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Étude pivot (pharmacocinétique, efficacité, innocuité) du BAX 326 (rFIX) chez les patients atteints d'hémophilie B

30 avril 2021 mis à jour par: Baxalta now part of Shire

Facteur IX recombinant (BAX 326) : étude prospective, contrôlée et multicentrique de phase 1/3 évaluant la pharmacocinétique, l'efficacité, l'innocuité et l'immunogénicité chez des patients déjà traités atteints d'hémophilie B sévère ou modérément sévère

Le but de cette étude pivot de phase 1/3 est de déterminer les paramètres pharmacocinétiques (PK), l'efficacité hémostatique et l'innocuité du BAX 326, un facteur IX recombinant, chez des patients déjà traités (PTP) atteints d'hémophilie B sévère et modérément sévère. .

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

86

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Argentine
      • Rosario, Argentine
  • Brésil
      • Brasilia, Brésil
      • Sao Paulo, Brésil
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie
  • Chili
      • Santiago, Chili
  • Colombie
      • Bogotá, Colombie
      • Cali, Colombie
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
  • Fédération Russe
      • Kirov, Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe
      • St. Petersburg, Fédération Russe
  • Japon
      • Hiroshima, Japon
      • Nara, Japon
      • Tochigi, Japon
      • Tokyo, Japon
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne
      • Krakow, Pologne
      • Lodz, Pologne
      • Warsaw, Pologne
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie
      • Timisoara, Roumanie
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
  • Suède
      • Malmö, Suède
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie
  • Ukraine
      • Lviv, Ukraine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Principaux critères d'inclusion :

  • Le participant a entre 12 et 65 ans au moment de la sélection
  • Le participant et/ou son représentant légal a/ont fourni un consentement éclairé signé
  • Le participant a une hémophilie B sévère (taux de facteur IX (FIX) < 1 %) ou modérément sévère (taux de FIX 1-2 %) (basé sur le test du temps de thromboplastine partiel activé (aPTT) en une étape), tel que testé lors du dépistage au centre laboratoire
  • Le participant a déjà été traité avec un ou des concentrés de FIX dérivés du plasma ou recombinants pendant au moins 150 jours d'exposition (ED) (sur la base des dossiers médicaux du participant) ; si un antécédent vérifiable et documenté n'est pas disponible, le participant peut être inscrit s'il a 100 à 150 ED à tout produit FIX qui ne sont pas entièrement documentés et a participé à l'étude 050901 pour au moins 50 ED à Immunine avant l'inscription (non valable pour les États-Unis et le Japon).
  • Le participant n'a aucune preuve d'antécédents d'inhibiteurs du FIX
  • Si le participant doit recevoir un traitement prophylactique, le participant est disposé à recevoir un traitement prophylactique sur une période de 6 mois.
  • Si le participant doit recevoir un traitement à la demande, le participant a ≥ 12 épisodes hémorragiques documentés nécessitant un traitement dans les 12 mois précédant l'inscription et est disposé à recevoir un traitement à la demande pendant la durée de cette étude.

Principaux critères d'exclusion :

  • Le participant a des antécédents d'inhibiteurs FIX avec un titre ≥ 0,6 unités Bethesda (UB) (tel que déterminé par la modification de Nimègue du test Bethesda ou le test utilisé dans le laboratoire local respectif) à tout moment avant le dépistage
  • Le participant a un inhibiteur FIX détectable lors du dépistage, avec un titre ≥ 0,6 UB tel que déterminé par la modification de Nimègue du test Bethesda dans le laboratoire central
  • Le poids du participant est < 35 kg ou > 120 kg
  • Le participant a des antécédents de réaction allergique, par exemple, anaphylaxie, suite à une exposition à des concentrés FIX
  • Le participant a une hypersensibilité connue aux protéines de hamster ou à la furine recombinante (rFurine)
  • Le participant a des preuves en cours ou récentes d'une maladie thrombotique, d'une fibrinolyse ou d'une coagulation intravasculaire disséminée (CIVD)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BAX 326
Facteur IX recombinant (rFIX)
Biologique: BAX 326
  • Partie 1 de l'étude : Croisement pharmacocinétique (PK) avec BAX326 et BeneFIX
  • Partie 2 de l'étude : Évaluation en ouvert de la prophylaxie et du BAX326 à la demande uniquement
  • Partie 3 de l'étude : répétition en ouvert de l'évaluation pharmacocinétique (répéter la partie 1 de l'étude) avec BAX326 uniquement et les mêmes participants à l'étude que la partie 1 de l'étude
Autres noms:
  • RIXUBIS
  • Facteur IX recombinant (rFIX)
Comparateur actif: BénéFIX
Facteur IX recombinant (rFIX)
Biologique: BénéFIX
  • Partie 1 de l'étude : croisement pharmacocinétique (PK) avec BAX326 et BeneFIX.
  • BeneFIX utilisé uniquement dans la partie 1 de cette étude.
  • Les parties 2 et 3 de l'étude n'ont utilisé que BAX326
Autres noms:
  • Facteur IX recombinant (rFIX)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie 1 de l'étude - Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps de 0 à 72 heures par dose
Délai: 72 heures
Calculé à l'aide de la méthode trapézoïdale linéaire. La concentration à 72 heures a été interpolée à partir des deux points temporels d'échantillonnage les plus proches ou extrapolée à l'aide de la dernière concentration quantifiable et de la constante de vitesse terminale λz. λz a été estimé à partir de la pente de l'ajustement log-linéaire naturel aux dernières concentrations quantifiables, avec le plus grand R^2 ajusté.
72 heures

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Parties 1 et 3 de l'étude : aire sous la courbe concentration plasmatique/temps du temps 0 à l'infini par dose (AUC0-∞/dose)
Délai: 0-30 minutes avant la perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Défini comme (ASC0-t + Ct)/ λz/ dose, où t est le temps de la dernière concentration quantifiable, Ct est la dernière concentration quantifiable. λz sera estimé à partir de la pente de l'ajustement log-linéaire naturel aux dernières concentrations quantifiables, avec le plus grand R^2 ajusté. L'objectif de la partie 3 de l'étude était de réévaluer les paramètres pharmacocinétiques (PK) du BAX 326 après une période de 6 mois de traitement, chez les participants ayant accumulé au moins 30 ED au BAX 326, et de les comparer à ceux déterminés dans le mêmes participants participant à la partie 1 de l'étude.
0-30 minutes avant la perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Parties 1 et 3 de l'étude : temps de séjour moyen (MRT)
Délai: 0-30 minutes avant la perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Calculé comme Aire sous la courbe des moments 0-∞ (AUMC0-∞) / AUC0-∞- TI/2, où AUMC0-∞ sera déterminé de la même manière que AUC0-∞ et TI représente la durée de perfusion [hr] L'objectif de La partie 3 de l'étude consistait à réévaluer les paramètres pharmacocinétiques (PK) du BAX 326 après une période de 6 mois de traitement, chez les participants ayant cumulé au moins 30 ED au BAX 326, et à les comparer à ceux déterminés chez les mêmes participants participant dans la partie 1 de l'étude.
0-30 minutes avant la perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Parties 1 et 3 de l'étude : Autorisation (CL)
Délai: 0-30 minutes avant la perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Calculé en tant que Dose/ASC0-∞. L'objectif de la partie 3 de l'étude était de réévaluer les paramètres pharmacocinétiques (PK) du BAX 326 après une période de 6 mois de traitement, chez les participants ayant accumulé au moins 30 ED au BAX 326, et de les comparer à ceux déterminés dans le mêmes participants participant à la partie 1 de l'étude.
0-30 minutes avant la perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Parties d'étude 1 et 3 : Récupération incrémentielle à Cmax (IR à Cmax)
Délai: 0-30 minutes avant la perfusion jusqu'à 1 heure après la perfusion
Défini comme (Cmax - Cpre-infusion)/Dose, où la concentration maximale (Cmax) sera déterminée comme la concentration la plus élevée atteinte dans l'heure suivant la perfusion. L'objectif de la partie 3 de l'étude était de réévaluer les paramètres pharmacocinétiques (PK) du BAX 326 après une période de 6 mois de traitement, chez les participants ayant accumulé au moins 30 ED au BAX 326, et de les comparer à ceux déterminés dans le mêmes participants participant à la partie 1 de l'étude.
0-30 minutes avant la perfusion jusqu'à 1 heure après la perfusion
Récupération incrémentielle (IR) à 30 minutes au fil du temps
Délai: 0-30 minutes avant la perfusion et 30 minutes après la perfusion
L'IR à 30 minutes a été mesurée aux points de temps suivants au cours de l'étude : - Partie 1 ou Partie 2, Jour d'exposition (ED) 1. (Si le participant était présent pour la partie 1 de l'étude, alors l'ED 1 de la partie 1 a été utilisée. Si le participant est entré dans l'étude dans la partie 2 de l'étude, alors ED 1 de la partie 2 a été utilisé.) - Partie 2 : Semaine 5 - Partie 2 : Semaine 13 - Partie 2 ou Partie 3 : Semaine 26 (Semaine 26 de participation à l'étude) - Achèvement de l'étude ou visite de résiliation
0-30 minutes avant la perfusion et 30 minutes après la perfusion
Modification de la récupération incrémentielle (IR) à 30 minutes au fil du temps
Délai: 0-30 minutes avant la perfusion et 30 minutes après la perfusion
Les changements médians de l'IR à 30 minutes, calculés comme le changement de la valeur de l'IR à partir du jour d'exposition 1 (ED1).
0-30 minutes avant la perfusion et 30 minutes après la perfusion
Parties d'étude 1 et 3 : Demi-vie (T 1/2)
Délai: 0-30 minutes avant la perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
La demi-vie de la phase d'élimination sera déterminée comme ln2/λz. L'objectif de la partie 3 de l'étude était de réévaluer les paramètres pharmacocinétiques (PK) du BAX 326 après une période de 6 mois de traitement, chez les participants ayant accumulé au moins 30 ED au BAX 326, et de les comparer à ceux déterminés dans le mêmes participants participant à la partie 1 de l'étude.
0-30 minutes avant la perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Parties 1 et 3 de l'étude : volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss)
Délai: 0-30 minutes avant la perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Vss calculé comme CL·MRT. L'objectif de la partie 3 de l'étude était de réévaluer les paramètres pharmacocinétiques (PK) du BAX 326 après une période de 6 mois de traitement, chez les participants ayant accumulé au moins 30 ED au BAX 326, et de les comparer à ceux déterminés dans le mêmes participants participant à la partie 1 de l'étude.
0-30 minutes avant la perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Partie 2 de l'étude : taux de saignement annualisé (ABR) pendant le traitement par BAX326
Délai: Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine (Remarque : Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines)
ABR pendant la prophylaxie (deux fois par semaine) dans la partie 2 a été calculé comme suit (nombre d'épisodes hémorragiques/période de traitement observée en jours) * 365,25. La période de traitement sous prophylaxie a été définie comme le temps entre la première et la dernière perfusion prophylactique et l'ABR sous prophylaxie a été calculé pour les participants ayant reçu un minimum de 3 mois de traitement prophylactique avec BAX326.
Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine (Remarque : Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines)
Épisodes hémorragiques traités avec 1, 2 ou ≥ 3 perfusions de BAX326 par site de saignement et cause
Délai: Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine (la partie 2 de l'étude a commencé à la semaine 3-5)
Le nombre d'épisodes hémorragiques traités avec 1, 2 ou ≥ 3 perfusions de BAX326 pour obtenir une hémostase adéquate. Seules les perfusions nécessaires jusqu'à la résolution du saignement ont été prises en compte.
Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine (la partie 2 de l'étude a commencé à la semaine 3-5)
Efficacité hémostatique à la résolution de tous les épisodes hémorragiques (EB) traités avec BAX326 par site de saignement et cause
Délai: À la résolution du saignement tout au long de la période d'étude de 22 mois (Parties d'étude 1, 2 et 3)
Échelle d'évaluation pour le traitement des EB (échelle ordinale à 4 points) : - Excellent : soulagement complet de la douleur et cessation des signes objectifs de saignement (par exemple, gonflement, sensibilité et diminution de l'amplitude des mouvements en cas d'hémorragie musculo-squelettique) après une seule infusion. Aucune perfusion supplémentaire n'est nécessaire pour le contrôle des saignements. L'administration de perfusions supplémentaires pour maintenir l'hémostase n'a pas affecté ce score. -Bon : soulagement définitif de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement après une seule perfusion. Peut nécessiter plus d'une perfusion pour une résolution complète. - Passable : soulagement probable et/ou léger de la douleur et légère amélioration des signes de saignement après une seule perfusion. Requiert plus d'une perfusion pour une résolution complète. -Aucun : Aucune amélioration ou aggravation de l'état.
À la résolution du saignement tout au long de la période d'étude de 22 mois (Parties d'étude 1, 2 et 3)
Dose totale ajustée en fonction du poids par épisode hémorragique (EB) de tous les EB traités avec BAX326 par site de saignement et cause
Délai: Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine (Remarque : Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines)
Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine (Remarque : Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines)
Consommation de BAX326 par événement par participant
Délai: Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine (Remarque : Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines)
Consommation de BAX326 ajustée au poids par événement et par participant, c'est-à-dire pour le traitement prophylactique et pour le traitement des saignements jusqu'à la résolution du saignement.
Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine (Remarque : Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines)
Consommation de BAX326 par participant : nombre médian de perfusions par mois
Délai: Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine (prophylaxie et période à la demande), Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine (prophylaxie et période à la demande), Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Consommation de BAX326 par participant : consommation médiane ajustée en fonction du poids par mois
Délai: Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine (prophylaxie et période à la demande), Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine (prophylaxie et période à la demande), Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Nombre de participants ayant développé des anticorps inhibiteurs du facteur IX (FIX)
Délai: Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Occurrence d'anticorps de liaison totaux de spécificité indéterminée (dans la variabilité du test)
Délai: Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
La présence d'anticorps de liaison totaux de spécificité indéterminée (dans la variabilité du test) contre FIX, les anticorps contre les protéines CHO et la rFurine est définie par une dilution de 2 ou moins d'augmentation par rapport aux niveaux lors de la visite de dépistage (par ex. négatif à 1:20 ou 1:40).
Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Présence d'anticorps totaux de liaison liés au traitement
Délai: Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
La présence d'anticorps totaux de liaison au facteur IX (FIX) liés au traitement, d'anticorps aux protéines de l'ovaire de hamster chinois (CHO) et de furine recombinante (rFurin) est définie par une augmentation de plus de 2 dilutions par rapport aux niveaux lors de la visite de dépistage et à la spécificité confirmée ( par exemple. négatif à 1:80)
Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Nombre de participants ayant subi des réactions allergiques graves (par exemple, anaphylaxie)
Délai: Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Nombre de participants ayant subi des événements thrombotiques
Délai: Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire : chimie clinique
Délai: Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Changements cliniquement significatifs dans les évaluations chimiques pour l'alanine aminotransférase, l'albumine, la phosphatase alcaline, l'aspartate aminotransférase, le bicarbonate, la bilirubine, l'azote uréique sanguin, le chlorure, le glucose, le potassium, les protéines (sérum), le sodium. Cliniquement significatif (CS) défini comme : -1. La valeur anormale constitue un événement indésirable (EI) et, -2. La valeur anormale est un symptôme ou lié à une maladie qui est déjà enregistrée comme EI dans le formulaire de rapport de cas (CRF).
Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire : hématologie
Délai: Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Changements cliniquement significatifs dans les évaluations hématologiques pour les basophiles, les basophiles/leucocytes, les éosinophiles, les éosinophiles/leucocytes, la concentration corpusculaire moyenne en hémoglobine des érythrocytes, le volume corpusculaire moyen des érythrocytes, les érythrocytes, l'hématocrite, l'hémoglobine, les leucocytes, les lymphocytes, les lymphocytes/leucocytes, les monocytes, les monocytes/leucocytes, Neutrophiles, Neutrophiles/Leucocytes, Plaquettes,
Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire : signes vitaux
Délai: Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Changements cliniquement significatifs dans les évaluations des signes vitaux pour le pouls, la pression artérielle systolique/diastolique, la fréquence respiratoire, la température corporelle
Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire : marqueurs thrombogéniques
Délai: Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Changements cliniquement significatifs dans les évaluations des marqueurs thrombogènes pour la thrombine-antithrombine (TAT), le fragment de prothrombine 1.2 et les D-dimères évalués par un comité de surveillance des données (DMC) indépendant
Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Nombre d'événements indésirables (EI) après le traitement par BAX326
Délai: Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, et Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, et Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) après le traitement par BAX326
Délai: Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, et Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, et Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
EuroQoL (Quality of Life)-5 Dimensions (EQ-5D) Scores totaux de l'indice
Délai: Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
L'EQ-5D est un questionnaire rempli par le participant qui note 5 dimensions : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression. Le score total de l'EQ-5D varie de 0 (le pire état de santé) à 1 (l'état de santé parfait) et 1 reflète le meilleur résultat.
Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Scores de l'échelle visuelle analogique à 5 dimensions (EQ-5D VAS) de l'EuroQoL (qualité de vie)
Délai: Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Questionnaire évalué par les participants pour évaluer la qualité de vie liée à la santé en termes d'une seule valeur d'indice. La composante VAS évalue l'état de santé actuel sur une échelle de 0 (pire état de santé imaginable) à 100 (meilleur état de santé imaginable); des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie.
Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Évaluation générale de la douleur à l'aide d'une échelle visuelle analogique (EVA)
Délai: Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Évaluation par les participants de la qualité de vie liée à la santé. L'échelle de douleur VAS évalue l'état de santé actuel sur une échelle de 0 (pas de douleur) à 100 (pire douleur imaginable). Pour l'échelle de la douleur, un score plus élevé indique une douleur plus intense.
Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Formulaire abrégé (36) Enquête sur la santé (SF-36) : HRQoL 'Score de la composante physique' (PCS)
Délai: Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Le PCS est une échelle récapitulative des dimensions fonctionnement physique, rôle physique, douleur corporelle et état de santé général. Le score du composant est normalisé par rapport à une population standard. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs.
Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
SF-36 : HRQoL 'Santé Mentale' (MH)
Délai: Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Réponse à l'enquête sur la qualité de vie mesurée à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36.
Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
SF-36 : Fonctionnement physique de la QVLS (PF)
Délai: Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Réponse à l'enquête sur la qualité de vie mesurée à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36.
Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
SF-36 : HRQoL Rôle-Physique (RP)
Délai: Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Réponse à l'enquête sur la qualité de vie mesurée à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36.
Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
SF-36 : HRQoL Rôle-Émotionnel
Délai: Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Réponse à l'enquête sur la qualité de vie mesurée à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36.
Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
SF-36 : HRQoL Douleur Corporelle
Délai: Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Réponse à l'enquête sur la qualité de vie mesurée à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36.
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SF-36 : Santé mentale QVLS
Délai: Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Réponse à l'enquête sur la qualité de vie mesurée à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36.
Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
SF-36 : HRQoL Vitalité
Délai: Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Réponse à l'enquête sur la qualité de vie mesurée à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36.
Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
SF-36 : Fonctionnement social de la QVLS
Délai: Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Réponse à l'enquête sur la qualité de vie mesurée à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36.
Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
SF-36 : Santé générale de la QVLS
Délai: Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Réponse à l'enquête sur la qualité de vie mesurée à l'aide du questionnaire SF-36. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une meilleure santé. Il n'y a pas de note globale totale ; la notation est effectuée à la fois pour les sous-scores et les scores récapitulatifs. Les données brutes des items du SF-36 ont été transformées en scores basés sur la norme pour chacun des 8 scores du domaine de santé HRQoL/SF-36.
Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Questionnaire sur la qualité de vie des enfants (PedsQL) Score sommaire de santé physique (12-16 ans)
Délai: Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Le Peds-QL est un instrument générique de qualité de vie liée à la santé (HR QoL) conçu spécifiquement pour une population pédiatrique. Il saisit les domaines suivants : santé générale/activités, sentiments/émotions, fonctionnement social, fonctionnement scolaire. Pour cette étude, le Peds-QL pour les sujets âgés de 12 à 16 ans a été utilisé. Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie (QOL) pour tous les domaines du Peds-QL. Cet instrument modulaire utilise une échelle à 5 points : de 0 (jamais) à 4 (presque toujours). Les items sont notés en sens inverse et transformés linéairement sur une échelle de 0 à 100 comme suit : 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 dimensions (physique, émotionnelle, sociale et fonctionnement scolaire) sont notées.
Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Questionnaire sur la qualité de vie des enfants (PedsQL) Score sommaire de santé psychosociale (12 à 16 ans)
Délai: Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Le Peds-QL est un instrument générique de qualité de vie liée à la santé (HR QoL) conçu spécifiquement pour une population pédiatrique. Il saisit les domaines suivants : santé générale/activités, sentiments/émotions, fonctionnement social, fonctionnement scolaire. Pour cette étude, le Peds-QL pour les sujets âgés de 12 à 16 ans a été utilisé. Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie (QOL) pour tous les domaines du Peds-QL. Cet instrument modulaire utilise une échelle à 5 points : de 0 (jamais) à 4 (presque toujours). Les items sont notés en sens inverse et transformés linéairement sur une échelle de 0 à 100 comme suit : 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 dimensions (physique, émotionnelle, sociale et fonctionnement scolaire) sont notées.
Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Questionnaire sur la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) Score total (12-16 ans)
Délai: Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Le Peds-QL est un instrument générique de qualité de vie liée à la santé (HR QoL) conçu spécifiquement pour une population pédiatrique. Il saisit les domaines suivants : santé générale/activités, sentiments/émotions, fonctionnement social, fonctionnement scolaire. Pour cette étude, le Peds-QL pour les sujets âgés de 12 à 16 ans a été utilisé. Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie (QOL) pour tous les domaines du Peds-QL. Cet instrument modulaire utilise une échelle à 5 points : de 0 (jamais) à 4 (presque toujours). Les items sont notés en sens inverse et transformés linéairement sur une échelle de 0 à 100 comme suit : 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 dimensions (physique, émotionnelle, sociale et fonctionnement scolaire) sont notées.
Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Qualité de vie liée à la santé (HRQoL) Spécifique à la maladie : Haem-A-QoL
Délai: Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
L'instrument Haem-A-QOL a été développé et utilisé chez les patients atteints d'hémophilie A. En tant qu'instrument spécifique à l'hémophilie, cette mesure évalue des aspects très spécifiques de la prise en charge de l'hémophilie. Les domaines couverts par cet instrument sont : la santé physique, les sports/loisirs, l'école/le travail, la prise en charge de l'hémophilie et les perspectives d'avenir. Pour le Haem-A-QOL, des scores plus élevés indiquent une moins bonne qualité de vie. Les scores sur une échelle vont de 0 à 100.
Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Qualité de vie liée à la santé (HRQoL) Spécifique à la maladie : Haemo-QoL - Participants à la demande (12-16 ans)
Délai: Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
L'Haemo-QoL est un instrument d'évaluation de la qualité de vie (QoL) pour les enfants et les adolescents atteints d'hémophilie. En tant qu'instrument spécifique à l'hémophilie, cette mesure évalue des aspects très spécifiques de la prise en charge de l'hémophilie. Pour l'Haemo-QoL, des scores plus élevés indiquent une moins bonne qualité de vie. Les scores sur une échelle vont de 0 à 100.
Base de référence à la partie 1 de l'étude ou à la partie 2 de l'étude et à la fin de l'étude (semaines d'étude 29-31)
Utilisation des ressources de santé - Nombre d'hospitalisations
Délai: Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Utilisation des ressources de santé - Nombre total de jours d'hospitalisation
Délai: Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Utilisation des ressources de santé - Visites aux urgences
Délai: Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Utilisation des ressources de santé - Visites imprévues chez le médecin
Délai: Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Utilisation des ressources de santé - Jours perdus au travail ou à l'école
Délai: Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)
Partie 1 de l'étude = 2-4 semaines, Partie 2 de l'étude = 26 semaines ± 1 semaine, Partie 3 de l'étude = 1 semaine (Total = 29-31 semaines)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

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Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 juillet 2010

Achèvement primaire (Réel)

3 mai 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

3 mai 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 août 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 août 2010

Première publication (Estimation)

3 août 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 mai 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 avril 2021

Dernière vérification

1 avril 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 250901
  • 2009-016720-31 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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