혈 횟수/관찰된 치료 기간(일)) * 365.25로 계산되었습니다.
예방적 치료 기간은 첫 번째 예방적 주입과 마지막 예방적 주입 사이의 시간으로 정의되었으며 예방적 ABR은 BAX326으로 최소 3개월의 예방적 치료를 받은 참가자를 대상으로 계산되었습니다.
|
연구 파트 2 = 26주 ± 1주(참고: 연구 파트 1 = 2-4주)
|
|
출혈 부위 및 원인에 따라 BAX326을 1, 2 또는 ≥3회 주입하여 치료한 출혈 에피소드
기간: 연구 파트 2 = 26주 ± 1주(연구 파트 2는 3-5주차에 시작됨)
|
적절한 지혈을 달성하기 위해 BAX326을 1회, 2회 또는 3회 이상 주입하여 치료한 출혈 에피소드의 수.
출혈이 해결될 때까지 필요한 주입만이 고려되었습니다.
|
연구 파트 2 = 26주 ± 1주(연구 파트 2는 3-5주차에 시작됨)
|
|
출혈 부위 및 원인에 따라 BAX326으로 치료한 모든 출혈 삽화(BE) 해결 시 지혈 효능
기간: 22개월의 연구 기간 동안 출혈 해결 시(연구 파트 1, 2 및 3)
|
BE 치료를 위한 등급 척도(4점 서수 척도): -우수: 단일 치료 후 통증의 완전한 완화 및 출혈의 객관적 징후(예: 근골격 출혈의 경우 붓기, 압통 및 운동 범위 감소)의 중단 주입.
출혈 조절을 위해 추가 주입이 필요하지 않습니다.
지혈을 유지하기 위한 추가 주입의 관리는 이 점수에 영향을 미치지 않았습니다.
-좋음: 단일 주입 후 명확한 통증 완화 및/또는 출혈 징후 개선.
완전한 해결을 위해 1회 이상의 주입이 필요할 수 있습니다.
- 보통: 단일 주입 후 약간의 통증 완화 및 약간의 출혈 징후 개선.
완전한 해결을 위해 1회 이상의 주입이 필요합니다.
-없음: 호전되지 않거나 상태가 악화되지 않습니다.
|
22개월의 연구 기간 동안 출혈 해결 시(연구 파트 1, 2 및 3)
|
|
출혈 부위 및 원인에 의해 BAX326으로 치료된 모든 BE의 출혈 에피소드(BE)당 총 체중 조정 용량
기간: 연구 파트 2 = 26주 ± 1주(참고: 연구 파트 1 = 2-4주)
|
연구 파트 2 = 26주 ± 1주(참고: 연구 파트 1 = 2-4주)
|
|
|
참가자당 이벤트당 BAX326 소비
기간: 연구 파트 2 = 26주 ± 1주(참고: 연구 파트 1 = 2-4주)
|
예방적 치료 및 출혈이 해결될 때까지 출혈 치료를 위해 참가자당 이벤트별 BAX326의 체중 조정 소비량.
|
연구 파트 2 = 26주 ± 1주(참고: 연구 파트 1 = 2-4주)
|
|
참가자당 BAX326 소비량: 월간 주입 횟수 중앙값
기간: 연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주(예방 및 주문형 기간), 연구 파트 3 = 1주(총 = 29-31주)
|
연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주(예방 및 주문형 기간), 연구 파트 3 = 1주(총 = 29-31주)
|
|
|
참가자 1인당 BAX326 소비량: 월간 가중치 조정 소비량 중앙값
기간: 연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주(예방 및 주문형 기간), 연구 파트 3 = 1주(총 = 29-31주)
|
연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주(예방 및 주문형 기간), 연구 파트 3 = 1주(총 = 29-31주)
|
|
|
인자 IX(FIX)에 대한 억제 항체를 개발한 참가자 수
기간: 연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
|
|
불확실한 특이성의 총 결합 항체의 발생(어세이 변동성 내에서)
기간: 연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
FIX, CHO 단백질 및 rFurin에 대한 항체에 대한 불특정 특이성(분석 변동성 내)의 총 결합 항체의 발생은 스크리닝 방문(예:
음수에서 1:20 또는 1:40).
|
연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
|
치료 관련 총 결합 항체의 발생
기간: 연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
인자 IX(FIX), 차이니즈 햄스터 난소(CHO) 단백질 및 재조합 퓨린(rFurin)에 대한 항체에 대한 치료 관련 총 결합 항체의 발생은 스크리닝 방문 및 확인된 특이성 수준과 비교하여 2배 이상 희석 증가로 정의됩니다. 예를 들어
1:80까지 음수)
|
연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
|
심각한 알레르기 반응(예: 아나필락시스)을 경험한 참가자 수
기간: 연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
|
|
혈전증을 경험한 참가자 수
기간: 연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
|
|
실험실 매개변수에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수: 임상 화학
기간: 연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
Alanine Aminotransferase, Albumin, Alkaline Phosphatase, Aspartate Aminotransferase, Bicarbonate, Bilirubin, Blood Urea Nitrogen, Chloride, Glucose, Potassium, Protein (Serum), Sodium에 대한 화학 평가에서 임상적으로 중요한 변화.
임상적으로 유의미한(CS) 정의: -1.
비정상 값은 유해 사례(AE)를 구성하고, -2.
비정상적인 값은 증례 보고 양식(CRF)에 이미 AE로 기록된 질병의 증상 또는 관련입니다.
|
연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
|
실험실 매개변수에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수: 혈액학
기간: 연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
호염기구, 호염기구/백혈구, 호산구, 호산구/백혈구, 적혈구 평균 미립자 헤모글로빈 농도, 적혈구 평균 미체 부피, 적혈구, 헤마토크리트, 헤모글로빈, 백혈구, 림프구, 림프구/백혈구, 단핵구, 단핵구/백혈구, 호중구, 호중구/백혈구, 혈소판,
|
연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
|
검사실 매개변수에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수: 활력 징후
기간: 연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
맥박수, 수축기/이완기 혈압, 호흡수, 체온에 대한 활력 징후 평가의 임상적으로 유의미한 변화
|
연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
|
실험실 매개변수에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수: 혈전 형성 마커
기간: 연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
독립적인 데이터 모니터링 위원회(DMC)에서 평가한 트롬빈-안티트롬빈(TAT), 프로트롬빈 단편 1.2 및 D-다이머에 대한 혈전 유발 마커 평가의 임상적으로 유의미한 변화
|
연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
|
BAX326 치료 후 부작용(AE)의 수
기간: 연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주 및 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주 및 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
|
|
BAX326 치료 후 부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주 및 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주 및 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
|
|
EuroQoL(삶의 질)-5차원(EQ-5D) 총 지수 점수
기간: 연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
EQ-5D는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편 및 불안/우울의 5가지 차원을 점수로 매기는 참가자 설문지입니다.
EQ-5D 총 점수 범위는 0(최악의 건강 상태)에서 1(완벽한 건강 상태)까지이며 1은 최상의 결과를 반영합니다.
|
연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
|
EuroQoL(삶의 질)-5차원 시각적 아날로그 척도(EQ-5D VAS) 점수
기간: 연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
참가자는 단일 지수 값으로 건강 관련 삶의 질을 평가하기 위한 설문지를 평가했습니다.
VAS 구성 요소는 0(상상할 수 있는 최악의 건강 상태)에서 100(상상할 수 있는 최상의 건강 상태)까지의 척도로 현재 건강 상태를 평가합니다. 높은 점수는 더 나은 삶의 질을 나타냅니다.
|
연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
|
VAS(Visual Analog Scale)를 통한 일반적인 통증 평가
기간: 연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
참가자는 건강 관련 삶의 질에 대한 평가를 평가했습니다.
VAS 통증 척도는 현재 건강 상태를 0(통증 없음)에서 100(상상할 수 있는 최악의 통증)까지의 척도로 평가합니다.
통증 척도의 경우 점수가 높을수록 통증이 심함을 나타냅니다.
|
연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
|
약식(36) 건강 조사(SF-36): HRQoL '물리적 구성 요소 점수'(PCS)
기간: 연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
PCS는 신체 기능, 신체 역할, 신체 통증 및 일반 건강 차원의 요약 척도입니다.
구성 요소 점수는 표준 모집단으로 정규화됩니다.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
|
연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
|
SF-36: HRQoL '정신 건강'(MH)
기간: 연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 조사 응답.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
|
연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
|
SF-36: HRQoL 신체 기능'(PF)
기간: 연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 조사 응답.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
|
연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
|
SF-36: HRQoL 역할-물리적(RP)
기간: 연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 조사 응답.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
|
연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
|
SF-36: HRQoL 역할 감정적
기간: 연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 조사 응답.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
|
연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
|
SF-36: HRQoL 신체 통증
기간: 연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 조사 응답.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
|
연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
|
SF-36: HRQoL 정신 건강
기간: 연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 조사 응답.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
|
연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
|
SF-36: HRQoL 활력
기간: 연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 조사 응답.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
|
연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
|
SF-36: HRQoL 사회적 기능
기간: 연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 조사 응답.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
|
연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
|
SF-36: HRQoL 일반 건강
기간: 연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
SF-36 설문지를 사용하여 측정한 삶의 질 조사 응답.
점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
총점은 없습니다. 채점은 하위 점수와 요약 점수 모두에 대해 수행됩니다.
SF-36 항목의 원시 데이터는 8개의 HRQoL/SF-36 건강 영역 점수 각각에 대한 규범 기반 점수로 변환되었습니다.
|
연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
|
소아 삶의 질 설문지(PedsQL) 신체 건강 요약 점수(12-16세)
기간: 연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
Peds-QL은 소아 인구를 위해 특별히 설계된 일반 건강 관련 삶의 질(HR QoL) 기기입니다.
일반적인 건강/활동, 감정/감정, 사회적 기능, 학교 기능과 같은 영역을 포착합니다.
이 연구에서는 12세에서 16세 피험자를 위한 Peds-QL이 사용되었습니다.
점수가 높을수록 Peds-QL의 모든 영역에서 더 나은 삶의 질(QOL)을 나타냅니다.
이 모듈식 기기는 0(전혀 없음)에서 4(거의 항상)까지의 5점 척도를 사용합니다.
항목은 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0과 같이 역으로 채점되고 0-100 척도로 선형 변환됩니다. 4가지 차원(신체적, 정서적, 사회적 및 학교 기능)이 점수화됩니다.
|
연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
|
소아 삶의 질 설문지(PedsQL) 심리사회적 건강 요약 점수(12-16세)
기간: 연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
Peds-QL은 소아 인구를 위해 특별히 설계된 일반 건강 관련 삶의 질(HR QoL) 기기입니다.
일반적인 건강/활동, 감정/감정, 사회적 기능, 학교 기능과 같은 영역을 포착합니다.
이 연구에서는 12~16세 피험자를 대상으로 한 Peds-QL을 사용했습니다.
점수가 높을수록 Peds-QL의 모든 영역에서 더 나은 삶의 질(QOL)을 나타냅니다.
이 모듈식 기기는 0(전혀 없음)에서 4(거의 항상)까지의 5점 척도를 사용합니다.
항목은 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0과 같이 역으로 채점되고 0-100 척도로 선형 변환됩니다. 4가지 차원(신체적, 정서적, 사회적 및 학교 기능)이 점수화됩니다.
|
연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
|
소아 삶의 질 설문지(PedsQL) 총점(12-16세)
기간: 연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
Peds-QL은 소아 인구를 위해 특별히 설계된 일반 건강 관련 삶의 질(HR QoL) 기기입니다.
일반적인 건강/활동, 감정/감정, 사회적 기능, 학교 기능과 같은 영역을 포착합니다.
이 연구에서는 12세에서 16세 피험자를 위한 Peds-QL이 사용되었습니다.
점수가 높을수록 Peds-QL의 모든 영역에서 더 나은 삶의 질(QOL)을 나타냅니다.
이 모듈식 기기는 0(전혀 없음)에서 4(거의 항상)까지의 5점 척도를 사용합니다.
항목은 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0과 같이 역으로 채점되고 0-100 척도로 선형 변환됩니다. 4가지 차원(신체적, 정서적, 사회적 및 학교 기능)이 점수화됩니다.
|
연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
|
건강 관련 삶의 질(HRQoL) 질병 특정: Haem-A-QoL
기간: 연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
Haem-A-QOL 기기는 혈우병 A 환자에게 개발되어 사용되었습니다.
혈우병 특정 도구로서 이 측정은 혈우병을 다루는 매우 구체적인 측면을 평가합니다.
이 도구에서 다루는 영역은 신체 건강, 스포츠/레저, 학교/직장, 혈우병 치료 및 미래 전망입니다.
Haem-A-QOL의 경우 점수가 높을수록 삶의 질이 좋지 않음을 나타냅니다.
점수 범위는 0에서 100 사이입니다.
|
연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
|
건강 관련 삶의 질(HRQoL) 특정 질병: Haemo-QoL - 주문형 참가자(12-16세)
기간: 연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
Haemo-QoL은 혈우병 아동 및 청소년을 위한 삶의 질(QoL) 평가 도구입니다.
혈우병 특정 도구로서 이 측정은 혈우병을 다루는 매우 구체적인 측면을 평가합니다.
Haemo-QoL의 경우 점수가 높을수록 삶의 질이 좋지 않음을 나타냅니다.
점수 범위는 0에서 100 사이입니다.
|
연구 파트 1 또는 연구 파트 2 및 연구 종료 시 기준선(연구 29-31주)
|
|
건강 자원 사용 - 입원 수
기간: 연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
|
|
의료 자원 사용 - 총 입원 일수
기간: 연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
|
|
건강 자원 사용 - 응급실 방문
기간: 연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
|
|
건강 자원 사용 - 예정되지 않은 의사 진료실 방문
기간: 연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
|
|
건강 자원 사용 - 직장 또는 학교에서 잃어버린 일수
기간: 연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
연구 파트 1 = 2-4주, 연구 파트 2 = 26주 ± 1주, 연구 파트 3 = 1주 (총 = 29-31주)
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2010년 7월 29일
기본 완료 (실제)
2012년 5월 3일
연구 완료 (실제)
2012년 5월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 8월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 8월 2일
처음 게시됨 (추정)
2010년 8월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 5월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 4월 30일
마지막으로 확인됨
2021년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 250901
- 2009-016720-31 (EudraCT 번호)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
혈우병 B에 대한 임상 시험
-
Hebei Senlang Biotechnology Inc., Ltd.Tongji Hospital모병
-
Masonic Cancer Center, University of Minnesota완전한난치성 B-혈통 백혈병 | 재발된 B 계통 백혈병 | 난치성 B 계통 림프종 | 재발된 B 계통 림프종미국
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.모집하지 않고 적극적으로
-
Pfizer완전한수막구균 B 질병호주, 폴란드, 핀란드, 체코
-
Canadian Immunization Research NetworkUniversity of British Columbia; University of Calgary; Dalhousie University; Université de...완전한
-
Fundamenta Therapeutics, Ltd.The First Affiliated Hospital of USTC (Anhui Provincial Hospital)모병
BAX 326에 대한 임상 시험
-
Baxalta now part of Shire완전한혈우병 B대만, 콜롬비아, 아르헨티나, 브라질, 불가리아, 칠레, 체코, 인도, 아일랜드, 이탈리아, 일본, 폴란드, 루마니아, 러시아 연방, 스웨덴, 우크라이나, 영국
-
Baxalta now part of ShireBaxalta Innovations GmbH, now part of Shire완전한
-
Shenzhen TargetRx, Inc.Zhejiang Cancer Hospital; Sun Yat-sen University; Fujian Cancer Hospital; First Affiliated... 그리고 다른 협력자들모병
-
Shenzhen TargetRx, Inc.Sun Yat-sen University모집하지 않고 적극적으로
-
Baxalta now part of Shire모집하지 않고 적극적으로