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Schlüsselstudie (Pharmakokinetik, Wirksamkeit, Sicherheit) von BAX 326 (rFIX) bei Hämophilie-B-Patienten

30. April 2021 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Rekombinanter Faktor IX (BAX 326): Eine prospektive, kontrollierte, multizentrische Phase-1/3-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Wirksamkeit, Sicherheit und Immunogenität bei zuvor behandelten Patienten mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B

Der Zweck dieser zulassungsrelevanten Phase-1/3-Studie besteht darin, die pharmakokinetischen (PK) Parameter, die hämostatische Wirksamkeit und die Sicherheit von BAX 326, einem rekombinanten Faktor IX, bei vorbehandelten Patienten (PTPs) mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B zu bestimmen .

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

86

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt des Screenings 12 bis 65 Jahre alt
  • Der Teilnehmer und/oder sein gesetzlicher Vertreter haben eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgegeben
  • Der Teilnehmer leidet an schwerer (Faktor IX (FIX)-Spiegel < 1 %) oder mittelschwerer (FIX-Spiegel 1-2 %) Hämophilie B (basierend auf dem einstufigen aktivierten partiellen Thromboplastinzeit-Assay (aPTT), wie beim Screening in der Zentrale getestet Labor
  • Der Teilnehmer wird zuvor mindestens 150 Expositionstage (EDs) lang mit aus Plasma gewonnenen oder rekombinanten FIX-Konzentrat(en) behandelt (basierend auf den Krankenakten des Teilnehmers); Wenn keine überprüfbare, dokumentierte Vorgeschichte verfügbar ist, kann der Teilnehmer eingeschrieben werden, wenn er/sie 100–150 EDs zu einem FIX-Produkt hat, die nicht vollständig dokumentiert sind, und vor der Einschreibung an der Studie 050901 für mindestens 50 EDs zu Immunine teilgenommen hat (nicht). gültig für die USA und Japan).
  • Der Teilnehmer hat keine Hinweise auf eine Vorgeschichte von FIX-Inhibitoren
  • Wenn der Teilnehmer eine prophylaktische Behandlung erhalten soll, ist der Teilnehmer bereit, sich über einen Zeitraum von 6 Monaten einer prophylaktischen Behandlung zu unterziehen.
  • Wenn der Teilnehmer eine Bedarfsbehandlung erhalten soll, muss der Teilnehmer innerhalb von 12 Monaten vor der Einschreibung ≥12 dokumentierte Blutungsepisoden haben, die eine Behandlung erfordern, und ist bereit, für die Dauer dieser Studie eine Bedarfsbehandlung zu erhalten.

Hauptausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat zu irgendeinem Zeitpunkt vor dem Screening eine Vorgeschichte von FIX-Inhibitoren mit einem Titer von ≥ 0,6 Bethesda-Einheiten (BU) (bestimmt durch die Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays oder den im jeweiligen örtlichen Labor verwendeten Assay).
  • Der Teilnehmer hat beim Screening einen nachweisbaren FIX-Inhibitor mit einem Titer ≥0,6 BU, bestimmt durch die Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays im Zentrallabor
  • Das Gewicht des Teilnehmers beträgt < 35 kg oder > 120 kg
  • Der Teilnehmer hat in der Vergangenheit eine allergische Reaktion, z. B. Anaphylaxie, nach der Exposition gegenüber FIX-Konzentrat(en)
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Hamsterproteine ​​oder rekombinantes Furin (rFurin).
  • Der Teilnehmer weist aktuelle oder aktuelle Hinweise auf eine thrombotische Erkrankung, Fibrinolyse oder disseminierte intravaskuläre Koagulation (DIC) auf.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BAX 326
Rekombinanter Faktor IX (rFIX)
Biologisch: BAX 326
  • Studienteil 1: Pharmakokinetischer (PK) Crossover mit BAX326 und BeneFIX
  • Studienteil 2: Offene Evaluierung der Prophylaxe und nur On-Demand-BAX326
  • Studienteil 3: Offene Wiederholung der PK-Bewertung (Wiederholung von Studienteil 1) nur mit BAX326 und denselben Studienteilnehmern wie in Studienteil 1
Andere Namen:
  • RIXUBIS
  • Rekombinanter Faktor IX (rFIX)
Aktiver Komparator: BeneFIX
Rekombinanter Faktor IX (rFIX)
Biologisch: BeneFIX
  • Studienteil 1: Pharmakokinetischer (PK) Crossover mit BAX326 und BeneFIX.
  • BeneFIX wurde nur in Teil 1 dieser Studie verwendet.
  • In den Studienteilen 2 und 3 wurde nur BAX326 verwendet
Andere Namen:
  • Rekombinanter Faktor IX (rFIX)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Studienteil 1 – Fläche unter der Plasmakonzentration im Vergleich zur Zeitkurve von 0 bis 72 Stunden pro Dosis
Zeitfenster: 72 Stunden
Berechnet mit der linearen Trapezmethode. Die Konzentration nach 72 Stunden wurde aus den beiden nächstgelegenen Probenahmezeitpunkten interpoliert oder unter Verwendung der letzten quantifizierbaren Konzentration und der Endgeschwindigkeitskonstante λz extrapoliert. λz wurde aus der Steigung der natürlichen logarithmischen linearen Anpassung an die letztgenannten quantifizierbaren Konzentrationen geschätzt, wobei R^2 am größten angepasst wurde.
72 Stunden

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Studienteile 1 und 3: Fläche unter der Plasmakonzentration/Zeitkurve von Zeit 0 bis Unendlich pro Dosis (AUC0-∞/Dosis)
Zeitfenster: 0–30 Minuten vor der Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Definiert als (AUC0-t + Ct)/λz/Dosis, wobei t der Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration und Ct die letzte quantifizierbare Konzentration ist. λz wird aus der Steigung der natürlichen logarithmischen linearen Anpassung an die letztgenannten quantifizierbaren Konzentrationen geschätzt, wobei R^2 am größten angepasst wird. Das Ziel von Studienteil 3 bestand darin, die pharmakokinetischen (PK) Parameter für BAX 326 nach einem Behandlungszeitraum von 6 Monaten bei Teilnehmern, die mindestens 30 EDs auf BAX 326 akkumuliert hatten, neu zu bewerten und sie mit den ermittelten Parametern zu vergleichen dieselben Teilnehmer, die an Studie Teil 1 teilnahmen.
0–30 Minuten vor der Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Studienteile 1 und 3: Mittlere Aufenthaltszeit (MRT)
Zeitfenster: 0–30 Minuten vor der Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Berechnet als Fläche unter der Momentenkurve 0-∞ (AUMC0-∞) / AUC0-∞- TI/2, wobei AUMC0-∞ auf ähnliche Weise wie AUC0-∞ bestimmt wird und TI die Infusionsdauer [Std.] darstellt. Das Ziel von Teil 3 der Studie bestand darin, die pharmakokinetischen (PK) Parameter für BAX 326 nach einem Behandlungszeitraum von 6 Monaten bei Teilnehmern, die mindestens 30 EDs auf BAX 326 akkumuliert hatten, neu zu bewerten und sie mit denen zu vergleichen, die bei denselben teilnehmenden Teilnehmern ermittelt wurden im Studienteil 1.
0–30 Minuten vor der Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Studienteile 1 und 3: Freigabe (CL)
Zeitfenster: 0–30 Minuten vor der Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Berechnet als Dosis/AUC0-∞. Das Ziel von Studienteil 3 bestand darin, die pharmakokinetischen (PK) Parameter für BAX 326 nach einem Behandlungszeitraum von 6 Monaten bei Teilnehmern, die mindestens 30 EDs auf BAX 326 akkumuliert hatten, neu zu bewerten und sie mit den ermittelten Parametern zu vergleichen dieselben Teilnehmer, die an Studie Teil 1 teilnahmen.
0–30 Minuten vor der Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Studienteile 1 und 3: Inkrementelle Erholung bei Cmax (IR bei Cmax)
Zeitfenster: 0-30 Minuten vor der Infusion bis zu 1 Stunde nach der Infusion
Definiert als (Cmax – Cvor der Infusion)/Dosis, wobei die maximale Konzentration (Cmax) als die höchste Konzentration bestimmt wird, die innerhalb einer Stunde nach der Infusion erreicht wird. Das Ziel von Studienteil 3 bestand darin, die pharmakokinetischen (PK) Parameter für BAX 326 nach einem Behandlungszeitraum von 6 Monaten bei Teilnehmern, die mindestens 30 EDs auf BAX 326 akkumuliert hatten, neu zu bewerten und sie mit den ermittelten Parametern zu vergleichen dieselben Teilnehmer, die an Studie Teil 1 teilnahmen.
0-30 Minuten vor der Infusion bis zu 1 Stunde nach der Infusion
Inkrementelle Wiederherstellung (IR) nach 30 Minuten im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 0–30 Minuten vor der Infusion und 30 Minuten nach der Infusion
IR bei 30 Minuten wurde zu den folgenden Zeitpunkten während der Studie gemessen: - Teil 1 oder Teil 2, Expositionstag (ED) 1. (Wenn der Teilnehmer bei Studienteil 1 anwesend war, wurde ED 1 aus Teil 1 verwendet. Wenn der Teilnehmer die Studie in Teil 2 der Studie aufgenommen hat, wurde ED 1 aus Teil 2 verwendet.) - Teil 2: Woche 5 - Teil 2: Woche 13 - Teil 2 oder Teil 3: Woche 26 (Woche 26 der Studienteilnahme) - Abschluss der Studie oder Abschlussbesuch
0–30 Minuten vor der Infusion und 30 Minuten nach der Infusion
Änderung der inkrementellen Wiederherstellung (IR) nach 30 Minuten im Zeitverlauf
Zeitfenster: 0–30 Minuten vor der Infusion und 30 Minuten nach der Infusion
Die mittleren Änderungen der IR nach 30 Minuten, berechnet als Änderung des IR-Werts ab Expositionstag 1 (ED1).
0–30 Minuten vor der Infusion und 30 Minuten nach der Infusion
Studienteile 1 und 3: Halbwertszeit (T 1/2)
Zeitfenster: 0–30 Minuten vor der Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Die Halbwertszeit der Eliminationsphase wird als ln2/λz bestimmt. Das Ziel von Studienteil 3 bestand darin, die pharmakokinetischen (PK) Parameter für BAX 326 nach einem Behandlungszeitraum von 6 Monaten bei Teilnehmern, die mindestens 30 EDs auf BAX 326 akkumuliert hatten, neu zu bewerten und sie mit den ermittelten Parametern zu vergleichen dieselben Teilnehmer, die an Studie Teil 1 teilnahmen.
0–30 Minuten vor der Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Studienteile 1 und 3: Verteilungsvolumen im Steady State (Vss)
Zeitfenster: 0–30 Minuten vor der Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Vss berechnet als CL·MRT. Das Ziel von Studienteil 3 bestand darin, die pharmakokinetischen (PK) Parameter für BAX 326 nach einem Behandlungszeitraum von 6 Monaten bei Teilnehmern, die mindestens 30 EDs auf BAX 326 akkumuliert hatten, neu zu bewerten und sie mit den ermittelten Parametern zu vergleichen dieselben Teilnehmer, die an Studie Teil 1 teilnahmen.
0–30 Minuten vor der Infusion bis zu 72 Stunden nach der Infusion
Studienteil 2: Annualisierte Blutungsrate (ABR) während der Behandlung mit BAX326
Zeitfenster: Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche (Hinweis: Studienteil 1 = 2-4 Wochen)
Die ABR während der Prophylaxe (zweimal wöchentlich) in Teil 2 wurde berechnet als (Anzahl der Blutungsepisoden/beobachtete Behandlungsdauer in Tagen) * 365,25. Der Behandlungszeitraum zur Prophylaxe wurde als Zeit zwischen der ersten und der letzten prophylaktischen Infusion definiert und die ABR zur Prophylaxe wurde für Teilnehmer berechnet, die mindestens 3 Monate prophylaktische Behandlung mit BAX326 erhielten.
Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche (Hinweis: Studienteil 1 = 2-4 Wochen)
Blutungsepisoden, die mit 1, 2 oder ≥3 Infusionen von BAX326 behandelt wurden, je nach Blutungsstelle und Ursache
Zeitfenster: Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche (Studienteil 2 begann in Woche 3–5)
Die Anzahl der Blutungsepisoden, die mit 1, 2 oder ≥3 Infusionen von BAX326 behandelt wurden, um eine ausreichende Blutstillung zu erreichen. Es wurden nur Infusionen berücksichtigt, die bis zum Abklingen der Blutung erforderlich waren.
Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche (Studienteil 2 begann in Woche 3–5)
Hämostatische Wirksamkeit bei der Auflösung aller mit BAX326 behandelten Blutungsepisoden (BEs) nach Blutungsstelle und Ursache
Zeitfenster: Bei Abklingen der Blutung während des gesamten Studienzeitraums von 22 Monaten (Studienteile 1, 2 und 3)
Bewertungsskala für die Behandlung von BEs (4-Punkte-Ordinalskala): -Ausgezeichnet: Vollständige Schmerzlinderung und Verschwinden der objektiven Blutungszeichen (z. B. Schwellung, Druckempfindlichkeit und eingeschränkte Beweglichkeit im Falle einer Muskel-Skelett-Blutung) nach einer einzigen Behandlung Infusion. Zur Blutungskontrolle ist keine zusätzliche Infusion erforderlich. Die Verabreichung weiterer Infusionen zur Aufrechterhaltung der Blutstillung hatte keinen Einfluss auf diese Bewertung. -Gut: Deutliche Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungszeichen nach einer einzigen Infusion. Möglicherweise ist mehr als eine Infusion erforderlich, um eine vollständige Heilung zu erreichen. -Mäßig: Wahrscheinliche und/oder leichte Linderung der Schmerzen und leichte Verbesserung der Blutungszeichen nach einmaliger Infusion. Zur vollständigen Besserung war mehr als eine Infusion erforderlich. -Keine: Keine Verbesserung oder Zustand verschlechtert sich.
Bei Abklingen der Blutung während des gesamten Studienzeitraums von 22 Monaten (Studienteile 1, 2 und 3)
Gesamtgewichtsangepasste Dosis pro Blutungsepisode (BEs) aller mit BAX326 behandelten BEs nach Blutungsstelle und Ursache
Zeitfenster: Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche (Hinweis: Studienteil 1 = 2-4 Wochen)
Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche (Hinweis: Studienteil 1 = 2-4 Wochen)
Verbrauch von BAX326 pro Veranstaltung und Teilnehmer
Zeitfenster: Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche (Hinweis: Studienteil 1 = 2-4 Wochen)
Gewichtsbereinigter Verbrauch von BAX326 nach Ereignis und Teilnehmer, d. h. zur prophylaktischen Behandlung und zur Behandlung von Blutungen bis zum Abklingen der Blutung.
Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche (Hinweis: Studienteil 1 = 2-4 Wochen)
Verbrauch von BAX326 pro Teilnehmer: Mittlere Anzahl der Infusionen pro Monat
Zeitfenster: Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche (Prophylaxe- und On-Demand-Zeitraum), Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche (Prophylaxe- und On-Demand-Zeitraum), Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Verbrauch von BAX326 pro Teilnehmer: Mittlerer gewichtsbereinigter Verbrauch pro Monat
Zeitfenster: Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche (Prophylaxe- und On-Demand-Zeitraum), Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche (Prophylaxe- und On-Demand-Zeitraum), Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer, die hemmende Antikörper gegen Faktor IX (FIX) entwickelten
Zeitfenster: Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Auftreten von insgesamt bindenden Antikörpern unbestimmter Spezifität (innerhalb der Assay-Variabilität)
Zeitfenster: Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Das Auftreten von insgesamt bindenden Antikörpern unbestimmter Spezifität (innerhalb der Testvariabilität) gegen FIX, Antikörper gegen CHO-Proteine ​​und rFurin wird durch eine Verdünnung von 2 oder weniger als Erhöhung im Vergleich zu den Werten beim Screening-Besuch (z. B. negativ auf 1:20 oder 1:40).
Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Auftreten behandlungsbedingter Gesamtbindungsantikörper
Zeitfenster: Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Das Auftreten von behandlungsbedingten Gesamtbindungsantikörpern gegen Faktor IX (FIX), Antikörpern gegen Ovarproteine ​​des chinesischen Hamsters (CHO) und rekombinantem Furin (rFurin) wird durch einen Anstieg um mehr als 2 Verdünnungen im Vergleich zu den Werten beim Screening-Besuch und durch bestätigte Spezifität definiert ( z.B. negativ bis 1:80)
Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer, bei denen schwere allergische Reaktionen auftraten (z. B. Anaphylaxie)
Zeitfenster: Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer, bei denen thrombotische Ereignisse auftraten
Zeitfenster: Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Laborparameter: Klinische Chemie
Zeitfenster: Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Klinisch signifikante Veränderungen in den chemischen Beurteilungen für Alanin-Aminotransferase, Albumin, alkalische Phosphatase, Aspartat-Aminotransferase, Bicarbonat, Bilirubin, Blut-Harnstoff-Stickstoff, Chlorid, Glucose, Kalium, Protein (Serum), Natrium. Klinisch signifikant (CS), definiert als: -1. Der abnormale Wert stellt ein unerwünschtes Ereignis (UE) dar und beträgt -2. Der abnormale Wert ist ein Symptom einer Krankheit oder steht im Zusammenhang mit einer Krankheit, die bereits als UE im Case Report Form (CRF) erfasst ist.
Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Laborparameter: Hämatologie
Zeitfenster: Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Klinisch signifikante Veränderungen bei der hämatologischen Beurteilung von Basophilen, Basophilen/Leukozyten, Eosinophilen, Eosinophilen/Leukozyten, mittlerer korpuskulärer Hämoglobinkonzentration der Erythrozyten, mittlerem korpuskulären Volumen der Erythrozyten, Erythrozyten, Hämatokrit, Hämoglobin, Leukozyten, Lymphozyten, Lymphozyten/Leukozyten, Monozyten, Monozyten/Leukozyten, Neutrophile, Neutrophile/Leukozyten, Blutplättchen,
Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Laborparameter: Vitalfunktionen
Zeitfenster: Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Klinisch signifikante Veränderungen bei der Beurteilung der Vitalfunktionen für Pulsfrequenz, systolischer/diastolischer Blutdruck, Atemfrequenz und Körpertemperatur
Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Laborparameter: Thrombogene Marker
Zeitfenster: Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Klinisch signifikante Veränderungen bei der Beurteilung thrombogener Marker für Thrombin-Antithrombin (TAT), Prothrombinfragment 1.2 und D-Dimer, wie von einem unabhängigen Data Monitoring Committee (DMC) bewertet.
Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Anzahl unerwünschter Ereignisse (UE) nach der Behandlung mit BAX326
Zeitfenster: Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche und Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche und Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) nach der BAX326-Behandlung
Zeitfenster: Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche und Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche und Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
EuroQoL (Lebensqualität) – 5 Dimensionen (EQ-5D) Gesamtindexwerte
Zeitfenster: Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
EQ-5D ist ein von Teilnehmern beantworteter Fragebogen, der 5 Dimensionen bewertet: Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein und Angst/Depression. Die EQ-5D-Gesamtpunktzahl reicht von 0 (schlechtester Gesundheitszustand) bis 1 (perfekter Gesundheitszustand) und 1 spiegelt das beste Ergebnis wider.
Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
EuroQoL (Lebensqualität) – 5-dimensionale visuelle Analogskala (EQ-5D VAS).
Zeitfenster: Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Von den Teilnehmern bewerteter Fragebogen zur Beurteilung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität anhand eines einzelnen Indexwerts. Die VAS-Komponente bewertet den aktuellen Gesundheitszustand auf einer Skala von 0 (schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand) bis 100 (bester vorstellbarer Gesundheitszustand); Höhere Werte bedeuten eine bessere Lebensqualität.
Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Allgemeine Schmerzbeurteilung anhand einer visuellen Analogskala (VAS)
Zeitfenster: Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Vom Teilnehmer bewertete Einschätzung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität. Die VAS-Schmerzskala bewertet den aktuellen Gesundheitszustand auf einer Skala von 0 (kein Schmerz) bis 100 (stärkster vorstellbarer Schmerz). Auf der Schmerzskala bedeutet ein höherer Wert stärkere Schmerzen.
Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Kurzform (36) Gesundheitsumfrage (SF-36): HRQoL „Physical Component Score“ (PCS)
Zeitfenster: Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Das PCS ist eine zusammenfassende Skala der Dimensionen körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Rolle, körperliche Schmerzen und allgemeine Gesundheit. Der Komponentenscore wird auf eine Standardpopulation normalisiert. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit bedeuten. Eine Gesamtpunktzahl gibt es nicht; Die Bewertung erfolgt sowohl für Teilbewertungen als auch für Gesamtbewertungen.
Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
SF-36: HRQoL „Psychische Gesundheit“ (MH)
Zeitfenster: Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Antwort auf die Umfrage zur Lebensqualität, gemessen mit dem SF-36-Fragebogen. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit bedeuten. Eine Gesamtpunktzahl gibt es nicht; Die Bewertung erfolgt sowohl für Teilbewertungen als auch für Gesamtbewertungen. Die Rohdaten der SF-36-Items wurden in normbasierte Scores für jeden der 8 HRQoL/SF-36-Gesundheitsdomänen-Scores umgewandelt.
Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
SF-36: HRQoL Physical Functioning (PF)
Zeitfenster: Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Antwort auf die Umfrage zur Lebensqualität, gemessen mit dem SF-36-Fragebogen. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit bedeuten. Eine Gesamtpunktzahl gibt es nicht; Die Bewertung erfolgt sowohl für Teilbewertungen als auch für Gesamtbewertungen. Die Rohdaten der SF-36-Items wurden in normbasierte Scores für jeden der 8 HRQoL/SF-36-Gesundheitsdomänen-Scores umgewandelt.
Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
SF-36: HRQoL Role-Physical (RP)
Zeitfenster: Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Antwort auf die Umfrage zur Lebensqualität, gemessen mit dem SF-36-Fragebogen. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit bedeuten. Eine Gesamtpunktzahl gibt es nicht; Die Bewertung erfolgt sowohl für Teilbewertungen als auch für Gesamtbewertungen. Die Rohdaten der SF-36-Items wurden in normbasierte Scores für jeden der 8 HRQoL/SF-36-Gesundheitsdomänen-Scores umgewandelt.
Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
SF-36: HRQoL Rollen-emotional
Zeitfenster: Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Antwort auf die Umfrage zur Lebensqualität, gemessen mit dem SF-36-Fragebogen. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit bedeuten. Eine Gesamtpunktzahl gibt es nicht; Die Bewertung erfolgt sowohl für Teilbewertungen als auch für Gesamtbewertungen. Die Rohdaten der SF-36-Items wurden in normbasierte Scores für jeden der 8 HRQoL/SF-36-Gesundheitsdomänen-Scores umgewandelt.
Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
SF-36: HRQoL Körperlicher Schmerz
Zeitfenster: Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Antwort auf die Umfrage zur Lebensqualität, gemessen mit dem SF-36-Fragebogen. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit bedeuten. Eine Gesamtpunktzahl gibt es nicht; Die Bewertung erfolgt sowohl für Teilbewertungen als auch für Gesamtbewertungen. Die Rohdaten der SF-36-Items wurden in normbasierte Scores für jeden der 8 HRQoL/SF-36-Gesundheitsdomänen-Scores umgewandelt.
Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
SF-36: HRQoL Psychische Gesundheit
Zeitfenster: Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Antwort auf die Umfrage zur Lebensqualität, gemessen mit dem SF-36-Fragebogen. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit bedeuten. Eine Gesamtpunktzahl gibt es nicht; Die Bewertung erfolgt sowohl für Teilbewertungen als auch für Gesamtbewertungen. Die Rohdaten der SF-36-Items wurden in normbasierte Scores für jeden der 8 HRQoL/SF-36-Gesundheitsdomänen-Scores umgewandelt.
Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
SF-36: HRQoL Vitalität
Zeitfenster: Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Antwort auf die Umfrage zur Lebensqualität, gemessen mit dem SF-36-Fragebogen. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit bedeuten. Eine Gesamtpunktzahl gibt es nicht; Die Bewertung erfolgt sowohl für Teilbewertungen als auch für Gesamtbewertungen. Die Rohdaten der SF-36-Items wurden in normbasierte Scores für jeden der 8 HRQoL/SF-36-Gesundheitsdomänen-Scores umgewandelt.
Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
SF-36: HRQoL Soziales Funktionieren
Zeitfenster: Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Antwort auf die Umfrage zur Lebensqualität, gemessen mit dem SF-36-Fragebogen. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit bedeuten. Eine Gesamtpunktzahl gibt es nicht; Die Bewertung erfolgt sowohl für Teilbewertungen als auch für Gesamtbewertungen. Die Rohdaten der SF-36-Items wurden in normbasierte Scores für jeden der 8 HRQoL/SF-36-Gesundheitsdomänen-Scores umgewandelt.
Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
SF-36: HRQoL Allgemeine Gesundheit
Zeitfenster: Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Antwort auf die Umfrage zur Lebensqualität, gemessen mit dem SF-36-Fragebogen. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Gesundheit bedeuten. Eine Gesamtpunktzahl gibt es nicht; Die Bewertung erfolgt sowohl für Teilbewertungen als auch für Gesamtbewertungen. Die Rohdaten der SF-36-Items wurden in normbasierte Scores für jeden der 8 HRQoL/SF-36-Gesundheitsdomänen-Scores umgewandelt.
Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Pädiatrischer Fragebogen zur Lebensqualität (PedsQL) Zusammenfassung der körperlichen Gesundheit (Alter 12–16)
Zeitfenster: Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Der Peds-QL ist ein generisches Instrument zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HR QoL), das speziell für eine pädiatrische Bevölkerungsgruppe entwickelt wurde. Es erfasst die folgenden Bereiche: allgemeine Gesundheit/Aktivitäten, Gefühle/Emotionen, soziales Funktionieren, schulisches Funktionieren. Für diese Studie wurde der Peds-QL für 12- bis 16-jährige Probanden verwendet. Höhere Werte weisen auf eine bessere Lebensqualität (QOL) für alle Bereiche des Peds-QL hin. Dieses modulare Instrument verwendet eine 5-Punkte-Skala: von 0 (nie) bis 4 (fast immer). Die Punkte werden umgekehrt bewertet und wie folgt linear in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Es werden 4 Dimensionen (körperliche, emotionale, soziale und schulische Funktionsfähigkeit) bewertet.
Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Pädiatrischer Fragebogen zur Lebensqualität (PedsQL) Zusammenfassung der psychosozialen Gesundheit (Alter 12–16)
Zeitfenster: Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Der Peds-QL ist ein generisches Instrument zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HR QoL), das speziell für eine pädiatrische Bevölkerungsgruppe entwickelt wurde. Es erfasst die folgenden Bereiche: allgemeine Gesundheit/Aktivitäten, Gefühle/Emotionen, soziales Funktionieren, schulisches Funktionieren. Für diese Studie wurde der Peds-QL für 12- bis 16-jährige Probanden verwendet. Höhere Werte weisen auf eine bessere Lebensqualität (QOL) für alle Bereiche des Peds-QL hin. Dieses modulare Instrument verwendet eine 5-Punkte-Skala: von 0 (nie) bis 4 (fast immer). Die Punkte werden umgekehrt bewertet und wie folgt linear in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Es werden 4 Dimensionen (körperliche, emotionale, soziale und schulische Funktionsfähigkeit) bewertet.
Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Fragebogen zur pädiatrischen Lebensqualität (PedsQL) Gesamtpunktzahl (Alter 12–16)
Zeitfenster: Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Der Peds-QL ist ein generisches Instrument zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HR QoL), das speziell für eine pädiatrische Bevölkerungsgruppe entwickelt wurde. Es erfasst die folgenden Bereiche: allgemeine Gesundheit/Aktivitäten, Gefühle/Emotionen, soziales Funktionieren, schulisches Funktionieren. Für diese Studie wurde der Peds-QL für 12- bis 16-jährige Probanden verwendet. Höhere Werte weisen auf eine bessere Lebensqualität (QOL) für alle Bereiche des Peds-QL hin. Dieses modulare Instrument verwendet eine 5-Punkte-Skala: von 0 (nie) bis 4 (fast immer). Die Punkte werden umgekehrt bewertet und wie folgt linear in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Es werden 4 Dimensionen (körperliche, emotionale, soziale und schulische Funktionsfähigkeit) bewertet.
Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) Krankheitsspezifisch: Haem-A-QoL
Zeitfenster: Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Das Haem-A-QOL-Instrument wurde entwickelt und bei Hämophilie-A-Patienten eingesetzt. Als Hämophilie-spezifisches Instrument bewertet diese Maßnahme ganz spezifische Aspekte des Umgangs mit Hämophilie. Die von diesem Instrument abgedeckten Bereiche sind: körperliche Gesundheit, Sport/Freizeit, Schule/Arbeit, Umgang mit Hämophilie und Zukunftsaussichten. Beim Haem-A-QOL deuten höhere Werte auf eine schlechtere Lebensqualität hin. Die Punktezahl liegt auf einer Skala zwischen 0 und 100.
Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) Krankheitsspezifisch: Hämo-Lebensqualität – Teilnehmer auf Anfrage (Alter 12–16)
Zeitfenster: Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Der Haemo-QoL ist ein Instrument zur Beurteilung der Lebensqualität (QoL) für Kinder und Jugendliche mit Hämophilie. Als Hämophilie-spezifisches Instrument bewertet diese Maßnahme ganz spezifische Aspekte des Umgangs mit Hämophilie. Für die Hämo-Lebensqualität deuten höhere Werte auf eine schlechtere Lebensqualität hin. Die Punktezahl liegt auf einer Skala zwischen 0 und 100.
Studienbeginn entweder in Studienteil 1 oder Studienteil 2 und am Studienende (Studienwochen 29–31)
Nutzung von Gesundheitsressourcen – Anzahl der Krankenhauseinweisungen
Zeitfenster: Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Nutzung von Gesundheitsressourcen – Gesamtzahl der Krankenhausaufenthaltstage
Zeitfenster: Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Nutzung von Gesundheitsressourcen – Besuche in der Notaufnahme
Zeitfenster: Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Nutzung von Gesundheitsressourcen – außerplanmäßige Arztbesuche
Zeitfenster: Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Nutzung von Gesundheitsressourcen – Ausfalltage bei der Arbeit oder in der Schule
Zeitfenster: Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)
Studienteil 1 = 2–4 Wochen, Studienteil 2 = 26 Wochen ± 1 Woche, Studienteil 3 = 1 Woche (Gesamt = 29–31 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Juli 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

3. Mai 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

3. Mai 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. August 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. August 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. August 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 250901
  • 2009-016720-31 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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