Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pivotal undersøgelse (farmakokinetik, effektivitet, sikkerhed) af BAX 326 (rFIX) i hæmofili B-patienter

30. april 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

Rekombinant Faktor IX (BAX 326): En fase 1/3, prospektiv, kontrolleret, multicenterundersøgelse, der evaluerer farmakokinetik, effektivitet, sikkerhed og immunogenicitet hos tidligere behandlede patienter med svær eller moderat svær hæmofili B

Formålet med dette pivotale fase 1/3-studie er at bestemme de farmakokinetiske (PK) parametre, den hæmostatiske effekt og sikkerheden af ​​BAX 326, en rekombinant faktor IX, hos tidligere behandlede patienter (PTP'er) med svær og moderat svær hæmofili B .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

86

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Deltageren er 12 til 65 år på screeningstidspunktet
  • Deltager og/eller juridisk repræsentant har/har givet underskrevet informeret samtykke
  • Deltageren har svær (faktor IX (FIX) niveau < 1 %) eller moderat svær (FIX niveau 1-2 %) hæmofili B (baseret på et-trins aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT) assay), som testet ved screening i det centrale laboratorium
  • Deltageren er tidligere behandlet med plasma-afledte eller rekombinante FIX-koncentrater i minimum 150 eksponeringsdage (ED'er) (baseret på deltagerens lægejournaler); hvis en verificerbar, dokumenteret historie ikke er tilgængelig, kan deltageren tilmeldes, hvis han/hun har 100-150 ED'er til et FIX-produkt, der ikke er fuldt dokumenteret og har deltaget i undersøgelse 050901 i mindst 50 ED'er til Immunine før tilmelding (ikke gyldig for USA og Japan).
  • Deltageren har ingen tegn på en historie med FIX-hæmmere
  • Hvis deltageren skal i profylaktisk behandling, er deltageren villig til at modtage profylaktisk behandling over en periode på 6 måneder.
  • Hvis deltageren skal modtage on-demand-behandling, har deltageren ≥12 dokumenterede blødningsepisoder, der kræver behandling inden for 12 måneder før tilmelding og er villig til at modtage on-demand-behandling i denne undersøgelses varighed.

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har en historie med FIX-hæmmere med en titer ≥0,6 Bethesda-enheder (BU) (som bestemt af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-analysen eller analysen anvendt i det respektive lokale laboratorium) på et hvilket som helst tidspunkt før screening
  • Deltageren har en påviselig FIX-hæmmer ved screening med en titer ≥0,6 BU som bestemt ved Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-assayet i det centrale laboratorium
  • Deltagerens vægt er < 35 kg eller > 120 kg
  • Deltageren har en historie med allergisk reaktion, fx anafylaksi, efter eksponering for FIX-koncentrat(er)
  • Deltageren har en kendt overfølsomhed over for hamsterproteiner eller rekombinant furin (rFurin)
  • Deltageren har igangværende eller nylige tegn på en trombotisk sygdom, fibrinolyse eller dissemineret intravaskulær koagulation (DIC)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BAX 326
Rekombinant faktor IX (rFIX)
Biologisk: BAX 326
  • Undersøgelse Del 1: Farmakokinetisk (PK) Crossover med BAX326 og BeneFIX
  • Undersøgelse Del 2: Open-label evaluering af profylakse og on-demand BAX326 kun
  • Undersøgelsesdel 3: Åben gentagelse af PK-evaluering (gentag undersøgelsesdel 1) med kun BAX326 og samme undersøgelsesdeltagere som undersøgelsesdel 1
Andre navne:
  • RIXUBIS
  • Rekombinant faktor IX (rFIX)
Aktiv komparator: BeneFIX
Rekombinant faktor IX (rFIX)
Biologisk: BeneFIX
  • Undersøgelse Del 1: Farmakokinetisk (PK) Crossover med BAX326 og BeneFIX.
  • BeneFIX kun brugt i del 1 af denne undersøgelse.
  • Undersøgelse del 2 og 3 brugte kun BAX326
Andre navne:
  • Rekombinant faktor IX (rFIX)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Undersøgelse Del 1 - Område under plasmakoncentration versus tid kurve Fra 0 til 72 timer pr. dosis
Tidsramme: 72 timer
Beregnet ved hjælp af den lineære trapezmetode. Koncentrationen efter 72 timer blev interpoleret fra de to nærmeste prøveudtagningstidspunkter eller ekstrapoleret under anvendelse af den sidste kvantificerbare koncentration og terminalhastighedskonstanten λz. λz blev estimeret ud fra hældningen af ​​naturlig log-lineær tilpasning til sidstnævnte kvantificerbare koncentrationer med størst justeret R^2.
72 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Undersøgelsesdel 1 og 3: Areal under plasmakoncentration/tidskurven fra tid 0 til uendelig pr. dosis (AUC0-∞/ dosis)
Tidsramme: 0-30 minutter før infusion op til 72 timer efter infusion
Defineret som (AUC0-t + Ct)/ λz/ dosis, hvor t er tidspunktet for sidste kvantificerbare koncentration, Ct er den sidste kvantificerbare koncentration. λz vil blive estimeret fra hældningen af ​​naturlig log-lineær tilpasning til sidstnævnte kvantificerbare koncentrationer med størst justeret R^2. Formålet med undersøgelsesdel 3 var at revurdere de farmakokinetiske (PK) parametre for BAX 326 efter en periode på 6 måneders behandling hos deltagere, der akkumulerede mindst 30 ED'er til BAX 326, og at sammenligne dem med dem, der er bestemt i samme deltagere, der deltager i undersøgelsesdel 1.
0-30 minutter før infusion op til 72 timer efter infusion
Undersøgelsesdel 1 og 3: Gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: 0-30 minutter før infusion op til 72 timer efter infusion
Beregnet som areal under momentkurven 0-∞ (AUMC0-∞) / AUC0-∞- TI/2, hvor AUMC0-∞ vil blive bestemt på samme måde som AUC0-∞ og TI repræsenterer infusionsvarighed [time] Formålet med Undersøgelsesdel 3 var at revurdere de farmakokinetiske (PK) parametre for BAX 326 efter en periode på 6 måneders behandling hos deltagere, som akkumulerede mindst 30 ED'er til BAX 326, og at sammenligne dem med dem, der blev bestemt hos de samme deltagere, der deltog. i studiedel 1.
0-30 minutter før infusion op til 72 timer efter infusion
Undersøgelsesdel 1 og 3: Clearance (CL)
Tidsramme: 0-30 minutter før infusion op til 72 timer efter infusion
Beregnet som dosis/AUC0-∞. Formålet med undersøgelsesdel 3 var at revurdere de farmakokinetiske (PK) parametre for BAX 326 efter en periode på 6 måneders behandling hos deltagere, der akkumulerede mindst 30 ED'er til BAX 326, og at sammenligne dem med dem, der er bestemt i samme deltagere, der deltager i undersøgelsesdel 1.
0-30 minutter før infusion op til 72 timer efter infusion
Undersøgelsesdel 1 og 3: Inkrementel genopretning ved Cmax (IR ved Cmax)
Tidsramme: 0-30 minutter før infusion op til 1 time efter infusion
Defineret som (Cmax - Cpre-infusion)/Dosis, hvor maksimal koncentration (Cmax) vil blive bestemt som den højeste koncentration opnået inden for en time efter infusion. Formålet med undersøgelsesdel 3 var at revurdere de farmakokinetiske (PK) parametre for BAX 326 efter en periode på 6 måneders behandling hos deltagere, der akkumulerede mindst 30 ED'er til BAX 326, og at sammenligne dem med dem, der er bestemt i samme deltagere, der deltager i undersøgelsesdel 1.
0-30 minutter før infusion op til 1 time efter infusion
Incremental Recovery (IR) ved 30 minutter over tid
Tidsramme: 0-30 minutter før infusion og 30 minutter efter infusion
IR ved 30 minutter blev målt på følgende tidspunkter i løbet af undersøgelsen: - Del 1 eller Del 2, eksponeringsdag (ED) 1. (Hvis deltageren var til stede i undersøgelsesdel 1, blev ED 1 fra del 1 brugt. Hvis deltageren gik ind i studiet i undersøgelsesdel 2, så blev ED 1 fra del 2 brugt.) - Del 2: Uge 5 - Del 2: Uge 13 - Del 2 eller Del 3: Uge 26 (Uge 26 af undersøgelsesdeltagelsen) - Studieafslutning eller Opsigelsesbesøg
0-30 minutter før infusion og 30 minutter efter infusion
Ændring i Incremental Recovery (IR) efter 30 minutter over tid
Tidsramme: 0-30 minutter før infusion og 30 minutter efter infusion
Medianændringerne i IR efter 30 minutter, beregnet som ændringen i IR-værdien fra eksponeringsdag 1 (ED1).
0-30 minutter før infusion og 30 minutter efter infusion
Studiedel 1 og 3: Halveringstid (T 1/2)
Tidsramme: 0-30 minutter før infusion op til 72 timer efter infusion
Eliminationsfasens halveringstid vil blive bestemt som ln2/λz. Formålet med undersøgelsesdel 3 var at revurdere de farmakokinetiske (PK) parametre for BAX 326 efter en periode på 6 måneders behandling hos deltagere, der akkumulerede mindst 30 ED'er til BAX 326, og at sammenligne dem med dem, der er bestemt i samme deltagere, der deltager i undersøgelsesdel 1.
0-30 minutter før infusion op til 72 timer efter infusion
Undersøgelsesdel 1 og 3: Distributionsvolumen ved stabil tilstand (Vss)
Tidsramme: 0-30 minutter før infusion op til 72 timer efter infusion
Vss beregnet som CL·MRT. Formålet med undersøgelsesdel 3 var at revurdere de farmakokinetiske (PK) parametre for BAX 326 efter en periode på 6 måneders behandling hos deltagere, der akkumulerede mindst 30 ED'er til BAX 326, og at sammenligne dem med dem, der er bestemt i samme deltagere, der deltager i undersøgelsesdel 1.
0-30 minutter før infusion op til 72 timer efter infusion
Undersøgelse Del 2: Annualiseret blødningsfrekvens (ABR) under behandling med BAX326
Tidsramme: Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge (Bemærk: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger)
ABR under profylakse (to gange ugentlig) i del 2 blev beregnet som (Antal blødningsepisoder/observeret behandlingsperiode i dage) * 365,25. Behandlingsperioden på profylakse blev defineret som tiden mellem første og sidste profylaktiske infusion, og ABR på profylakse blev beregnet for deltagere, der modtog minimum 3 måneders profylaktisk behandling med BAX326.
Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge (Bemærk: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger)
Blødningsepisoder behandlet med 1, 2 eller ≥3 infusioner af BAX326 efter blødningssted og årsag
Tidsramme: Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge (Studiedel 2 begyndte i uge 3-5)
Antallet af blødningsepisoder behandlet med 1, 2 eller ≥3 infusioner af BAX326 for at opnå tilstrækkelig hæmostase. Kun infusioner, der var nødvendige, indtil blødningen var løst, blev overvejet.
Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge (Studiedel 2 begyndte i uge 3-5)
Hæmostatisk effekt ved opløsning af alle blødningsepisoder (BE'er) behandlet med BAX326 efter blødningssted og årsag
Tidsramme: Ved blødningsopløsning gennem hele undersøgelsesperioden på 22 måneder (studiedel 1, 2 og 3)
Bedømmelsesskala for behandling af BEs (4-punkts ordinær skala): - Fremragende: Fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning (f.eks. hævelse, ømhed og nedsat bevægelighed i tilfælde af muskel-skeletblødning) efter en enkelt infusion. Ingen yderligere infusion nødvendig for at kontrollere blødning. Administration af yderligere infusioner for at opretholde hæmostase påvirkede ikke denne scoring. -Godt: Klar smertelindring og/eller bedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion. Kræver muligvis mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning. - Rimelig: Sandsynlig og/eller let lindring af smerte og let bedring af tegn på blødning efter enkelt infusion. Krævede mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning. -Ingen: Ingen forbedring eller tilstand forværres.
Ved blødningsopløsning gennem hele undersøgelsesperioden på 22 måneder (studiedel 1, 2 og 3)
Total vægtjusteret dosis pr. blødningsepisode (BEs) af alle BEs behandlet med BAX326 efter blødningssted og -årsag
Tidsramme: Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge (Bemærk: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger)
Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge (Bemærk: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger)
Forbrug af BAX326 pr. begivenhed pr. deltager
Tidsramme: Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge (Bemærk: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger)
Vægtjusteret forbrug af BAX326 efter hændelse pr. deltager, dvs. til profylaktisk behandling og til behandling af blødninger, indtil blødningen er ophørt.
Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge (Bemærk: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger)
Forbrug af BAX326 pr. deltager: Medianantal af infusioner pr. måned
Tidsramme: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge (Profylakse og On-Demand-periode), Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge (Profylakse og On-Demand-periode), Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Forbrug af BAX326 pr. deltager: Medianvægtjusteret forbrug pr. måned
Tidsramme: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge (Profylakse og On-Demand-periode), Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge (Profylakse og On-Demand-periode), Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Antal deltagere, der udviklede hæmmende antistoffer mod faktor IX (FIX)
Tidsramme: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Forekomst af totale bindende antistoffer med ubestemt specificitet (inden for analysevariabilitet)
Tidsramme: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Forekomst af total bindende antistoffer med ubestemt specificitet (inden for analysevariabilitet) mod FIX, antistoffer mod CHO-proteiner og rFurin er defineret ved en fortynding på 2 eller mindre stigning sammenlignet med niveauer ved screeningsbesøg (f.eks. negativ til 1:20 eller 1:40).
Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Forekomst af behandlingsrelaterede totale bindende antistoffer
Tidsramme: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Forekomst af behandlingsrelaterede totale bindingsantistoffer mod faktor IX (FIX), antistoffer mod kinesisk hamsterovarie (CHO) proteiner og rekombinant furin (rFurin) er defineret ved mere end 2-fortyndingsstigning sammenlignet med niveauer ved screeningsbesøg og bekræftet specificitet ( f.eks. negativ til 1:80)
Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Antal deltagere, der oplevede alvorlige allergiske reaktioner (f.eks. anafylaksi)
Tidsramme: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Antal deltagere, der oplevede trombotiske hændelser
Tidsramme: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i laboratorieparametre: Klinisk kemi
Tidsramme: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Klinisk signifikante ændringer i kemivurderinger for alaninaminotransferase, albumin, alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, bikarbonat, bilirubin, urinstof i blodet, nitrogen, klorid, glukose, kalium, protein (serum), natrium. Klinisk signifikant (CS) defineret som: -1. Den unormale værdi udgør en uønsket hændelse (AE) og -2. Den unormale værdi er et symptom på eller relateret til en sygdom, der allerede er registreret som en AE i Case Report Form (CRF).
Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i laboratorieparametre: Hæmatologi
Tidsramme: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Klinisk signifikante ændringer i hæmatologiske vurderinger for basofiler, basofiler/leukocytter, eosinofiler, eosinofiler/leukocytter, erytrocytgennemsnitlig korpuskulær hæmoglobinkoncentration, erytrocytgennemsnitlig korpuskulært volumen, erytrocytter, hæmatokrit, hæmoglobin, monocytter/leukocytter, lymfocytter/leukocytter, lymfocytter/leukocytter, lymfocytter/leukocytter, lymfocytter, , Neutrofiler, neutrofiler/leukocytter, blodplader,
Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i laboratorieparametre: Vitale tegn
Tidsramme: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Klinisk signifikante ændringer i vurderinger af vitale tegn for pulsfrekvens, systolisk/diastolisk blodtryk, respirationsfrekvens, kropstemperatur
Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i laboratorieparametre: trombogene markører
Tidsramme: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Klinisk signifikante ændringer i vurderinger af trombogene markører for thrombin-antithrombin (TAT), protrombinfragment 1.2 og D-dimer som evalueret af en uafhængig dataovervågningskomité (DMC)
Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Antal bivirkninger (AE'er) efter BAX326-behandling
Tidsramme: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, og undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, og undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) efter BAX326-behandling
Tidsramme: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, og undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, og undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
EuroQoL (Livskvalitet)-5 Dimensioner (EQ-5D) Samlede indeksscore
Tidsramme: Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
EQ-5D er et deltagerbesvaret spørgeskema, der scorer 5 dimensioner - mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter/ubehag og angst/depression. Den samlede score for EQ-5D varierer fra 0 (dårligste sundhedstilstand) til 1 (perfekt sundhedstilstand), og 1 afspejler det bedste resultat.
Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
EuroQoL (Quality of Life)-5 Dimensions Visual Analogue Scale (EQ-5D VAS) Scores
Tidsramme: Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Deltager bedømte spørgeskema til vurdering af sundhedsrelateret livskvalitet i form af en enkelt indeksværdi. VAS-komponenten vurderer den aktuelle sundhedstilstand på en skala fra 0 (værst tænkelige sundhedstilstand) til 100 (bedst tænkelige sundhedstilstand); højere score indikerer en bedre livskvalitet.
Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Generel smertevurdering gennem en visuel analog skala (VAS)
Tidsramme: Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Deltager vurderet vurdering af sundhedsrelateret livskvalitet. VAS Pain Scale vurderer den aktuelle helbredstilstand på en skala fra 0 (ingen smerte) til 100 (værst tænkelige smerte). For smerteskalaen indikerer en højere score værre smerte.
Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Short Form (36) Sundhedsundersøgelse (SF-36): HRQoL 'Physical Component Score' (PCS)
Tidsramme: Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
PCS er en sammenfattende skala over dimensionerne fysisk funktion, rolle fysisk, kropslig smerte og generel sundhed. Komponentscoren er normaliseret til en standardpopulation. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre helbred. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores.
Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
SF-36: HRQoL 'Mental Health' (MH)
Tidsramme: Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre helbred. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores.
Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
SF-36: HRQoL Physical Functioning' (PF)
Tidsramme: Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre helbred. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores.
Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
SF-36: HRQoL rollefysisk (RP)
Tidsramme: Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre helbred. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores.
Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
SF-36: HRQoL Rolle-emotionel
Tidsramme: Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre helbred. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores.
Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
SF-36: HRQoL kropslig smerte
Tidsramme: Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre helbred. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores.
Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
SF-36: HRQoL Mental Health
Tidsramme: Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre helbred. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores.
Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
SF-36: HRQoL Vitality
Tidsramme: Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre helbred. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores.
Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
SF-36: HRQoL Social Functioning
Tidsramme: Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre helbred. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores.
Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
SF-36: HRQoL generel sundhed
Tidsramme: Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Svar på livskvalitetsundersøgelse målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Scorer varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer bedre helbred. Der er ingen samlet samlet score; scoring foretages for både subscores og summariske scores. De rå data fra SF-36-elementerne blev transformeret til normbaserede scores for hver af de 8 HRQoL/SF-36-sundhedsdomæne-scores.
Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Pædiatrisk livskvalitetsspørgeskema (PedsQL) Fysisk helbredsoversigt (alder 12-16)
Tidsramme: Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Peds-QL er et generisk Health-Related Quality of Life (HR QoL) instrument designet specifikt til en pædiatrisk population. Den fanger følgende domæner: generel sundhed/aktiviteter, følelser/følelsesmæssig, social funktion, skolefunktion. Til denne undersøgelse blev Peds-QL for 12 til 16-årige forsøgspersoner brugt. Højere score indikerer bedre livskvalitet (QOL) for alle domæner af Peds-QL. Dette modulære instrument bruger en 5-punkts skala: fra 0 (aldrig) til 4 (næsten altid). Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 dimensioner (fysisk, følelsesmæssig, social og skolefunktion) bedømmes.
Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Pædiatrisk livskvalitetsspørgeskema (PedsQL) Psykosocial sundhedsoversigt (alder 12-16)
Tidsramme: Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Peds-QL er et generisk Health-Related Quality of Life (HR QoL) instrument designet specifikt til en pædiatrisk population. Den fanger følgende domæner: generel sundhed/aktiviteter, følelser/følelsesmæssig, social funktion, skolefunktion. Til denne undersøgelse blev Peds-QL for 12 til 16-årige forsøgspersoner brugt. Højere score indikerer bedre livskvalitet (QOL) for alle domæner af Peds-QL. Dette modulære instrument bruger en 5-punkts skala: fra 0 (aldrig) til 4 (næsten altid). Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 dimensioner (fysisk, følelsesmæssig, social og skolefunktion) bedømmes.
Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Pædiatrisk livskvalitetsspørgeskema (PedsQL) Samlet score (alder 12-16)
Tidsramme: Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Peds-QL er et generisk Health-Related Quality of Life (HR QoL) instrument designet specifikt til en pædiatrisk population. Den fanger følgende domæner: generel sundhed/aktiviteter, følelser/følelsesmæssig, social funktion, skolefunktion. Til denne undersøgelse blev Peds-QL for 12 til 16-årige forsøgspersoner brugt. Højere score indikerer bedre livskvalitet (QOL) for alle domæner af Peds-QL. Dette modulære instrument bruger en 5-punkts skala: fra 0 (aldrig) til 4 (næsten altid). Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 dimensioner (fysisk, følelsesmæssig, social og skolefunktion) bedømmes.
Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) Sygdomsspecifik: Haem-A-QoL
Tidsramme: Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Haem-A-QOL-instrumentet er udviklet og brugt til patienter med hæmofili A. Som et hæmofili-specifikt instrument vurderer dette mål meget specifikke aspekter af håndteringen af ​​hæmofili. De områder, som dette instrument dækker, er: fysisk sundhed, sport/fritid, skole/arbejde, håndtering af hæmofili og udsigter til fremtiden. For Haem-A-QOL indikerer højere score en dårligere livskvalitet. Scorer på en skala mellem 0 og 100.
Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) Sygdomsspecifik: Hæmo-QoL - Deltagere On-Demand (alder 12-16)
Tidsramme: Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Hæmo-QoL er et livskvalitetsvurderingsinstrument for børn og unge med hæmofili. Som et hæmofili-specifikt instrument vurderer dette mål meget specifikke aspekter af håndteringen af ​​hæmofili. For Haemo-QoL indikerer højere score en dårligere livskvalitet. Scorer på en skala mellem 0 og 100.
Baseline ved enten undersøgelsesdel 1 eller undersøgelsesdel 2 og studiets afslutning (studieuge 29-31)
Sundhedsressourceforbrug - Antal indlæggelser
Tidsramme: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Sundhedsressourceanvendelse - Samlet antal dage af hospitalsophold
Tidsramme: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Sundhedsressourceanvendelse - Skadestuebesøg
Tidsramme: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Sundhedsressourcebrug - Uplanlagte lægebesøg
Tidsramme: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Sundhedsressourceanvendelse - Tabte dage fra arbejde eller skole
Tidsramme: Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)
Undersøgelsesdel 1 = 2-4 uger, Undersøgelsesdel 2 = 26 uger ± 1 uge, Undersøgelsesdel 3 = 1 uge (I alt = 29-31 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. maj 2012

Studieafslutning (Faktiske)

3. maj 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. august 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. august 2010

Først opslået (Skøn)

3. august 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 250901
  • 2009-016720-31 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med BAX 326

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner