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Studio cardine (farmacocinetica, efficacia, sicurezza) di BAX 326 (rFIX) nei pazienti con emofilia B

30 aprile 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

Fattore IX ricombinante (BAX 326): uno studio di fase 1/3, prospettico, controllato, multicentrico che valuta la farmacocinetica, l'efficacia, la sicurezza e l'immunogenicità in pazienti precedentemente trattati con emofilia B grave o moderatamente grave

Lo scopo di questo studio cardine di fase 1/3 è determinare i parametri farmacocinetici (PK), l'efficacia emostatica e la sicurezza di BAX 326, un fattore IX ricombinante, in pazienti precedentemente trattati (PTP) con emofilia B grave e moderatamente grave .

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

86

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Rosario, Argentina
  • Brasile
      • Brasilia, Brasile
      • Sao Paulo, Brasile
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
  • Cechia
      • Prague, Cechia
  • Chile
      • Santiago, Chile
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
      • Cali, Colombia
  • Federazione Russa
      • Kirov, Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa
      • St. Petersburg, Federazione Russa
  • Giappone
      • Hiroshima, Giappone
      • Nara, Giappone
      • Tochigi, Giappone
      • Tokyo, Giappone
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
      • Krakow, Polonia
      • Lodz, Polonia
      • Warsaw, Polonia
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
  • Romania
      • Bucharest, Romania
      • Timisoara, Romania
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
  • Svezia
      • Malmö, Svezia
  • Ucraina
      • Lviv, Ucraina

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Il partecipante ha dai 12 ai 65 anni al momento dello screening
  • Il partecipante e/o il rappresentante legale ha/hanno fornito il consenso informato firmato
  • - Il partecipante ha un'emofilia B grave (livello di fattore IX (FIX) <1%) o moderatamente grave (livello FIX 1-2%) (basato sul test del tempo di tromboplastina parziale attivata a uno stadio (aPTT)), come testato durante lo screening presso la centrale laboratorio
  • - Il partecipante è stato precedentemente trattato con concentrati FIX derivati ​​dal plasma o ricombinanti per un minimo di 150 giorni di esposizione (ED) (sulla base delle cartelle cliniche del partecipante); se non è disponibile una storia documentata verificabile, il partecipante può essere arruolato se ha 100-150 ED per qualsiasi prodotto FIX che non sono completamente documentati e ha partecipato allo Studio 050901 per almeno 50 ED a Immunine prima dell'arruolamento (non valido per Stati Uniti e Giappone).
  • Il partecipante non ha prove di una storia di inibitori FIX
  • Se il partecipante deve ricevere un trattamento profilattico, il partecipante è disposto a ricevere un trattamento profilattico per un periodo di 6 mesi.
  • Se il partecipante deve ricevere un trattamento su richiesta, il partecipante ha ≥12 episodi di sanguinamento documentati che richiedono un trattamento entro 12 mesi prima dell'arruolamento ed è disposto a ricevere un trattamento su richiesta per la durata di questo studio.

Principali criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha una storia di inibitori FIX con un titolo ≥0,6 unità Bethesda (BU) (come determinato dalla modifica di Nijmegen del dosaggio Bethesda o dal dosaggio impiegato nel rispettivo laboratorio locale) in qualsiasi momento prima dello screening
  • Il partecipante ha un inibitore FIX rilevabile allo screening, con un titolo ≥0,6 BU come determinato dalla modifica di Nijmegen del dosaggio Bethesda nel laboratorio centrale
  • Il peso del partecipante è < 35 kg o > 120 kg
  • Il partecipante ha una storia di reazione allergica, ad es. Anafilassi, a seguito dell'esposizione a concentrati FIX
  • Il partecipante ha una nota ipersensibilità alle proteine ​​di criceto o alla furina ricombinante (rFurin)
  • Il partecipante ha prove in corso o recenti di una malattia trombotica, fibrinolisi o coagulazione intravascolare disseminata (DIC)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BAX 326
Fattore IX ricombinante (rFIX)
Biologico: BAX 326
  • Studio parte 1: Crossover farmacocinetico (PK) con BAX326 e BeneFIX
  • Studio parte 2: valutazione in aperto della profilassi e solo BAX326 su richiesta
  • Studio Parte 3: Ripetizione in aperto della valutazione farmacocinetica (ripetere lo Studio Parte 1) solo con BAX326 e gli stessi partecipanti allo studio dello Studio Parte 1
Altri nomi:
  • RIXUBIS
  • Fattore IX ricombinante (rFIX)
Comparatore attivo: BeneFIX
Fattore IX ricombinante (rFIX)
Biologico: BeneFIX
  • Studio parte 1: Crossover farmacocinetico (PK) con BAX326 e BeneFIX.
  • BeneFIX utilizzato solo nella Parte 1 di questo studio.
  • Lo studio Parte 2 e 3 ha utilizzato solo BAX326
Altri nomi:
  • Fattore IX ricombinante (rFIX)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Studio Parte 1- Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo da 0 a 72 ore per dose
Lasso di tempo: 72 ore
Calcolato utilizzando il metodo trapezoidale lineare. La concentrazione a 72 ore è stata interpolata dai due punti temporali di campionamento più vicini o estrapolata utilizzando l'ultima concentrazione quantificabile e la costante di velocità terminale λz. λz è stato stimato dalla pendenza dell'adattamento log-lineare naturale alle ultime concentrazioni quantificabili, con il più grande R ^ 2 aggiustato.
72 ore

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parti dello studio 1 e 3: Area sotto la curva di concentrazione plasmatica/tempo dal tempo 0 all'infinito per dose (AUC0-∞/dose)
Lasso di tempo: 0-30 minuti prima dell'infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Definito come (AUC0-t + Ct)/ λz/dose, dove t è il tempo dell'ultima concentrazione quantificabile, Ct è l'ultima concentrazione quantificabile. λz sarà stimato dalla pendenza dell'adattamento log-lineare naturale alle ultime concentrazioni quantificabili, con il più grande R^2 aggiustato. L'obiettivo dello Studio Parte 3 era di rivalutare i parametri farmacocinetici (PK) per BAX 326 dopo un periodo di 6 mesi di trattamento, nei partecipanti che hanno accumulato almeno 30 ED a BAX 326, e confrontarli con quelli determinati nello studio stessi partecipanti che partecipano allo Studio Parte 1.
0-30 minuti prima dell'infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Studio parti 1 e 3: tempo medio di residenza (MRT)
Lasso di tempo: 0-30 minuti prima dell'infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Calcolato come Area sotto la curva del momento 0-∞ (AUMC0-∞) / AUC0-∞- TI/2, dove AUMC0-∞ sarà determinato in modo simile a AUC0-∞ e TI rappresenta la durata dell'infusione [h] L'obiettivo di Lo studio Parte 3 prevedeva di rivalutare i parametri farmacocinetici (PK) per BAX 326 dopo un periodo di 6 mesi di trattamento, nei partecipanti che avevano accumulato almeno 30 ED a BAX 326, e di confrontarli con quelli determinati negli stessi partecipanti che partecipavano nello Studio Parte 1.
0-30 minuti prima dell'infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Studio parti 1 e 3: autorizzazione (CL)
Lasso di tempo: 0-30 minuti prima dell'infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Calcolato come Dose/AUC0-∞. L'obiettivo dello Studio Parte 3 era di rivalutare i parametri farmacocinetici (PK) per BAX 326 dopo un periodo di 6 mesi di trattamento, nei partecipanti che hanno accumulato almeno 30 ED a BAX 326, e confrontarli con quelli determinati nello studio stessi partecipanti che partecipano allo Studio Parte 1.
0-30 minuti prima dell'infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Studio parti 1 e 3: Recupero incrementale a Cmax (IR a Cmax)
Lasso di tempo: 0-30 minuti prima dell'infusione fino a 1 ora dopo l'infusione
Definito come (Cmax - Cpre-infusione)/Dose, dove la concentrazione massima (Cmax) sarà determinata come la massima concentrazione raggiunta entro un'ora dall'infusione. L'obiettivo dello Studio Parte 3 era di rivalutare i parametri farmacocinetici (PK) per BAX 326 dopo un periodo di 6 mesi di trattamento, nei partecipanti che hanno accumulato almeno 30 ED a BAX 326, e confrontarli con quelli determinati nello studio stessi partecipanti che partecipano allo Studio Parte 1.
0-30 minuti prima dell'infusione fino a 1 ora dopo l'infusione
Recupero incrementale (IR) a 30 minuti nel tempo
Lasso di tempo: 0-30 minuti prima dell'infusione e 30 minuti dopo l'infusione
L'IR a 30 minuti è stato misurato nei seguenti punti temporali durante lo studio: - Parte 1 o Parte 2, Giorno di esposizione (ED) 1. (Se il partecipante era presente per la Parte 1 dello studio, è stato utilizzato l'ED 1 della Parte 1. Se il partecipante è entrato nello studio nella Parte 2 dello studio, è stato utilizzato l'ED 1 della Parte 2.) - Parte 2: Settimana 5 - Parte 2: Settimana 13 - Parte 2 o Parte 3: Settimana 26 (settimana 26 di partecipazione allo studio) - Completamento dello studio o visita di conclusione
0-30 minuti prima dell'infusione e 30 minuti dopo l'infusione
Modifica del recupero incrementale (IR) a 30 minuti nel tempo
Lasso di tempo: 0-30 minuti prima dell'infusione e 30 minuti dopo l'infusione
Le variazioni mediane di IR a 30 minuti, calcolate come variazione del valore IR dal giorno di esposizione 1 (ED1).
0-30 minuti prima dell'infusione e 30 minuti dopo l'infusione
Studio parti 1 e 3: emivita (T 1/2)
Lasso di tempo: 0-30 minuti prima dell'infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
L'emivita della fase di eliminazione sarà determinata come ln2/λz. L'obiettivo dello Studio Parte 3 era di rivalutare i parametri farmacocinetici (PK) per BAX 326 dopo un periodo di 6 mesi di trattamento, nei partecipanti che hanno accumulato almeno 30 ED a BAX 326, e confrontarli con quelli determinati nello studio stessi partecipanti che partecipano allo Studio Parte 1.
0-30 minuti prima dell'infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Studio parti 1 e 3: volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss)
Lasso di tempo: 0-30 minuti prima dell'infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Vss calcolato come CL·MRT. L'obiettivo dello Studio Parte 3 era di rivalutare i parametri farmacocinetici (PK) per BAX 326 dopo un periodo di 6 mesi di trattamento, nei partecipanti che hanno accumulato almeno 30 ED a BAX 326, e confrontarli con quelli determinati nello studio stessi partecipanti che partecipano allo Studio Parte 1.
0-30 minuti prima dell'infusione fino a 72 ore dopo l'infusione
Studio parte 2: tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) durante il trattamento con BAX326
Lasso di tempo: Studio Parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana (Nota: Studio Parte 1 = 2-4 settimane)
L'ABR durante la profilassi (due volte alla settimana) nella Parte 2 è stato calcolato come (Numero di episodi di sanguinamento/periodo di trattamento osservato in giorni) * 365,25. Il periodo di trattamento sulla profilassi è stato definito come il tempo tra la prima e l'ultima infusione profilattica e l'ABR sulla profilassi è stato calcolato per i partecipanti che hanno ricevuto un minimo di 3 mesi di trattamento profilattico con BAX326.
Studio Parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana (Nota: Studio Parte 1 = 2-4 settimane)
Episodi di sanguinamento trattati con 1, 2 o ≥3 infusioni di BAX326 per sito di sanguinamento e causa
Lasso di tempo: Parte 2 dello studio = 26 settimane ± 1 settimana (la parte 2 dello studio è iniziata alla settimana 3-5)
Il numero di episodi emorragici trattati con 1, 2 o ≥3 infusioni di BAX326 per ottenere un'emostasi adeguata. Sono state prese in considerazione solo le infusioni necessarie fino alla risoluzione del sanguinamento.
Parte 2 dello studio = 26 settimane ± 1 settimana (la parte 2 dello studio è iniziata alla settimana 3-5)
Efficacia emostatica alla risoluzione di tutti gli episodi di sanguinamento (BE) trattati con BAX326 per sito di sanguinamento e causa
Lasso di tempo: Alla risoluzione del sanguinamento per tutto il periodo di studio di 22 mesi (Parti 1, 2 e 3 dello studio)
Scala di valutazione per il trattamento delle BE (scala ordinale a 4 punti): -Eccellente: completo sollievo dal dolore e cessazione dei segni oggettivi di sanguinamento (p. infusione. Non è necessaria alcuna infusione aggiuntiva per il controllo del sanguinamento. La somministrazione di ulteriori infusioni per mantenere l'emostasi non ha influenzato questo punteggio. -Buono: sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione. Probabilmente richiede più di 1 infusione per una risoluzione completa. - Discreto: Probabile e/o leggero sollievo dal dolore e leggero miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione. Richiesto più di 1 infusione per una risoluzione completa. -Nessuno: nessun miglioramento o peggioramento della condizione.
Alla risoluzione del sanguinamento per tutto il periodo di studio di 22 mesi (Parti 1, 2 e 3 dello studio)
Dose totale per episodio di sanguinamento (BE) aggiustata in base al peso di tutti i BE trattati con BAX326 per sede di sanguinamento e causa
Lasso di tempo: Studio Parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana (Nota: Studio Parte 1 = 2-4 settimane)
Studio Parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana (Nota: Studio Parte 1 = 2-4 settimane)
Consumo di BAX326 per evento per partecipante
Lasso di tempo: Studio Parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana (Nota: Studio Parte 1 = 2-4 settimane)
Consumo aggiustato in base al peso di BAX326 per evento per partecipante, ovvero per il trattamento profilattico e per il trattamento delle emorragie fino alla risoluzione dell'emorragia.
Studio Parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana (Nota: Studio Parte 1 = 2-4 settimane)
Consumo di BAX326 per partecipante: numero mediano di infusioni al mese
Lasso di tempo: Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana (profilassi e periodo su richiesta), studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana (profilassi e periodo su richiesta), studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Consumo di BAX326 per partecipante: consumo mensile medio aggiustato in base al peso
Lasso di tempo: Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana (profilassi e periodo su richiesta), studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana (profilassi e periodo su richiesta), studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi inibitori contro il fattore IX (FIX)
Lasso di tempo: Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Presenza di anticorpi leganti totali di specificità indeterminata (entro la variabilità del test)
Lasso di tempo: Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
La presenza di anticorpi leganti totali di specificità indeterminata (entro la variabilità del test) per FIX, anticorpi per proteine ​​CHO e rFurin è definita da una diluizione di 2 o meno aumento rispetto ai livelli alla visita di screening (ad es. negativo a 1:20 o 1:40).
Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Presenza di anticorpi leganti totali correlati al trattamento
Lasso di tempo: Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
La presenza di anticorpi leganti totali correlati al trattamento contro il fattore IX (FIX), gli anticorpi contro le proteine ​​dell'ovaio di criceto cinese (CHO) e la furina ricombinante (rFurin) è definita da un aumento di oltre 2 diluizioni rispetto ai livelli alla visita di screening e dalla specificità confermata ( per esempio. negativo a 1:80)
Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Numero di partecipanti che hanno manifestato gravi reazioni allergiche (ad esempio anafilassi)
Lasso di tempo: Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi trombotici
Lasso di tempo: Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio: chimica clinica
Lasso di tempo: Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Cambiamenti clinicamente significativi nelle valutazioni chimiche per alanina aminotransferasi, albumina, fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi, bicarbonato, bilirubina, azoto ureico nel sangue, cloruro, glucosio, potassio, proteine ​​(siero), sodio. Clinicamente significativo (CS) definito come: -1. Il valore anomalo costituisce un evento avverso (AE) e, -2. Il valore anomalo è un sintomo o correlato a una malattia che è già stata registrata come EA in Case Report Form (CRF).
Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio: ematologia
Lasso di tempo: Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Cambiamenti clinicamente significativi nelle valutazioni ematologiche per basofili, basofili/leucociti, eosinofili, eosinofili/leucociti, concentrazione corpuscolare media degli eritrociti, volume corpuscolare medio degli eritrociti, eritrociti, ematocrito, emoglobina, leucociti, linfociti, linfociti/leucociti, monociti, monociti/leucociti, Neutrofili, neutrofili/leucociti, piastrine,
Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio: segni vitali
Lasso di tempo: Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Cambiamenti clinicamente significativi nelle valutazioni dei segni vitali per frequenza cardiaca, pressione arteriosa sistolica/diastolica, frequenza respiratoria, temperatura corporea
Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio: marcatori trombogenici
Lasso di tempo: Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Cambiamenti clinicamente significativi nelle valutazioni dei marcatori trombogenici per trombina-antitrombina (TAT), frammento di protrombina 1.2 e D-dimero valutati da un Comitato indipendente di monitoraggio dei dati (DMC)
Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Numero di eventi avversi (AE) dopo il trattamento con BAX326
Lasso di tempo: Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana e studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana e studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) dopo il trattamento con BAX326
Lasso di tempo: Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana e studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana e studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Punteggi totali dell'indice EuroQoL (qualità della vita)-5 dimensioni (EQ-5D).
Lasso di tempo: Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
EQ-5D è un questionario a cui i partecipanti hanno risposto valutando 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Il punteggio totale EQ-5D varia da 0 (peggiore stato di salute) a 1 (perfetto stato di salute) e 1 riflette il miglior risultato.
Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Punteggi EuroQoL (qualità della vita)-5 dimensioni Visual Analogue Scale (EQ-5D VAS)
Lasso di tempo: Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Questionario valutato dai partecipanti per valutare la qualità della vita correlata alla salute in termini di un singolo valore di indice. Il componente VAS valuta lo stato di salute attuale su una scala da 0 (peggiore stato di salute immaginabile) a 100 (migliore stato di salute immaginabile); punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Valutazione generale del dolore attraverso una scala analogica visiva (VAS)
Lasso di tempo: Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Valutazione valutata dai partecipanti della qualità della vita correlata alla salute. La scala del dolore VAS valuta lo stato di salute attuale su una scala da 0 (nessun dolore) a 100 (peggior dolore immaginabile). Per la scala del dolore, un punteggio più alto indica un dolore peggiore.
Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Modulo breve (36) Indagine sulla salute (SF-36): HRQoL 'Physical Component Score' (PCS)
Lasso di tempo: Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Il PCS è una scala riassuntiva delle dimensioni funzionamento fisico, ruolo fisico, dolore corporeo e salute generale. Il punteggio del componente è normalizzato rispetto a una popolazione standard. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo.
Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
SF-36: HRQoL "Salute mentale" (MH)
Lasso di tempo: Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36.
Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
SF-36: HRQoL Physical Functioning' (FP)
Lasso di tempo: Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36.
Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
SF-36: Ruolo fisico HRQoL (RP)
Lasso di tempo: Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36.
Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
SF-36: HRQoL Ruolo-emotivo
Lasso di tempo: Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36.
Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
SF-36: Dolore corporeo HRQoL
Lasso di tempo: Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36.
Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
SF-36: Salute mentale HRQoL
Lasso di tempo: Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36.
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SF-36: Vitalità HRQoL
Lasso di tempo: Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36.
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SF-36: Funzionamento sociale HRQoL
Lasso di tempo: Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36.
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SF-36: Salute generale HRQoL
Lasso di tempo: Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Risposta al sondaggio sulla qualità della vita misurata utilizzando il questionario SF-36. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano una salute migliore. Non esiste un punteggio complessivo totale; il punteggio viene assegnato sia ai punteggi parziali che ai punteggi di riepilogo. I dati grezzi degli elementi SF-36 sono stati trasformati in punteggi basati sulla norma per ciascuno degli 8 punteggi del dominio di salute HRQoL/SF-36.
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Questionario pediatrico sulla qualità della vita (PedsQL) Punteggio riepilogativo sulla salute fisica (età 12-16 anni)
Lasso di tempo: Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Peds-QL è uno strumento generico per la qualità della vita correlata alla salute (HR QoL) progettato specificamente per una popolazione pediatrica. Cattura i seguenti domini: salute generale/attività, sentimenti/emotività, funzionamento sociale, funzionamento scolastico. Per questo studio è stato utilizzato il Peds-QL per soggetti di età compresa tra 12 e 16 anni. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita (QOL) per tutti i domini del Peds-QL. Questo strumento modulare utilizza una scala a 5 punti: da 0 (mai) a 4 (quasi sempre). Gli elementi sono invertiti e trasformati linearmente in una scala 0-100 come segue: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Vengono valutate 4 dimensioni (funzionamento fisico, emotivo, sociale e scolastico).
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Questionario pediatrico sulla qualità della vita (PedsQL) Punteggio riepilogativo sulla salute psicosociale (età 12-16 anni)
Lasso di tempo: Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Peds-QL è uno strumento generico per la qualità della vita correlata alla salute (HR QoL) progettato specificamente per una popolazione pediatrica. Cattura i seguenti domini: salute generale/attività, sentimenti/emotività, funzionamento sociale, funzionamento scolastico. Per questo studio è stato utilizzato il Peds-QL per soggetti di età compresa tra 12 e 16 anni. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita (QOL) per tutti i domini del Peds-QL. Questo strumento modulare utilizza una scala a 5 punti: da 0 (mai) a 4 (quasi sempre). Gli elementi sono invertiti e trasformati linearmente in una scala 0-100 come segue: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Vengono valutate 4 dimensioni (funzionamento fisico, emotivo, sociale e scolastico).
Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Punteggio totale del questionario pediatrico sulla qualità della vita (PedsQL) (età 12-16 anni)
Lasso di tempo: Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Peds-QL è uno strumento generico per la qualità della vita correlata alla salute (HR QoL) progettato specificamente per una popolazione pediatrica. Cattura i seguenti domini: salute generale/attività, sentimenti/emotività, funzionamento sociale, funzionamento scolastico. Per questo studio è stato utilizzato il Peds-QL per soggetti di età compresa tra 12 e 16 anni. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita (QOL) per tutti i domini del Peds-QL. Questo strumento modulare utilizza una scala a 5 punti: da 0 (mai) a 4 (quasi sempre). Gli elementi sono invertiti e trasformati linearmente in una scala 0-100 come segue: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Vengono valutate 4 dimensioni (funzionamento fisico, emotivo, sociale e scolastico).
Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) Malattia specifica: Haem-A-QoL
Lasso di tempo: Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Lo strumento Haem-A-QOL è stato sviluppato e utilizzato nei pazienti affetti da emofilia A. In quanto strumento specifico per l'emofilia, questa misura valuta aspetti molto specifici della gestione dell'emofilia. Le aree coperte da questo strumento sono: salute fisica, sport/tempo libero, scuola/lavoro, gestione dell'emofilia e prospettive per il futuro. Per l'Haem-A-QOL, punteggi più alti indicano una peggiore qualità della vita. I punteggi su una scala vanno da 0 a 100.
Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) Malattia specifica: Haemo-QoL - Partecipanti su richiesta (età 12-16)
Lasso di tempo: Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
L'Haemo-QoL è uno strumento di valutazione della qualità della vita (QoL) per bambini e adolescenti affetti da emofilia. In quanto strumento specifico per l'emofilia, questa misura valuta aspetti molto specifici della gestione dell'emofilia. Per l'Haemo-QoL, punteggi più alti indicano una peggiore qualità della vita. I punteggi su una scala vanno da 0 a 100.
Basale alla Parte 1 dello studio o alla Parte 2 dello studio e alla fine dello studio (settimane di studio 29-31)
Uso delle risorse sanitarie - Numero di ricoveri
Lasso di tempo: Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Uso delle risorse sanitarie - Totale giorni di degenza ospedaliera
Lasso di tempo: Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Uso delle risorse sanitarie - Visite al pronto soccorso
Lasso di tempo: Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Uso delle risorse sanitarie - Visite ambulatoriali non programmate
Lasso di tempo: Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Uso delle risorse sanitarie - Giorni persi dal lavoro o dalla scuola
Lasso di tempo: Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)
Studio parte 1 = 2-4 settimane, studio parte 2 = 26 settimane ± 1 settimana, studio parte 3 = 1 settimana (totale = 29-31 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

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Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 luglio 2010

Completamento primario (Effettivo)

3 maggio 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

3 maggio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 agosto 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 agosto 2010

Primo Inserito (Stima)

3 agosto 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 250901
  • 2009-016720-31 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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