鉄過剰症の患者に6か月間投与された経口鉄キレート剤の安全性と薬力学的研究
2021年5月30日 更新者：Shire
キレート療法を必要とする慢性鉄過剰症の治療における FBS0701 の安全性、忍容性、および薬力学を評価するための第 2 相、24 週間、無作為化、非盲検、多施設試験、72 週間の投与延長
この調査研究の目的は、新しい経口鉄キレート剤である FBS0701 の 2 回投与の安全性と、肝臓から鉄を除去する効果を評価することです。
FBS0701 は、体内から鉄を排出する経口薬です。
鉄キレート剤は、定期的に必要な輸血の結果として体内で鉄が増加する、鉄の過負荷を経験するβ-サラセミアおよびその他の形態の貧血の患者に使用されます.
適格な患者は無作為に割り付けられ、最大 24 週間 (6 か月) の FBS0701 の 2 つの用量のうちの 1 つを受け取り、合計研究期間は最大 33 週間です。
これらの患者は、最大 72 週間の投与延長に参加する資格があります。
投与の最大期間は最大96週間です。
患者の安全性は、身体検査、心電図、および血液検査によって研究中に頻繁に監視されます。
肝臓と心臓の鉄の量を評価するために、各患者は研究中に 6 回の MRI スキャンを受ける必要があります。
患者は、この研究のために入院する必要はありませんが、96 週間にわたって最大 28 回、外来診療所を訪れる必要があります。
現在鉄キレート剤を服用している患者は、合計で最大 26 週間中止する必要があります。
この研究の結果は、FBS0701 が鉄キレート剤として有効であるかどうかを判断するのに役立ちます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
51
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital and Research Center of Oakland
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Children's Hospital of Boston
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London、イギリス
- University College London Hospital
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London、イギリス
- Whittington Hospital
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Cagliari、イタリア
- Ospedale Regionale Microcitemie
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Genoa、イタリア
- Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
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Orbassano、イタリア
- Thalassemia Center San Luigi Hospital
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Bangkok、タイ
- Siriraj Hospital, Mahidol University
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Izmir、七面鳥
- Pediatric Hematology, Ege University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～60年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 輸血による鉄過剰症: 鎌状赤血球症、β-サラセミア、ダイヤモンド-ブラックファン貧血などの遺伝性貧血;骨髄異形成症候群やその他の形態の骨髄不全などの後天性貧血。 患者はまた、輸血に依存する必要があり、デフェロキサミン、デフェラシロクス、および/またはデフェリプロンによる慢性治療を必要とします。
- -研究期間を通じて、既存のすべての鉄キレート療法を中止する意思があります。
- -スクリーニング時の血清フェリチンが500 ng / mLを超える。
- プロトコル要件ごとのベースライン肝鉄濃度および心臓 MRI T2*。
- -輸血前の過去3回のヘモグロビン濃度の平均値が7.5 g/dL以上。
- -研究期間を通じて承認された避妊方法を使用することに同意します。
除外基準:
- 医療審査、健康診断またはスクリーニング検査の結果、治験責任医師は患者が治験に不適格であると判断します。
- -ベースライン検査前の30日以内の待機的でない入院。 （鎌状赤血球症の痛みの管理のために入院し、合併症のない入院経過が 4 日以内で、ベースライン検査の 14 日前に以前の健康状態に戻った鎌状赤血球貧血患者は許容されます。）
- -臨床的に関連する口腔、心血管、胃腸、肝臓、腎臓、内分泌、肺、神経、精神、免疫、骨髄、または研究者によって決定された皮膚障害の証拠。
- -重大な腎不全の証拠;可能性のある例としては、血清クレアチニンが正常値の上限を超えている、タンパク尿が 1 日あたり 2 gm を超えている、計算されたクレアチニン クリアランスが 60 mL/分未満であるなどがあります。
- 心臓の左心室駆出率がプロトコル要件外。
- -ステアリン酸マグネシウム、クロスカルメロースナトリウムまたはFBS0701に対する既知の感受性。
- -血小板数が100,000 / µL未満および/または絶対好中球数がスクリーニングで1500 / mm3未満、MRIによるベースライン検査で50％未満
- プロトコル要件外のアルカリホスファターゼ、ASTまたはALT。
- 肝機能検査：過去12か月間に2回、ALTが局所正常上限の5倍以上、またはスクリーニング時のALTが200 IU/L以上
- -ベースラインテスト前の30日以内の治験薬の使用。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SPD602 (16mg)
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経口 FBS0701 を 1 日 1 回、最大 96 週間服用。
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実験的：SPD602 (32mg)
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経口 FBS0701 を 1 日 1 回、最大 96 週間服用。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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96週での肝鉄濃度（LIC）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 96 週間
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LIC は、R2 磁気共鳴画像法 (MRI) によって決定されました。
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ベースラインと 96 週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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SPD602 の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：92週
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Cmax は、薬物が投与された後に体内で達成される最大 (またはピーク) 濃度を指す用語です。
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92週
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SPD602 の定常状態血漿濃度-時間曲線 (AUC) の下の面積
時間枠：92週
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AUC は、薬物曝露の尺度として使用できます。
これは、薬物の濃度と時間から導き出されるため、薬物が体内に留まる量と時間を測定します。
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92週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Wood JC, Zhang P, Rienhoff H, Abi-Saab W, Neufeld E. R2 and R2* are equally effective in evaluating chronic response to iron chelation. Am J Hematol. 2014 May;89(5):505-8. doi: 10.1002/ajh.23673. Epub 2014 Mar 3.
- Neufeld EJ, Galanello R, Viprakasit V, Aydinok Y, Piga A, Harmatz P, Forni GL, Shah FT, Grace RF, Porter JB, Wood JC, Peppe J, Jones A, Rienhoff HY Jr. A phase 2 study of the safety, tolerability, and pharmacodynamics of FBS0701, a novel oral iron chelator, in transfusional iron overload. Blood. 2012 Apr 5;119(14):3263-8. doi: 10.1182/blood-2011-10-386268. Epub 2012 Jan 17.
- Rienhoff HY Jr, Viprakasit V, Tay L, Harmatz P, Vichinsky E, Chirnomas D, Kwiatkowski JL, Tapper A, Kramer W, Porter JB, Neufeld EJ. A phase 1 dose-escalation study: safety, tolerability, and pharmacokinetics of FBS0701, a novel oral iron chelator for the treatment of transfusional iron overload. Haematologica. 2011 Apr;96(4):521-5. doi: 10.3324/haematol.2010.034405. Epub 2010 Dec 20.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2010年8月13日
一次修了 (実際)
2013年1月8日
研究の完了 (実際)
2013年1月8日
試験登録日
最初に提出
2010年8月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年8月19日
最初の投稿 (見積もり)
2010年8月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月30日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。