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BAX 326 (rFIX) 在血友病 B 患者中的关键研究（药代动力学、疗效、安全性）

2021年4月30日 更新者：Baxalta now part of Shire

重组因子 IX (BAX 326)：一项 1/3 期、前瞻性、对照、多中心研究，评估先前接受过治疗的重度或中重度血友病 B 患者的药代动力学、疗效、安全性和免疫原性

这项关键的 1/3 期研究的目的是确定 BAX 326（一种重组因子 IX）在既往治疗过的重度和中重度血友病 B 患者 (PTP) 中的药代动力学 (PK) 参数、止血功效和安全性.

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

86

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Lviv、乌克兰
  • 俄罗斯联邦
      • Kirov、俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦
      • St. Petersburg、俄罗斯联邦
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚
  • 哥伦比亚
      • Bogotá、哥伦比亚
      • Cali、哥伦比亚
  • 巴西
      • Brasilia、巴西
      • Sao Paulo、巴西
  • 捷克语
      • Prague、捷克语
  • 日本
      • Hiroshima、日本
      • Nara、日本
      • Tochigi、日本
      • Tokyo、日本
  • 智利
      • Santiago、智利
  • 波兰
      • Gdansk、波兰
      • Krakow、波兰
      • Lodz、波兰
      • Warsaw、波兰
  • 瑞典
      • Malmö、瑞典
  • 罗马尼亚
      • Bucharest、罗马尼亚
      • Timisoara、罗马尼亚
  • 英国
      • London、英国
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
  • 阿根廷
      • Rosario、阿根廷

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 至 65年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

主要纳入标准：

  • 参与者在筛选时年龄在 12 至 65 岁之间
  • 参与者和/或法定代表人已提供已签署的知情同意书
  • 参与者患有重度（因子 IX (FIX) 水平 < 1%）或中度重度（FIX 水平 1-2%）血友病 B（基于一级活化部分凝血活酶时间 (aPTT) 测定），如在中心筛查时测试的那样实验室
  • 参与者之前接受过血浆衍生或重组 FIX 浓缩物治疗至少 150 天（ED）（根据参与者的医疗记录）；如果无法获得可验证的记录历史，如果参与者对任何未完全记录的 FIX 产品有 100-150 个 ED，并且在注册前参与研究 050901 至少有 50 个 ED 免疫（不是适用于美国和日本）。
  • 参与者没有 FIX 抑制剂使用史的证据
  • 如果参与者要接受预防性治疗，则参与者愿意接受为期 6 个月的预防性治疗。
  • 如果参与者要接受按需治疗，参与者在入组前 12 个月内有≥12 次记录在案的出血事件需要治疗，并且愿意在本研究期间接受按需治疗。

主要排除标准：

  • 参与者在筛选前的任何时间有 FIX 抑制剂的历史，其滴度≥0.6 Bethesda 单位 (BU)（由 Nijmegen 修改的 Bethesda 测定或在各自当地实验室使用的测定确定）
  • 参与者在筛选时具有可检测的 FIX 抑制剂，其滴度≥0.6 BU，由中央实验室的 Bethesda 测定法的 Nijmegen 修改确定
  • 参与者的体重 < 35 公斤或 > 120 公斤
  • 参与者在接触 FIX 浓缩物后有过敏反应史，例如过敏反应
  • 参与者已知对仓鼠蛋白或重组弗林蛋白酶 (rFurin) 过敏
  • 参与者有血栓性疾病、纤维蛋白溶解或弥散性血管内凝血 (DIC) 的持续或近期证据

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：巴克斯326
重组因子 IX (rFIX)
生物：巴克斯326
  • 研究第 1 部分：BAX326 和 BeneFIX 的药代动力学 (PK) 交叉
  • 研究第 2 部分：仅对预防和按需 BAX326 进行开放标签评估
  • 研究第 3 部分：开放标签重复 PK 评估（重复研究第 1 部分），仅使用 BAX326 且研究参与者与第 1 部分相同
其他名称：
  • 利修比斯
  • 重组因子 IX (rFIX)
有源比较器：益生菌
重组因子 IX (rFIX)
生物：益生菌
  • 研究第 1 部分：BAX326 和 BeneFIX 的药代动力学 (PK) 交叉。
  • BeneFIX 仅用于本研究的第 1 部分。
  • 研究第 2 部分和第 3 部分仅使用 BAX326
其他名称：
  • 重组因子 IX (rFIX)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
研究第 1 部分 - 每剂量 0 至 72 小时血浆浓度与时间曲线下的面积
大体时间：72小时
使用线性梯形法计算。 72 小时的浓度是从两个最近的采样时间点内推或使用最后可量化的浓度和最终速率常数 λz 外推的。 λz 是从自然对数线性拟合到后期可量化浓度的斜率估计的，具有最大的调整 R^2。
72小时

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
研究第 1 部分和第 3 部分：血浆浓度/时间曲线下的面积从时间 0 到每剂量无穷大（AUC0-∞/剂量）
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 72 小时
定义为 (AUC0-t + Ct)/ λz/ 剂量，其中 t 是最后可量化浓度的时间，Ct 是最后可量化浓度。 λz 将从自然对数线性拟合的斜率估计到后来的可量化浓度，调整后的 R^2 最大。 研究第 3 部分的目的是重新评估治疗 6 个月后 BAX 326 的药代动力学 (PK) 参数，在参与者中累积至少 30 次 BAX 326 ED，并将它们与在研究中确定的参数进行比较参与研究第 1 部分的参与者相同。
输注前 0-30 分钟至输注后 72 小时
学习第 1 部分和第 3 部分：平均停留时间 (MRT)
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 72 小时
计算为力矩曲线下的面积 0-∞ (AUMC0-∞) / AUC0-∞- TI/2，其中 AUMC0-∞ 将以与 AUC0-∞ 类似的方式确定，TI 表示输液持续时间 [hr]研究第 3 部分是在治疗 6 个月后重新评估 BAX 326 的药代动力学 (PK) 参数，参与者中累积了至少 30 次 BAX 326 ED，并将这些参数与参与的相同参与者中确定的参数进行比较在研究第 1 部分中。
输注前 0-30 分钟至输注后 72 小时
研究第 1 部分和第 3 部分：清关 (CL)
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 72 小时
计算为剂量/AUC0-∞。 研究第 3 部分的目的是重新评估治疗 6 个月后 BAX 326 的药代动力学 (PK) 参数，在参与者中累积至少 30 次 BAX 326 ED，并将它们与在研究中确定的参数进行比较参与研究第 1 部分的参与者相同。
输注前 0-30 分钟至输注后 72 小时
研究第 1 部分和第 3 部分：Cmax 时的增量恢复（Cmax 时的 IR）
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 1 小时
定义为（Cmax - Cpre-infusion）/剂量，其中最大浓度（Cmax）将确定为输注后一小时内达到的最高浓度。 研究第 3 部分的目的是重新评估治疗 6 个月后 BAX 326 的药代动力学 (PK) 参数，在参与者中累积至少 30 次 BAX 326 ED，并将它们与在研究中确定的参数进行比较参与研究第 1 部分的参与者相同。
输注前 0-30 分钟至输注后 1 小时
30 分钟后的增量恢复 (IR)
大体时间：输注前 0-30 分钟和输注后 30 分钟
在研究期间的以下时间点测量 30 分钟的 IR： - 第 1 部分或第 2 部分，暴露日 (ED) 1。（如果研究第 1 部分的参与者在场，则使用第 1 部分的 ED 1。 如果参与者在研究第 2 部分进入研究，则使用第 2 部分的 ED 1。） - 第 2 部分：第 5 周 - 第 2 部分：第 13 周 - 第 2 部分或第 3 部分：第 26 周（参与研究的第 26 周） - 研究完成或终止访问
输注前 0-30 分钟和输注后 30 分钟
30 分钟后增量恢复 (IR) 的变化
大体时间：输注前 0-30 分钟和输注后 30 分钟
30 分钟时 IR 的中值变化，计算为暴露第 1 天 (ED1) 的 IR 值的变化。
输注前 0-30 分钟和输注后 30 分钟
学习第 1 部分和第 3 部分：半衰期 (T 1/2)
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 72 小时
消除相半衰期将确定为 ln2/λz。 研究第 3 部分的目的是重新评估治疗 6 个月后 BAX 326 的药代动力学 (PK) 参数，在参与者中累积至少 30 次 BAX 326 ED，并将它们与在研究中确定的参数进行比较参与研究第 1 部分的参与者相同。
输注前 0-30 分钟至输注后 72 小时
研究第 1 部分和第 3 部分：稳态分布容积 (Vss)
大体时间：输注前 0-30 分钟至输注后 72 小时
Vss 计算为 CL·MRT。 研究第 3 部分的目的是重新评估治疗 6 个月后 BAX 326 的药代动力学 (PK) 参数，在参与者中累积至少 30 次 BAX 326 ED，并将它们与在研究中确定的参数进行比较参与研究第 1 部分的参与者相同。
输注前 0-30 分钟至输注后 72 小时
研究第 2 部分：BAX326 治疗期间的年化出血率 (ABR)
大体时间：学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周（注：学习第 1 部分 = 2-4 周）
第 2 部分中预防（每周两次）期间的 ABR 计算为（出血次数/观察到的治疗期天数）* 365.25。 预防性治疗期定义为第一次和最后一次预防性输注之间的时间，并且计算接受至少 3 个月 BAX326 预防性治疗的参与者的预防性 ABR。
学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周（注：学习第 1 部分 = 2-4 周）
按出血部位和原因分类的用 1、2 或 3 次 BAX326 输注治疗的出血事件
大体时间：学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周（学习第 2 部分从第 3-5 周开始）
用 1、2 或 ≥ 3 次 BAX326 输注治疗以达到充分止血的出血事件次数。 仅考虑在出血消退之前需要输注。
学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周（学习第 2 部分从第 3-5 周开始）
按出血部位和原因划分的用 BAX326 治疗的所有出血事件 (BE) 消退时的止血功效
大体时间：在整个 22 个月的研究期间出血解决（研究第 1、2 和 3 部分）
BE 治疗评定量表（4 点顺序量表）：-极好：单次治疗后疼痛完全缓解，客观出血迹象（如肿胀、压痛和肌肉骨骼出血情况下的运动范围减小）停止输液。 无需额外输液即可控制出血。 给予进一步输注以维持止血不影响该评分。 -好：单次输注后明显缓解疼痛和/或改善出血迹象。 可能需要超过 1 次输注才能完全解决。 -一般：单次输注后可能和/或轻微缓解疼痛，出血迹象轻微改善。 需要超过 1 次输注才能完全解决。 -无：无改善或病情恶化。
在整个 22 个月的研究期间出血解决（研究第 1、2 和 3 部分）
按出血部位和原因分列的用 BAX326 治疗的所有 BE 的每次出血发作 (BE) 的总体重调整剂量
大体时间：学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周（注：学习第 1 部分 = 2-4 周）
学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周（注：学习第 1 部分 = 2-4 周）
每个参与者每个事件的 BAX326 消耗量
大体时间：学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周（注：学习第 1 部分 = 2-4 周）
每个参与者按事件调整体重后的 BAX326 消耗量，即用于预防性治疗和治疗出血直至出血消退。
学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周（注：学习第 1 部分 = 2-4 周）
每位参与者的 BAX326 消耗量：每月输注次数的中位数
大体时间：学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周（预防和按需期），学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周（预防和按需期），学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
每个参与者的 BAX326 消耗量：每月体重调整后的消耗量中位数
大体时间：学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周（预防和按需期），学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周（预防和按需期），学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
产生因子 IX (FIX) 抑制性抗体的参与者人数
大体时间：学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
特异性不确定的总结合抗体的出现（在测定变异性内）
大体时间：学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
与 FIX、CHO 蛋白和 rFurin 的抗体具有不确定特异性（在测定可变性内）的总结合抗体的出现定义为与筛选访问时的水平相比增加 2 或更少的稀释度（例如 负到 1:20 或 1:40）。
学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
治疗相关总结合抗体的出现
大体时间：学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
治疗相关总结合抗体因子 IX (FIX)、中国仓鼠卵巢 (CHO) 蛋白抗体和重组弗林蛋白酶 (rFurin) 的出现定义为与筛选访视时的水平相比稀释倍数增加超过 2 倍并确定特异性（例如 负到 1:80)
学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
经历过严重过敏反应（例如过敏反应）的参与者人数
大体时间：学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
经历过血栓事件的参与者人数
大体时间：学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
实验室参数发生临床显着变化的参与者人数：临床化学
大体时间：学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
丙氨酸氨基转移酶、白蛋白、碱性磷酸酶、天冬氨酸氨基转移酶、碳酸氢盐、胆红素、血尿素氮、氯化物、葡萄糖、钾、蛋白质（血清）、钠的化学评估的临床显着变化。 临床意义 (CS) 定义为：-1。 异常值构成不良事件（AE）和-2。 异常值是已在病例报告表 (CRF) 中记录为 AE 的疾病的症状或与之相关的症状。
学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
实验室参数发生临床显着变化的参与者人数：血液学
大体时间：学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
嗜碱性粒细胞、嗜碱性粒细胞/白细胞、嗜酸性粒细胞、嗜酸性粒细胞/白细胞、红细胞平均红细胞血红蛋白浓度、红细胞平均红细胞体积、红细胞、血细胞比容、血红蛋白、白细胞、淋巴细胞、淋巴细胞/白细胞、单核细胞、单核细胞/白细胞的血液学评估的临床显着变化,中性粒细胞、中性粒细胞/白细胞、血小板、
学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
实验室参数有临床显着变化的参与者人数：生命体征
大体时间：学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
脉搏率、收缩压/舒张压、呼吸频率、体温等生命体征评估的临床显着变化
学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
实验室参数发生临床显着变化的参与者人数：血栓形成标志物
大体时间：学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
由独立数据监测委员会 (DMC) 评估的凝血酶-抗凝血酶 (TAT)、凝血酶原片段 1.2 和 D-二聚体的血栓形成标志物评估的临床显着变化
学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
BAX326 治疗后不良事件 (AE) 的数量
大体时间：学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
BAX326 治疗后出现不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
EuroQoL（生活质量）-5 维度 (EQ-5D) 总指数得分
大体时间：研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
EQ-5D 是参与者回答的问卷，对 5 个维度进行评分 - 行动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。 EQ-5D 总分范围从 0（最差健康状态）到 1（完美健康状态），1 代表最好的结果。
研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
EuroQoL（生活质量）-5 维视觉模拟量表 (EQ-5D VAS) 分数
大体时间：研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
参与者评分问卷根据单一指标值评估与健康相关的生活质量。 VAS 组件按从 0（可想象的最差健康状态）到 100（可想象的最佳健康状态）的等级对当前健康状态进行评分；分数越高表明生活质量越好。
研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
通过视觉模拟量表 (VAS) 进行一般疼痛评估
大体时间：研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
参与者对与健康相关的生活质量进行评级评估。 VAS 疼痛量表从 0（无疼痛）到 100（可想象的最严重疼痛）对当前健康状况进行评分。 对于疼痛量表，得分越高表示疼痛越严重。
研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
简表 (36) 健康调查 (SF-36)：HRQoL“身体成分评分”(PCS)
大体时间：研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
PCS 是身体机能、身体角色、身体疼痛和一般健康等维度的汇总量表。 组件分数被归一化为标准人口。 分数范围从 0 到 100，分数越高代表健康越好。 没有总分；对子分数和总分数进行评分。
研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
SF-36：HRQoL“心理健康”（MH）
大体时间：研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
使用 SF-36 问卷测量的生活质量调查响应。 分数范围从 0 到 100，分数越高代表健康越好。 没有总分；对子分数和总分数进行评分。 来自 SF-36 项目的原始数据被转换为 8 个 HRQoL/SF-36 健康领域分数中每一个的基于常模的分数。
研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
SF-36：HRQoL 身体机能' (PF)
大体时间：研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
使用 SF-36 问卷测量的生活质量调查响应。 分数范围从 0 到 100，分数越高代表健康越好。 没有总分；对子分数和总分数进行评分。 来自 SF-36 项目的原始数据被转换为 8 个 HRQoL/SF-36 健康领域分数中每一个的基于常模的分数。
研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
SF-36：HRQoL 角色-物理 (RP)
大体时间：研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
使用 SF-36 问卷测量的生活质量调查响应。 分数范围从 0 到 100，分数越高代表健康越好。 没有总分；对子分数和总分数进行评分。 来自 SF-36 项目的原始数据被转换为 8 个 HRQoL/SF-36 健康领域分数中每一个的基于常模的分数。
研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
SF-36：HRQoL 角色-情感
大体时间：研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
使用 SF-36 问卷测量的生活质量调查响应。 分数范围从 0 到 100，分数越高代表健康越好。 没有总分；对子分数和总分数进行评分。 来自 SF-36 项目的原始数据被转换为 8 个 HRQoL/SF-36 健康领域分数中每一个的基于常模的分数。
研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
SF-36：HRQoL 身体疼痛
大体时间：研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
使用 SF-36 问卷测量的生活质量调查响应。 分数范围从 0 到 100，分数越高代表健康越好。 没有总分；对子分数和总分数进行评分。 来自 SF-36 项目的原始数据被转换为 8 个 HRQoL/SF-36 健康领域分数中每一个的基于常模的分数。
研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
SF-36：HRQoL 心理健康
大体时间：研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
使用 SF-36 问卷测量的生活质量调查响应。 分数范围从 0 到 100，分数越高代表健康越好。 没有总分；对子分数和总分数进行评分。 来自 SF-36 项目的原始数据被转换为 8 个 HRQoL/SF-36 健康领域分数中每一个的基于常模的分数。
研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
SF-36：HRQoL 活力
大体时间：研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
使用 SF-36 问卷测量的生活质量调查响应。 分数范围从 0 到 100，分数越高代表健康越好。 没有总分；对子分数和总分数进行评分。 来自 SF-36 项目的原始数据被转换为 8 个 HRQoL/SF-36 健康领域分数中每一个的基于常模的分数。
研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
SF-36：HRQoL 社会功能
大体时间：研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
使用 SF-36 问卷测量的生活质量调查响应。 分数范围从 0 到 100，分数越高代表健康越好。 没有总分；对子分数和总分数进行评分。 来自 SF-36 项目的原始数据被转换为 8 个 HRQoL/SF-36 健康领域分数中每一个的基于常模的分数。
研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
SF-36：HRQoL 一般健康
大体时间：研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
使用 SF-36 问卷测量的生活质量调查响应。 分数范围从 0 到 100，分数越高代表健康越好。 没有总分；对子分数和总分数进行评分。 来自 SF-36 项目的原始数据被转换为 8 个 HRQoL/SF-36 健康领域分数中每一个的基于常模的分数。
研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
儿科生活质量问卷 (PedsQL) 身体健康总分（12-16 岁）
大体时间：研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
Peds-QL 是一种通用的健康相关生活质量 (HR QoL) 仪器，专为儿科人群设计。 它涵盖以下领域：一般健康/活动、感觉/情绪、社会功能、学校功能。 对于这项研究，使用了针对 12 至 16 岁受试者的 Peds-QL。 较高的分数表示 Peds-QL 所有领域的生活质量 (QOL) 较好。 这种模块化仪器使用 5 点量表：从 0（从不）到 4（几乎总是）。 项目被反向评分并线性转换为 0-100 等级，如下所示：0=100、1=75、2=50、3=25、4=0。对 4 个维度（身体、情感、社交和学校功能）进行评分。
研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
儿科生活质量问卷 (PedsQL) 社会心理健康总分（12-16 岁）
大体时间：研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
Peds-QL 是一种通用的健康相关生活质量 (HR QoL) 仪器，专为儿科人群设计。 它涵盖以下领域：一般健康/活动、感觉/情绪、社会功能、学校功能。 对于这项研究，使用了针对 12 至 16 岁受试者的 Peds-QL。 较高的分数表示 Peds-QL 所有领域的生活质量 (QOL) 较好。 这种模块化仪器使用 5 点量表：从 0（从不）到 4（几乎总是）。 项目被反向评分并线性转换为 0-100 等级，如下所示：0=100、1=75、2=50、3=25、4=0。对 4 个维度（身体、情感、社交和学校功能）进行评分。
研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
儿科生活质量问卷 (PedsQL) 总分（12-16 岁）
大体时间：研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
Peds-QL 是一种通用的健康相关生活质量 (HR QoL) 仪器，专为儿科人群设计。 它涵盖以下领域：一般健康/活动、感觉/情绪、社会功能、学校功能。 对于这项研究，使用了针对 12 至 16 岁受试者的 Peds-QL。 较高的分数表示 Peds-QL 所有领域的生活质量 (QOL) 较好。 这种模块化仪器使用 5 点量表：从 0（从不）到 4（几乎总是）。 项目被反向评分并线性转换为 0-100 等级，如下所示：0=100、1=75、2=50、3=25、4=0。对 4 个维度（身体、情感、社交和学校功能）进行评分。
研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
健康相关生活质量 (HRQoL) 特定疾病：Haem-A-QoL
大体时间：研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
Haem-A-QOL 仪器已开发并用于 A 型血友病患者。 作为血友病特定的工具，该测量评估处理血友病的非常具体的方面。 该文书涵盖的领域是：身体健康、运动/休闲、学校/工作、应对血友病和未来展望。 对于 Haem-A-QOL，较高的分数表示较差的生活质量。 分数范围在 0 到 100 之间。
研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
健康相关生活质量 (HRQoL) 特定疾病：Haemo-QoL - 按需参与者（12-16 岁）
大体时间：研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
Haemo-QoL 是一种针对血友病儿童和青少年的生活质量 (QoL) 评估工具。 作为血友病特定的工具，该测量评估处理血友病的非常具体的方面。 对于 Haemo-QoL，得分越高表明生活质量越差。 分数范围在 0 到 100 之间。
研究第 1 部分或研究第 2 部分的基线，以及研究结束（第 29-31 周学习）
卫生资源使用 - 住院人数
大体时间：学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
卫生资源使用 - 住院总天数
大体时间：学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
卫生资源使用 - 急诊室就诊
大体时间：学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
卫生资源使用 - 计划外的医生办公室访问
大体时间：学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
卫生资源使用 - 工作或学校损失的天数
大体时间：学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）
学习第 1 部分 = 2-4 周，学习第 2 部分 = 26 周 ± 1 周，学习第 3 部分 = 1 周（总计 = 29-31 周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Baxalta now part of Shire

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2010年7月29日

初级完成 (实际的)

2012年5月3日

研究完成 (实际的)

2012年5月3日

研究注册日期

首次提交

2010年8月2日

首先提交符合 QC 标准的

2010年8月2日

首次发布 (估计)

2010年8月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年5月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年4月30日

最后验证

2021年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 250901
  • 2009-016720-31 (EudraCT编号)

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